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PDE6B遺伝子の変異による網膜色素変性症患者における安全性と有効性の研究

2024年3月5日 更新者：eyeDNA Therapeutics

PDE6β 発現の欠陥につながる PDE6B 遺伝子の変異を有する網膜色素変性症患者における HORA-PDE6B の片側網膜下投与の安全性と有効性

この研究は、AAV2/5-hPDE6B の網膜下投与による第 I/II 相、単一中心、非盲検、用量範囲の安全性および有効性遺伝子治療介入です。 患者の 4 つの連続コホート内で、18 歳以上の少なくとも 12 人の患者が募集されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

網膜色素変性症 (RP) は、眼の一部 (網膜) が時間の経過とともに退化する疾患です。 患者は最初に夜盲症を呈し、その後、失明につながる中心視力の喪失を経験します。 RP は非常に変化しやすい障害であり、小児期に症候性視覚障害を発症する患者もいれば、成人期半ばまで無症候性のままでいる患者もいます。 利用できる治療法はありません。

この研究は、ロッド cGMP ホスホジエステラーゼ 6 β サブユニット (または PDE6β) と呼ばれるタンパク質を作るために必要な遺伝情報の突然変異 (修飾) によって引き起こされる RP の形態に焦点を当てています。 臨床診断は眼の機能検査によって行われ、分子検査と呼ばれる特定の方法を使用して PDE6B 遺伝子が正しくないことを確認します。

この研究では、AAV2/5-hPDE6B と呼ばれるアデノ随伴ウイルス (AAV) に由来する遺伝子治療ベクターを使用しています。 このベクターは、細胞内で適切に機能していないPDE6B治療遺伝子を標的細胞に供給することを目的としています。 遺伝子治療ベクターの AAV 部分は、正常なヒト PDE6B 遺伝子を網膜の細胞に送達するための媒体として機能します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

23

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Medical Director / Chief Development Officer, MD
  • 電話番号：01 81 69 87 70
  • メール：contact@eyednatx.com

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • PDE6B遺伝子欠損による網膜色素変性症の臨床的および分子的診断
  • 18歳以上
  • インフォームドコンセントを与える能力

主な除外基準:

  • -手術前6か月以内の以前の眼科手術または熱レーザー
  • リクルート時のレンズ混濁または不明瞭な眼球中膜 このような信頼性の高い評価または後眼部の等級付けは実行できません
  • -血管造影に使用されるフルオレセイン色素、散瞳薬、ステロイド性および非ステロイド性点眼薬に対する既知の重篤なアレルギー
  • -治験薬を使用した別の臨床試験への参加
  • -別の遺伝子治療臨床試験に登録されている、または登録されている
  • 抗菌薬の長期または慢性的な使用を必要とする活動性の眼球外感染症
  • 慢性疾患、がん
  • 検査値異常
  • 免疫抑制療法について

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1 - 低用量
生物学的: AAV2/5-hPDE6B 片側 (片眼)、網膜下、最低用量の投与。 DSMC評価後に用量漸増が行われます。
生物学的：AAV2/5-hPDE6B
片眼の網膜下投与
実験的：コホート 2a - 中用量
生物学的：AAV2/5-hPDE6B 片側（片眼）、網膜下、中用量の投与。 確認線量は、DSMC 評価後に決定されます。
生物学的：AAV2/5-hPDE6B
片眼の網膜下投与
実験的：コホート 2b - 高用量
生物学的: AAV2/5-hPDE6B 片側 (片眼)、網膜下、最高用量の投与。 確認線量は、DSMC 評価後に決定されます。
生物学的：AAV2/5-hPDE6B
片眼の網膜下投与
実験的：コホート 3 - 高用量 (確認コホート)
生物学的: AAV2/5-hPDE6B 片側 (片眼)、網膜下、確認用量の投与。
生物学的：AAV2/5-hPDE6B
片眼の網膜下投与
実験的：コホート 4 - 高用量 - 13 歳以上の集団
生物学的: AAV2/5-hPDE6B 片側 (片目)、網膜下、確認用量の投与。
生物学的：AAV2/5-hPDE6B
片眼の網膜下投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
眼および非眼の有害事象の発生率
時間枠：1年+4年のフォローアップ
1年+4年のフォローアップ

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
視覚機能の改善
時間枠：1年+4年のフォローアップ
モビリティテストによって評価される視覚機能の改善
1年+4年のフォローアップ
視野の改善
時間枠：1年+4年のフォローアップ
視野測定によって評価される視野の改善
1年+4年のフォローアップ
視覚機能の改善
時間枠：1年+4年のフォローアップ
読書速度によって評価される視覚機能の改善
1年+4年のフォローアップ
生活の質の向上
時間枠：1年+4年のフォローアップ
生活の質は、生活の質に関する質問票 National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) によって測定されます。
1年+4年のフォローアップ

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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eyeDNA Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月6日

一次修了 (推定)

2029年12月1日

研究の完了 (推定)

2029年12月1日

試験登録日

最初に提出

2017年10月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年10月31日

最初の投稿 (実際)

2017年11月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月5日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HORA-PDE6B-001
  • 2016-001429-16 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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