- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03015844
Ein Compassionate Use/Expanded Access Protocol unter Verwendung der 131I-MIBG-Therapie für Patienten mit refraktärem Neuroblastom und metastasiertem Phäochromozytom
11. April 2023 aktualisiert von: Julie Krystal, Northwell Health
Dies ist eine Einzelinstitutionsstudie mit erweitertem Zugangsprotokoll/compassionate use zur Bestimmung des palliativen Nutzens und der Toxizität von 131I-MIBG bei Patienten mit progressivem Neuroblastom und metastasiertem Phäochromozytom, die für Therapien mit höherer Priorität nicht in Frage kommen.
Ansprechrate, Toxizität und Zeit bis zum Fortschreiten und Tod werden bewertet.
Studienübersicht
Status
Verfügbar
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New York
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New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
- Verfügbar
- Cohen Children's Medical Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 29 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose: Rezidiviertes/refraktäres Neuroblastom, mit einer ursprünglichen Diagnose, die histologisch oder anhand erhöhter Katecholamine im Urin mit abnormalen Tumorzellen im Knochenmark gestellt wurde ODER rezidivierendes/refraktäres Phäochromozytom.
- Krankheitsstatus: Fortschreitende Krankheit zu jedem Zeitpunkt (definiert als jede neue Läsion oder eine Zunahme der Größe um > 25 % einer vorbestehenden Krankheit) oder ein Nichtansprechen auf eine Standardtherapie. Die Patienten müssen innerhalb von 6 Wochen vor Eintritt in die Studie und nach jeder zwischengeschalteten Therapie an ≥ einer Stelle den Nachweis einer MIBG-Aufnahme in den Tumor haben
- Vortherapie: Seit jeder Chemotherapie, die eine Myelosuppression verursacht hat, sollten mindestens zwei Wochen vergangen sein. Seit der Bestrahlung in einem der folgenden Bereiche müssen mindestens drei Monate vergangen sein: Craniospinal-, Gesamtabdominal-, Gesamtlungen-, Ganzkörperbestrahlung. Für alle anderen Bestrahlungsorte sollten mindestens 2 Wochen vergangen sein. Bei Patienten, die innerhalb von zwei Monaten nach Studieneintritt eine Bestrahlung am einzigen Ort der MIBG-aviden Erkrankung erhalten haben, ist eine Biopsie zur Bestätigung der verbleibenden aktiven Erkrankung erforderlich, wobei ein positives Knochenmark ausreichend ist. Seit Abschluss der Therapie mit einem biologischen Wirkstoff sollten mindestens 7 Tage und seit der Therapie mit einem monoklonalen Antikörper mindestens 3 Halbwertszeiten vergangen sein. Innerhalb von 24 Stunden nach Erhalt von 131I-MIBG darf keine Zytokintherapie durchgeführt werden. Die Patienten können eine vorherige MIBG-Therapie erhalten haben, vorausgesetzt, sie zeigten anfänglich ein Ansprechen oder eine stabile Krankheit, wobei die Krankheit mindestens 35 Tage nach der Behandlung fortschritt.
- Organfunktion: ANC >500/µL, Blutplättchen >20.000/µL mit Transfusion erlaubt. Bilirubin ≤ 2 x ULN, AST/ALT ≤ 10 x ULN. Serumkreatinin ≤ 2 x ULN ODER 24-Stunden-Kreatinin-Clearance ODER GFR ≥ 60 ml/min/1,73 m2. Normale Lungenfunktion, nachgewiesen durch keine Dyspnoe, Belastungsintoleranz oder Sauerstoffbedarf. Sauerstoffsättigung ≥94 % der Raumluft. Keine klinisch signifikante kardiale Dysfunktion und Ejektionsfraktion ≥45 % im Echokardiogramm.
- Stammzellen: Die Patienten müssen mindestens 2,0 x 106/kg lebensfähige CD34+ periphere Blutstammzellen zur Reinfusion nach 131I-MIBG haben. Eine zusätzliche Reserve von 2,0 x 106/kg CD34+-Zellen wird empfohlen, ist aber nicht erforderlich.
- Lebenserwartung länger als 8 Wochen, Karnofsky- oder Lansky-Performance-Status von ≥ 50 %
Ausschlusskriterien:
- Schwangere oder stillende Patienten
- Erkrankung eines Organsystems, die die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde, einschließlich Hämodialyse. Eine signifikante Beeinträchtigung der Organe sollte vor Beginn der Studie mit dem Hauptprüfarzt besprochen werden
- Patienten mit einer aktiven Infektion des Grades 3-4, wie in NCI CTCAE V4.0 definiert.
- Patienten mit bekannter MBIG-avider Hirnparenchymerkrankung (leptomeningeale oder schädelbasierte Metastasen sind geeignet).
- Bei Patienten mit metastasiertem Phäochromozytom muss vor der Aufnahme in die Studie eine Urinanalyse durchgeführt werden. Bei bestehender Proteinurie muss ein 24-Stunden-Urin gesammelt und das Gesamteiweiß bestimmt werden. Wenn das Protein im 24-Stunden-Urin über der institutionellen Obergrenze des Normalwerts liegt, wird der Patient ausgeschlossen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Matthay KK, Quach A, Huberty J, Franc BL, Hawkins RA, Jackson H, Groshen S, Shusterman S, Yanik G, Veatch J, Brophy P, Villablanca JG, Maris JM. Iodine-131--metaiodobenzylguanidine double infusion with autologous stem-cell rescue for neuroblastoma: a new approaches to neuroblastoma therapy phase I study. J Clin Oncol. 2009 Mar 1;27(7):1020-5. doi: 10.1200/JCO.2007.15.7628. Epub 2009 Jan 26.
- Kang TI, Brophy P, Hickeson M, Heyman S, Evans AE, Charron M, Maris JM. Targeted radiotherapy with submyeloablative doses of 131I-MIBG is effective for disease palliation in highly refractory neuroblastoma. J Pediatr Hematol Oncol. 2003 Oct;25(10):769-73. doi: 10.1097/00043426-200310000-00005.
- Yanik GA, Levine JE, Matthay KK, Sisson JC, Shulkin BL, Shapiro B, Hubers D, Spalding S, Braun T, Ferrara JL, Hutchinson RJ. Pilot study of iodine-131-metaiodobenzylguanidine in combination with myeloablative chemotherapy and autologous stem-cell support for the treatment of neuroblastoma. J Clin Oncol. 2002 Apr 15;20(8):2142-9. doi: 10.1200/JCO.2002.08.124.
- Matthay KK, DeSantes K, Hasegawa B, Huberty J, Hattner RS, Ablin A, Reynolds CP, Seeger RC, Weinberg VK, Price D. Phase I dose escalation of 131I-metaiodobenzylguanidine with autologous bone marrow support in refractory neuroblastoma. J Clin Oncol. 1998 Jan;16(1):229-36. doi: 10.1200/JCO.1998.16.1.229.
- Matthay KK, Yanik G, Messina J, Quach A, Huberty J, Cheng SC, Veatch J, Goldsby R, Brophy P, Kersun LS, Hawkins RA, Maris JM. Phase II study on the effect of disease sites, age, and prior therapy on response to iodine-131-metaiodobenzylguanidine therapy in refractory neuroblastoma. J Clin Oncol. 2007 Mar 20;25(9):1054-60. doi: 10.1200/JCO.2006.09.3484.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. Januar 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. Januar 2017
Zuerst gepostet (Schätzen)
10. Januar 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
13. April 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. April 2023
Zuletzt verifiziert
1. April 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen
- Neubildungen, Drüsen und Epithelien
- Neubildungen, Neuroepithel
- Neuroektodermale Tumoren
- Neoplasmen, Keimzelle und Embryonal
- Neubildungen, Nervengewebe
- Neuroendokrine Tumoren
- Neuroektodermale Tumore, primitiv
- Neuroektodermale Tumore, primitiv, peripher
- Paragangliom
- Neuroblastom
- Phäochromozytom
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Enzym-Inhibitoren
- Antineoplastische Mittel
- Radiopharmaka
- 3-Iodbenzylguanidin
Andere Studien-ID-Nummern
- CCMC1611
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Klinische Studien zur 131-I-meta-Iodbenzylguanidin
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Jubilant DraxImage Inc.VerfügbarNeuroblastom | Phäochromozytom | ParagangliomVereinigte Staaten
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNicht länger verfügbarNeuroblastom | Phäochromozytom | ParagangliomVereinigte Staaten
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Cellectar Biosciences, Inc.Zurückgezogen
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Cellectar Biosciences, Inc.National Cancer Institute (NCI)RekrutierungHochgradiges GliomVereinigte Staaten, Kanada
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Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, nicht rekrutierendRezidivierendes Schilddrüsenkarzinom | Schlecht differenziertes Schilddrüsenkarzinom | Stadium IV Follikuläres Schilddrüsenkarzinom AJCC v7 | Stadium IV des papillären Schilddrüsenkarzinoms AJCC v7 | Stadium IVA Follikuläres Schilddrüsenkarzinom AJCC v7 | Stadium IVA Schilddrüsenpapillenkarzinom... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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