Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-undersøgelse til evaluering af effektiviteten af ​​amifampridinfosfat ved Lambert-Eatons myastheniske syndrom (LEMS)

20. december 2018 opdateret af: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret, parallelgruppeundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​amifampridinfosfat hos patienter med Lambert-Eatons myastheniske syndrom

Denne undersøgelse evaluerer effekten af ​​at seponere amifampridinfosfatbehandling fra patienter med LEMS. Den ene halvdel af patienterne vil fortsætte med at modtage amifampridinphosphat, og den anden halvdel vil modtage placebo under dette dobbeltblindede studie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et randomiseret (1:1), dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallel-gruppe, abstinensstudie designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​amifampridinphosphat hos patienter diagnosticeret med LEMS. Undersøgelsen var planlagt til at omfatte cirka 28 mandlige og kvindelige patienter.

Før undersøgelsen modtog patienterne ikke-blindet behandling i det udvidede adgangsprogram (EAP-001). Patienterne skulle have en stabil dosis og frekvens af amifampridinfosfat i mindst 1 uge før randomisering til LMS-003. Screening og randomisering (dag 0) kan have været i et enkelt besøg.

Patienter, der opfyldte berettigelseskriterierne, blev randomiseret 1:1 til amifampridinphosphat (ved patientens optimale dosis) eller placebo på dag 0.

Baselinevurderinger blev opnået på undersøgelsesdag 0, mens patienten har været på åbent amifampridinphosphat og i forhold til det sædvanlige doseringsskema. Patienterne tog blindet undersøgelsesmedicin på dag 1 til og med dag 3. På dag 4 blev en dosis blindet undersøgelsesmedicin administreret af personalet på stedet. Dette var den samme medicin, som patienten tog på dag 1 til og med dag 3. Nedenstående vurderinger blev udført efter enten den anden, tredje eller fjerde dosis medicin taget på dag 4, og dette skulle være den samme dosis, hvorefter dag 0 vurderinger blev udført. For eksempel, hvis patienten tog deres anden dosis amifampridin i klinikken på dag 0 og fik påbegyndt vurderinger 40 minutter senere, så på dag 4, skulle denne patient vurderes efter at have taget deres anden dosis af forsøgsprodukt (IP).

Begyndende med den næste dosis efter at alle dag 0-baselinevurderinger var afsluttet, modtog patienten IP til og med dag 4 med et klinikbesøg på den sidste dag (dag 4) for vurderinger.

Den planlagte varighed af deltagelse for hver patient var op til 12 dage, inklusive screening (op til 7 dage), dag 0-vurderinger og randomisering og IP-administration (dag 1 til og med dag 4).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥18 år og modtager i øjeblikket amifampridinfosfat mod LEMS.
  2. Diagnose af LEMS ved antistoftest eller elektromyografi (EMG).
  3. Afslutning af kræftbehandling mindst 3 måneder (90 dage) før screening.
  4. Hvis du får perifert virkende kolinesterasehæmmere (f. pyridostigmin), er en stabil dosis af kolinesterasehæmmere påkrævet i mindst 7 dage før randomisering og gennem hele undersøgelsen.
  5. Hvis du får tilladte orale immunsuppressiva (prednison eller andre kortikosteroider), er en stabil dosis påkrævet i mindst 30 dage før randomisering og gennem hele undersøgelsen.
  6. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal praktisere et effektivt, pålideligt præventionsregime under undersøgelsen.
  7. I stand til at udføre alle undersøgelsesprocedurer og vurderinger.
  8. Villig og i stand til at rejse til studiestedet og deltage i alle klinikstudiebesøg.
  9. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikant langt korrigeret QT (QTc)-interval på EKG i de foregående 12 måneder.
  2. Anfaldsforstyrrelse.
  3. Aktive hjernemetastaser.
  4. Ude af stand til at ambulere.
  5. Drægtige eller ammende hunner.
  6. Enhver anden tilstand, som efter investigatorens mening kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen eller forvirre vurderingen af ​​patienten.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: amifampridinphosphat
amifampridinphosphat 10 mg (amifampridinækvivalent) gennem munden, 30 til 80 mg total daglig dosis, 3 til 4 gange dagligt i 4 dage
Medicin: Amifampridin fosfat
Placebo komparator: placebo (til amifampridinfosfat)
placebo gennem munden 3 til 4 gange om dagen i 4 dage
Medicin: Placebo oral tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) Score
Tidsramme: ændring fra baseline i QMG-score ved slutningen af ​​dag 4
QMG er en lægevurderet test, der inkluderer 13 vurderinger såsom ansigtsstyrke, synkning, grebsstyrke og varigheden af ​​den tid, lemmerne kan holdes i udstrakte positioner. Hver vurdering bedømmes som 0 (ingen), 1 (mild), 2 (moderat) eller 3 (alvorlig), for et samlet interval på 0-39. En højere samlet score indikerer et dårligere resultat.
ændring fra baseline i QMG-score ved slutningen af ​​dag 4
Emne Global Impression (SGI) Score
Tidsramme: ændring fra baseline i SGI-score ved slutningen af ​​dag 4
SGI er en 7-trins skala, hvorpå patienten vurderer deres globale indtryk af effekterne af en undersøgelsesbehandling (1=forfærdelig til 7=glad). SGI'en blev vurderet af patienten eller patientens forælder/værge/plejer, hvis patienten ikke var i stand til at gennemføre SGI'en. SGI har vist overensstemmelse med lægens vurdering af bedring.
ændring fra baseline i SGI-score ved slutningen af ​​dag 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i klinikerens globale indtryk af forbedring (CGI-I) på dag 4 sammenlignet med baseline
Tidsramme: ændring fra baseline i CGI-I-score ved slutningen af ​​dag 4
CGI-I'et fanger Investigator's globale indtryk af patientens forbedring eller forværring fra baseline-status. 7-trinsskalaen bedømmes af Investigator baseret på ændringer i symptomer, adfærd og funktionelle evner. Hvert symptom vurderes som 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen ændring), 5 (minimalt værre), 6 (meget værre) eller 7 (meget meget værre). Den samlede score kan variere fra 0 til 49. En højere score indikerer et dårligere resultat.
ændring fra baseline i CGI-I-score ved slutningen af ​​dag 4

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Triple Timed Up and Go Walk Test (3TUG)
Tidsramme: ændring fra baseline i 3TUG ved slutningen af ​​dag 4
3TUG er en funktionel mobilitetstest, der kræver, at en patient rejser sig fra en lænestol med lige ryg, går 3 meter, vender sig om, går tilbage og sætter sig i stolen. En modifikation af dette er, hvor individet udfører testen 3 gange uden pause, og målingen er den gennemsnitlige tid, der kræves for at gennemføre hver af de 3 gentagelser. Baseret på litteraturrapporter om, at en signifikant ændring i gang for en lignende gangtest er en stigning i tid på mere end 20 %, er dette blevet indarbejdet i endepunktet.
ændring fra baseline i 3TUG ved slutningen af ​​dag 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Perry Shieh, MD, PhD, University of California, Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2016

Først opslået (Skøn)

21. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. december 2018

Sidst verificeret

1. december 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LMS-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lambert-Eatons myastheniske syndrom

Kliniske forsøg med Placebo oral tablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner