Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3-studie for å evaluere effekten av amifampridinfosfat ved Lambert-Eatons myasteniske syndrom (LEMS)

20. desember 2018 oppdatert av: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til amifampridinfosfat hos pasienter med Lambert-Eaton myastenisk syndrom

Denne studien evaluerer effekten av å seponere amifampridinfosfatbehandling fra pasienter med LEMS. Den ene halvparten av pasientene vil fortsette å motta amifampridinfosfat og den andre halvparten vil få placebo, under denne dobbeltblinde studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en randomisert (1:1), dobbeltblind, placebokontrollert, parallell-gruppe, abstinensstudie designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til amifampridinfosfat hos pasienter diagnostisert med LEMS. Studien var planlagt å inkludere omtrent 28 mannlige og kvinnelige pasienter.

Før studien mottok pasienter ublindet behandling i utvidet tilgangsprogrammet (EAP-001). Pasientene måtte ha en stabil dose og frekvens av amifampridinfosfat i minst 1 uke før randomisering til LMS-003. Screening og randomisering (dag 0) kan ha vært i et enkelt besøk.

Pasienter som oppfylte kvalifikasjonskriteriene ble randomisert 1:1 til amifampridinfosfat (ved pasientens optimale dose) eller placebo på dag 0.

Baseline-vurderinger ble innhentet på studiedag 0, mens pasienten har vært på åpent amifampridinfosfat og i forhold til vanlig doseringsplan. Pasienter tok blindet studiemedisin på dag 1 til og med dag 3. På dag 4 ble en dose blindet studiemedisin administrert av personell på stedet. Dette var den samme medisinen som pasienten tok på dag 1 til og med dag 3. Vurderingene som er oppført nedenfor ble utført etter enten den andre, tredje eller fjerde dosen med medisin tatt på dag 4, og dette skal være den samme dosen etter som dag 0 vurderinger ble utført. For eksempel, hvis pasienten tok sin andre dose av amifampridin i klinikken på dag 0 og fikk vurderinger startet 40 minutter senere, og deretter på dag 4, bør denne pasienten vurderes etter å ha tatt sin andre dose av undersøkelsesproduktet (IP).

Fra og med neste dose etter at alle grunnlinjevurderinger av dag 0 var fullført, fikk pasienten IP til og med dag 4, med et klinikkbesøk den siste dagen (dag 4) for vurderinger.

Den planlagte varigheten av deltakelsen for hver pasient var opptil 12 dager, inkludert screening (opptil 7 dager), Dag 0-vurderinger og randomisering, og IP-administrasjon (dag 1 til og med dag 4).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne ≥18 år og mottar for tiden amifampridinfosfat for LEMS.
  2. Diagnose av LEMS ved antistofftesting eller elektromyografi (EMG).
  3. Fullføring av anti-kreftbehandling minst 3 måneder (90 dager) før screening.
  4. Hvis du mottar perifert virkende kolinesterasehemmere (f. pyridostigmin), er en stabil dose kolinesterasehemmere nødvendig i minst 7 dager før randomisering og gjennom hele studien.
  5. Hvis du får tillatte orale immunsuppressiva (prednison eller andre kortikosteroider), kreves en stabil dose i minst 30 dager før randomisering og gjennom hele studien.
  6. Kvinnelige pasienter i fertil alder må praktisere et effektivt, pålitelig prevensjonsregime under studien.
  7. Kunne utføre alle studieprosedyrer og vurderinger.
  8. Villig og i stand til å reise til studiestedet og delta på alle klinikkstudiebesøk.
  9. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikant langt korrigert QT (QTc) intervall på EKG de siste 12 måneder.
  2. Anfall lidelse.
  3. Aktive hjernemetastaser.
  4. Kan ikke ambulere.
  5. Drektige eller ammende kvinner.
  6. Enhver annen tilstand som, etter etterforskerens mening, kan forstyrre pasientens deltakelse i studien eller forvirre vurderingen av pasienten.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: amifampridinfosfat
amifampridinfosfat 10 mg (amifampridinkvivalent) gjennom munnen, 30 til 80 mg total daglig dose, 3 til 4 ganger daglig i 4 dager
Legemiddel: Amifampridinfosfat
Placebo komparator: placebo (for amifampridinfosfat)
placebo gjennom munnen 3 til 4 ganger per dag i 4 dager
Legemiddel: Placebo oral tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score
Tidsramme: endring fra baseline i QMG-poengsum ved slutten av dag 4
QMG er en legevurdert test som inkluderer 13 vurderinger som ansiktsstyrke, svelging, grepsstyrke og hvor lenge lemmer kan holdes i utstrakte posisjoner. Hver vurdering er gradert som 0 (ingen), 1 (mild), 2 (moderat) eller 3 (alvorlig), for et totalt område på 0-39. En høyere totalscore indikerer et dårligere resultat.
endring fra baseline i QMG-poengsum ved slutten av dag 4
Emne Global Impression (SGI) Score
Tidsramme: endring fra baseline i SGI-poengsum ved slutten av dag 4
SGI er en 7-punkts skala der pasienten vurderer sitt globale inntrykk av effekten av en studiebehandling (1=forferdelig til 7=fornøyd). SGI ble vurdert av pasienten eller pasientens forelder/foresatte/omsorgsperson dersom pasienten ikke var i stand til å fullføre SGI. SGI har vist samsvar med legens vurdering av bedring.
endring fra baseline i SGI-poengsum ved slutten av dag 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i klinikerens globale inntrykk av forbedring (CGI-I) på dag 4 sammenlignet med baseline
Tidsramme: endring fra baseline i CGI-I-poengsum ved slutten av dag 4
CGI-I fanger etterforskerens globale inntrykk av pasientens bedring eller forverring fra baseline-status. 7-punkts skalaen blir skåret av etterforskeren basert på endringer i symptomer, atferd og funksjonelle evner. Hvert symptom er vurdert til 1 (svært mye bedre), 2 (mye forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen endring), 5 (minimalt verre), 6 (mye verre) eller 7 (veldig mye verre). Den totale poengsummen kan variere fra 0 til 49. En høyere score indikerer et dårligere resultat.
endring fra baseline i CGI-I-poengsum ved slutten av dag 4

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Triple Timed Up and Go Walk Test (3TUG)
Tidsramme: endring fra baseline i 3TUG ved slutten av dag 4
3TUG er en funksjonell mobilitetstest som krever at en pasient reiser seg fra en lenestol med rett rygg, går 3 meter, snur seg, går tilbake og setter seg ned i stolen. En modifikasjon av dette er hvor individet utfører testen 3 ganger uten pause, og målingen er den gjennomsnittlige tiden som kreves for å fullføre hver av de 3 repetisjonene. Basert på litteraturrapporter om at en signifikant endring i gangart for en lignende gangtest er en økning i tid på mer enn 20 %, har dette blitt inkorporert i endepunktet.
endring fra baseline i 3TUG ved slutten av dag 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Perry Shieh, MD, PhD, University of California, Los Angeles

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2016

Først lagt ut (Anslag)

21. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. desember 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2018

Sist bekreftet

1. desember 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LMS-003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lambert-Eatons myasteniske syndrom

Kliniske studier på Placebo oral tablett

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere