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Studio sulla sicurezza e sui biomarcatori dell'EPI-589 nei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (EPI-589)

23 settembre 2020 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di fase 2A sulla sicurezza e sui biomarcatori dell'EPI-589 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica

Questo è uno studio in aperto con 30 giorni di esecuzione in fase per stabilire i parametri basali, una fase di trattamento di 90 giorni e una fase di sospensione di 90 giorni per determinare gli effetti a lungo termine, la durata della risposta al trattamento e i potenziali effetti dell'EPI-589 terapia su traiettoria nota.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 21 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di SLA possibile, probabile, probabile supportata dal laboratorio o definita in base ai criteri Escorial E1
  • Capacità vitale forzata (FVC) ≥ 70% del previsto
  • Debolezza insorgenza entro 3 anni
  • Accordo per l'uso della contraccezione se entro gli anni riproduttivi
  • Disponibilità e capacità di rispettare le procedure di studio
  • Regime stabile di integratori alimentari e/o riluzolo per almeno 30 giorni prima dell'arruolamento
  • Astensione dall'uso di altri farmaci sperimentali o non approvati
  • I partecipanti devono essere in grado di deglutire compresse da 0,375 * 0,700 pollici

Criteri di esclusione:

  • Allergia all'EPI-589
  • Uso della ventilazione
  • Partecipazione ad altri studi di intervento
  • Diagnosi di qualsiasi altra malattia neurologica
  • Malignità negli ultimi 2 anni
  • Storia dell'ictus
  • Storia della chirurgia cerebrale
  • Insufficienza epatica con test di funzionalità epatica (LFT) superiori a 3 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Insufficienza renale che richiede dialisi
  • Insufficienza cardiaca allo stadio terminale
  • Partecipazione a una sperimentazione di un dispositivo, farmaco o altra terapia per la SLA entro 3 mesi dallo screening o durante la sperimentazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EPI-589
I partecipanti riceveranno EPI-589 500 milligrammi (mg) (2 compresse da 250 mg ciascuna) due volte al giorno (BID) per 3 mesi, a meno che non venga interrotto per problemi di sicurezza o tollerabilità.
Droga: EPI-589
Verrà somministrato un tavolo rivestito con film a rilascio immediato con un dosaggio di 250 mg per dose e programma specificato nel braccio.
Altri nomi:
  • (R)-troloxamide chinone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi correlati al farmaco (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 0) al mese 6
Un evento avverso (AE) è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza riguardo alla possibilità di relazione causale. L'evento avverso grave (SAE) è stato un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dal nesso di causalità, si trova nella "sezione degli eventi avversi segnalati".
Dal basale (giorno 0) al mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo Da 0 a 12 ore (AUC0-12)
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose al Mese 1 e 3
Pre-dose (0 ore), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose al Mese 1 e 3
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Pre-dose (0 ore), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose al Mese 1 e 3
Pre-dose (0 ore), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose al Mese 1 e 3
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale ALSFRS-R al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale di rapida somministrazione (5 minuti) che valuta la capacità e l'indipendenza del partecipante in 12 attività funzionali. Tutte le 12 attività, 6 funzioni bulbo-respiratorie, 3 funzioni degli arti superiori (scrivere, tagliare il cibo e vestirsi), 2 funzioni degli arti inferiori (camminare e arrampicarsi) e 1 altra funzione (girarsi nel letto), sono rilevanti nella SLA. Ogni attività è stata registrata con l'approssimazione più vicina da un elenco di 5 scelte, con un punteggio da 0 a 4, con un punteggio totale compreso tra 48 (funzione normale) e 0 (impossibilità di tentare l'attività).
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale della capacità vitale al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
La capacità vitale è la quantità massima di aria che un partecipante può espellere dai polmoni dopo una massima inalazione.
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale in MIP al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
MIP è una misura della forza dei muscoli inspiratori, in primo luogo il diaframma, e consente la valutazione dell'insufficienza ventilatoria, della malattia polmonare restrittiva e della forza dei muscoli respiratori.
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
La frequenza respiratoria è la velocità con cui si verifica la respirazione.
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
La frequenza cardiaca misura il numero di battiti cardiaci al minuto.
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale della SpO2 al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
SpO2, noto anche come saturazione di ossigeno, è una misura della quantità di emoglobina che trasporta ossigeno nel sangue rispetto alla quantità di emoglobina che non trasporta ossigeno.
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale in ETCO2 al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
ETCO2 è la quantità di CO2 nell'aria espirata, che valuta la ventilazione.
Riferimento, mese 6
Mancato accrescimento: numero di partecipanti con perdita di peso superiore al 5% (%) rispetto al basale al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il ritardo nella crescita misurato in base al peso corporeo è stato definito come una perdita di peso superiore al 5% rispetto al basale
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale del tempo medio di deglutizione di solidi e del tempo di deglutizione di acqua al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
I partecipanti sono stati osservati e cronometrati per deglutire acqua e cibi solidi secondo un protocollo standardizzato.
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale della funzione muscolare al mese 6, come valutato dai parametri della dinamometria portatile (forza di presa, flessione della spalla, estensione del ginocchio, flessione dell'anca, flessione del gomito, estensione del gomito e flessione della caviglia)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
La forza dei gruppi muscolari designati è stata misurata utilizzando la dinamometria portatile.
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale nel numero di parole lette dai partecipanti al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il partecipante ha svolto attività in cui il discorso è stato valutato attraverso una valutazione percettiva dell'intelligibilità complessiva, della qualità vocale e di altri fattori da parte di un logopedista.
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale del tempo trascorso a leggere al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il partecipante ha svolto attività in cui il discorso è stato valutato attraverso una valutazione percettiva dell'intelligibilità complessiva, della qualità vocale e di altri fattori da parte di un logopedista.
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale del numero di parole al minuto lette al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il partecipante ha svolto attività in cui il discorso è stato valutato attraverso una valutazione percettiva dell'intelligibilità complessiva, della qualità vocale e di altri fattori da parte di un logopedista.
Riferimento, mese 6
Numero di partecipanti con volume normale, nasalità normale e intelligibilità normale
Lasso di tempo: Mese 6
Il partecipante ha svolto attività in cui il discorso è stato valutato attraverso una valutazione percettiva dell'intelligibilità complessiva, della qualità vocale e di altri fattori da parte di un logopedista.
Mese 6
Livello di biomarcatore correlato alla malattia (glutatione) nel plasma
Lasso di tempo: Basale fino al mese 6
Limite minimo di quantificazione del glutatione (LLOQ) = 0,089 micromoli (uM) e limite superiore di quantificazione (ULOQ) = 13,916 uM nel plasma.
Basale fino al mese 6
Livello di biomarcatore correlato alla malattia (glutatione) nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 3
Glutatione LLOQ = 0,002 uM e ULOQ = 0,35 uM nel CSF.
Basale fino al mese 3
Livello di biomarcatore correlato alla malattia (glutatione) nelle urine
Lasso di tempo: Basale fino al mese 6
Glutatione LLOQ = 0,01 uM e ULOQ = 1,39 uM nelle urine.
Basale fino al mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

23 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

23 febbraio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

2 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPI589-15-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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