Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en biomarkerstudie van EPI-589 bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (EPI-589)

23 september 2020 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een fase 2A veiligheids- en biomarkeronderzoek van EPI-589 bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose

Dit is een open-label onderzoek met een inloopfase van 30 dagen om basislijnparameters vast te stellen, een behandelingsfase van 90 dagen en een ontwenningsfase van 90 dagen om langetermijneffecten, duur van de behandelingsrespons en mogelijke effecten van EPI-589 te bepalen. therapie op bekend traject.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

21 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van mogelijke, waarschijnlijke, door laboratorium ondersteunde waarschijnlijke of definitieve ALS door E1 Escorial Criteria
  • Geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥ 70% van voorspeld
  • Zwakte begint binnen 3 jaar
  • Overeenkomst om anticonceptie te gebruiken indien binnen reproductieve jaren
  • Bereidheid en bekwaamheid om studieprocedures na te leven
  • Stabiel regime van voedingssupplementen en/of riluzol gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan inschrijving
  • Onthouding van het gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen of niet-goedgekeurde geneesmiddelen
  • Deelnemers moeten tabletten van 0,375 * 0,700 inch kunnen slikken

Uitsluitingscriteria:

  • Allergie voor EPI-589
  • Gebruik van ventilatie
  • Deelname aan andere interventiestudies
  • Diagnose van een andere neurologische aandoening
  • Maligniteit in de afgelopen 2 jaar
  • Geschiedenis van een beroerte
  • Geschiedenis van hersenchirurgie
  • Leverinsufficiëntie met leverfunctietesten (LFT's) van meer dan 3 keer de bovengrens van normaal (ULN)
  • Nierinsufficiëntie die dialyse vereist
  • Hartfalen in het eindstadium
  • Deelname aan een proef van een apparaat, medicijn of andere therapie voor ALS binnen 3 maanden na screening of tijdens de proef

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: EPI-589
Deelnemers krijgen EPI-589 500 milligram (mg) (2 tabletten van elk 250 mg) tweemaal daags (BID) gedurende 3 maanden, tenzij stopgezet vanwege veiligheids- of verdraagbaarheidsproblemen.
Geneesmiddel: EPI-589
Een filmomhulde tafel met onmiddellijke afgifte met een doseringssterkte van 250 mg zal worden toegediend per dosis en volgens het schema gespecificeerd in de arm.
Andere namen:
  • (R)-troloxamide chinon

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met aan drugs gerelateerde ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0) tot maand 6
Een bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Ernstig ongewenst voorval (SAE) was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking. AE's omvatten zowel SAE's als niet-ernstige AE's. Een samenvatting van andere niet-ernstige bijwerkingen en alle SAE's, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Basislijn (dag 0) tot maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van tijd 0 tot 12 uur (AUC0-12)
Tijdsspanne: Pre-dosis (0 uur), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis in maand 1 en 3
Pre-dosis (0 uur), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis in maand 1 en 3
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Pre-dosis (0 uur), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis in maand 1 en 3
Pre-dosis (0 uur), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis in maand 1 en 3
Verandering ten opzichte van baseline in ALSFRS-R-totaalscore in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
ALSFRS-R is een snel af te nemen (5 minuten) ordinale beoordelingsschaal die het vermogen en de onafhankelijkheid van de deelnemer in 12 functionele activiteiten beoordeelt. Alle 12 activiteiten, 6 bulbaire ademhalingsfuncties, 3 functies van de bovenste ledematen (schrijven, voedsel snijden en aankleden), 2 functies van de onderste ledematen (lopen en klimmen) en 1 andere functie (draaien in bed), zijn relevant bij ALS. Elke activiteit werd geregistreerd naar de beste benadering uit een lijst van 5 keuzes, met een score van 0-4, met een totale score variërend van 48 (normaal functioneren) tot 0 (niet in staat om de taak uit te voeren).
Basislijn, maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in vitale capaciteit in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
Vitale capaciteit is de maximale hoeveelheid lucht die een deelnemer na maximale inademing uit de longen kan verdrijven.
Basislijn, maand 6
Wijziging ten opzichte van baseline in MIP op maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
MIP is een maat voor de kracht van de inademingsspieren, voornamelijk het middenrif, en maakt de beoordeling van ademhalingsfalen, restrictieve longziekte en ademhalingsspierkracht mogelijk.
Basislijn, maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in ademhalingsfrequentie in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
Ademhalingsfrequentie is de snelheid waarmee ademhaling plaatsvindt.
Basislijn, maand 6
Verandering van basislijn in hartslag in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
De hartslag meet het aantal keren dat het hart per minuut klopt.
Basislijn, maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in SpO2 in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
SpO2, ook wel zuurstofverzadiging genoemd, is een maat voor de hoeveelheid zuurstofdragend hemoglobine in het bloed ten opzichte van de hoeveelheid hemoglobine die geen zuurstof vervoert.
Basislijn, maand 6
Wijziging ten opzichte van baseline in ETCO2 in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
ETCO2 is de hoeveelheid CO2 in uitgeademde lucht, die de ventilatie beoordeelt.
Basislijn, maand 6
Falen om te gedijen: aantal deelnemers met gewichtsverlies van meer dan 5 procent (%) vanaf baseline in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
Het falen om te gedijen, gemeten aan de hand van het lichaamsgewicht, werd gedefinieerd als gewichtsverlies van meer dan 5% ten opzichte van de uitgangswaarde
Basislijn, maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde sliktijd voor vaste stof en de sliktijd voor water in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
Deelnemers werden geobserveerd en getimed met het slikken van water en vast voedsel in overeenstemming met een gestandaardiseerd protocol.
Basislijn, maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in spierfunctie op maand 6, zoals beoordeeld door handbediende dynamometerparameters (grijpkracht, schouderflexie, knie-extensie, heupflexie, elleboogflexie, elleboogextensie en enkeldorsiflexie)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
De kracht van aangewezen spiergroepen werd gemeten met behulp van handdynamometrie.
Basislijn, maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in aantal woorden dat door deelnemers is gelezen in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
De deelnemer voerde taken uit waarbij spraak werd beoordeeld door middel van een perceptuele beoordeling van algehele verstaanbaarheid, vocale kwaliteit en andere factoren door een logopedist.
Basislijn, maand 6
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in tijd besteed aan lezen in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
De deelnemer voerde taken uit waarbij spraak werd beoordeeld door middel van een perceptuele beoordeling van algehele verstaanbaarheid, vocale kwaliteit en andere factoren door een logopedist.
Basislijn, maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in aantal gelezen woorden per minuut in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
De deelnemer voerde taken uit waarbij spraak werd beoordeeld door middel van een perceptuele beoordeling van algehele verstaanbaarheid, vocale kwaliteit en andere factoren door een logopedist.
Basislijn, maand 6
Aantal deelnemers met normale luidheid, normale nasaliteit en normale verstaanbaarheid
Tijdsspanne: Maand 6
De deelnemer voerde taken uit waarbij spraak werd beoordeeld door middel van een perceptuele beoordeling van algehele verstaanbaarheid, vocale kwaliteit en andere factoren door een logopedist.
Maand 6
Niveau van ziektegerelateerde biomarker (glutathion) in plasma
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
Glutathion ondergrens van kwantificering (LLOQ) = 0,089 micromol (uM) en bovengrens van kwantificering (ULOQ) = 13,916 uM in plasma.
Basislijn tot maand 6
Niveau van ziektegerelateerde biomarker (glutathion) in cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 3
Glutathion LLOQ = 0,002 uM en ULOQ = 0,35 uM in CSF.
Basislijn tot maand 3
Niveau van ziektegerelateerde biomarker (glutathion) in urine
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
Glutathion LLOQ = 0,01 uM en ULOQ = 1,39 uM in de urine.
Basislijn tot maand 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 januari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 februari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 februari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

2 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 september 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EPI589-15-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op EPI-589

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren