ランバート・イートン筋無力症症候群 (LEMS) におけるリン酸アミファンプリジンの有効性を評価する第 3 相試験

これは、LEMS と診断された患者におけるリン酸アミファンプリジンの有効性と安全性を評価するために設計された無作為化 (1:1)、二重盲検、プラセボ対照、並行群、離脱研究でした。 この研究は、約 28 人の男女の患者を含むように計画されました。

研究に先立ち、患者は拡大アクセスプログラム (EAP-001) で非盲検治療を受けていました。 患者は、LMS-003 に無作為に割り付けられる前に、少なくとも 1 週間、リン酸アミファンプリジンの用量と頻度が安定している必要がありました。 スクリーニングと無作為化 (0 日目) は 1 回の訪問に含まれている可能性があります。

適格基準を満たした患者は、0 日目にリン酸アミファンプリジン (患者の最適用量) またはプラセボに 1:1 で無作為に割り付けられました。

ベースライン評価は研究 0 日目に得られましたが、患者はオープンラベルのリン酸アミファンプリジンを服用しており、通常の投与スケジュールとの関係がありました。 患者は、1 日目から 3 日目まで、盲検化された治験薬を服用しました。4 日目に、盲検化された治験薬の用量が施設の治験担当者によって投与されました。 これは、患者が 1 日目から 3 日目に服用したのと同じ薬でした。以下に示す評価は、4 日目に服用した 2 回目、3 回目、または 4 回目の薬のいずれかの投与後に実施されました。評価が行われました。 例えば、患者が 0 日目にクリニックで 2 回目のアミファンプリジンを服用し、40 分後に評価を開始した場合、4 日目にその患者は 2 回目の治験薬 (IP) を服用した後に評価する必要があります。

0 日目のすべてのベースライン評価が完了した後の次の投与から始めて、患者は 4 日目まで IP を受け、最終日 (4 日目) に評価のために来院しました。

各患者の予定参加期間は、スクリーニング (最大 7 日間)、0 日目の評価と無作為化、および IP 投与 (1 日目から 4 日目) を含め、最大 12 日間でした。