Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten av amifampridinfosfat vid Lambert-Eatons myasteniska syndrom (LEMS)

20 december 2018 uppdaterad av: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av amifampridinfosfat hos patienter med Lambert-Eatons myasteniska syndrom

Denna studie utvärderar effekten av att avbryta amifampridinfosfatbehandling från patienter med LEMS. Ena hälften av patienterna kommer att fortsätta att få amifampridinfosfat och den andra hälften kommer att få placebo under denna dubbelblinda studie.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en randomiserad (1:1), dubbelblind, placebokontrollerad abstinensstudie med parallellgrupp utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av amifampridinfosfat hos patienter med diagnosen LEMS. Studien var planerad att omfatta cirka 28 manliga och kvinnliga patienter.

Före studien fick patienterna oblindad behandling i programmet för utökad tillgång (EAP-001). Patienterna måste ha en stabil dos och frekvens av amifampridinfosfat i minst 1 vecka före randomisering till LMS-003. Screening och randomisering (dag 0) kan ha varit i ett enda besök.

Patienter som uppfyllde behörighetskriterierna randomiserades 1:1 till amifampridinfosfat (vid patientens optimala dos) eller placebo på dag 0.

Baslinjebedömningar erhölls på studiedag 0, medan patienten har varit på öppen amifampridinfosfat och i förhållande till det vanliga doseringsschemat. Patienterna tog blindad studiemedicin på dag 1 till dag 3. På dag 4 administrerades en dos blindad studiemedicin av personalen på platsstudien. Detta var samma medicin som patienten tog på dag 1 till dag 3. Bedömningarna nedan utfördes efter antingen den andra, tredje eller fjärde dosen av medicin som togs på dag 4, och detta bör vara samma dos efter som dag 0 bedömningar gjordes. Till exempel, om patienten tog sin andra dos av amifampridin på kliniken på dag 0 och fick bedömningar påbörjade 40 minuter senare, sedan på dag 4, bör den patienten utvärderas efter att ha tagit sin andra dos av prövningsprodukt (IP).

Med början med nästa dos efter att alla baslinjebedömningar av dag 0 hade slutförts, fick patienten IP till och med dag 4, med ett klinikbesök den sista dagen (dag 4) för bedömningar.

Den planerade varaktigheten för deltagande för varje patient var upp till 12 dagar, inklusive screening (upp till 7 dagar), Dag 0-bedömningar och randomisering, och IP-administration (Dag 1 till Dag 4).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

26

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Inte längre tillgänglig utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna ≥18 år och får för närvarande amifampridinfosfat för LEMS.
  2. Diagnos av LEMS genom antikroppstestning eller elektromyografi (EMG).
  3. Slutförd anticancerbehandling minst 3 månader (90 dagar) före screening.
  4. Om du får perifert verkande kolinesterashämmare (t.ex. pyridostigmin), krävs en stabil dos av kolinesterashämmare i minst 7 dagar före randomisering och under hela studien.
  5. Om man får tillåtna orala immunsuppressiva medel (prednison eller annan kortikosteroid), krävs en stabil dos i minst 30 dagar före randomisering och under hela studien.
  6. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste utöva en effektiv, tillförlitlig preventivmedelskur under studien.
  7. Kunna utföra alla studieprocedurer och bedömningar.
  8. Vill och kan resa till studieplatsen och närvara vid alla klinikstudiebesök.
  9. Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Kliniskt signifikant långt korrigerat QT (QTc)-intervall på EKG under föregående 12 månader.
  2. Anfallsåkomma.
  3. Aktiva hjärnmetastaser.
  4. Kan inte ambulera.
  5. Dräktiga eller ammande honor.
  6. Alla andra tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan störa patientens deltagande i studien eller förvirra bedömningen av patienten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: amifampridinfosfat
amifampridinfosfat 10 mg (amifampridin ekvivalent) genom munnen, 30 till 80 mg total daglig dos, 3 till 4 gånger per dag i 4 dagar
Läkemedel: Amifampridinfosfat
Placebo-jämförare: placebo (för amifampridinfosfat)
placebo genom munnen 3 till 4 gånger per dag i 4 dagar
Läkemedel: Placebo oral tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) poäng
Tidsram: förändring från baslinjen i QMG-poäng vid slutet av dag 4
QMG är ett läkarklassat test som inkluderar 13 bedömningar såsom ansiktsstyrka, sväljning, greppstyrka och hur lång tid som lemmar kan bibehållas i utsträckta positioner. Varje bedömning betygsätts som 0 (ingen), 1 (lindrig), 2 (måttlig), eller 3 (svår), för ett totalt intervall på 0-39. En högre totalpoäng indikerar ett sämre resultat.
förändring från baslinjen i QMG-poäng vid slutet av dag 4
Subject Global Impression (SGI) Poäng
Tidsram: förändring från baslinjen i SGI-poäng vid slutet av dag 4
SGI är en 7-gradig skala där patienten värderar sitt globala intryck av effekterna av en studiebehandling (1=fruktansvärd till 7=nöjd). SGI bedömdes av patienten eller patientens förälder/vårdnadshavare/vårdgivare om patienten inte kunde genomföra SGI. SGI har visat överensstämmelse med läkarens bedömning av förbättring.
förändring från baslinjen i SGI-poäng vid slutet av dag 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i läkarens globala intryck av förbättring (CGI-I) vid dag 4 jämfört med baslinjen
Tidsram: förändring från baslinjen i CGI-I-poäng vid slutet av dag 4
CGI-I fångar utredarens globala intryck av patientens förbättring eller försämring från baslinjestatus. Den 7-gradiga skalan poängsätts av utredaren baserat på förändringar i symtom, beteende och funktionella förmågor. Varje symtom bedöms som 1 (mycket förbättrat), 2 (mycket förbättrat), 3 (minimalt förbättrat), 4 (ingen förändring), 5 (minimalt värre), 6 (mycket värre) eller 7 (mycket mycket värre). Totalpoängen kan variera från 0 till 49. En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
förändring från baslinjen i CGI-I-poäng vid slutet av dag 4

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Triple Timed Up and Go Walk Test (3TUG)
Tidsram: förändring från baslinjen i 3TUG i slutet av dag 4
3TUG är ett funktionellt rörlighetstest som kräver att en patient reser sig från en fåtölj med rak rygg, går 3 meter, vänder sig om, går tillbaka och sätter sig i stolen. En modifiering av detta är där individen utför testet 3 gånger utan paus, och mätningen är den genomsnittliga tid som krävs för att slutföra var och en av de 3 repetitionerna. Baserat på litteraturrapporter om att en signifikant förändring i gång för ett liknande gångtest är en ökning av tiden med mer än 20 %, har detta inkluderats i endpointen.
förändring från baslinjen i 3TUG i slutet av dag 4

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Perry Shieh, MD, PhD, University of California, Los Angeles

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2016

Första postat (Uppskatta)

21 november 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 december 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2018

Senast verifierad

1 december 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LMS-003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Lambert-Eatons myasteniska syndrom

Kliniska prövningar på Placebo oral tablett

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera