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血友病Aの参加者に4週間ごとに投与されるエミシズマブの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価する研究 (HAVEN 4)

2022年12月13日 更新者：Hoffmann-La Roche

血友病 A 患者に 4 週間ごと (Q4W) に投与されるエミシズマブの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価する多施設非盲検第 III 相試験

この多施設非盲検非ランダム化試験では、インヒビターの有無にかかわらず、血友病 A の参加者を対象に、4 週間ごとに 6 ミリグラム/キログラム (mg/kg) のエミシズマブを投与した場合の有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価します。第VIII因子（FVIII）に対して。 この研究は 2 つの部分で構成されています: 薬物動態 (PK) 導入部分とそれに続く拡張部分です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

48

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • Univ of N Carolina Chapel Hill; Hematology/Oncology
  • オーストラリア
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4029
        • Royal Brisbane Hospital; Clinical Haematology
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
        • Royal Adelaide Hospital; Haematology Clinical Trials
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
      • Wrocław、ポーランド、50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny; Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
  • 日本
      • Hokkaido、日本、060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Nara、日本、634-8522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo、日本、160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo、日本、157-8535
        • National Center for Child Health and Development

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -スクリーニング時の体重が（> / =）40キログラム（kg）以上
  • 重度の先天性血友病AまたはFVIIIインヒビターによる血友病Aの診断
  • -rFVIIaを使用している、または組換え活性化第VII因子（rFVIIa）に切り替えようとする参加者 破過出血の治療のための主要なバイパス剤
  • 治験薬の最初の投与前に力価結果が入手可能なスクリーニング中のFVIIIインヒビター試験
  • FVIII インヒビターを持たない参加者、つまり、1 ミリリットルあたりのベセスダ単位が (<) 0.6 未満の参加者 [BU/mL]; < 1.0 BU/mL インヒビター検出の過去の感度カットオフが 1.0 BU/mL で、免疫検査に成功した検査室のみ-寛容誘導（ITI）は、スクリーニングの少なくとも5年前にそうしている必要があり、（>）0.6 BU / mL（> 1.0 BU / mLのみインヒビター検出の過去の感度カットオフが 1.0 BU/mL であるラボの場合) ITI 以降
  • -十分な血液、肝臓、および腎機能

除外基準:

  • 血友病A以外の遺伝性または後天性出血性疾患
  • 進行中または計画中の ITI 療法; ITI が失敗した参加者は、最初のエミシズマブ投与の前に 72 時間のウォッシュ アウト期間の資格があります。
  • -スクリーニング前48週間以内の違法薬物またはアルコール乱用の履歴、調査官の判断
  • -血栓性微小血管症（TMA）のリスクが高い参加者（たとえば、TMAの以前の病歴または家族歴がある）、調査官の判断
  • -以前（過去12か月以内）または現在の血栓塞栓性疾患の治療（抗血栓治療が現在進行中ではない以前のカテーテル関連血栓症を除く）または血栓塞栓症の兆候
  • 現在、出血や血栓症のリスクを高めている可能性があるその他の状態（特定の自己免疫疾患など）
  • -モノクローナル抗体療法またはエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴
  • 分化クラスター（CD）を伴う既知の HIV 感染 4 細胞数 1 マイクロリットルあたり 200 細胞未満
  • -登録時の全身性免疫調節剤（インターフェロンなど）の使用、または研究中の計画された使用、抗レトロウイルス療法を除く
  • -付随する疾患、状態、スクリーニング評価または臨床検査における重大な異常、または研究の実施を妨げる可能性のある治療、または治験責任医師の意見では、治験薬を参加者に投与する際に追加の許容できないリスクをもたらす
  • -妊娠または授乳中、または研究中に妊娠する意図
  • -治験薬の開始前7日以内に血清妊娠検査結果が陽性の女性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エミシズマブ：PKランインコホート
参加者は、エミシズマブを 6 mg/kg の用量で 4 週間に 1 回、負荷用量なしで、少なくとも 24 週間皮下 (SC) 投与されました。
薬：エミシズマブ
エミシズマブは、それぞれの群に記載されている用量とスケジュールに従って投与されます。 エミシズマブの予防投与を少なくとも 24 週間行った後、エミシズマブによる出血コントロールが最適でなかった患者 (プロトコルで定義された基準による) は、投与量を毎週 3 mg/kg に増やす機会がありました。 プロトコル バージョン 5 (20-Dec-2019) の実装に伴い、治療期間が延長されました。 この試験の延長期間中、参加者は、エミシズマブの好ましい投与レジメン（毎週 1.5 mg/kg、2 週間ごとに 3 mg/kg、または 4 週間ごとに 6 mg/kg）に切り替える機会がありました。市販品で。
他の名前：
  • ヘムライブラ
  • RO5534262
  • ACE910
実験的：エミシズマブ：拡張コホート
参加者は、最初の 4 週間は週 1 回 3 mg/kg の負荷用量でエミシズマブを皮下 (SC) で投与され、続いて少なくとも 24 週間、4 週間ごとに 6 mg/kg のエミシズマブの維持用量が SC で投与されました。
薬：エミシズマブ
エミシズマブは、それぞれの群に記載されている用量とスケジュールに従って投与されます。 エミシズマブの予防投与を少なくとも 24 週間行った後、エミシズマブによる出血コントロールが最適でなかった患者 (プロトコルで定義された基準による) は、投与量を毎週 3 mg/kg に増やす機会がありました。 プロトコル バージョン 5 (20-Dec-2019) の実装に伴い、治療期間が延長されました。 この試験の延長期間中、参加者は、エミシズマブの好ましい投与レジメン（毎週 1.5 mg/kg、2 週間ごとに 3 mg/kg、または 4 週間ごとに 6 mg/kg）に切り替える機会がありました。市販品で。
他の名前：
  • ヘムライブラ
  • RO5534262
  • ACE910

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
拡張部分: 治療出血の年間出血率 (ABR)
時間枠：ベースラインから少なくとも 24 週間まで
有効期間中の治療出血数は、フォローアップ時間の差を説明するオフセットとして有効期間を持つ負の二項回帰モデルを使用して分析された年間出血率（ABR）として表されます。 治療と前の出血の間の時間に関係なく、「出血の治療」であると報告されている血友病薬が出血に直接続く場合（つまり、介在する出血がない場合）、出血は「治療された出血」と見なされます。 出血とその後の最初の治療、および新しい出血が始まる前の治療はペアと見なされますが、次の例外があります。同じ暦日に複数の出血が発生した場合、その後の治療はこれらの複数の出血のそれぞれに適用されると見なされます。 72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプの同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされます。 手術/処置による出血は除外されます。
ベースラインから少なくとも 24 週間まで
拡張部分: すべての出血の年間出血率 (ABR)
時間枠：ベースラインから少なくとも 24 週間まで
有効期間中のすべての出血の数は、年間出血率 (ABR) として表されます。これは、フォローアップ時間 (すなわち、各参加者は研究にとどまります）。 このアウトカム指標には、凝固因子による治療に関係なく、すべての出血が含まれますが、次の例外があります。手術/処置による出血は除外されます。 「すべての出血」は、治療された出血と治療されていない出血の両方を含むため、72時間ルールは治療された出血と治療されていない出血に対して別々に実装されました. 治療された出血については、「治療された出血」のアウトカム指標に対して定義されたとおりに 72 時間ルールが実装されました。 未治療の出血については、出血自体から 72 時間の無治療期間を計算することにより、72 時間ルールが実装されました。
ベースラインから少なくとも 24 週間まで
拡張部分: 治療された自然出血の年間出血率 (ABR)
時間枠：ベースラインから少なくとも 24 週間まで
有効期間中の治療された自然出血の数は、フォローアップ時間 (すなわち、時間各参加者が研究にとどまる）。 出血は、外傷や処置/手術などの既知の要因が他にない場合、「自然出血」に分類されます。 「治療された自然出血」は、治療された出血の条件も満たす自然出血です（定義については、治療された出血のABRを参照してください）。 72時間ルールを満たした治療出血は、自然出血の分析に含まれました。 手術/処置による出血は除外されます。
ベースラインから少なくとも 24 週間まで
拡張部分：治療された関節出血の年間出血率（ABR）
時間枠：ベースラインから少なくとも 24 週間まで
有効期間中の治療された関節出血の数は、フォローアップ時間 (すなわち、時間各参加者が研究にとどまる）。 「関節出血」は、「関節」と報告されているタイプの出血であり、次の症状の少なくとも 1 つを伴う出血と定義されます: 関節上の皮膚の腫れや熱の増加、および/または痛みの増加、可動域の減少、または困難。ベースラインと比較した関節の使用。 「治療された関節出血」とは、治療された出血の条件も満たす関節出血です (定義については、治療された出血の ABR を参照してください)。 手術/処置による出血を除いて、72時間ルールを満たす治療出血を関節出血の分析に含めた。
ベースラインから少なくとも 24 週間まで
拡張部分: 治療対象関節出血の年間出血率 (ABR)
時間枠：ベースラインから少なくとも 24 週間まで
有効期間中の治療された標的関節出血の数は、フォローアップ時間の差を説明するオフセットとして有効期間を持つ負の二項回帰モデルを使用して分析された年間出血率（ABR）として表されます（つまり、各参加者が研究に滞在する時間)。 「標的関節出血」は、研究登録前の過去２４週間にわたって少なくとも３回の出血が発生した関節位置である標的関節における関節出血として定義される。 「処置された標的関節出血」は、処置された出血の条件も満たす標的関節出血である(定義については、処置された出血のABRを参照)。 手術/処置による出血は除外されます。
ベースラインから少なくとも 24 週間まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
拡張部分：血友病 A の生活の質（Haem-A-QoL）におけるベースラインから 25 週までの変化 成人参加者（18 歳以上）のアンケート合計スコア
時間枠：ベースライン、25週目
Haem-A-QoL は、血友病の成人参加者向けに設計された患者報告アンケートです。 10の次元（身体の健康、スポーツと余暇、学校と仕事、血友病への対応、家族計画、感情、人間関係、治療、自分自身の見方、将来の展望）からなる46項目と、合計点を表すスケールで構成されています。 アイテムは 5 つの回答オプションに沿って評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。 スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。 合計スコアの 7 ポイント以上の減少は、臨床的に意味のある改善のしきい値として定義されました。
ベースライン、25週目
拡張部分：Haem-A-QoLアンケートの合計スコアで、ベースラインから25週までに臨床的に意味のある改善が見られた成人参加者（18歳以上）の割合
時間枠：ベースライン、25週目
Haem-A-QoL は、血友病の成人参加者向けに設計された患者報告アンケートです。 体の健康、スポーツと余暇、学校と仕事、血友病への対処、家族計画、感情、人間関係、治療、自分自身の見方、将来の展望の 10 項目と合計点を表す目盛りからなる 46 項目で構成されています。 アイテムは 5 つの回答オプションに沿って評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。 スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。 合計スコアの 7 ポイント以上の減少は、臨床的に意味のある改善のしきい値として定義されました。
ベースライン、25週目
拡張部分: 成人参加者 (18 歳以上) の Haem-A-QoL アンケートの身体的健康スコアのベースラインから 25 週目への変更
時間枠：ベースライン、25週目
Haem-A-QoL は、血友病の成人参加者向けに設計された患者報告アンケートです。 10の次元（身体の健康、スポーツと余暇、学校と仕事、血友病への対応、家族計画、感情、人間関係、治療、自分自身の見方、将来の展望）からなる46項目と、合計点を表すスケールで構成されています。 アイテムは 5 つの回答オプションに沿って評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。 スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。 身体的健康スコアの 10 ポイント以上の減少は、臨床的に意味のある改善のしきい値として定義されました。
ベースライン、25週目
拡張部分：Haem-A-QoLアンケートの身体的健康スコアで、ベースラインから25週までに臨床的に意味のある改善が見られた成人参加者（18歳以上）の割合
時間枠：ベースライン、25週目
Haem-A-QoL は、血友病の成人参加者向けに設計された患者報告アンケートです。 10の次元（身体の健康、スポーツと余暇、学校と仕事、血友病への対応、家族計画、感情、人間関係、治療、自分自身の見方、将来の展望）からなる46項目と、合計点を表すスケールで構成されています。 アイテムは 5 つの回答オプションに沿って評価されます。ただし、一部のアイテムには「該当なし」オプションもあります。 スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど生活の質が高いことを示します。 身体的健康スコアの 10 ポイント以上の減少は、臨床的に意味のある改善のしきい値として定義されました。
ベースライン、25週目
拡張部分: 血友病-QOL-Short Form (Haemo-QoL-SF) アンケートのベースラインから 25 週目への変更 思春期の参加者 (12 ～ 17 歳) の合計スコア
時間枠：ベースライン、25週目
Haemo-QoL-SF は、血友病の小児および青年の健康関連の生活の質 (HRQoL) を測定するために、一連の年齢関連のアンケートで開発されました。 この研究では、35 項目を含む年長の子供向けの短いバージョンが青年向けに選択されました。 項目は、5 つの回答オプション (まったくない、めったにない、ときどき、よくある、または常にある) に沿って評価されます。 このバージョンでは、子供の HRQoL に関連すると考えられる 9 つの側面 (身体的健康、感情、自分自身、家族、友人、他の人に対する見方、スポーツと学校、血友病への対処、治療) をカバーしています。 スケール スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど HRQoL が優れていることを示します。 思春期の参加者が少ないことを考えると、Haemo-QoL-SF アンケートの結果は慎重に解釈する必要があります。
ベースライン、25週目
拡張部分：ヨーロッパの生活の質のベースラインから25週目への変更-5次元-5レベル（EQ-5D-5L）アンケートビジュアルアナログスケール（VAS）スコア
時間枠：ベースライン、25週目
EQ-5D-5L は、健康経済分析で使用する健康効用スコアを計算するために使用される 6 つの質問で構成される自己申告型の健康状態アンケートです。 EQ-5D-5L には 2 つのコンポーネントがあります: インデックス ユーティリティ スコアを取得するために使用される、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病を評価する 5 項目の健康状態プロファイルと、健康状態を測る視覚的アナログスケール（VAS）。 VAS は、参加者の現在の健康状態を 0 から 100 のスケールで評価するように設計されています。0 は考えられる最悪の健康状態を表し、100 は考えられる最高の健康状態を表します。 VAS スコアの 7 ポイント以上の増加は、意味のある改善のしきい値として定義されました。
ベースライン、25週目
拡張部分: EQ-5D-5L アンケート VAS スコアで、ベースラインから 25 週までに有意な改善が見られた参加者の割合
時間枠：ベースライン、25週目
EQ-5D-5L は、健康経済分析で使用する健康効用スコアを計算するために使用される 6 つの質問で構成される自己申告型の健康状態アンケートです。 EQ-5D-5L には 2 つのコンポーネントがあります: インデックス ユーティリティ スコアを取得するために使用される、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病を評価する 5 項目の健康状態プロファイルと、健康状態を測る視覚的アナログスケール（VAS）。 VAS は、参加者の現在の健康状態を 0 から 100 のスケールで評価するように設計されています。0 は考えられる最悪の健康状態を表し、100 は考えられる最高の健康状態を表します。 VAS スコアの 7 ポイント以上の増加は、意味のある改善のしきい値として定義されました。
ベースライン、25週目
拡張部分: EQ-5D-5L アンケート インデックス ユーティリティ スコアのベースラインから 25 週目への変更
時間枠：ベースライン、25週目
EQ-5D-5L は、健康経済分析で使用する健康効用スコアを計算するために使用される 6 つの質問で構成される自己申告型の健康状態アンケートです。 EQ-5D-5L には 2 つのコンポーネントがあります: インデックス ユーティリティ スコアを取得するために使用される、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病を評価する 5 項目の健康状態プロファイルと、健康状態を測る視覚的アナログスケール（VAS）。 公開された加重システムでは、インデックス ユーティリティ スコアの単一の要約スコアを作成できます。全体のスコアは 0 から 1 の範囲で、スコアが低いほど機能障害のレベルが高いことを表します。 0.07 ポイント以上のインデックス ユーティリティ スコアの増加は、有意な改善のしきい値として定義されました。
ベースライン、25週目
拡張部分: EQ-5D-5L アンケート インデックス ユーティリティ スコアで、ベースラインから 25 週までに有意な改善が見られた参加者の割合
時間枠：ベースライン、25週目
EQ-5D-5L は、健康経済分析で使用する健康効用スコアを計算するために使用される 6 つの質問で構成される自己申告型の健康状態アンケートです。 EQ-5D-5L には 2 つのコンポーネントがあります: インデックス ユーティリティ スコアを取得するために使用される、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病を評価する 5 項目の健康状態プロファイルと、健康状態を測る視覚的アナログスケール（VAS）。 公開された加重システムでは、インデックス ユーティリティ スコアの単一の要約スコアを作成できます。全体のスコアは 0 から 1 の範囲で、スコアが低いほど機能障害のレベルが高いことを表します。 0.07 ポイント以上のインデックス ユーティリティ スコアの増加は、有意な改善のしきい値として定義されました。
ベースライン、25週目
拡張部分: 過去 4 週間の予想出勤日数に対する休業日数の割合
時間枠：ベースラインでの投与前、13週目および25週目
研究の拡大部分に登録された参加者は、各時点で仕事を休んだ日数 (つまり、欠勤した日数) と、過去 4 週間の仕事で予想される日数を報告しました。予定勤務日数に対する休業日数の割合としてポイントします。
ベースラインでの投与前、13週目および25週目
拡張部分: 過去 4 週間の予定登校日数に対する休校日数の割合
時間枠：ベースラインでの投与前、13週目および25週目
研究の拡大部分に登録された参加者は、各時点で、学校を休んだ日数 (つまり、学校を欠席した日数) と、過去 4 週間の予想される学校での日数を報告しました。学校を休む日数から学校に通う予定の日数まで。
ベースラインでの投与前、13週目および25週目
拡大部：入院日数
時間枠：ベースラインから少なくとも 24 週間の治療まで (中央値 [最小-最大] 観察時間: 25.57 [24.1-29.4] 週間)
ベースラインから少なくとも 24 週間の治療まで (中央値 [最小-最大] 観察時間: 25.57 [24.1-29.4] 週間)
拡張部分：エミシズマブ選好調査を使用して評価された、新しいエミシズマブ皮下（SC）治療または以前の血友病静脈内（IV）治療のいずれかを好む、または好まなかった参加者の割合
時間枠：17週目の前投与
Emicizumab Preference Survey は、静脈内 (IV) 第 VIII 因子 (FVIII) または皮下 (SC) エミシズマブによる治療に対する参加者の好み、または好みなしを記録するために、スポンサーによって開発された目的に合ったアンケートです。
17週目の前投与
PK 導入部: エミシズマブの最大観測血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの時間
時間枠：1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
PK 導入部: エミシズマブの最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
PK ランイン部: エミシズマブの時間ゼロから投与間隔終了までの血漿濃度-時間曲線下の面積 (AUC[0-tau])
時間枠：1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
PK 導入部: エミシズマブの時間ゼロから外挿無限時間 (AUC[0-inf]) までの血漿濃度-時間曲線下の領域
時間枠：1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
PK ランイン部分: エミシズマブの見かけの血漿終末半減期 (t1/2)
時間枠：1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
PK ランイン部分: エミシズマブの見かけのクリアランス (CL/F)
時間枠：1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
初回投与後は CL/F のみが報告されます。代わりに、定常状態での見かけのクリアランス (CLss/F) が 6 回目の投与後に報告されます。 これは、サンプリング時間と投与スケジュールのために初回投与後に t1/2 が適切に推定されず、CL/F などの依存性 PK パラメータが推定できなかったためです。
1週目 1日目 投与前（0時間）および投与後8時間、および 1週目 3日目および5日目、2週目 8日目および11日目、3週目 15日目および18日目、4週目 22日目および25日目、ならびに5週目の1日目、 21、22、23、24、25
PK 導入部: 指定された時点でのエミシズマブの血漿中濃度
時間枠：1 週目 1 日目 投与前および投与後 8 時間、および 1 週目 3 日目および 5 日目、2 週目 8 日目および 11 日目、3 週目 15 日目および 18 日目、4 週目 22 日目および 25 日目、ならびに 5、6、7 週目の 1 日目、 8、9、11、13、15、17、19、21、22、23、24、および25、およびその後12週間ごとに265週まで
1 週目 1 日目 投与前および投与後 8 時間、および 1 週目 3 日目および 5 日目、2 週目 8 日目および 11 日目、3 週目 15 日目および 18 日目、4 週目 22 日目および 25 日目、ならびに 5、6、7 週目の 1 日目、 8、9、11、13、15、17、19、21、22、23、24、および25、およびその後12週間ごとに265週まで
拡張部分: 指定された時点でのエミシズマブの血漿濃度
時間枠：1、2、3、4、5、9、13、17、21、25、37、49、61、73.85、97、109、121、133、145、157、169、181、193 週に投与前、205、217、229、241、253
1、2、3、4、5、9、13、17、21、25、37、49、61、73.85、97、109、121、133、145、157、169、181、193 週に投与前、205、217、229、241、253
少なくとも1つの有害事象のある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
すべての非重篤および重篤な AE を含む、少なくとも 1 つの有害事象 (AE) を経験した参加者の数がここに報告されます。 グッド クリニカル プラクティスのための ICH ガイドラインによると、AE とは、因果関係に関係なく、医薬品を投与された臨床調査対象者におけるあらゆる不都合な医学的発生です。 「重度」と「深刻」という用語は同義語ではありません。 重大な AE は、標準的な基準のいずれかを満たす重大な医学的事象である任意の AE です。 重症度とは、AE の強度を指します (例えば、軽度、中等度、または重度として評価されるか、世界保健機関 [WHO] 毒性等級尺度に従って評価されます)。イベント自体は、比較的マイナーな医学的重要性である可能性があります。 重症度と深刻度は、報告された各 AE について研究者が個別に評価しました。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
グレード3以上の有害事象が少なくとも1つある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
世界保健機関 (WHO) の毒性評価尺度を使用して、有害事象 (AE) の重症度を評価しました。 WHO 毒性等級付けスケールに具体的に記載されていない AE の場合、グレード 3 の AE は次のように定義されます。重度の顕著な活動制限、通常は何らかの介助が必要、医療介入または治療が必要、入院の可能性。グレード 4 の AE は次のように定義されます。 「重度」と「深刻」という用語は同義語ではありません。 重大な AE は、標準的な基準のいずれかを満たす重大な医学的事象である任意の AE です。 重大度とは、AE の強度を指します。イベント自体は、比較的マイナーな医学的重要性である可能性があります。 重症度と深刻度は、報告された各 AE について研究者が個別に評価しました。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
治療の中止につながる有害事象が少なくとも1つある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
グッド クリニカル プラクティスのための ICH ガイドラインによると、AE とは、因果関係に関係なく、医薬品を投与された臨床調査対象者におけるあらゆる不都合な医学的発生です。 「重度」と「深刻」という用語は同義語ではありません。 重大な AE は、標準的な基準のいずれかを満たす重大な医学的事象である任意の AE です。 重症度とは、AE の強度を指します (例えば、軽度、中等度、または重度として評価されるか、世界保健機関 [WHO] 毒性等級尺度に従って評価されます)。イベント自体は、比較的マイナーな医学的重要性である可能性があります。 重症度と深刻度は、報告された各 AE について研究者が個別に評価しました。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
研究治療に関連する有害事象が少なくとも1つある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
グッド クリニカル プラクティスのための ICH ガイドラインによると、有害事象 (AE) とは、因果関係に関係なく、医薬品を投与された臨床調査対象者における有害な医学的発生です。 AE の因果関係を評価するために、研究者は、患者に関する知識、事象を取り巻く状況、潜在的な代替原因の評価を使用して、AE が治験薬に関連していると見なされるかどうかを判断し、「はい」または「いいえ」に応じて。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
バイタルサインのベースラインからの変化という有害事象が少なくとも1つある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
バイタルサインのベースラインからの変化という有害事象が発生した参加者の数がここに報告されています。 バイタル サインの測定値は、心拍数と呼吸数、体温、収縮期血圧と拡張期血圧で構成され、異常なバイタル サイン値は正常範囲外でした。 以下の基準のいずれかを満たす場合、異常なバイタル サインの結果は有害事象として報告されました。試験治療の変更をもたらした（例えば、投与量の変更、治療の中断または中止）;医学的介入または併用療法の変更をもたらした;または研究者の判断で臨床的に重要でした。 ここで報告されたすべての有害事象は、治験責任医師によって、エミシズマブによる治療とは無関係であると個別に評価されました。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
身体検査所見のベースラインからの変化の有害事象が少なくとも1つある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
ベースラインでは存在しなかった、または悪化したベースライン後の身体検査の異常は、有害事象として報告されました。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
ベースラインの世界保健機関 (WHO) 毒性スケール グレード 0-2 からベースライン後の WHO グレード 3 または 4 への臨床検査パラメータのシフトが少なくとも 1 つある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
異常な臨床検査値は、血液学または血清化学パラメーターの正常範囲外の臨床検査結果として定義されました。 グレード 1 から 4 までの範囲の WHO 毒性グレーディング スケール (それぞれ軽度から重度; グレード 0 は正常範囲内) は、実験室の異常と有害事象の重症度を評価するために使用されました (WHO 2003)。 すべての実験室異常が有害事象とみなされるわけではありません。次の基準のいずれかを満たした場合、異常は有害事象として報告されました。臨床症状を伴う。試験治療の変更をもたらした（例えば、投与量の変更、治療の中断または中止）;医学的介入または併用療法の変更をもたらした;または研究者の判断で臨床的に重要でした。 この研究では、臨床検査値の変化は一時的なものであり、すべての参加者のベースラインに戻りました。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
少なくとも1つの局所注射部位反応を伴う参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
治験薬投与後 24 時間以内に発生し、治験責任医師の意見では、治験薬注射に関連すると判断された局所的な有害事象は、Adverse Event electronic Case Report Form (eCRF) に「注射部位反応」として記録されました。 . 局所化された注射関連反応は、「局所注射部位反応」としてマークされました。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
少なくとも 1 つの血栓塞栓イベントを伴う参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
凝固亢進および血栓塞栓症のイベントは、重大な有害事象または特に関心のある有害事象として報告されることになっていました。 医療提供者は、潜在的な血栓塞栓症の徴候や症状（呼吸困難、胸の痛み、脚の痛み、腫れなど）を認識し、適切な医師の診察を受けることの重要性を確実に理解するように、患者/介護者を教育しました。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
少なくとも1つの血栓性微小血管障害を有する参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
血栓性微小血管障害は、微小血管障害性溶血性貧血、血小板減少症、および腎臓、胃腸系、または中枢神経系などを含む臓器損傷の臨床的特徴を伴う一連の障害を表すために使用されます。血栓性微小血管障害イベントは、深刻な有害事象として報告されることになっていましたまたは特に関心のある有害事象。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
少なくとも1つの全身性過敏症、アナフィラキシー、またはアナフィラキシー様反応のある参加者の数
時間枠：ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
エミシズマブは生物学的製剤であるため、アナフィラキシーやアナフィラキシー反応を含む急性の全身性過敏反応が起こる可能性があります。 これらの事象は、重篤な有害事象または特に関心のある有害事象として報告されることになっていました。 医療提供者 (HCP) は、過敏症、アナフィラキシー、およびアナフィラキシー反応の徴候と症状を認識し、そのような事態が発生した場合に HCP に連絡するか、緊急治療を求める方法を患者と介護者に指示しました。
ベースラインから研究の完了、用量の漸増、または投薬計画の変更のいずれか早い方まで (最大 5 年、5 か月)
研究中のベースライン後の任意の時点でエミシズマブに対する抗薬物抗体を有する参加者の数
時間枠：ベースライン、5、9、13、17、21、および 25 週、およびその後 12 週ごとに試験完了まで (最長 5 年 5 か月)
検証済みの酵素免疫測定法 (ELISA) 法を使用して、血漿サンプル中のエミシズマブに対する抗薬物抗体 (ADA) のレベルを分析しました。 参加者は、ベースラインで ADA 陰性であったが、治験薬投与後に ADA 応答 (治療誘発性 ADA 応答) を発症した場合、またはベースラインで ADA 陽性であり、ベースライン後の 1 つ以上の力価が ADA 陽性であった場合、ADA 陽性と見なされました。サンプルは、ベースラインサンプルの力価（治療により増強されたADA応答）よりも少なくとも4倍大きかった（つまり、≥0.60力価単位）。
ベースライン、5、9、13、17、21、および 25 週、およびその後 12 週ごとに試験完了まで (最長 5 年 5 か月)
抗第VIII因子（FVIII）抗体の新規開発に参加した参加者の数
時間枠：ベースライン、9 週目および 17 週目 (阻害剤のない被験者のみ)、25 週目、およびその後 12 週間ごとに試験完了まで (最大 5 年 5 か月)
検証済みの FVIII 活性アッセイを使用して、抗 FVIII 抗体 (阻害剤) のレベルを分析しました。 参加者は、ベースライン後のサンプルで検出されたインヒビターレベルが所定の閾値に達するか超えた場合、de novo FVIII インヒビターを発症したと見なされました。
ベースライン、9 週目および 17 週目 (阻害剤のない被験者のみ)、25 週目、およびその後 12 週間ごとに試験完了まで (最大 5 年 5 か月)
エミシズマブの長期有効性: 治療出血、すべての出血、治療自然出血、治療関節出血、および治療標的関節出血のモデルベースの年間出血率 (ABR)
時間枠：エミシズマブ治療の開始から研究の完了、用量の漸増、または投与計画の変更まで (すべてのエミシズマブ参加者の中央値 [最小-最大] 有効期間: 191.14 [28.0-264.4] 週間)
有効期間中の出血数は、異なるフォローアップ時間を説明する負の二項 (NB) 回帰モデルを使用して ABR として評価されました。 治療出血：凝固因子が投与された出血。 すべての出血には、治療された出血と治療されていない出血の両方が含まれていました。 治療された自然出血：既知の要因（外傷、手術など）のない治療された出血。 関節出血の治療: 関節の異常な感覚 (オーラ) を伴う関節の治療出血と、別の症状の組み合わせ: 腫れ/熱、痛み/可動域の減少 (RoM)、または関節の可動域の困難。 処置された標的関節出血：標的関節における処置された関節出血、研究登録前の過去２４週間の間に３回以上（≧）処置された関節出血が発生した関節として定義される。 すべての種類の出血について: 72 時間ルールが実装され、手術/処置による出血、および漸増または投薬レジメンの変更後の出血は除外されました。
エミシズマブ治療の開始から研究の完了、用量の漸増、または投与計画の変更まで (すべてのエミシズマブ参加者の中央値 [最小-最大] 有効期間: 191.14 [28.0-264.4] 週間)
エミシズマブの長期有効性: 治療した出血、すべての出血、治療した自然出血、治療した関節出血、および治療した標的関節出血の計算された平均年間出血率 (ABR)
時間枠：エミシズマブ治療の開始から研究の完了、用量の漸増、または投与計画の変更まで (すべてのエミシズマブ参加者の中央値 [最小-最大] 有効期間: 191.14 [28.0-264.4] 週間)
有効期間中の出血回数は、ABR = (出血回数/有効期間中の日数) x 365.25 として計算されました。 治療出血：凝固因子が投与された出血。 すべての出血には、治療された出血と治療されていない出血の両方が含まれていました。 治療された自然出血：既知の要因（外傷、手術など）のない治療された出血。 関節出血の治療: 関節の異常な感覚 (オーラ) を伴う関節の治療出血と、別の症状の組み合わせ: 腫れ/熱、痛み/可動域の減少 (RoM)、または関節の可動域の困難。 処置された標的関節出血：標的関節における処置された関節出血、研究登録前の過去２４週間の間に３回以上（≧）処置された関節出血が発生した関節として定義される。 すべての種類の出血について: 72 時間ルールが実装され、手術/処置による出血、および漸増または投薬レジメンの変更後の出血は除外されました。
エミシズマブ治療の開始から研究の完了、用量の漸増、または投与計画の変更まで (すべてのエミシズマブ参加者の中央値 [最小-最大] 有効期間: 191.14 [28.0-264.4] 週間)
エミシズマブの長期有効性: 治療した出血、すべての出血、治療した自然出血、治療した関節出血、および治療した標的関節出血について計算された年間出血率 (ABR) の中央値
時間枠：エミシズマブ治療の開始から研究の完了、用量の漸増、または投与計画の変更まで (すべてのエミシズマブ参加者の中央値 [最小-最大] 有効期間: 191.14 [28.0-264.4] 週間)
有効期間中の出血回数は、ABR = (出血回数/有効期間中の日数) x 365.25 として計算されました。 治療出血：凝固因子が投与された出血。 すべての出血には、治療された出血と治療されていない出血の両方が含まれていました。 治療された自然出血：既知の要因（外傷、手術など）のない治療された出血。 関節出血の治療: 関節の異常な感覚 (オーラ) を伴う関節の治療出血と、別の症状の組み合わせ: 腫れ/熱、痛み/可動域の減少 (RoM)、または関節の可動域の困難。 処置された標的関節出血：標的関節における処置された関節出血、研究登録前の過去２４週間の間に３回以上（≧）処置された関節出血が発生した関節として定義される。 すべての種類の出血について: 72 時間ルールが実装され、手術/処置による出血、および漸増または投薬レジメンの変更後の出血は除外されました。
エミシズマブ治療の開始から研究の完了、用量の漸増、または投与計画の変更まで (すべてのエミシズマブ参加者の中央値 [最小-最大] 有効期間: 191.14 [28.0-264.4] 週間)
エミシズマブの長期有効性: 経時的な 12 週間間隔ごとの治療出血の計算された年間出血率 (ABR) の平均
時間枠：1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
有効期間中の治療出血数は、ABR = (出血数/有効期間中の日数) x 365.25 として計算されました。 治療出血：凝固因子が投与された出血。 72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプで同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされました。 手術/手順による出血は除外されました。 用量漸増またはエミシズマブ投与レジメンの変更（プロトコル v5 の実施後）を行った参加者の場合、有効期間は、漸増用量または変更された投与レジメンの初日の前日に終了しました。
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
エミシズマブの長期有効性: 経時的な 12 週間間隔ごとの治療出血の計算された年間出血率 (ABR) の中央値
時間枠：1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
有効期間中の治療出血数は、ABR = (出血数/有効期間中の日数) x 365.25 として計算されました。 治療出血：凝固因子が投与された出血。 72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプで同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされました。 手術/手順による出血は除外されました。 用量漸増またはエミシズマブ投与レジメンの変更（プロトコル v5 の実施後）を行った参加者の場合、有効期間は、漸増用量または変更された投与レジメンの初日の前日に終了しました。
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
エミシズマブの長期有効性: 経時的な 12 週間間隔ごとのすべての出血の計算された年間出血率 (ABR) の平均
時間枠：1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
有効期間中の全出血数は、ABR = (出血数/有効期間中の日数) x 365.25 として計算されました。 すべての出血には、治療された出血（凝固因子を含む）と治療されていない出血の両方が含まれていました。 72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプで同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされました。 手術/手順による出血は除外されました。 用量漸増またはエミシズマブ投与レジメンの変更（プロトコル v5 の実施後）を行った参加者の場合、有効期間は、漸増用量または変更された投与レジメンの初日の前日に終了しました。
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
エミシズマブの長期有効性: 経時的な 12 週間間隔ごとのすべての出血に対する計算された年間出血率 (ABR) の中央値
時間枠：1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
有効期間中の全出血数は、ABR = (出血数/有効期間中の日数) x 365.25 として計算されました。 すべての出血には、治療された出血（凝固因子を含む）と治療されていない出血の両方が含まれていました。 72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプで同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされました。 手術/手順による出血は除外されました。 用量漸増またはエミシズマブ投与レジメンの変更（プロトコル v5 の実施後）を行った参加者の場合、有効期間は、漸増用量または変更された投与レジメンの初日の前日に終了しました。
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
エミシズマブの長期的有効性: 12 週間間隔ごとの治療自然出血の計算された年間出血率 (ABR) の平均
時間枠：1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
有効期間中の治療された自然出血の数は、ABR = (有効期間中の出血数/日数) x 365.25 として計算されました。 治療された自然出血は、既知の寄与因子（例えば、外傷、手術）のない（凝固因子で）治療された出血として定義されました。 72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプで同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされました。 手術/手順による出血は除外されました。 用量漸増またはエミシズマブ投与レジメンの変更（プロトコル v5 の実施後）を行った参加者の場合、有効期間は、漸増用量または変更された投与レジメンの初日の前日に終了しました。
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
エミシズマブの長期有効性: 経時的な 12 週間間隔ごとの治療された自然出血の計算された年間出血率 (ABR) の中央値
時間枠：1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週
有効期間中の治療された自然出血の数は、ABR = (有効期間中の出血数/日数) x 365.25 として計算されました。 治療された自然出血は、既知の寄与因子（例えば、外傷、手術）のない（凝固因子で）治療された出血として定義されました。 72 時間ルールが実装されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じタイプで同じ解剖学的位置での 2 回の出血は 1 回の出血としてカウントされました。 手術/手順による出血は除外されました。 用量漸増またはエミシズマブ投与レジメンの変更（プロトコル v5 の実施後）を行った参加者の場合、有効期間は、漸増用量または変更された投与レジメンの初日の前日に終了しました。
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156、157-168、169-180、181-192、193-204、205-216、217-228、229-240、241-252、および 253-264 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hoffmann-La Roche

協力者

Chugai Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年1月30日

一次修了 (実際)

2017年12月15日

研究の完了 (実際)

2022年6月29日

試験登録日

最初に提出

2016年12月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年1月11日

最初の投稿 (見積もり)

2017年1月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2023年1月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年12月13日

最終確認日

2022年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BO39182
  • 2016-001094-33 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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