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Estudo de Fase 3 para avaliar a eficácia do fosfato de amifampridina na síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS)

20 de dezembro de 2018 atualizado por: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase 3, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e a segurança do fosfato de amifampridina em pacientes com síndrome miastênica de Lambert-Eaton

Este estudo avalia o efeito da retirada do tratamento com fosfato de amifampridina em pacientes com LEMS. Metade dos pacientes continuará a receber fosfato de amifampridina e a outra metade receberá placebo, durante este estudo duplo-cego.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo de retirada randomizado (1:1), duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, projetado para avaliar a eficácia e a segurança do fosfato de amifampridina em pacientes diagnosticados com LEMS. O estudo foi planejado para incluir aproximadamente 28 pacientes do sexo masculino e feminino.

Antes do estudo, os pacientes estavam recebendo tratamento não cego no programa de acesso expandido (EAP-001). Os pacientes deveriam estar em uma dose e frequência estáveis ​​de fosfato de amifampridina por pelo menos 1 semana antes da randomização no LMS-003. A triagem e randomização (Dia 0) podem ter ocorrido em uma única visita.

Os pacientes que atenderam aos critérios de elegibilidade foram randomizados 1:1 para fosfato de amifampridina (na dose ideal do paciente) ou placebo no Dia 0.

As avaliações basais foram obtidas no Dia 0 do Estudo, enquanto o paciente estava em regime aberto de fosfato de amifampridina e em relação ao esquema posológico usual. Os pacientes tomaram a medicação do estudo às cegas do Dia 1 ao Dia 3. No Dia 4, uma dose da medicação do estudo às cegas foi administrada pelo pessoal do estudo do centro. Esta foi a mesma medicação que o paciente tomou no Dia 1 até o Dia 3. As avaliações listadas abaixo foram realizadas após a segunda, terceira ou quarta dose da medicação tomada no Dia 4, e esta deve ser a mesma dose após o Dia 0 avaliações foram realizadas. Por exemplo, se o paciente tomou sua segunda dose de amifampridina na clínica no Dia 0 e teve as avaliações iniciadas 40 minutos depois, no Dia 4, esse paciente deve ser avaliado após tomar sua segunda dose do produto experimental (IP).

Começando com a próxima dose após todas as avaliações iniciais do dia 0 terem sido concluídas, o paciente recebeu IP até o dia 4, com uma visita clínica no último dia (dia 4) para avaliações.

A duração planejada da participação para cada paciente foi de até 12 dias, incluindo triagem (até 7 dias), avaliações e randomização do dia 0 e administração de IP (dia 1 a dia 4).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

26

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Não está mais disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher ≥18 anos de idade e atualmente recebendo fosfato de amifampridina para LEMS.
  2. Diagnóstico de LEMS por teste de anticorpos ou eletromiografia (EMG).
  3. Conclusão do tratamento anti-câncer pelo menos 3 meses (90 dias) antes da triagem.
  4. Se estiver recebendo inibidores da colinesterase de ação periférica (p. piridostigmina), uma dose estável de inibidores da colinesterase é necessária por pelo menos 7 dias antes da randomização e ao longo do estudo.
  5. Se estiver recebendo imunossupressores orais permitidos (prednisona ou outro corticosteroide), é necessária uma dose estável por pelo menos 30 dias antes da randomização e durante todo o estudo.
  6. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem praticar um regime contraceptivo eficaz e confiável durante o estudo.
  7. Capaz de realizar todos os procedimentos de estudo e avaliações.
  8. Disposto e capaz de viajar para o local do estudo e comparecer a todas as visitas clínicas do estudo.
  9. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  1. Intervalo QT longo corrigido clinicamente significativo (QTc) no ECG nos últimos 12 meses.
  2. Distúrbio convulsivo.
  3. Metástases cerebrais ativas.
  4. Incapaz de deambular.
  5. Fêmeas grávidas ou lactantes.
  6. Qualquer outra condição que, na opinião do Investigador, possa interferir na participação do paciente no estudo ou confundir a avaliação do paciente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: fosfato de amifampridina
fosfato de amifampridina 10 mg (equivalente de amifampridina) por via oral, dose diária total de 30 a 80 mg, 3 a 4 vezes por dia durante 4 dias
Medicamento: Fosfato de Amifampridina
Comparador de Placebo: placebo (para fosfato de amifampridina)
placebo por via oral 3 a 4 vezes por dia durante 4 dias
Medicamento: Comprimido Oral Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG)
Prazo: alteração da linha de base na pontuação QMG no final do dia 4
O QMG é um teste avaliado por médicos que inclui 13 avaliações, como força facial, deglutição, força de preensão e duração do tempo em que os membros podem ser mantidos em posições estendidas. Cada avaliação é classificada como 0 (nenhuma), 1 (leve), 2 (moderada) ou 3 (grave), para um intervalo total de 0-39. Uma pontuação total mais alta indica um resultado pior.
alteração da linha de base na pontuação QMG no final do dia 4
Pontuação de impressão global do assunto (SGI)
Prazo: alteração da linha de base no escore SGI no final do dia 4
O SGI é uma escala de 7 pontos na qual o paciente classifica sua impressão global dos efeitos de um tratamento em estudo (1 = péssimo a 7 = encantado). O SGI foi avaliado pelo paciente ou pelo pai/responsável/cuidador do paciente caso o paciente não conseguisse completar o SGI. O SGI demonstrou concordância com a avaliação de melhora do médico.
alteração da linha de base no escore SGI no final do dia 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na impressão global de melhora do clínico (CGI-I) no dia 4 em comparação com a linha de base
Prazo: alteração da linha de base na pontuação CGI-I no final do dia 4
O CGI-I captura a impressão global do investigador sobre a melhora ou piora do paciente em relação ao estado basal. A escala de 7 pontos é pontuada pelo investigador com base nas mudanças nos sintomas, comportamento e habilidades funcionais. Cada sintoma é classificado como 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (sem alteração), 5 (piorou minimamente), 6 (muito pior) ou 7 (muito pior). A pontuação total pode variar de 0 a 49. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
alteração da linha de base na pontuação CGI-I no final do dia 4

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste triplo de subir e andar (3TUG)
Prazo: mudança da linha de base em 3TUG no final do dia 4
O 3TUG é um teste de mobilidade funcional que requer que o paciente levante-se de uma poltrona com encosto reto, caminhe 3 metros, vire-se, ande para trás e sente-se na cadeira. Uma modificação disso é onde o indivíduo realiza o teste 3 vezes sem pausa, e a medida é o tempo médio necessário para completar cada uma das 3 repetições. Com base em relatos da literatura de que uma mudança significativa na marcha para um teste de caminhada semelhante é um aumento no tempo de mais de 20%, isso foi incorporado ao endpoint.
mudança da linha de base em 3TUG no final do dia 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Perry Shieh, MD, PhD, University of California, Los Angeles

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de novembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de novembro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

21 de novembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de dezembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de dezembro de 2018

Última verificação

1 de dezembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LMS-003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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