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Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Amifampridinphosphat beim Lambert-Eaton-Myasthenischen Syndrom (LEMS)

20. Dezember 2018 aktualisiert von: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Amifampridinphosphat bei Patienten mit Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom

Diese Studie bewertet die Wirkung des Absetzens der Behandlung mit Amifampridinphosphat bei Patienten mit LEMS. Während dieser Doppelblindstudie wird die eine Hälfte der Patienten weiterhin Amifampridinphosphat und die andere Hälfte ein Placebo erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine randomisierte (1:1), doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppen-Entzugsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Amifampridinphosphat bei Patienten mit diagnostiziertem LEMS. Die Studie sollte etwa 28 männliche und weibliche Patienten umfassen.

Vor der Studie erhielten die Patienten eine unverblindete Behandlung im Expanded-Access-Programm (EAP-001). Die Patienten mussten mindestens 1 Woche vor der Randomisierung in LMS-003 eine stabile Dosis und Frequenz von Amifampridinphosphat erhalten. Screening und Randomisierung (Tag 0) können in einem einzigen Besuch stattgefunden haben.

Patienten, die die Eignungskriterien erfüllten, wurden am Tag 0 im Verhältnis 1:1 zu Amifampridinphosphat (in der optimalen Dosis des Patienten) oder Placebo randomisiert.

Die Baseline-Beurteilungen wurden am Studientag 0 erhalten, während der Patient Amifampridinphosphat offen und in Übereinstimmung mit dem üblichen Dosierungsschema erhielt. Die Patienten nahmen an Tag 1 bis Tag 3 eine verblindete Studienmedikation ein. An Tag 4 wurde eine Dosis der verblindeten Studienmedikation durch das Studienpersonal am Standort verabreicht. Dies war das gleiche Medikament, das der Patient an Tag 1 bis Tag 3 eingenommen hat. Die unten aufgeführten Bewertungen wurden entweder nach der zweiten, dritten oder vierten Dosis des Medikaments durchgeführt, die an Tag 4 eingenommen wurde, und dies sollte die gleiche Dosis nach Tag 0 sein Begutachtungen durchgeführt wurden. Wenn der Patient beispielsweise seine zweite Amifampridin-Dosis am Tag 0 in der Klinik eingenommen hat und 40 Minuten später mit den Untersuchungen begonnen wurde, sollte dieser Patient am Tag 4 nach Einnahme seiner zweiten Dosis des Prüfpräparats (IP) untersucht werden.

Beginnend mit der nächsten Dosis, nachdem alle Baseline-Bewertungen an Tag 0 abgeschlossen waren, erhielt der Patient IP bis Tag 4, mit einem Klinikbesuch am letzten Tag (Tag 4) zur Bewertung.

Die geplante Dauer der Teilnahme für jeden Patienten betrug bis zu 12 Tage, einschließlich Screening (bis zu 7 Tage), Tag-0-Bewertungen und Randomisierung sowie IP-Verabreichung (Tag 1 bis Tag 4).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Mann oder Frau im Alter von ≥ 18 Jahren, die derzeit Amifampridinphosphat für LEMS erhalten.
  2. Diagnose von LEMS durch Antikörpertests oder Elektromyographie (EMG).
  3. Abschluss der Krebsbehandlung mindestens 3 Monate (90 Tage) vor dem Screening.
  4. Bei peripher wirkenden Cholinesterasehemmern (z. Pyridostigmin), ist eine stabile Dosis von Cholinesterasehemmern für mindestens 7 Tage vor der Randomisierung und während der gesamten Studie erforderlich.
  5. Wenn Sie zugelassene orale Immunsuppressiva (Prednison oder andere Kortikosteroide) erhalten, ist eine stabile Dosis für mindestens 30 Tage vor der Randomisierung und während der gesamten Studie erforderlich.
  6. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen während der Studie ein wirksames und zuverlässiges Verhütungsschema anwenden.
  7. Kann alle Studienverfahren und Bewertungen durchführen.
  8. Bereit und in der Lage, zum Studienort zu reisen und an allen klinischen Studienbesuchen teilzunehmen.
  9. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikantes langes korrigiertes QT (QTc)-Intervall im EKG in den letzten 12 Monaten.
  2. Anfallsleiden.
  3. Aktive Hirnmetastasen.
  4. Unfähig zu gehen.
  5. Schwangere oder stillende Frauen.
  6. Jeder andere Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen oder die Beurteilung des Patienten verfälschen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Amifampridinphosphat
Amifampridinphosphat 10 mg (Amifampridin-Äquivalent) zum Einnehmen, 30 bis 80 mg Tagesgesamtdosis, 3- bis 4-mal täglich für 4 Tage
Arzneimittel: Amifampridinphosphat
Placebo-Komparator: Placebo (für Amifampridinphosphat)
Placebo oral 3- bis 4-mal täglich für 4 Tage
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantitativer Myasthenia Gravis (QMG)-Score
Zeitfenster: Veränderung des QMG-Scores gegenüber dem Ausgangswert am Ende von Tag 4
Der QMG ist ein von Ärzten bewerteter Test mit 13 Bewertungen wie Gesichtsstärke, Schlucken, Griffstärke und Zeitdauer, in der die Gliedmaßen in ausgestreckten Positionen gehalten werden können. Jede Bewertung wird mit 0 (keine), 1 (leicht), 2 (mäßig) oder 3 (schwer) bewertet, für einen Gesamtbereich von 0-39. Eine höhere Gesamtpunktzahl weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Veränderung des QMG-Scores gegenüber dem Ausgangswert am Ende von Tag 4
Subject Global Impression (SGI) Score
Zeitfenster: Änderung des SGI-Scores gegenüber dem Ausgangswert am Ende von Tag 4
Der SGI ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Patient seinen Gesamteindruck von der Wirkung einer Studienbehandlung einschätzt (1=schrecklich bis 7=begeistert). Der SGI wurde vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten/Betreuern des Patienten bewertet, wenn der Patient den SGI nicht abschließen konnte. Der SGI hat Übereinstimmung mit der Beurteilung der Verbesserung durch den Arzt gezeigt.
Änderung des SGI-Scores gegenüber dem Ausgangswert am Ende von Tag 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des klinischen Eindrucks der Verbesserung (CGI-I) am Tag 4 im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Änderung des CGI-I-Scores gegenüber dem Ausgangswert am Ende von Tag 4
Das CGI-I erfasst den Gesamteindruck des Untersuchers von der Verbesserung oder Verschlechterung des Patienten gegenüber dem Ausgangszustand. Die 7-Punkte-Skala wird vom Prüfarzt basierend auf Veränderungen der Symptome, des Verhaltens und der funktionellen Fähigkeiten bewertet. Jedes Symptom wird mit 1 (sehr viel besser), 2 (viel besser), 3 (minimal besser), 4 (keine Veränderung), 5 (minimal schlechter), 6 (viel schlechter) oder 7 (sehr viel schlechter) bewertet. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 49 liegen. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Änderung des CGI-I-Scores gegenüber dem Ausgangswert am Ende von Tag 4

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Triple Timed Up and Go Walk Test (3TUG)
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in 3TUG am Ende von Tag 4
Der 3TUG ist ein funktioneller Mobilitätstest, bei dem ein Patient von einem Sessel mit gerader Rückenlehne aufstehen, 3 Meter gehen, sich umdrehen, zurückgehen und sich auf den Stuhl setzen muss. Eine Modifikation davon besteht darin, dass die Person den Test 3 Mal ohne Pause durchführt und die Messung die durchschnittliche Zeit ist, die erforderlich ist, um jede der 3 Wiederholungen abzuschließen. Basierend auf Literaturberichten, dass eine signifikante Gangänderung bei einem ähnlichen Gehtest eine Verlängerung der Zeit um mehr als 20 % ist, wurde dies in den Endpunkt aufgenommen.
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in 3TUG am Ende von Tag 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Perry Shieh, MD, PhD, University of California, Los Angeles

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Dezember 2018

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LMS-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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