AAV2-hAADC를 이용한 방향족 L-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결핍증 치료를 위한 임상 시험 - 확장
AAV2-hAADC - An Expansion (NTUH-AADC-011)을 이용한 방향족 L-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결핍증 치료를 위한 임상시험
연구 개요
상세 설명
AAV2-hAADC는 GMP 실험실에서 만들 것입니다. 뇌 구조를 정의하기 위해 MRI를 수행한 다음 두개골에 금속 못을 고정하고 CT를 수행합니다. 두 개의 이미지가 구속되고 주입 방향과 깊이가 결정됩니다. 수술 중 정위 장치는 천공 구멍의 양쪽 뇌에 이식됩니다. 각 조가비를 두 번 주사합니다. 수술로 인한 합병증이 없으면 환자는 추적 관찰 기간에 들어갑니다.
코호트 1에서 고용량(2.37x1011 vg)에 대한 피험자는 2개월 또는 그 이상 관찰하면서 순차적 등록을 통해 등록됩니다. 이상운동증 완화에 필요한 약물 용량을 줄이거나 음식섭취가 개선되는 피크 이상운동증을 통과하고 안전위원회의 검증을 거쳐야만 다음 환자에 대한 고용량 치료를 진행할 수 있다.
코호트 2에서는 Phase I/II(n=10)와 비교하기 위해 코호트 2에서 4명의 환자를 치료하고 모두 고용량(2.37x1011 vg)을 사용하게 됩니다. 3세 이상(최대 2명)의 환자는 2개월 이상의 관찰과 함께 순차적 등록을 통해 등록됩니다. 이상운동증 완화에 필요한 약물 용량 감소 또는 식품 섭취 개선으로 표시되는 최대 이상운동증을 통과한 피험자가 안전성 위원회에서 검증된 경우에만 3세 이상의 다음 환자에서 고용량 치료를 시작할 수 있습니다. .
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 신경전달물질 대사물질, HVA 및 5-HIAA, 높은 L-Dopa 수치 감소를 보여주는 뇌척수액 분석을 포함하여 AADC 진단이 확인된 경우 또는 AADC 유전자 내에 하나 이상의 돌연변이가 있는 경우 등.
- oculogyric crises, hypotonia 및 발달 지연과 같은 AADC 결핍의 고전적인 임상 특성.
- 소아 환자는 2세 이상이거나 수술이 가능한 두개골 두께 이상이어야 합니다.
- 소아 환자는 연구 약물로 치료를 받기 전에 6세(72개월) 미만이어야 합니다.
- 참여 환자는 전체 시험 전, 도중 및 후에 모든 평가 및 검사에 완전히 협조해야 합니다.
- 부모 또는 보호자는 이 정보에 입각한 동의서에 동의하기 위해 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 의사가 결정한 중대한 뇌 구조 이상.
- 수술 위험을 증가시킬 수 있는 건강 또는 신경학적 의심이 있는 환자는 이 시험에 참여할 수 없습니다. PI는 자신의 건강 상태에 따라 본 임상시험의 타당성을 평가할 권리가 있습니다.
- 항-AAV2 중화 항체 역가가 1,200배 이상이거나 ELISA OD가 1 이상인 환자는 이 시험에 모집할 수 없습니다.
- 이 실험에 참여하는 피험자는 이 임상 실험에 영향을 미칠 수 있는 어떠한 약물도 복용할 수 없으며, 이는 이 프로토콜에 언급된 특정 기간 동안 사용된 약물에는 적용되지 않습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AAV2-hAADC
제형: 수용액 용량: 2.37x10^11 vg/case(고용량) 투여 일정: 뇌내 주입, 단회 투여 작용기전(아는 경우): 유전자 결함 보충 제형: 수용액 용량: 1.81x10^11 vg/case(표준용량) 투여일정: 뇌내주입, 단회 투여 작용기전(아는 경우): 유전자 결함 보충 |
제형: 수용액 용량: 2.37x10^11 vg/case(고용량) 투여스케줄: 뇌내주입, 단회 투여 작용기전(아는 경우): 유전자 결함 보충 제형: 수용액 용량: 1.81x10^11 vg/case(표준용량) 투여스케줄: 뇌내주입, 단회 투여 작용기전(아는 경우): 유전자 결함 보충 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 효과 평가
기간: 13개월
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13개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 안전성 평가
기간: 13개월
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13개월
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2차 치료 효과 평가
기간: 13개월
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13개월
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탐색적 종점
기간: 13개월
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13개월
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 201511036MIND
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