AAV2-hAADC を使用した芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素 (AADC) 欠損症の治療のための臨床試験 - 拡張
AAV2-hAADC を使用した芳香族 L-アミノ酸脱炭酸酵素 (AADC) 欠損症の治療のための臨床試験 - 拡大 (NTUH-AADC-011)
調査の概要
詳細な説明
AAV2-hAADC は GMP ラボで作成されます。 脳の構造を明らかにするために MRI が実行され、その後、頭蓋骨に金属製の釘が固定され、CT が実行されます。 2 つの画像が限定され、注入の方向と深さが決定されます。 手術中、脳の両側のバーホールに定位装置が埋め込まれます。 各被殻は 2 回注入されます。 手術による合併症がなければ、患者はフォローアップ期間に入ります。
コホート 1 では、高用量 (2.37x1011 vg) の被験者は、2 か月以上の観察を伴う順次登録によって登録されます。 ジスキネジアの緩和または食物摂取の改善に必要な薬物用量の減少によって示されるピークジスキネジアを被験体が通過し、安全委員会によって検証された後にのみ、高用量の次の患者の治療を進めることができます。
コホート 2 では、第 I/II 相 (n=10) と比較するために、4 人の患者がコホート 2 で治療され、全員が高用量 (2.37x1011 vg) を使用します。 3歳以上（2人以下の患者）の患者は、2か月以上の観察を伴う順次登録によって登録されます。 安全委員会によって検証された、ジスキネジアの緩和に必要な薬物用量の減少、または食物摂取の改善によって示されるピークジスキネジアを被験者が通過した後にのみ、3歳以上の次の患者で高用量での治療を開始できます。 .
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 神経伝達物質代謝産物、HVAおよび5-HIAAのレベルの低下、およびより高いL-ドーパを示すための脳脊髄液分析を含むAADCの確定診断、またはAADC遺伝子内の複数の変異など。
- 眼科的危機、筋緊張低下、発達遅滞などの AADC 欠損症の古典的な臨床的特徴。
- 小児患者は2歳以上、または手術に十分な頭蓋骨の厚さである必要があります。
- -小児患者は、治験薬で治療される前に6歳（72か月）未満でなければなりません。
- 参加患者は、治験全体の前、最中、後にすべての評価と検査に完全に協力する必要があります。
- 親または保護者は、このインフォームド コンセントに同意するために署名する必要があります。
除外基準:
- 医師によって決定された重大な脳構造の異常。
- 手術のリスクを高める可能性のある健康上または神経学的な疑いのある患者は、この試験に参加できません。 PI は、被験者の健康状態に基づいて、この試験の被験者の実現可能性を評価する権利を有します。
- 抗 AAV2 中和抗体価が 1,200 倍を超える患者、または ELISA OD が 1 を超える患者は、この試験に参加できません。
- この治験に参加している被験者は、この治験に影響を与える可能性のある薬を服用することはできません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AAV2-hAADC
剤形: 水溶液 投与量: 2.37x10^11 vg/ケース(高用量) 投与スケジュール: 脳内注入、単回投与 作用機序 (既知の場合): 遺伝子欠損を補う 剤形: 水溶液 投与量: 1.81x10^11 vg/ケース(標準用量) 投与スケジュール: 脳内注入、単回投与 作用機序 (既知の場合): 遺伝子欠損を補う |
剤形: 水溶液 投与量: 2.37x10^11 vg/ケース(高用量) 投与スケジュール: 脳内注入、単回投与 作用機序 (既知の場合): 遺伝子欠損を補う 剤形: 水溶液 投与量: 1.81x10^11 vg/ケース(標準用量) 投与スケジュール: 脳内注入、単回投与 作用機序 (既知の場合): 遺伝子欠損を補う |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療効果の評価
時間枠：13ヶ月
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13ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療の安全性評価
時間枠：13ヶ月
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13ヶ月
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二次治療効果の評価
時間枠：13ヶ月
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13ヶ月
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探索的エンドポイント
時間枠：13ヶ月
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13ヶ月
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 201511036MIND
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
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