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パーキンソン病の参加者におけるPTC-589の安全性とバイオマーカー研究

2022年4月6日 更新者：Edison Pharmaceuticals Inc

ミトコンドリア亜型および特発性パーキンソン病患者における EPI-589 の第 2A 相安全性およびバイオマーカー研究

研究者が適切と判断した場合、より多くの参加者を含めるための 30 日間の慣らし段階とアダプティブ デザイン コンポーネントによる非盲検研究。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、末梢血バイオマーカー、中枢神経系 (CNS) バイオマーカー、および尿バイオマーカー分析によって評価されるように、PTC-589 がパーキンソン病の生化学的特徴を変化させることができるかどうかを判断しようとする、被験者内の制御された非盲検研究です。 さらに、多くの疾患関連の臨床測定に関するデータが収集されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

44

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • University of California, San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
  • イギリス
      • London、イギリス、NW3 2PF
        • University College of London,Dept. of Clinical Neuroscience
  • ドイツ
      • Tuebingen、ドイツ、72074
        • DZNE Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年～71年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • Hoehn and Yahr ステージ ≤3.0
  • 介助の有無にかかわらず歩行可能
  • 性的に活発な妊娠可能な参加者とそのパートナーは、コース中に医学的に認められた避妊方法（経口、皮下、子宮内避妊法などのホルモン法、男性用コンドーム、女性用コンドーム、または殺精子ゲルを使用した横隔膜を含むバリア法）を使用することに同意する必要があります。研究の最後および研究治療の最後の投与後3ヶ月間。
  • -研究手順を遵守する意欲と能力
  • -パーキンソン病薬の投薬を受けている場合、投薬計画は登録前の60日間安定している必要があります
  • -治験期間中、他の治験薬または未承認薬の使用を控える

特発性参加者向け

  • 運動緩慢に加えて、以下の症状の一方または両方の存在によって確認される、特発性パーキンソン病の診断。ドーパミン作動性欠損と一致する異常な DaTscan を伴う
  • 40～75歳
  • パーキンソン病の診断から5年以内

遺伝子サブタイプの参加者向け

  • パーキンソン病の確定診断に加えて、パーキンソン病と一致する遺伝子診断、具体的には PTEN 誘導キナーゼ 1 (PINK1)、パーキン、ロイシンリッチリピートキナーゼ 2 (LRRK2) またはその他のミトコンドリア遺伝子サブタイプ
  • 21歳から75歳まで

除外基準:

  • PTC-589またはPTC-589錠剤製剤の他の成分に対するアレルギー
  • 抗酸化サプリメント、特に推奨される 1 日許容量を超えるビタミン E と C の使用
  • その他のパーキンソン病
  • モントリオール認知評価 (MoCA) スコアが 24 未満
  • 11以上のうつ病の修正されたハミルトン評価尺度
  • 薬物または毒素によるパーキンソニズム
  • -病気の進行に対する治験薬の効果の評価を混乱させる他の臨床的に重要な神経疾患の診断
  • 過去2年以内の悪性腫瘍
  • 妊娠中または妊娠の予定がある方、授乳中の方
  • 脳卒中の病歴
  • 脳外科の歴史
  • -肝機能検査（LFT）を伴う肝不全 正常値の上限の3倍以上
  • -クレアチニンによって定義される腎不全>通常の1.5倍
  • 末期心不全
  • -過去3か月以内および研究期間中の参加 パーキンソン病のデバイス、薬物、またはその他の治療法の試験

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PTC589
パーキンソン病の参加者 (特発性およびミトコンドリア遺伝子サブタイプの参加者) は、PTC589 を 500 ミリグラム (mg) (各 250 mg の錠剤 2 錠) の用量で、1 日 2 回 (BID) 経口で最大 3 か月間受け取ります。 .
薬：PTC-589
PTC-589 はレドックス活性分子であり、250 mg の錠剤製剤で提供されます。
他の名前：
  • (R)-トロロキサミドキノン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物関連の重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬の最終投与後30日までのベースライン（最大4か月）
有害事象（AE）は、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。 重篤な有害事象 (SAE) は、以下の結果のいずれかをもたらすか、またはその他の理由で重大とみなされる AE でした。初期または長期の入院患者;生命を脅かす経験（即死のリスク）;永続的または重大な障害/無能力;先天異常。 因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての SAE の概要は、「報告された AE セクション」にあります。
治験薬の最終投与後30日までのベースライン（最大4か月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動障害学会のベースラインからの変化 3 か月目の統合パーキンソン病評価尺度 (MDS-UPDRS) スコアの改訂が後援
時間枠：ベースライン、3 か月目
MDS-UPDRS は、パーキンソン病の影響、障害の程度、および治療による合併症を監視するためのツールです。 パート I (13 項目) は、日常生活の非運動経験 (nM-EDL) を評価します。第II部（13項目）は日常生活の運動経験（M-EDL）を評価し、第III部（18項目）は運動検査、第IV部（6項目）は運動合併症（例えば、運動変動やジスキネジア）を検査します。 各項目は、0 (正常) から 4 (重度) までの 5 段階で評価され、スコアが高いほど重症度が高く、障害が多いことを示します。 パート I (nM-EDL) とパート II (M-EDL) の合計スコアは、それぞれ 0 ～ 52 の範囲です。パート III (運動検査) の範囲は 0 ～ 72 です。パート IV (運動合併症) の範囲は 0 ～ 24 です。深刻度が高いことを反映して、4 つのパートすべての各範囲でスコアが高くなります。
ベースライン、3 か月目
3か月目の非運動症状スケール（NMSS）の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 か月目
非運動症状は、唾液の滴り、便秘、うつ病、睡眠障害、無関心、幻覚、認知症などの症状を含む 9 つの異なるドメインで 30 の質問に分割された NMSS を使用して評価されました。 症状は、重症度 (0 [なし] から 3 [重度] のスケールを使用) と頻度 (0 [ほとんどない] から 4 [非常に頻繁] のスケールを使用) に基づいて定量化されました。 30 の質問それぞれについて、頻度スコアに重大度スコアを掛けた積を合計して得られる合計スコア。 合計スコアは 0 ～ 360 の範囲で、スコアが低いほど症状が少ないことを示します。
ベースライン、3 か月目
パーキンソン病アンケートのベースラインからの変化 - 39 (PDQ-39) 3 か月目のスコア
時間枠：ベースライン、3 か月目
PDQ-39 は、パーキンソン病の参加者向けの自記式アンケートで、39 の質問が 8 つの次元にグループ化されています: 可動性 (項目 1-10)、日常生活動作 (項目 11-16)、感情的な幸福 (項目 17) -22)、スティグマ (項目 23-26)、社会的支援 (項目 27-29)、認知 (項目 30-33)、コミュニケーション (項目 34-36)、および身体的不快感 (項目 37-39)。 各項目は、各イベントの頻度を示すために 5 点のリッカート スケール (0 ～ 4) で採点されました。 0 = まったくない、1 = ときどき、2 = ときどき、3 = よく、4 = いつもまたはまったくできない。 各次元の合計スコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが低いほど健康状態が良好であることを示し、スコアが高いほど症状が深刻であることを示します。
ベースライン、3 か月目
3 か月目の EuroQol-5 ディメンション (EQ-5D) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 か月目
EQ-5D は、5 つのドメイン (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、および不安/抑うつ) で構成される、健康関連の QOL 状態の尺度を提供するように設計されたアンケートです。 各次元には、問題のレベルを示すように設計された 3 点の応答尺度があります。1 = 問題なし、2 = いくつかの問題、3 = 極端な問題。 スコアが高いほど、問題のレベルが高いことを示します。 EQ-5D にはビジュアル アナログ スケール (EQ-VAS) も含まれており、0 (考えられる最悪の健康状態) から 100 (考えられる最高の健康状態) までの範囲の垂直の目盛り付きビジュアル アナログ スケールで回答者の自己評価された健康状態を記録します。 スコアが高いほど改善を示します。
ベースライン、3 か月目
モントリオール認知評価 (MoCA) スコア
時間枠：月 3
MoCA は、認知機能障害に関する 30 点のアンケートです。 注意と集中力、実行機能、記憶、言語、視覚構築スキル、概念的思考、計算、向きなど、さまざまな認知領域を評価します。 MoCA のスコアは 0 ～ 30 の範囲で、26 ～ 30 は正常なグローバル認知を示します。 18-25 軽度認知障害; 10-17 の中程度の認知障害; 10未満の重度の認知障害。
月 3
ベックうつ病インベントリ (BDI) スコア
時間枠：月 3
BDI は、身体症状を含むうつ病の特徴的な態度と症状を測定する、自己申告型の 21 項目の採点ツールです。 BDI ツールの 21 項目のそれぞれが、抑うつ症状を表しています。 症状はそれぞれ、0 (症状がない) ～ 3 (症状が重い) の 4 段階のリッカート スケールで採点されます。 各症状のスコアを合計して、21 項目すべての合計スコアを取得します。これは、次のように解釈されます。 11-16 (軽度の気分障害); 17-20 (ボーダーラインの臨床的うつ病); 21-30 (中等度のうつ病); 31-40 (重度のうつ病);および >40 (極度のうつ病)。 症状スコアが 0 の参加者は要約に含まれませんでした。
月 3
Montgomery and Asberg Depression Rating Scale (MADRS) の 3 か月目の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 か月目
MADRS は、抑うつ症状の重症度の変化を測定するための臨床医評価のツールです。 10 の核となる症状と認知機能 (悲しみ、倦怠感、悲観、内面の緊張、自殺願望、睡眠または食欲の低下、集中困難、興味の欠如) が、0 (症状なし) から 6 (最大の重症度の症状)。 合計スコアは、0 から 60 までの 10 項目のスコアの合計であり、スコアが高いほど抑うつ症状が増加していることを示します。
ベースライン、3 か月目
ベースラインから 3 か月目の ON 状態で Time Up and Go (TUG) テストを完了するまでの時間の変化
時間枠：ベースライン、3 か月目
時限運動検査は、パーキンソン病を評価するための単純で客観的な定量的手段です。 それらには、投薬中および投薬外の状態で、記録された身体の動きの時間が含まれます。 Time Up and Go Test (TUG) は、人の可動性を評価するために使用される時限運動テストの 1 つで、静的および動的バランスの両方が必要です。 歩行評価です。 参加者は座った姿勢から始め、立ち上がり、7 メートル歩き、向きを変え、また座る。 椅子を離れてから椅子に戻るまでのプロセス全体の時間が計測されました。 合計時間は、ドーパミン療法を受けている参加者の ON 状態でまとめられました。
ベースライン、3 か月目
PTC589 の最大観測血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1 か月目と 3 か月目の 0 時間 (投与前) および投与後 0.5、1、2、4、6、8、および 12 時間
1 か月目と 3 か月目の 0 時間 (投与前) および投与後 0.5、1、2、4、6、8、および 12 時間
血漿中の疾患関連バイオマーカー（グルタチオン）のレベル
時間枠：月 3
グルタチオンの定量下限 (LLOQ) = 0.01 マイクロモル (uM) および定量上限 (ULOQ) = 27.83 血漿中のuM。
月 3
脳脊髄液 (CSF) 中の疾患関連バイオマーカー (グルタチオン) のレベル
時間枠：月 3
ＣＳＦ中のグルタチオンＬＬＯＱ＝０．００２ｕＭおよびＵＬＯＱ＝０．３５ｕＭ。
月 3
尿中の疾患関連バイオマーカー（グルタチオン）のレベル
時間枠：月 3
尿中のグルタチオン LLOQ = 0.01 uM、および ULOQ = 1.39 uM。
月 3

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Edison Pharmaceuticals Inc

捜査官

  • スタディディレクター：Matthew B Klein, MD FACS、Edison Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年5月17日

一次修了 (実際)

2019年1月8日

研究の完了 (実際)

2019年1月8日

試験登録日

最初に提出

2015年5月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年6月2日

最初の投稿 (見積もり)

2015年6月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年5月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年4月6日

最終確認日

2022年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EPI589-15-002

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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