Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az EPI-589 biztonsági és biomarker vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél (EPI-589)

2020. szeptember 23. frissítette: PTC Therapeutics

Az EPI-589 2A fázisú biztonsági és biomarker vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő alanyokon

Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat 30 napos fázisban az alapparaméterek megállapítására, a 90 napos kezelési szakasz és egy 90 napos megvonási szakasz az EPI-589 hosszú távú hatásainak, a kezelési válasz időtartamának és lehetséges hatásainak meghatározására. terápia ismert pályán.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

21 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Lehetséges, valószínű, laboratóriumilag támogatott valószínű vagy határozott ALS diagnózisa E1 Escorial kritériumok alapján
  • A kényszerített vitálkapacitás (FVC) ≥ 70%-a az előrejelzettnek
  • A gyengeség 3 éven belül jelentkezik
  • Megegyezés a fogamzásgátlás alkalmazására, ha reproduktív éven belül van
  • A tanulmányi eljárások betartására való hajlandóság és képesség
  • Stabil étrend-kiegészítők és/vagy riluzol adagolása legalább 30 napig a beiratkozás előtt
  • Tartózkodás más vizsgálati vagy nem engedélyezett gyógyszerek használatától
  • A résztvevőknek le kell tudniuk nyelni a 0,375 * 0,700 hüvelykes tablettákat

Kizárási kritériumok:

  • Allergia az EPI-589-re
  • Szellőztetés használata
  • Részvétel egyéb beavatkozási tanulmányokban
  • Bármilyen más neurológiai betegség diagnosztizálása
  • Rosszindulatú daganat az elmúlt 2 évben
  • A stroke története
  • Az agyműtét története
  • Májelégtelenség a normál felső határérték (ULN) háromszorosánál nagyobb májfunkciós tesztekkel (LFT)
  • Dialízist igénylő veseelégtelenség
  • Végstádiumú szívelégtelenség
  • Részvétel az ALS eszközének, gyógyszerének vagy egyéb terápiájának vizsgálatában a szűrést követő 3 hónapon belül vagy a vizsgálat alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: EPI-589
A résztvevők 500 milligramm (mg) EPI-589-et (2 db 250 mg-os tablettát) kapnak naponta kétszer (BID) 3 hónapon keresztül, kivéve, ha a kezelést biztonsági vagy tolerálhatósági okok miatt hagyják abba.
Drog: EPI-589
Azonnali hatóanyag-leadású, filmbevonatú asztalt 250 mg-os dóziserősségben kell beadni a karon meghatározott adagonként és ütemezésenként.
Más nevek:
  • (R)-troloxamid-kinon

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kábítószerrel kapcsolatos súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE) szenvedők száma
Időkeret: Kiindulási állapot (0. nap) – 6. hónap
A nemkívánatos esemény (AE) bármilyen nemkívánatos orvosi esemény volt egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) olyan nemkívánatos esemény volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármely más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália. A nemkívánatos események közé tartozott a SAE és a nem súlyos nemkívánatos eset is. Az egyéb nem súlyos nemkívánatos események és az összes SAE összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a „Jelentett AE” részben található.
Kiindulási állapot (0. nap) – 6. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület 0 és 12 óra között (AUC0-12)
Időkeret: Az adagolás előtt (0 óra), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 és 12 órával az adagolás után az 1. és 3. hónapban
Az adagolás előtt (0 óra), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 és 12 órával az adagolás után az 1. és 3. hónapban
Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: Az adagolás előtt (0 óra), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 és 12 órával az adagolás után az 1. és 3. hónapban
Az adagolás előtt (0 óra), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 és 12 órával az adagolás után az 1. és 3. hónapban
Változás az alapvonalhoz képest az ALSFRS-R összpontszámában a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
Az ALSFRS-R egy gyorsan beadható (5 perces) ordinális értékelési skála, amely a résztvevő képességeit és függetlenségét méri fel 12 funkcionális tevékenységben. Mind a 12 tevékenység, 6 bulbar-légzésfunkció, 3 felső végtag funkció (írás, étel vágás és öltözködés), 2 alsó végtag funkció (séta és mászás) és 1 másik funkció (ágyban fordulás) releváns az ALS-ben. Minden tevékenységet a legközelebbi közelítésig feljegyeztek egy 5 választási lehetőségből álló listából, 0-4 pontozással, az összpontszám 48-tól (normál funkció) 0-ig (nem sikerült a feladatot végrehajtani).
Alapállapot, 6. hónap
Változás az alapértékhez képest a vitális kapacitásban a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A vitálkapacitás az a maximális levegőmennyiség, amelyet a résztvevő maximális belélegzés után ki tud üríteni a tüdejéből.
Alapállapot, 6. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a MIP-ben a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A MIP a belégzési izmok, elsősorban a rekeszizom erejét méri, és lehetővé teszi a légzési elégtelenség, a restriktív tüdőbetegség és a légzőizom erősségének értékelését.
Alapállapot, 6. hónap
A légzésszám változása a kiindulási értékhez képest a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A légzésszám az a sebesség, amellyel a légzés történik.
Alapállapot, 6. hónap
A pulzusszám változása az alapértékhez képest a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A pulzusszám azt méri, hogy a szív percenként hányszor ver.
Alapállapot, 6. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az SpO2-ban a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
Az SpO2, más néven oxigénszaturáció, a vérben lévő oxigént szállító hemoglobin mennyiségének mértéke az oxigént nem szállító hemoglobin mennyiségéhez viszonyítva.
Alapállapot, 6. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az ETCO2-ben a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
Az ETCO2 a kilélegzett levegő CO2 mennyisége, amely a szellőzést értékeli.
Alapállapot, 6. hónap
Sikertelenség: Azon résztvevők száma, akiknek a súlycsökkenése több mint 5 százalék (%) a kiindulási állapothoz képest a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A testtömeg alapján mért fejlődési kudarcot a kiindulási értékhez képest több mint 5%-os súlyvesztésként határozták meg
Alapállapot, 6. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos szilárd anyag nyelési idejének és víznyelési idejének a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A résztvevőket megfigyelték és időzítették a víz, valamint a szilárd élelmiszerek lenyelését egy szabványosított protokoll szerint.
Alapállapot, 6. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az izomműködésben a 6. hónapban, a kézi dinamometriai paraméterek alapján (fogáserő, vállhajlítás, térdnyújtás, csípőhajlítás, könyökhajlítás, könyöknyújtás és boka dorsi hajlítása)
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A kijelölt izomcsoportok erejét kézi dinamometriával mértük.
Alapállapot, 6. hónap
Változás az alapértékhez képest a résztvevők által olvasott szavak számában a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A résztvevő olyan feladatokat hajtott végre, amelyek során a beszédet az általános érthetőség, a hangminőség és egyéb tényezők perceptuális értékelése révén értékelte egy beszédnyelv-patológus.
Alapállapot, 6. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az olvasással eltöltött időben a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A résztvevő olyan feladatokat hajtott végre, amelyek során a beszédet az általános érthetőség, a hangminőség és egyéb tényezők perceptuális értékelése révén értékelte egy beszédnyelv-patológus.
Alapállapot, 6. hónap
Változás az alapértékhez képest az olvasási percenkénti szavak számában a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
A résztvevő olyan feladatokat hajtott végre, amelyek során a beszédet az általános érthetőség, a hangminőség és egyéb tényezők perceptuális értékelése révén értékelte egy beszédnyelv-patológus.
Alapállapot, 6. hónap
Normál hangossággal, normál nazalitású és normál érthetőségű résztvevők száma
Időkeret: 6. hónap
A résztvevő olyan feladatokat hajtott végre, amelyek során a beszédet az általános érthetőség, a hangminőség és egyéb tényezők perceptuális értékelése révén értékelte egy beszédnyelv-patológus.
6. hónap
A betegséggel kapcsolatos biomarker (glutation) szintje a plazmában
Időkeret: Alapállapot a 6. hónapig
A glutation legalacsonyabb mennyiségi határa (LLOQ) = 0,089 mikromol (uM) és a mennyiségi meghatározás felső határa (ULOQ) = 13,916 uM plazmában.
Alapállapot a 6. hónapig
A betegséggel kapcsolatos biomarker (glutation) szintje a cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: Alapállapot a 3. hónapig
Glutation LLOQ = 0,002 uM és ULOQ = 0,35 uM CSF-ben.
Alapállapot a 3. hónapig
A betegséggel kapcsolatos biomarker (glutation) szintje a vizeletben
Időkeret: Alapállapot a 6. hónapig
Glutation LLOQ = 0,01 uM és ULOQ = 1,39 uM a vizeletben.
Alapállapot a 6. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PTC Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. január 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. február 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. február 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. május 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 29.

Első közzététel (Becslés)

2015. június 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. október 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 23.

Utolsó ellenőrzés

2020. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EPI589-15-001

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a EPI-589

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Israel

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel