難治性神経芽細胞腫および転移性褐色細胞腫の患者に対する 131I-MIBG 療法を使用した思いやりのある使用/拡張アクセスプロトコル

包含基準:

• 診断: 再発/難治性神経芽細胞腫、組織学的に、または骨髄中の異常な腫瘍細胞を伴う尿中カテコールアミンの上昇から最初の診断が下された、または再発/難治性褐色細胞腫。
• 疾患の状態：いつでも進行性疾患（新しい病変または既存の疾患の25％を超えるサイズの増加として定義）、または標準治療に反応しない。 -患者は、研究に参加する前の6週間以内に、少なくとも1つの部位でMIBGの腫瘍への取り込みの証拠を持っていなければなりません 介入療法の後に
• 以前の治療：骨髄抑制を引き起こす化学療法から最低2週間経過している必要があります。 頭蓋脊髄、腹部全照射、全肺、全身照射のいずれかの分野への放射線照射を受けてから、最低3か月以上経過している必要があります。 その他の放射線部位については、少なくとも 2 週間経過している必要があります。 研究登録から 2 か月以内に MIBG が進行している疾患の唯一の部位に放射線を照射した患者については、残存する活動性疾患の生検による確認が必要であり、骨髄陽性で十分です。 生物学的製剤による治療が完了してから少なくとも 7 日が経過し、モノクローナル抗体による治療から少なくとも 3 半減期が経過している必要があります。 131I-MIBG の投与後 24 時間以内にサイトカイン療法を行うことはできません。 患者は、最初に反応または安定した疾患を示し、治療後少なくとも 35 日後に進行性疾患が発生した場合、以前に MIBG 治療を受けていた可能性があります。
• 臓器機能: ANC >500/uL、血小板 >20,000/uL、輸血可。 ビリルビン≤2x ULN、AST/ALT ≤10x ULN.血清クレアチニン≤2x ULNまたは24時間クレアチニンクリアランスまたはGFR≥60ml/分/1.73m2。 呼吸困難、運動不耐症、または酸素要求がないことによって示される正常な肺機能。 室内空気の酸素飽和度≧94%。 -心エコー図で臨床的に重大な心機能障害および駆出率≥45％はありません。
• 幹細胞: 患者は、131I-MIBG 後の再注入のために、少なくとも 2.0 x106/kg の生存可能な CD34+ 末梢血幹細胞を持っている必要があります。 2.0x106/kg CD34+ 細胞の追加バックアップが推奨されますが、必須ではありません。
• -平均余命が8週間を超える、カルノフスキーまたはランスキーのパフォーマンスステータスが50％以上

除外基準:

• 妊娠中または授乳中の患者
• -血液透析を含む、研究に参加する患者の能力を損なう臓器系の疾患。 -重大な臓器障害は、研究に参加する前に主任研究者と話し合う必要があります
• -NCI CTCAE V4.0で定義されている、アクティブなグレード3〜4の感染症の患者。
• -既知のMBIG-avid脳実質疾患（軟髄膜または頭蓋骨ベースの転移が適格）の患者。
• 転移性褐色細胞腫の患者では、試験登録前に尿検査を実施する必要があります。 タンパク尿がある場合は、24 時間尿を採取し、総タンパクを測定する必要があります。 24時間尿タンパクが施設の正常上限を超えている場合、患者は除外されます。