- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03015844
Een Compassionate Use/Expanded Access Protocol met behulp van 131I-MIBG-therapie voor patiënten met refractair neuroblastoom en gemetastaseerd feochromocytoom
11 april 2023 bijgewerkt door: Julie Krystal, Northwell Health
Dit is een onderzoek met een uitgebreid toegangsprotocol/compassionate-gebruik in één instelling, ontworpen om het palliatieve voordeel en de toxiciteit van 131I-MIBG te bepalen bij patiënten met progressief neuroblastoom en gemetastaseerd feochromocytoom die niet in aanmerking komen voor therapieën met een hogere prioriteit.
Responspercentage, toxiciteit en tijd tot progressie en overlijden zullen worden geëvalueerd.
Studie Overzicht
Toestand
Verkrijgbaar
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Uitgebreide toegang
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
- Verkrijgbaar
- Cohen Children's Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 29 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
NVT
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose: gerecidiveerd/refractair neuroblastoom, met een oorspronkelijke diagnose histologisch gesteld of op basis van verhoogde urinecatecholamines met abnormale tumorcellen in het beenmerg OF recidiverend/refractair feochromocytoom.
- Ziektestatus: Progressieve ziekte op enig moment (gedefinieerd als elke nieuwe laesie of een toename in omvang met >25% van reeds bestaande ziekte), of het niet reageren op standaardtherapie. Patiënten moeten bewijs hebben van MIBG-opname in de tumor op ≥ één plaats binnen 6 weken voorafgaand aan opname in het onderzoek en na eventuele tussenliggende therapie
- Voorafgaande therapie: er moeten minimaal twee weken zijn verstreken sinds enige chemotherapie die myelosuppressie veroorzaakte. Het moet minimaal drie maanden geleden zijn dat u bent bestraald op een van de volgende gebieden: craniospinale, totale buik-, gehele long-, totale lichaamsbestraling. Voor alle andere bestralingsplaatsen moeten ten minste 2 weken zijn verstreken. Voor patiënten die binnen twee maanden na deelname aan de studie bestraling hebben gekregen op de enige plaats van MIBG-avide ziekte, is biopsiebevestiging van resterende actieve ziekte vereist, waarbij positief beenmerg voldoende is. Er moeten ten minste 7 dagen zijn verstreken sinds de behandeling met een biologisch middel en er moeten ten minste 3 halfwaardetijden zijn verstreken sinds de behandeling met een monoklonaal antilichaam. Binnen 24 uur na toediening van 131I-MIBG mag geen cytokinetherapie worden gegeven. Patiënten kunnen eerdere MIBG-therapie hebben gekregen, op voorwaarde dat ze aanvankelijk een respons of stabiele ziekte vertoonden, waarbij progressie van de ziekte ten minste 35 dagen na de behandeling optrad.
- Orgaanfunctie: ANC >500/uL, bloedplaatjes >20.000/uL met toegestane transfusie. Bilirubine ≤2x ULN, ASAT/ALAT ≤10x ULN.Serumcreatinine ≤2x ULN OF 24-uurs creatinineklaring OF GFR ≥60ml/min/1,73m2. Normale longfunctie aangetoond door geen kortademigheid, inspanningsintolerantie of zuurstofbehoefte. Zuurstofverzadiging ≥94% op kamerlucht. Geen klinisch significante cardiale disfunctie en ejectiefractie ≥45% op echocardiogram.
- Stamcellen: Patiënten moeten minimaal 2,0 x106/kg levensvatbare CD34+ perifere bloedstamcellen hebben voor herinfusie na 131I-MIBG. Een extra back-up van 2,0x106/kg CD34+-cellen wordt aanbevolen, maar is niet vereist.
- Levensverwachting langer dan 8 weken, prestatiestatus Karnofsky of Lansky van ≥ 50%
Uitsluitingscriteria:
- Zwangere of zogende patiënten
- Ziekte van elk orgaansysteem dat het vermogen van de patiënt om aan het onderzoek deel te nemen in gevaar zou brengen, inclusief hemodialyse. Significante orgaanbeschadiging moet voorafgaand aan deelname aan het onderzoek met de hoofdonderzoeker worden besproken
- Patiënten met actieve graad 3-4 infectie, zoals gedefinieerd door de NCI CTCAE V4.0.
- Patiënten met bekende MBIG-gretige hersenparenchymale ziekte (leptomeningeale of schedelgebaseerde metastasen komen in aanmerking).
- Bij patiënten met gemetastaseerd feochromocytoom moet een urineanalyse worden uitgevoerd voorafgaand aan deelname aan de studie. Als proteïnurie aanwezig is, moet 24 uur urine worden verzameld en moet het totale eiwitgehalte worden bepaald. Als het 24-uurs urine-eiwit boven de institutionele bovengrens van normaal ligt, wordt de patiënt uitgesloten.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Matthay KK, Quach A, Huberty J, Franc BL, Hawkins RA, Jackson H, Groshen S, Shusterman S, Yanik G, Veatch J, Brophy P, Villablanca JG, Maris JM. Iodine-131--metaiodobenzylguanidine double infusion with autologous stem-cell rescue for neuroblastoma: a new approaches to neuroblastoma therapy phase I study. J Clin Oncol. 2009 Mar 1;27(7):1020-5. doi: 10.1200/JCO.2007.15.7628. Epub 2009 Jan 26.
- Kang TI, Brophy P, Hickeson M, Heyman S, Evans AE, Charron M, Maris JM. Targeted radiotherapy with submyeloablative doses of 131I-MIBG is effective for disease palliation in highly refractory neuroblastoma. J Pediatr Hematol Oncol. 2003 Oct;25(10):769-73. doi: 10.1097/00043426-200310000-00005.
- Yanik GA, Levine JE, Matthay KK, Sisson JC, Shulkin BL, Shapiro B, Hubers D, Spalding S, Braun T, Ferrara JL, Hutchinson RJ. Pilot study of iodine-131-metaiodobenzylguanidine in combination with myeloablative chemotherapy and autologous stem-cell support for the treatment of neuroblastoma. J Clin Oncol. 2002 Apr 15;20(8):2142-9. doi: 10.1200/JCO.2002.08.124.
- Matthay KK, DeSantes K, Hasegawa B, Huberty J, Hattner RS, Ablin A, Reynolds CP, Seeger RC, Weinberg VK, Price D. Phase I dose escalation of 131I-metaiodobenzylguanidine with autologous bone marrow support in refractory neuroblastoma. J Clin Oncol. 1998 Jan;16(1):229-36. doi: 10.1200/JCO.1998.16.1.229.
- Matthay KK, Yanik G, Messina J, Quach A, Huberty J, Cheng SC, Veatch J, Goldsby R, Brophy P, Kersun LS, Hawkins RA, Maris JM. Phase II study on the effect of disease sites, age, and prior therapy on response to iodine-131-metaiodobenzylguanidine therapy in refractory neuroblastoma. J Clin Oncol. 2007 Mar 20;25(9):1054-60. doi: 10.1200/JCO.2006.09.3484.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 januari 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 januari 2017
Eerst geplaatst (Schatting)
10 januari 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 april 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 april 2023
Laatst geverifieerd
1 april 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Neoplasmata, glandulair en epitheel
- Neoplasmata, neuro-epitheliaal
- Neuro-ectodermale tumoren
- Neoplasmata, kiemcellen en embryonaal
- Neoplasmata, zenuwweefsel
- Neuro-endocriene tumoren
- Neuro-ectodermale tumoren, primitief
- Neuro-ectodermale tumoren, primitief, perifeer
- Paraganglioom
- Neuroblastoom
- Feochromocytoom
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzymremmers
- Antineoplastische middelen
- Radiofarmaca
- 3-joodbenzylguanidine
Andere studie-ID-nummers
- CCMC1611
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Neuroblastoom
-
Baylor College of MedicineNew Approaches to Neuroblastoma Therapy ConsortiumVoltooidNEUROBLASTOMAVerenigde Staten
-
Instituto de Investigacion Sanitaria La FeVoltooidLAGE EN GEMIDDELDE PEDIATRISCHE NEUROBLASTOMA EN NEONATALE SUPRARENALE MASSA'SSpanje, Italië, België, Denemarken, Zweden, Noorwegen, Israël, Zwitserland, Australië, Oostenrijk
Klinische onderzoeken op 131-I-meta-joodbenzylguanidine
-
Jubilant DraxImage Inc.VerkrijgbaarNeuroblastoom | Feochromocytoom | ParaganglioomVerenigde Staten
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNiet meer beschikbaarNeuroblastoom | Feochromocytoom | ParaganglioomVerenigde Staten
-
Jubilant DraxImage Inc.WervingNeoplasmata | Neuro-ectodermale tumoren | NeuroblastoomVerenigde Staten
-
Cellectar Biosciences, Inc.Actief, niet wervendOsteosarcoom | Ewing-sarcoom | Neuroblastoom | Rhabdomyosarcoom | Hersentumor bij kinderen | DIPG | Pediatrische vaste tumor | Pediatrisch lymfoomVerenigde Staten, Australië, Canada
-
Cellectar Biosciences, Inc.WervingMultipel myeloom | Waldenström Macroglobulinemie | Mantelcellymfoom | Marginale zone lymfoom | Chronische lymfatische leukemie | Lymfoplasmacytisch lymfoom | Diffuus grootcellig B-cellymfoom | Klein lymfocytisch lymfoom | Lymfoom van het centrale zenuwstelselVerenigde Staten, Australië, Tsjechië, Griekenland, Israël, Brazilië, Finland, Frankrijk, Spanje, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk
-
Cellectar Biosciences, Inc.National Cancer Institute (NCI)WervingHoogwaardig glioomVerenigde Staten, Canada
-
Cellectar Biosciences, Inc.IngetrokkenGlioomVerenigde Staten
-
FDA Office of Orphan Products DevelopmentChildren's Hospital and Health CenterVoltooidHartafwijkingen, aangeboren | Tricuspidalisatresie
-
University of Wisconsin, MadisonNational Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR); Cellectar Biosciences...Actief, niet wervend
-
Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)Actief, niet wervendRecidiverend schildkliercarcinoom | Slecht gedifferentieerd schildkliercarcinoom | Stadium IV Schildklier Folliculair Carcinoom AJCC v7 | Stadium IV Schildklier Papillair Carcinoom AJCC v7 | Stadium IVA Folliculair carcinoom van de schildklier AJCC v7 | Stadium IVA Schildklier Papillair Carcinoom... en andere voorwaardenVerenigde Staten