Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a biomarkerů EPI-589 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) (EPI-589)

23. září 2020 aktualizováno: PTC Therapeutics

Fáze 2A studie bezpečnosti a biomarkerů EPI-589 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou

Toto je otevřená studie s 30denní fází pro stanovení základních parametrů, 90denní léčebnou fází a 90denní fází vysazení pro stanovení dlouhodobých účinků, trvání léčebné odpovědi a potenciálních účinků EPI-589. terapie na známé dráze.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedar's Sinai
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika možné, pravděpodobné, laboratorně podporované pravděpodobné nebo definitivní ALS pomocí E1 Escorial Criteria
  • Vynucená vitální kapacita (FVC) ≥ 70 % předpokládané hodnoty
  • Nástup slabosti do 3 let
  • Souhlas s užíváním antikoncepce, pokud jste v reprodukčním věku
  • Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy
  • Stabilní režim doplňků stravy a/nebo riluzolu po dobu nejméně 30 dnů před zápisem
  • Zdržení se užívání jiných vyšetřovacích nebo neschválených léků
  • Účastníci musí být schopni spolknout tablety o velikosti 0,375 x 0,700 palce

Kritéria vyloučení:

  • Alergie na EPI-589
  • Použití ventilace
  • Účast na dalších intervenčních studiích
  • Diagnóza jakéhokoli jiného neurologického onemocnění
  • Malignita za poslední 2 roky
  • Historie mrtvice
  • Historie operací mozku
  • Jaterní insuficience s jaterními funkčními testy (LFT) vyššími než trojnásobek horní hranice normálu (ULN)
  • Renální insuficience vyžadující dialýzu
  • Konečné stadium srdečního selhání
  • Účast na zkoušce zařízení, léku nebo jiné terapie pro ALS do 3 měsíců od screeningu nebo během zkoušky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: EPI-589
Účastníci budou dostávat EPI-589 500 miligramů (mg) (2 tablety po 250 mg) dvakrát denně (BID) po dobu 3 měsíců, pokud není přerušeno kvůli problémům s bezpečností nebo snášenlivostí.
Lék: EPI-589
Tableta s okamžitým uvolňováním potažená filmem v dávce 250 mg bude podávána na dávku a schéma specifikované v rameni.
Ostatní jména:
  • (R)-troloxamid chinon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léky (SAE)
Časové okno: Výchozí stav (den 0) až 6. měsíc
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byla považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. AE zahrnovaly SAE i nezávažné AE. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech SAE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášená AE“.
Výchozí stav (den 0) až 6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od času 0 do 12 hodin (AUC0-12)
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po dávce v 1. a 3. měsíci
Před dávkou (0 hodin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po dávce v 1. a 3. měsíci
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Před dávkou (0 hodin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po dávce v 1. a 3. měsíci
Před dávkou (0 hodin), 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po dávce v 1. a 3. měsíci
Změna celkového skóre ALSFRS-R od výchozí hodnoty v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
ALSFRS-R je rychle spravovaná (5 minut) ordinální hodnotící stupnice, která hodnotí schopnosti a nezávislost účastníka ve 12 funkčních činnostech. U ALS je relevantních všech 12 činností, 6 bulbárních respiračních funkcí, 3 funkce horních končetin (psaní, krájení jídla a oblékání), 2 funkce dolních končetin (chůze a lezení) a 1 další funkce (otočení v posteli). Každá aktivita byla zaznamenána s co nejpřesnějším přiblížením ze seznamu 5 možností, hodnocených 0-4, s celkovým skóre v rozmezí od 48 (normální funkce) do 0 (neschopnost pokusit se o úkol).
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od základního stavu vitální kapacity v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Vitální kapacita je maximální množství vzduchu, které může účastník vypudit z plic po maximálním nádechu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od základní hodnoty v MIP v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
MIP je měřítkem síly inspiračních svalů, především bránice, a umožňuje hodnocení ventilačního selhání, restriktivního plicního onemocnění a síly dýchacích svalů.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna dechové frekvence od výchozí hodnoty v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Dechová frekvence je rychlost, při které dochází k dýchání.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna srdeční frekvence od základní hodnoty v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Tepová frekvence měří počet úderů srdce za minutu.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna SpO2 od základní hodnoty v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
SpO2, také známý jako saturace kyslíkem, je mírou množství hemoglobinu přenášejícího kyslík v krvi v poměru k množství hemoglobinu, který kyslík nepřenáší.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od základní hodnoty v ETCO2 v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
ETCO2 je množství CO2 ve vydechovaném vzduchu, které hodnotí ventilaci.
Výchozí stav, měsíc 6
Neúspěch: Počet účastníků s úbytkem hmotnosti o více než 5 procent (%) od výchozího stavu v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Neprospívání měřené tělesnou hmotností bylo definováno jako ztráta hmotnosti o více než 5 % oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav, měsíc 6
Změna průměrné doby spolknutí pevné látky a doby spolknutí vody oproti výchozí hodnotě v měsíci 6
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Účastníci byli pozorováni a načasováni polykání vody a pevných potravin v souladu se standardizovaným protokolem.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna svalové funkce od výchozího stavu v 6. měsíci podle parametrů ruční dynamometrie (síla úchopu, flexe ramen, extenze kolen, flexe kyčle, flexe loktů, prodloužení loktů a flexe hřbetu kotníku)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Síla určených svalových skupin byla měřena pomocí ruční dynamometrie.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od výchozího stavu v počtu slov přečtených účastníkem v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Účastník plnil úkoly, ve kterých byla řeč hodnocena prostřednictvím percepčního hodnocení celkové srozumitelnosti, hlasové kvality a dalších faktorů řečovým patologem.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna času stráveného čtením oproti výchozímu stavu v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Účastník plnil úkoly, ve kterých byla řeč hodnocena prostřednictvím percepčního hodnocení celkové srozumitelnosti, hlasové kvality a dalších faktorů řečovým patologem.
Výchozí stav, měsíc 6
Změna od výchozího stavu v počtu slov za minutu přečtení v měsíci 6
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
Účastník plnil úkoly, ve kterých byla řeč hodnocena prostřednictvím percepčního hodnocení celkové srozumitelnosti, hlasové kvality a dalších faktorů řečovým patologem.
Výchozí stav, měsíc 6
Počet účastníků s normální hlasitostí, normální nosností a normální srozumitelností
Časové okno: 6. měsíc
Účastník plnil úkoly, ve kterých byla řeč hodnocena prostřednictvím percepčního hodnocení celkové srozumitelnosti, hlasové kvality a dalších faktorů řečovým patologem.
6. měsíc
Hladina biomarkeru souvisejícího s nemocí (glutathion) v plazmě
Časové okno: Základní stav do 6. měsíce
Glutathion nejnižší mez kvantifikace (LLOQ) = 0,089 mikromolů (uM) a horní mez kvantifikace (ULOQ) = 13,916 uM v plazmě.
Základní stav do 6. měsíce
Hladina biomarkeru souvisejícího s onemocněním (glutathion) v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Základní stav do 3. měsíce
Glutathion LLOQ = 0,002 uM a ULOQ = 0,35 uM v CSF.
Základní stav do 3. měsíce
Hladina biomarkeru souvisejícího s onemocněním (glutathion) v moči
Časové okno: Základní stav do 6. měsíce
Glutathion LLOQ = 0,01 uM a ULOQ = 1,39 uM v moči.
Základní stav do 6. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Matthew B Klein, MD, FACS, PTC Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

23. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

23. února 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. května 2015

První zveřejněno (Odhad)

2. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. září 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EPI589-15-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EPI-589

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit