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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Emicizumab, verabreicht alle 4 Wochen bei Teilnehmern mit Hämophilie A (HAVEN 4)

13. Dezember 2022 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische, offene Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Emicizumab, verabreicht alle 4 Wochen (Q4W) bei Patienten mit Hämophilie A

Diese multizentrische, unverblindete, nicht randomisierte Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Emicizumab bewerten, das alle 4 Wochen bei Teilnehmern mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren in einer Dosis von 6 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) verabreicht wird gegen Faktor VIII (FVIII). Die Studie besteht aus 2 Teilen: einem pharmakokinetischen (PK) Einlaufteil, gefolgt von einem Erweiterungsteil.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane Hospital; Clinical Haematology
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital; Haematology Clinical Trials
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Japan
      • Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
      • Wrocław, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny; Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Univ of N Carolina Chapel Hill; Hematology/Oncology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht größer oder gleich (>/=) 40 Kilogramm (kg) beim Screening
  • Diagnose einer schweren angeborenen Hämophilie A oder Hämophilie A mit FVIII-Inhibitoren
  • Teilnehmer, die rFVIIa verwenden oder bereit sind, auf rekombinanten aktivierten Faktor VII (rFVIIa) als primäres Bypass-Mittel zur Behandlung von Durchbruchblutungen umzusteigen
  • FVIII-Inhibitortest während des Screenings mit Titerergebnissen, die vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments verfügbar sind
  • Teilnehmer ohne FVIII-Inhibitoren, d. h. mit weniger als (<) 0,6 Bethesda-Einheiten pro Milliliter [BU/mL]; < 1,0 BU/mL nur für Labore mit einem historischen Sensitivitäts-Cutoff für den Inhibitornachweis von 1,0 BU/mL, die eine erfolgreiche Immunisierung abgeschlossen haben Toleranzinduktion (ITI) muss dies mindestens 5 Jahre vor dem Screening getan haben und darf keine Hinweise auf ein (permanentes oder vorübergehendes) Inhibitorrezidiv aufweisen, das durch den Nachweis eines Inhibitors von mehr als (>) 0,6 BU/ml (nur > 1,0 BU/ml) angezeigt wird für Labore mit einem historischen Sensitivitätsgrenzwert für den Inhibitornachweis von 1,0 BU/ml) seit ITI
  • Angemessene hämatologische, Leber- und Nierenfunktion

Ausschlusskriterien:

  • Andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung als Hämophilie A
  • Laufende oder geplante ITI-Therapie; Teilnehmer, bei denen ITI fehlgeschlagen ist, sind mit einer 72-stündigen Auswaschphase vor der ersten Emicizumab-Verabreichung berechtigt
  • Vorgeschichte von illegalem Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 48 Wochen vor dem Screening nach Ermessen des Ermittlers
  • Teilnehmer mit einem hohen Risiko für thrombotische Mikroangiopathie (TMA) (z. B. mit einer früheren medizinischen oder familiären Vorgeschichte von TMA) nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Frühere (innerhalb der letzten 12 Monate) oder aktuelle Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung (mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird) oder Anzeichen einer thromboembolischen Erkrankung
  • Andere Erkrankungen (z. B. bestimmte Autoimmunerkrankungen), die derzeit das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion
  • Bekannte HIV-Infektion mit Differenzierungscluster (CD) 4 Zellzahlen <200 Zellen pro Mikroliter (Zellen/μl)
  • Verwendung von systemischen Immunmodulatoren (z. B. Interferon) bei der Einschreibung oder geplanten Verwendung während der Studie, mit Ausnahme der antiretroviralen Therapie
  • Begleiterkrankungen, -zustände, signifikante Anomalien bei Screening-Auswertungen oder Labortests oder Behandlungen, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten oder die nach Ansicht des Prüfarztes ein zusätzliches inakzeptables Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Teilnehmer darstellen würden
  • Schwangerschaft oder Stillzeit oder Absicht, während der Studie schwanger zu werden
  • Frauen mit einem positiven Serum-Schwangerschaftstestergebnis innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Studienmedikation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Emicizumab: PK Run-in-Kohorte
Die Teilnehmer erhielten mindestens 24 Wochen lang subkutan (sc) Emicizumab in einer Dosis von 6 mg/kg einmal alle 4 Wochen ohne Aufsättigungsdosis.
Arzneimittel: Emicizumab
Emicizumab wird gemäß der in den jeweiligen Armen beschriebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht. Nach mindestens 24 Wochen prophylaktischer Emicizumab hatten Personen, bei denen eine suboptimale Blutungskontrolle unter Emicizumab (gemäß den im Protokoll definierten Kriterien) auftrat, die Möglichkeit, ihre Dosis auf 3 mg/kg wöchentlich zu erhöhen. Nach der Implementierung der Protokollversion 5 (20. Dezember 2019) wurde die Behandlungsdauer verlängert. Während dieser Studienverlängerung hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, auf ein bevorzugtes Emicizumab-Dosierungsschema (1,5 mg/kg wöchentlich, 3 mg/kg alle 2 Wochen oder 6 mg/kg alle 4 Wochen) umzustellen, um ihnen die gleiche Flexibilität zu bieten wie mit Handelsprodukt.
Andere Namen:
  • Halbwaage
  • RO5534262
  • ACE910
Experimental: Emicizumab: Erweiterungskohorte
Die Teilnehmer erhielten Emicizumab subkutan (SC) in einer Aufsättigungsdosis von 3 mg/kg einmal wöchentlich für die ersten 4 Wochen, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 6 mg/kg Emicizumab SC einmal alle 4 Wochen für mindestens 24 Wochen.
Arzneimittel: Emicizumab
Emicizumab wird gemäß der in den jeweiligen Armen beschriebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht. Nach mindestens 24 Wochen prophylaktischer Emicizumab hatten Personen, bei denen eine suboptimale Blutungskontrolle unter Emicizumab (gemäß den im Protokoll definierten Kriterien) auftrat, die Möglichkeit, ihre Dosis auf 3 mg/kg wöchentlich zu erhöhen. Nach der Implementierung der Protokollversion 5 (20. Dezember 2019) wurde die Behandlungsdauer verlängert. Während dieser Studienverlängerung hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, auf ein bevorzugtes Emicizumab-Dosierungsschema (1,5 mg/kg wöchentlich, 3 mg/kg alle 2 Wochen oder 6 mg/kg alle 4 Wochen) umzustellen, um ihnen die gleiche Flexibilität zu bieten wie mit Handelsprodukt.
Andere Namen:
  • Halbwaage
  • RO5534262
  • ACE910

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erweiterungsteil: Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Von Baseline bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird als annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells mit Wirksamkeitszeitraum als Offset analysiert wurde, um den Unterschied in den Nachbeobachtungszeiten zu berücksichtigen. Eine Blutung wird als „behandelte Blutung“ betrachtet, wenn direkt darauf (d. h. ohne zwischenzeitliche Blutung) ein Hämophilie-Medikament folgt, das als „Behandlung einer Blutung“ bezeichnet wird, unabhängig von der Zeit zwischen der Behandlung und der vorangegangenen Blutung. Eine Blutung und die erste Behandlung danach und vor Beginn einer neuen Blutung gelten als Paar, mit folgender Ausnahme: Wenn mehrere Blutungen am selben Kalendertag auftreten, gilt die nachfolgende Behandlung für jede dieser mehreren Blutungen. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle werden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftritt. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs sind ausgeschlossen.
Von Baseline bis mindestens 24 Wochen
Erweiterungsteil: Annualisierte Blutungsrate (ABR) für alle Blutungen
Zeitfenster: Von Baseline bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl aller Blutungen über den Wirksamkeitszeitraum wird als annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells mit Wirksamkeitszeitraum als Offset analysiert wurde, um den Unterschied in den Nachbeobachtungszeiten zu berücksichtigen (d. h. die Zeit, die jeder Teilnehmer bleibt in der Studie). In diesem Ergebnismaß sind alle Blutungen enthalten, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit folgender Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Da „alle Blutungen“ sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen umfasst, wurde die 72-Stunden-Regelung für behandelte und nicht behandelte Blutungen getrennt eingeführt. Für behandelte Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel genau so umgesetzt, wie sie für die Ergebnismessung „behandelte Blutungen“ definiert wurde. Für nicht behandelte Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel umgesetzt, indem ein behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden ab der Blutung selbst berechnet wurde.
Von Baseline bis mindestens 24 Wochen
Erweiterungsteil: Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Von Baseline bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen über den Wirksamkeitszeitraum wird als annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells mit dem Wirksamkeitszeitraum als Offset analysiert wurde, um den Unterschied in den Nachbeobachtungszeiten (d dass jeder Teilnehmer in der Studie bleibt). Eine Blutung wird als „spontan“ eingestuft, wenn kein anderer bekannter Faktor wie Trauma oder Eingriff/Operation vorliegt. Eine „behandelte spontane Blutung“ ist eine spontane Blutung, die auch die Bedingungen einer behandelten Blutung erfüllt (Definition siehe ABR für behandelte Blutungen). Behandelte Blutungen, die die 72-Stunden-Regel erfüllten, wurden in die Analyse der spontanen Blutungen eingeschlossen. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs sind ausgeschlossen.
Von Baseline bis mindestens 24 Wochen
Erweiterungsteil: Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: Von Baseline bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Gelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird als annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells mit Wirksamkeitszeitraum als Offset analysiert wurde, um den Unterschied in den Nachbeobachtungszeiten (d. h. die Zeit dass jeder Teilnehmer in der Studie bleibt). Eine „Gelenkblutung“ ist definiert als eine Blutung, die als „Gelenk“ angegeben wird und mindestens eines der folgenden Symptome aufweist: zunehmende Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk und/oder zunehmende Schmerzen, verringerter Bewegungsumfang oder Schwierigkeiten Verwendung des Gelenks im Vergleich zur Grundlinie. Eine „behandelte Gelenkblutung“ ist eine Gelenkblutung, die auch die Bedingungen einer behandelten Blutung erfüllt (Definition siehe ABR für behandelte Blutungen). Behandelte Blutungen, die die 72-Stunden-Regel erfüllten, wurden in die Analyse der Gelenkblutungen eingeschlossen, ausgenommen Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen.
Von Baseline bis mindestens 24 Wochen
Erweiterungsteil: Annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Von Baseline bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Zielgelenkblutungen über den Wirksamkeitszeitraum wird als annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells mit Wirksamkeitszeitraum als Offset analysiert wurde, um den Unterschied in den Nachbeobachtungszeiten zu berücksichtigen (d. h Zeit, die jeder Teilnehmer in der Studie bleibt). Eine „Zielgelenkblutung“ ist definiert als eine Gelenkblutung in einem Zielgelenk, bei dem es sich um eine Gelenkstelle handelt, an der in den letzten 24 Wochen vor Studienbeginn mindestens 3 Blutungen aufgetreten sind. Eine „behandelte Zielgelenkblutung“ ist eine Zielgelenkblutung, die auch die Bedingungen einer behandelten Blutung erfüllt (Definition siehe ABR für behandelte Blutungen). Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs sind ausgeschlossen.
Von Baseline bis mindestens 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erweiterungsteil: Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 25 im Hämophilie-A-Fragebogen zur Lebensqualität (Haem-A-QoL) Gesamtpunktzahl für erwachsene Teilnehmer (≥18 Jahre)
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Der Haem-A-QoL ist ein von Patienten berichteter Fragebogen, der für erwachsene Teilnehmer mit Hämophilie entwickelt wurde. Er besteht aus 46 Items mit 10 Dimensionen (körperliche Gesundheit, Sport und Freizeit, Schule und Beruf, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Gefühle, Beziehungen, Behandlung, Selbstbild und Zukunftsperspektiven) und einer Skala, die den Gesamtwert darstellt. Items werden anhand von fünf Antwortoptionen bewertet: nie, selten, manchmal, oft oder immer; obwohl es für einige Artikel auch eine "nicht zutreffend"-Option gibt. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Als Schwelle für eine klinisch bedeutsame Verbesserung wurde eine Abnahme des Gesamtscores um 7 Punkte oder mehr definiert.
Baseline, Woche 25
Erweiterungsteil: Prozentsatz der erwachsenen Teilnehmer (≥ 18 Jahre) mit einer klinisch bedeutsamen Verbesserung vom Ausgangswert bis Woche 25 im Gesamtwert des Haem-A-QoL-Fragebogens
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Der Haem-A-QoL ist ein von Patienten berichteter Fragebogen, der für erwachsene Teilnehmer mit Hämophilie entwickelt wurde. Er besteht aus 46 Items mit 10 Dimensionen (körperliche Gesundheit, Sport und Freizeit, Schule und Beruf, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Gefühle, Beziehungen, Behandlung, Selbstbild und Zukunftsperspektiven) und einer Skala, die den Gesamtwert darstellt. Items werden anhand von fünf Antwortoptionen bewertet: nie, selten, manchmal, oft oder immer; obwohl es für einige Artikel auch eine "nicht zutreffend"-Option gibt. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Als Schwelle für eine klinisch bedeutsame Verbesserung wurde eine Abnahme des Gesamtscores um 7 Punkte oder mehr definiert.
Baseline, Woche 25
Erweiterungsteil: Änderung von Baseline zu Woche 25 im Haem-A-QoL-Fragebogen Physical Health Score für erwachsene Teilnehmer (≥18 Jahre)
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Der Haem-A-QoL ist ein von Patienten berichteter Fragebogen, der für erwachsene Teilnehmer mit Hämophilie entwickelt wurde. Er besteht aus 46 Items mit 10 Dimensionen (körperliche Gesundheit, Sport und Freizeit, Schule und Beruf, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Gefühle, Beziehungen, Behandlung, Selbstbild und Zukunftsperspektiven) und einer Skala, die den Gesamtwert darstellt. Items werden anhand von fünf Antwortoptionen bewertet: nie, selten, manchmal, oft oder immer; obwohl es für einige Artikel auch eine "nicht zutreffend"-Option gibt. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Als Schwellenwert für eine klinisch bedeutsame Verbesserung wurde eine Abnahme des Physical Health Score um 10 Punkte oder mehr definiert.
Baseline, Woche 25
Erweiterungsteil: Prozentsatz der erwachsenen Teilnehmer (≥ 18 Jahre) mit einer klinisch bedeutsamen Verbesserung vom Ausgangswert bis Woche 25 im Haem-A-QoL-Fragebogen Physical Health Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Der Haem-A-QoL ist ein von Patienten berichteter Fragebogen, der für erwachsene Teilnehmer mit Hämophilie entwickelt wurde. Er besteht aus 46 Items mit 10 Dimensionen (körperliche Gesundheit, Sport und Freizeit, Schule und Beruf, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Gefühle, Beziehungen, Behandlung, Selbstbild und Zukunftsperspektiven) und einer Skala, die den Gesamtwert darstellt. Items werden anhand von fünf Antwortoptionen bewertet: nie, selten, manchmal, oft oder immer; obwohl es für einige Artikel auch eine "nicht zutreffend"-Option gibt. Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Als Schwellenwert für eine klinisch bedeutsame Verbesserung wurde eine Abnahme des Physical Health Score um 10 Punkte oder mehr definiert.
Baseline, Woche 25
Erweiterungsteil: Änderung von Baseline zu Woche 25 im Hämophilie-Quality of Life-Short Form (Haemo-QoL-SF)-Fragebogen Gesamtpunktzahl für jugendliche Teilnehmer (12-17 Jahre)
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Der Haemo-QoL-SF wurde in einer Reihe altersbezogener Fragebögen entwickelt, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) bei Kindern und Jugendlichen mit Hämophilie zu messen. Für Jugendliche wurde in dieser Studie die Kurzversion für ältere Kinder mit 35 Items ausgewählt. Die Items werden anhand von fünf Antwortoptionen bewertet: nie, selten, manchmal, oft oder immer. Diese Version umfasst neun Dimensionen, die als relevant für die HRQoL der Kinder angesehen werden (körperliche Gesundheit, Gefühle, Selbstbild, Familie, Freunde, andere Menschen, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie und Behandlung). Die Skalenwerte reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere HRQoL anzeigen. Angesichts der geringen Anzahl jugendlicher Teilnehmer sollten die Ergebnisse des Haemo-QoL-SF-Fragebogens mit Vorsicht interpretiert werden.
Baseline, Woche 25
Erweiterungsteil: Änderung von Baseline zu Woche 25 im European Quality of Life-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Questionnaire Visual Analogue Scale (VAS) Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Der EQ-5D-5L ist ein selbstberichteter Gesundheitszustandsfragebogen, der aus sechs Fragen besteht, die zur Berechnung eines Health Utility Scores zur Verwendung in der gesundheitsökonomischen Analyse verwendet werden. Der EQ-5D-5L besteht aus zwei Komponenten: einem Gesundheitszustandsprofil mit fünf Elementen, das Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression bewertet, das verwendet wird, um einen Index Utility Score zu erhalten, sowie a visuelle Analogskala (VAS), die den Gesundheitszustand misst. Die VAS soll den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 bis 100 bewerten, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Als Schwelle für eine signifikante Verbesserung wurde ein Anstieg des VAS-Scores um 7 Punkte oder mehr definiert.
Baseline, Woche 25
Erweiterungsteil: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer bedeutsamen Verbesserung vom Ausgangswert bis Woche 25 im VAS-Score des EQ-5D-5L-Fragebogens
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Der EQ-5D-5L ist ein selbstberichteter Gesundheitszustandsfragebogen, der aus sechs Fragen besteht, die zur Berechnung eines Health Utility Scores zur Verwendung in der gesundheitsökonomischen Analyse verwendet werden. Der EQ-5D-5L besteht aus zwei Komponenten: einem Gesundheitszustandsprofil mit fünf Elementen, das Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression bewertet, das verwendet wird, um einen Index Utility Score zu erhalten, sowie a visuelle Analogskala (VAS), die den Gesundheitszustand misst. Die VAS soll den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 bis 100 bewerten, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Als Schwelle für eine signifikante Verbesserung wurde ein Anstieg des VAS-Scores um 7 Punkte oder mehr definiert.
Baseline, Woche 25
Erweiterungsteil: Änderung von Baseline zu Woche 25 im EQ-5D-5L Questionnaire Index Utility Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Der EQ-5D-5L ist ein selbstberichteter Gesundheitszustandsfragebogen, der aus sechs Fragen besteht, die zur Berechnung eines Health Utility Scores zur Verwendung in der gesundheitsökonomischen Analyse verwendet werden. Der EQ-5D-5L besteht aus zwei Komponenten: einem Gesundheitszustandsprofil mit fünf Elementen, das Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression bewertet, das verwendet wird, um einen Index Utility Score zu erhalten, sowie a visuelle Analogskala (VAS), die den Gesundheitszustand misst. Veröffentlichte Gewichtungssysteme ermöglichen die Erstellung einer einzigen zusammenfassenden Punktzahl für den Index Utility Score, wobei die Gesamtpunktzahlen zwischen 0 und 1 liegen, wobei niedrigere Punktzahlen ein höheres Maß an Dysfunktion darstellen. Als Schwelle für eine signifikante Verbesserung wurde ein Anstieg des Index Utility Score um 0,07 Punkte oder mehr definiert.
Baseline, Woche 25
Erweiterungsteil: Prozentsatz der Teilnehmer mit einer bedeutenden Verbesserung von der Baseline bis Woche 25 im EQ-5D-5L Questionnaire Index Utility Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Der EQ-5D-5L ist ein selbstberichteter Gesundheitszustandsfragebogen, der aus sechs Fragen besteht, die zur Berechnung eines Health Utility Scores zur Verwendung in der gesundheitsökonomischen Analyse verwendet werden. Der EQ-5D-5L besteht aus zwei Komponenten: einem Gesundheitszustandsprofil mit fünf Elementen, das Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression bewertet, das verwendet wird, um einen Index Utility Score zu erhalten, sowie a visuelle Analogskala (VAS), die den Gesundheitszustand misst. Veröffentlichte Gewichtungssysteme ermöglichen die Erstellung einer einzigen zusammenfassenden Punktzahl für den Index Utility Score, wobei die Gesamtpunktzahlen zwischen 0 und 1 liegen, wobei niedrigere Punktzahlen ein höheres Maß an Dysfunktion darstellen. Als Schwelle für eine signifikante Verbesserung wurde ein Anstieg des Index Utility Score um 0,07 Punkte oder mehr definiert.
Baseline, Woche 25
Erweiterungsteil: Anteil der Fehltage an den erwarteten Arbeitstagen in den letzten vier Wochen
Zeitfenster: Vordosierung zu Studienbeginn, Woche 13 und 25
Teilnehmer, die in den Erweiterungsteil der Studie aufgenommen wurden, gaben zu jedem Zeitpunkt die Anzahl der arbeitsfreien Tage (d. h. versäumte Arbeitstage) und die erwartete Anzahl der Arbeitstage in den letzten vier Wochen an, die hier für jeden Zeitpunkt angegeben werden Punkt als Verhältnis der Anzahl der Fehltage zur erwarteten Anzahl der Arbeitstage.
Vordosierung zu Studienbeginn, Woche 13 und 25
Erweiterungsteil: Anteil der schulfreien Tage an den erwarteten Schultagen in den letzten vier Wochen
Zeitfenster: Vordosierung zu Studienbeginn, Woche 13 und 25
Teilnehmer, die in den Erweiterungsteil der Studie aufgenommen wurden, gaben zu jedem Zeitpunkt die Anzahl der schulfreien Tage (d. h. die verpassten Schultage) und die erwartete Anzahl der Schultage in den vorangegangenen vier Wochen an, die hier als Anteil angegeben werden der Anzahl der schulfreien Tage auf die voraussichtliche Anzahl der Schultage.
Vordosierung zu Studienbeginn, Woche 13 und 25
Erweiterungsteil: Anzahl der Tage im Krankenhaus
Zeitfenster: Von der Baseline bis mindestens 24 Behandlungswochen (mediane [min-max] Beobachtungszeit: 25,57 [24,1-29,4] Wochen)
Von der Baseline bis mindestens 24 Behandlungswochen (mediane [min-max] Beobachtungszeit: 25,57 [24,1-29,4] Wochen)
Erweiterungsteil: Prozentsatz der Teilnehmer, die entweder die neue subkutane (SC) Emicizumab-Behandlung oder ihre vorherige intravenöse (IV) Hämophilie-Behandlung bevorzugten oder keine Präferenz hatten, wie anhand der Emicizumab-Präferenzumfrage bewertet
Zeitfenster: Prädosis in Woche 17
Die Emicizumab-Präferenzumfrage ist ein zweckdienlicher Fragebogen, der vom Sponsor entwickelt wurde, um die Präferenz des Teilnehmers für die Behandlung mit intravenösem (IV) Faktor VIIII (FVIII) oder subkutanem (SC) Emicizumab oder keine Präferenz zu erfassen.
Prädosis in Woche 17
PK Run-In-Teil: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax) von Emicizumab
Zeitfenster: Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
PK Run-In-Teil: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Emicizumab
Zeitfenster: Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
PK-Run-In-Teil: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zum Ende des Dosierungsintervalls (AUC[0-tau]) von Emicizumab
Zeitfenster: Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
PK-Run-In-Teil: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur extrapolierten unendlichen Zeit (AUC[0-inf]) von Emicizumab
Zeitfenster: Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
PK-Run-In-Teil: Scheinbare terminale Halbwertszeit im Plasma (t1/2) von Emicizumab
Zeitfenster: Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
PK-Run-In-Teil: Scheinbare Clearance (CL/F) von Emicizumab
Zeitfenster: Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
Nach der ersten Dosis wird nur CL/F berichtet; die scheinbare Clearance im Steady State (CLss/F) wird stattdessen nach der sechsten Dosis angegeben. Dies liegt daran, dass t1/2 nach der ersten Dosis aufgrund der Probenahmezeit und des Dosierungsplans nicht richtig geschätzt wurde und abhängige PK-Parameter, wie CL/F, nicht geschätzt werden konnten.
Woche 1, Tag 1, Prädosis (0 Stunden) und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 21, 22, 23, 24 und 25
PK-Run-In-Teil: Plasmakonzentration von Emicizumab zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Woche 1, Tag 1, Prädosis und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 6, 7, 8, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 22, 23, 24 und 25 und danach alle 12 Wochen bis Woche 265
Woche 1, Tag 1, Prädosis und 8 Stunden nach der Dosis, und Woche 1, Tage 3 und 5, Woche 2, Tage 8 und 11, Woche 3, Tage 15 und 18, Woche 4, Tage 22 und 25, und Tag 1 der Wochen 5, 6, 7, 8, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 22, 23, 24 und 25 und danach alle 12 Wochen bis Woche 265
Erweiterungsteil: Plasmakonzentration von Emicizumab zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Prädosis in den Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121, 133, 145, 157, 169, 181, 193 , 205, 217, 229, 241 und 253
Prädosis in den Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121, 133, 145, 157, 169, 181, 193 , 205, 217, 229, 241 und 253
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen mindestens ein unerwünschtes Ereignis (AE) aufgetreten ist, einschließlich aller nicht schwerwiegenden und schwerwiegenden UE, wird hier angegeben. Gemäß der ICH-Richtlinie für gute klinische Praxis ist ein UE jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden einer klinischen Prüfung, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, unabhängig von der kausalen Zuordnung. Die Begriffe „schwer“ und „ernsthaft“ sind nicht synonym. Ein schwerwiegendes UE ist jedes UE, das ein signifikantes medizinisches Ereignis darstellt, das eines der Standardkriterien erfüllt. Schweregrad bezieht sich auf die Intensität eines UE (z. B. als leicht, mäßig oder schwer eingestuft oder gemäß der Toxizitäts-Einstufungsskala der Weltgesundheitsorganisation [WHO]); das Ereignis selbst kann von relativ geringer medizinischer Bedeutung sein. Schweregrad und Schweregrad wurden vom Prüfarzt für jedes gemeldete UE unabhängig beurteilt.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem Grad ≥3 Nebenwirkung
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Die Toxizitäts-Einstufungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO) wurde zur Bewertung der Schwere unerwünschter Ereignisse (AE) verwendet. Für UEs, die nicht ausdrücklich in der Toxizitätsskala der WHO aufgeführt sind, ist ein UE Grad 3 definiert als: schwere, deutliche Einschränkung der Aktivität, normalerweise etwas Hilfe erforderlich, medizinische Intervention oder Therapie erforderlich, Krankenhausaufenthalt möglich; und ein UE Grad 4 ist definiert als: lebensbedrohlich, extreme Einschränkung der Aktivität, erhebliche Hilfeleistung erforderlich, erhebliche medizinische Intervention oder Therapie erforderlich, Krankenhausaufenthalt oder Hospizversorgung wahrscheinlich. Die Begriffe „schwer“ und „ernsthaft“ sind nicht synonym. Ein schwerwiegendes UE ist jedes UE, das ein signifikantes medizinisches Ereignis darstellt, das eines der Standardkriterien erfüllt. Schweregrad bezieht sich auf die Intensität eines UE; das Ereignis selbst kann von relativ geringer medizinischer Bedeutung sein. Schweregrad und Schweregrad wurden vom Prüfarzt für jedes gemeldete UE unabhängig beurteilt.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis, das zum Abbruch der Behandlung führte
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Gemäß der ICH-Richtlinie für gute klinische Praxis ist ein UE jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden einer klinischen Prüfung, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, unabhängig von der kausalen Zuordnung. Die Begriffe „schwer“ und „ernsthaft“ sind nicht synonym. Ein schwerwiegendes UE ist jedes UE, das ein signifikantes medizinisches Ereignis darstellt, das eines der Standardkriterien erfüllt. Schweregrad bezieht sich auf die Intensität eines UE (z. B. als leicht, mäßig oder schwer eingestuft oder gemäß der Toxizitäts-Einstufungsskala der Weltgesundheitsorganisation [WHO]); das Ereignis selbst kann von relativ geringer medizinischer Bedeutung sein. Schweregrad und Schweregrad wurden vom Prüfarzt für jedes gemeldete UE unabhängig beurteilt.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis im Zusammenhang mit der Studienbehandlung
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Gemäß der ICH-Richtlinie für gute klinische Praxis ist ein unerwünschtes Ereignis (AE) jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden einer klinischen Prüfung, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, unabhängig von der kausalen Zuordnung. Um die Kausalität eines UE zu beurteilen, nutzten die Prüfärzte ihr Wissen über den Patienten, die Umstände des Ereignisses und eine Bewertung möglicher alternativer Ursachen, um zu bestimmen, ob ein UE in Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht, und gaben „Ja“ an “ oder „nein“ entsprechend.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis von Veränderungen der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen in Bezug auf Veränderungen der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert wird hier angegeben. Die Vitalzeichenmessungen bestanden aus Herz- und Atemfrequenz, Temperatur sowie systolischem und diastolischem Blutdruck, wobei ein anormaler Vitalzeichenwert außerhalb des normalen Bereichs lag. Ein anormales Vitalfunktionsergebnis wurde als unerwünschtes Ereignis gemeldet, wenn es eines der folgenden Kriterien erfüllte: von klinischen Symptomen begleitet wurde; zu einer Änderung der Studienbehandlung geführt haben (z. B. Dosisanpassung, Behandlungsunterbrechung oder -abbruch); zu einem medizinischen Eingriff oder einer Änderung der Begleittherapie geführt haben; oder nach Einschätzung des Prüfarztes klinisch signifikant war. Alle hier berichteten unerwünschten Ereignisse wurden vom Prüfarzt unabhängig als nicht mit der Behandlung mit Emicizumab zusammenhängend bewertet.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis von Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei den Ergebnissen der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anomalien bei der körperlichen Untersuchung nach Studienbeginn, die zu Studienbeginn nicht vorhanden waren oder sich verschlechterten, wurden als unerwünschte Ereignisse gemeldet.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Verschiebung der klinischen Laborparameter von der Toxizitätsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO) zu Studienbeginn Grad 0-2 zu Post-Baseline-WHO-Grad 3 oder 4
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Ein abnormaler Laborwert wurde definiert als ein Labortestergebnis außerhalb des normalen Bereichs für hämatologische oder Serumchemieparameter. Die Toxizitätsskala der WHO, die von den Graden 1 bis 4 reicht (jeweils am wenigsten schwerwiegend bis am schwersten; Grad 0 liegt innerhalb des normalen Bereichs), wurde zur Beurteilung des Schweregrads von Laboranomalien und unerwünschten Ereignissen verwendet (WHO 2003). Nicht jede Laboranomalie wurde als unerwünschtes Ereignis eingestuft; eine Anomalie wurde als unerwünschtes Ereignis gemeldet, wenn sie eines der folgenden Kriterien erfüllte: von klinischen Symptomen begleitet wurde; zu einer Änderung der Studienbehandlung geführt haben (z. B. Dosisanpassung, Behandlungsunterbrechung oder -abbruch); zu einem medizinischen Eingriff oder einer Änderung der Begleittherapie geführt haben; oder nach Einschätzung des Prüfarztes klinisch signifikant war. In dieser Studie waren alle Änderungen der Laborwerte vorübergehend und kehrten für alle Teilnehmer auf den Ausgangswert zurück.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer lokalen Reaktion an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Lokale unerwünschte Ereignisse, die innerhalb von 24 Stunden nach der Verabreichung des Studienmedikaments auftraten und nach Meinung des Prüfarztes als mit der Injektion des Studienmedikaments zusammenhängend beurteilt wurden, wurden als „Reaktion an der Injektionsstelle“ im elektronischen Fallberichtsformular für unerwünschte Ereignisse (eCRF) erfasst. . Eine lokalisierte injektionsbedingte Reaktion wurde als „lokale Reaktion an der Injektionsstelle“ gekennzeichnet.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem thromboembolischen Ereignis
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Hyperkoagulation und thromboembolische Ereignisse waren als schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse zu melden. Gesundheitsdienstleister schulten Patienten/Betreuer darin, die Anzeichen und Symptome einer möglichen Thromboembolie (d. h. Dyspnoe, Brustschmerzen, Beinschmerzen oder -schwellungen usw.) zu erkennen und sicherzustellen, dass sie verstanden haben, wie wichtig es ist, einen angemessenen Arzt aufzusuchen.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer thrombotischen Mikroangiopathie
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Thrombotische Mikroangiopathie wird verwendet, um eine Gruppe von Erkrankungen mit klinischen Merkmalen wie mikroangiopathischer hämolytischer Anämie, Thrombozytopenie und Organschäden zu beschreiben, die die Nieren, das Magen-Darm-System oder das Zentralnervensystem usw. umfassen können. Thrombotische Mikroangiopathie-Ereignisse waren als schwerwiegende unerwünschte Ereignisse zu melden oder unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer systemischen Überempfindlichkeit, Anaphylaxie oder anaphylaktoiden Reaktion
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Da es sich bei Emicizumab um ein biologisches Produkt handelt, können akute systemische Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie und anaphylaktische Reaktionen, auftreten. Diese Ereignisse waren als schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse zu melden. Gesundheitsdienstleister (HCP) weisen Patienten und Pflegekräfte an, wie sie die Anzeichen und Symptome von Überempfindlichkeit, anaphylaktischen und anaphylaktoiden Reaktionen erkennen und im Falle eines solchen Vorfalls einen HCP kontaktieren oder eine Notfallversorgung aufsuchen können.
Von der Baseline bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas, je nachdem, was zuerst eintrat (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörpern gegen Emicizumab zu einem beliebigen Zeitpunkt nach Studienbeginn während der Studie
Zeitfenster: Baseline, Wochen 5, 9, 13, 17, 21 und 25 und danach alle 12 Wochen bis Studienabschluss (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Zur Analyse der Konzentrationen von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen Emicizumab in Blutplasmaproben wurde ein validiertes ELISA-Verfahren (Enzyme-Linked Immunosorbent Assay) verwendet. Die Teilnehmer wurden als ADA-positiv betrachtet, wenn sie zu Studienbeginn ADA-negativ waren, aber nach der Verabreichung des Studienmedikaments eine ADA-Reaktion entwickelten (behandlungsinduzierte ADA-Reaktion), oder wenn sie zu Studienbeginn und dem Titer von einem oder mehreren nach Studienbeginn ADA-positiv waren Proben war mindestens 4-mal höher (d. h. ≥ 0,60 Titereinheiten) als der Titer der Ausgangsprobe (behandlungsverstärkte ADA-Antwort).
Baseline, Wochen 5, 9, 13, 17, 21 und 25 und danach alle 12 Wochen bis Studienabschluss (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit De-novo-Entwicklung von Anti-Faktor VIII (FVIII)-Antikörpern
Zeitfenster: Baseline, Woche 9 und 17 (nur für Probanden ohne Hemmer), Woche 25 und danach alle 12 Wochen bis zum Abschluss der Studie (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Die Konzentrationen von Anti-FVIII-Antikörpern (Inhibitoren) wurden mit einem validierten FVIII-Aktivitätsassay analysiert. Es wurde davon ausgegangen, dass ein Teilnehmer De-novo-FVIII-Inhibitoren entwickelt hatte, wenn die in einer Post-Baseline-Probe nachgewiesenen Inhibitorspiegel einen zuvor festgelegten Schwellenwert erreichten oder überschritten.
Baseline, Woche 9 und 17 (nur für Probanden ohne Hemmer), Woche 25 und danach alle 12 Wochen bis zum Abschluss der Studie (bis zu 5 Jahre, 5 Monate)
Langfristige Wirksamkeit von Emicizumab: Modellbasierte annualisierte Blutungsraten (ABR) für behandelte Blutungen, alle Blutungen, behandelte Spontanblutungen, behandelte Gelenkblutungen und behandelte Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Beginn der Emicizumab-Behandlung bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer für alle Emicizumab-Teilnehmer: 191,14 [28,0-264,4] Wochen)
Die Anzahl der Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als ABR unter Verwendung eines negativen binomialen (NB) Regressionsmodells bewertet, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Behandelte Blutungen: Eine Blutung, für die Gerinnungsfaktoren verabreicht wurden. Alle Blutungen umfassten sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen. Behandelte spontane Blutungen: Behandelte Blutungen ohne bekannten beitragenden Faktor (z. B. Trauma, Operation). Behandelte Gelenkblutungen: Behandelte Blutungen in einem Gelenk, verbunden mit einem ungewöhnlichen Gefühl (Aura) in einem Gelenk, in Kombination mit einem anderen Symptom: Schwellung/Wärme, Schmerzen/verringerter Bewegungsumfang (RoM) oder Schwierigkeiten beim Bewegen des Gelenks. Behandelte Zielgelenkblutungen: Behandelte Gelenkblutungen in einem Zielgelenk, definiert als ein Gelenk, in dem mehr als oder gleich (≥) 3 behandelte Gelenkblutungen in den letzten 24 Wochen vor Studieneintritt aufgetreten sind. Für alle Arten von Blutungen: Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt, und Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen und Blutungen nach Auftitrierung oder Änderung des Dosierungsschemas wurden ausgeschlossen.
Vom Beginn der Emicizumab-Behandlung bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer für alle Emicizumab-Teilnehmer: 191,14 [28,0-264,4] Wochen)
Langfristige Wirksamkeit von Emicizumab: Mittlere berechnete annualisierte Blutungsraten (ABR) für behandelte Blutungen, alle Blutungen, behandelte Spontanblutungen, behandelte Gelenkblutungen und behandelte Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Beginn der Emicizumab-Behandlung bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer für alle Emicizumab-Teilnehmer: 191,14 [28,0-264,4] Wochen)
Die Anzahl der Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde wie folgt berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Behandelte Blutungen: Eine Blutung, für die Gerinnungsfaktoren verabreicht wurden. Alle Blutungen umfassten sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen. Behandelte spontane Blutungen: Behandelte Blutungen ohne bekannten beitragenden Faktor (z. B. Trauma, Operation). Behandelte Gelenkblutungen: Behandelte Blutungen in einem Gelenk, verbunden mit einem ungewöhnlichen Gefühl (Aura) in einem Gelenk, in Kombination mit einem anderen Symptom: Schwellung/Wärme, Schmerzen/verringerter Bewegungsumfang (RoM) oder Schwierigkeiten beim Bewegen des Gelenks. Behandelte Zielgelenkblutungen: Behandelte Gelenkblutungen in einem Zielgelenk, definiert als ein Gelenk, in dem mehr als oder gleich (≥) 3 behandelte Gelenkblutungen in den letzten 24 Wochen vor Studieneintritt aufgetreten sind. Für alle Arten von Blutungen: Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt, und Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen und Blutungen nach Auftitrierung oder Änderung des Dosierungsschemas wurden ausgeschlossen.
Vom Beginn der Emicizumab-Behandlung bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer für alle Emicizumab-Teilnehmer: 191,14 [28,0-264,4] Wochen)
Langfristige Wirksamkeit von Emicizumab: Median berechnete annualisierte Blutungsraten (ABR) für behandelte Blutungen, alle Blutungen, behandelte Spontanblutungen, behandelte Gelenkblutungen und behandelte Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Beginn der Emicizumab-Behandlung bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer für alle Emicizumab-Teilnehmer: 191,14 [28,0-264,4] Wochen)
Die Anzahl der Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde wie folgt berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Behandelte Blutungen: Eine Blutung, für die Gerinnungsfaktoren verabreicht wurden. Alle Blutungen umfassten sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen. Behandelte spontane Blutungen: Behandelte Blutungen ohne bekannten beitragenden Faktor (z. B. Trauma, Operation). Behandelte Gelenkblutungen: Behandelte Blutungen in einem Gelenk, verbunden mit einem ungewöhnlichen Gefühl (Aura) in einem Gelenk, in Kombination mit einem anderen Symptom: Schwellung/Wärme, Schmerzen/verringerter Bewegungsumfang (RoM) oder Schwierigkeiten beim Bewegen des Gelenks. Behandelte Zielgelenkblutungen: Behandelte Gelenkblutungen in einem Zielgelenk, definiert als ein Gelenk, in dem mehr als oder gleich (≥) 3 behandelte Gelenkblutungen in den letzten 24 Wochen vor Studieneintritt aufgetreten sind. Für alle Arten von Blutungen: Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt, und Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen und Blutungen nach Auftitrierung oder Änderung des Dosierungsschemas wurden ausgeschlossen.
Vom Beginn der Emicizumab-Behandlung bis zum Abschluss der Studie, Dosiserhöhung oder Änderung des Dosierungsschemas (mediane [min-max] Wirksamkeitsdauer für alle Emicizumab-Teilnehmer: 191,14 [28,0-264,4] Wochen)
Langfristige Wirksamkeit von Emicizumab: Mittlere berechnete annualisierte Blutungsraten (ABR) für behandelte Blutungen pro 12-Wochen-Intervall im Zeitverlauf
Zeitfenster: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde wie folgt berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Behandelte Blutungen: Eine Blutung, für die Gerinnungsfaktoren verabreicht wurden. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Für Teilnehmer mit Dosiserhöhung oder einer Änderung des Emicizumab-Dosierungsschemas (nach Implementierung von Protokoll v5) endete der Wirksamkeitszeitraum am Tag vor dem ersten Tag mit der Dosiserhöhung oder dem geänderten Dosierungsschema.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Langfristige Wirksamkeit von Emicizumab: Median berechnete annualisierte Blutungsraten (ABR) für behandelte Blutungen pro 12-Wochen-Intervall im Zeitverlauf
Zeitfenster: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde wie folgt berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Behandelte Blutungen: Eine Blutung, für die Gerinnungsfaktoren verabreicht wurden. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Für Teilnehmer mit Dosiserhöhung oder einer Änderung des Emicizumab-Dosierungsschemas (nach Implementierung von Protokoll v5) endete der Wirksamkeitszeitraum am Tag vor dem ersten Tag mit der Dosiserhöhung oder dem geänderten Dosierungsschema.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Langfristige Wirksamkeit von Emicizumab: Mittlere berechnete annualisierte Blutungsraten (ABR) für alle Blutungen pro 12-Wochen-Intervall im Zeitverlauf
Zeitfenster: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Die Anzahl aller Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde wie folgt berechnet: ABR = (Anzahl Blutungen/Anzahl Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Alle Blutungen umfassten sowohl behandelte Blutungen (mit Gerinnungsfaktoren) als auch nicht behandelte Blutungen. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Für Teilnehmer mit Dosiserhöhung oder einer Änderung des Emicizumab-Dosierungsschemas (nach Implementierung von Protokoll v5) endete der Wirksamkeitszeitraum am Tag vor dem ersten Tag mit der Dosiserhöhung oder dem geänderten Dosierungsschema.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Langfristige Wirksamkeit von Emicizumab: Median berechnete annualisierte Blutungsraten (ABR) für alle Blutungen pro 12-Wochen-Intervall im Zeitverlauf
Zeitfenster: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Die Anzahl aller Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde wie folgt berechnet: ABR = (Anzahl Blutungen/Anzahl Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Alle Blutungen umfassten sowohl behandelte Blutungen (mit Gerinnungsfaktoren) als auch nicht behandelte Blutungen. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Für Teilnehmer mit Dosiserhöhung oder einer Änderung des Emicizumab-Dosierungsschemas (nach Implementierung von Protokoll v5) endete der Wirksamkeitszeitraum am Tag vor dem ersten Tag mit der Dosiserhöhung oder dem geänderten Dosierungsschema.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Langfristige Wirksamkeit von Emicizumab: Mittlere berechnete annualisierte Blutungsraten (ABR) für behandelte spontane Blutungen pro 12-Wochen-Intervall im Zeitverlauf
Zeitfenster: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde wie folgt berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Behandelte spontane Blutungen wurden als behandelte (mit Gerinnungsfaktoren) Blutungen ohne bekannten beitragenden Faktor (z. B. Trauma, Operation) definiert. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Für Teilnehmer mit Dosiserhöhung oder einer Änderung des Emicizumab-Dosierungsschemas (nach Implementierung von Protokoll v5) endete der Wirksamkeitszeitraum am Tag vor dem ersten Tag mit der Dosiserhöhung oder dem geänderten Dosierungsschema.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Langfristige Wirksamkeit von Emicizumab: Median berechnete annualisierte Blutungsraten (ABR) für behandelte spontane Blutungen pro 12-Wochen-Intervall im Zeitverlauf
Zeitfenster: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde wie folgt berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Behandelte spontane Blutungen wurden als behandelte (mit Gerinnungsfaktoren) Blutungen ohne bekannten beitragenden Faktor (z. B. Trauma, Operation) definiert. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen. Für Teilnehmer mit Dosiserhöhung oder einer Änderung des Emicizumab-Dosierungsschemas (nach Implementierung von Protokoll v5) endete der Wirksamkeitszeitraum am Tag vor dem ersten Tag mit der Dosiserhöhung oder dem geänderten Dosierungsschema.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157–168, 169–180, 181–192, 193–204, 205–216, 217–228, 229–240, 241–252 und 253–264 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Mitarbeiter

Chugai Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Januar 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Dezember 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Dezember 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Januar 2017

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

11. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BO39182
  • 2016-001094-33 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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