Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

3. fázisú vizsgálat az amifampridin-foszfát hatékonyságának értékelésére Lambert-Eaton myastheniás szindrómában (LEMS)

2018. december 20. frissítette: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

3. fázisú, kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált, párhuzamos csoportos vizsgálat az amifampridin-foszfát hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Lambert-Eaton myastheniás szindrómában szenvedő betegeknél

Ez a tanulmány értékeli a LEMS-ben szenvedő betegek amifampridin-foszfát-kezelésének megszakításának hatását. A kettős-vak vizsgálat során a betegek egyik fele továbbra is az amifampridin-foszfátot, a másik fele pedig placebót kap.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy randomizált (1:1), kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos elvonási vizsgálat volt, amelynek célja az amifampridin-foszfát hatékonyságának és biztonságosságának értékelése volt LEMS-ben diagnosztizált betegeknél. A tervek szerint a vizsgálatban körülbelül 28 férfi és női beteg vett részt.

A vizsgálat előtt a betegek a kiterjesztett hozzáférésű programban (EAP-001) nem vak kezelésben részesültek. A betegeknek stabil dózisú és gyakoriságú amifampridin-foszfátot kellett kapniuk legalább 1 hétig az LMS-003-ba való randomizálás előtt. A szűrés és a véletlen besorolás (0. nap) egyetlen vizitbe is beletartozhatott.

Az alkalmassági kritériumoknak megfelelő betegeket 1:1 arányban randomizálták amifampridin-foszfátra (a páciens optimális dózisában) vagy placebóra a 0. napon.

A kiindulási értékeléseket a vizsgálat 0. napján végezték, miközben a beteg nyílt elrendezésű amifampridin-foszfátot kapott, és a szokásos adagolási rend szerint. A betegek az 1. és a 3. napon vak vizsgálati gyógyszert szedtek. A 4. napon a helyszíni vizsgálati személyzet egy adag vak vizsgálati gyógyszert adott be. Ez ugyanaz a gyógyszer volt, amelyet a beteg az 1. és a 3. napon szedett. Az alább felsorolt ​​értékeléseket a 4. napon bevett második, harmadik vagy negyedik gyógyszeradag után végezték el, és ennek ugyanaznak az adagnak kell lennie, mint a 0. napon. értékeléseket végeztek. Például, ha a beteg a második adag amifampridint a klinikán a 0. napon vette be, és a vizsgálat 40 perccel később kezdődött, akkor a 4. napon a beteget a vizsgálati készítmény második adagjának (IP) bevétele után kell megvizsgálni.

A következő adagtól kezdve, miután az összes 0. napi kiindulási értékelés befejeződött, a páciens IP-t kapott a 4. napig, az utolsó napon (4. napon) pedig klinikai látogatást kellett végezni az értékelés céljából.

A részvétel tervezett időtartama minden egyes beteg esetében legfeljebb 12 nap volt, beleértve a szűrést (legfeljebb 7 napig), a 0. napi értékeléseket és a randomizálást, valamint az IP beadást (1. naptól 4. napig).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

26

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő 18 évesnél idősebb és jelenleg amifampridin-foszfátot kap a LEMS miatt.
  2. A LEMS diagnózisa antitestvizsgálattal vagy elektromiográfiával (EMG).
  3. A rákellenes kezelés befejezése legalább 3 hónappal (90 nappal) a szűrés előtt.
  4. Ha perifériásan ható kolinészteráz-gátlókat (pl. piridostigmin), stabil adag kolinészteráz-gátlókra van szükség legalább 7 napig a randomizálás előtt és a vizsgálat során.
  5. Ha engedélyezett orális immunszuppresszánsokat (prednizont vagy más kortikoszteroidot) kap, a randomizálás előtt legalább 30 napig és a vizsgálat során stabil dózisra van szükség.
  6. A fogamzóképes korú nőbetegeknek hatékony, megbízható fogamzásgátlót kell alkalmazniuk a vizsgálat során.
  7. Képes minden vizsgálati eljárást és értékelést végrehajtani.
  8. Hajlandó és képes utazni a tanulmányi helyszínre, és részt venni a klinikai tanulmányi látogatásokon.
  9. Hajlandó és képes írásos, tájékozott beleegyezést adni.

Kizárási kritériumok:

  1. Klinikailag szignifikáns hosszú korrigált QT (QTc) intervallum az EKG-n az előző 12 hónapban.
  2. Rohamos zavar.
  3. Aktív agyi metasztázisok.
  4. Nem tud ambulálni.
  5. Terhes vagy szoptató nőstények.
  6. Bármilyen egyéb állapot, amely a Vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a beteg vizsgálatban való részvételét, vagy megzavarhatja a beteg megítélését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: amifampridin-foszfát
amifampridin-foszfát 10 mg (amifampridin-ekvivalens) szájon át, 30-80 mg teljes napi adag, naponta 3-4 alkalommal 4 napon keresztül
Drog: Amifampridin-foszfát
Placebo Comparator: placebo (amifampridin-foszfáthoz)
placebót szájon át naponta 3-4 alkalommal 4 napon keresztül
Drog: Placebo orális tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kvantitatív Myasthenia Gravis (QMG) pontszám
Időkeret: változás a kiindulási értékhez képest a QMG pontszámban a 4. nap végén
A QMG egy orvos által minősített teszt, amely 13 értékelést tartalmaz, mint például az arcerősség, a nyelés, a fogás erőssége és az időtartam, ameddig a végtagokat kinyújtott helyzetben lehet tartani. Minden értékelés 0-ra (nincs), 1-re (enyhe), 2-re (közepes) vagy 3-ra (súlyos) van besorolva, összesen 0-39 között. A magasabb összpontszám rosszabb eredményt jelez.
változás a kiindulási értékhez képest a QMG pontszámban a 4. nap végén
Tárgy globális megjelenítési (SGI) pontszáma
Időkeret: változás az alapvonalhoz képest az SGI pontszámban a 4. nap végén
Az SGI egy 7 fokozatú skála, amelyen a páciens értékeli a vizsgálati kezelés hatásairól alkotott általános benyomását (1 = rettenetestől 7 = örömtől). Az SGI-t a beteg vagy a beteg szülője/gondviselője/gondozója értékelte, ha a beteg nem tudta befejezni az SGI-t. Az SGI összhangban van az orvos javulásról szóló értékelésével.
változás az alapvonalhoz képest az SGI pontszámban a 4. nap végén

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a klinikus javulásról alkotott globális benyomásában (CGI-I) a 4. napon az alapállapothoz képest
Időkeret: változás a kiindulási értékhez képest a CGI-I pontszámban a 4. nap végén
A CGI-I rögzíti a vizsgáló általános benyomását a beteg állapotának javulását vagy romlását illetően az alapállapothoz képest. A 7 pontos skálát a vizsgáló a tünetek, a viselkedés és a funkcionális képességek változása alapján értékeli. Mindegyik tünet 1-re (nagyon javult), 2-re (sokkal javult), 3-ra (minimálisan javult), 4-re (nincs változás), 5-re (minimálisan rosszabb), 6-ra (sokkal rosszabb) vagy 7-re (nagyon sokkal rosszabb) van besorolva. Az összpontszám 0-tól 49-ig terjedhet. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez.
változás a kiindulási értékhez képest a CGI-I pontszámban a 4. nap végén

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Háromszoros időzítés és gyaloglás teszt (3TUG)
Időkeret: változás az alapvonalhoz képest a 3TUG-ban a 4. nap végén
A 3TUG egy funkcionális mobilitásteszt, amelynek során a páciensnek fel kell állnia egy egyenes támlájú karosszékből, 3 métert kell sétálnia, meg kell fordulnia, vissza kell sétálnia és le kell ülnie a székre. Ennek egy módosítása, hogy az egyén szünet nélkül 3-szor végzi el a tesztet, a mérés pedig a 3 ismétlés mindegyikének elvégzéséhez szükséges átlagos idő. Szakirodalmi jelentések alapján, miszerint egy hasonló járásteszt esetén a járásban bekövetkezett jelentős változás több mint 20%-os időnövekedést jelent, ezt beépítették a végpontba.
változás az alapvonalhoz képest a 3TUG-ban a 4. nap végén

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Perry Shieh, MD, PhD, University of California, Los Angeles

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. november 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. november 17.

Első közzététel (Becslés)

2016. november 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. december 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 20.

Utolsó ellenőrzés

2018. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LMS-003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Placebo orális tabletta

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cameroon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel