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A형 혈우병 환자를 대상으로 4주마다 투여한 Emicizumab의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구 (HAVEN 4)

2022년 12월 13일 업데이트: Hoffmann-La Roche

A형 혈우병 환자에게 4주마다(Q4W) 제공되는 Emicizumab의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨 III상 연구

이 다기관 공개 라벨 비무작위 연구는 억제제 유무에 관계없이 A형 혈우병 참가자를 대상으로 4주마다 킬로그램당 6밀리그램(mg/kg)의 용량으로 투여된 에미시주맙의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가합니다. 인자 VIII(FVIII)에 대해. 이 연구는 두 부분으로 구성됩니다: 약동학(PK) 도입 부분과 확장 부분입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

48

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
        • Univ of N Carolina Chapel Hill; Hematology/Oncology
  • 벨기에
      • Bruxelles, 벨기에, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • 일본
      • Hokkaido, 일본, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Nara, 일본, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, 일본, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, 일본, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
      • Wrocław, 폴란드, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny; Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
  • 호주
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4029
        • Royal Brisbane Hospital; Clinical Haematology
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
        • Royal Adelaide Hospital; Haematology Clinical Trials

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 스크리닝 시 체중 40kg 이상(>/=)
  • 중증 선천성 혈우병 A 또는 FVIII 억제제를 사용한 혈우병 A의 진단
  • rFVIIa를 사용하거나 돌발성 출혈 치료를 위한 1차 우회제로 rFVIIa(재조합 활성화 인자 VII(rFVIIa))로 전환하려는 참가자
  • 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 이용 가능한 역가 결과로 스크리닝 중 FVIII 억제제 테스트
  • FVIII 억제제가 없는 참가자, 즉 밀리리터당 0.6 베데스다 단위[BU/mL] 미만(<); 성공적인 면역을 완료한 1.0 BU/mL의 억제제 검출에 대한 과거 민감도 컷오프가 있는 실험실의 경우에만 < 1.0 BU/mL 내약성 유도(ITI)는 스크리닝 전 최소 5년 동안 수행해야 하며 (>) 0.6 BU/mL(> 1.0 BU/mL만 초과)를 초과하는 억제제의 검출로 표시되는 억제제 재발(영구적 또는 일시적)의 증거가 없어야 합니다. ITI 이후 억제제 검출에 대한 과거 민감도 컷오프가 1.0 BU/mL인 실험실의 경우)
  • 적절한 혈액, 간 및 신장 기능

제외 기준:

  • 혈우병 A 이외의 유전 또는 후천성 출혈 장애
  • 진행 중이거나 계획된 ITI 요법; ITI에 실패한 참가자는 첫 번째 에미시주맙 투여 전 72시간 휴약 기간을 가질 수 있습니다.
  • 검사자의 판단에 따라 스크리닝 전 48주 이내에 불법 약물 또는 알코올 남용 이력
  • 조사관의 판단에 따라 혈전성 미세혈관병증(TMA)의 위험이 높은 참여자(예: 이전에 TMA 병력이 있거나 가족력이 있음)
  • 이전(지난 12개월 이내) 또는 혈전색전증에 대한 현재 치료(항혈전 치료가 현재 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전색전증의 징후
  • 현재 출혈 또는 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 기타 상태(예: 특정 자가면역 질환)
  • 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력
  • 분화 클러스터(CD)가 있는 알려진 HIV 감염 4 세포 수 < 200 세포/마이크로리터(세포/mcL)
  • 항레트로바이러스 요법을 제외하고 등록 시 전신 면역조절제(예: 인터페론)의 사용 또는 연구 기간 동안 계획된 사용
  • 수반되는 질병, 상태, 스크리닝 평가 또는 실험실 검사에서의 유의미한 이상 또는 연구 수행을 방해할 수 있는 치료, 또는 연구자의 의견으로는 참가자에게 연구 약물을 투여할 때 추가로 허용할 수 없는 위험을 야기할 수 있는 치료
  • 임신 또는 수유 또는 연구 기간 동안 임신하려는 의도
  • 연구 약물 시작 전 7일 이내에 혈청 임신 테스트 결과 양성인 여성

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에미시주맙: PK 도입 코호트
참가자는 최소 24주 동안 부하 용량 없이 4주마다 1회 6mg/kg의 용량으로 에미시주맙을 피하(SC) 투여 받았습니다.
의약품: 에미시주맙
에미시주맙은 각각의 팔에 기술된 용량 및 일정에 따라 투여될 것이다. 예방적 에미시주맙에 대해 최소 24주 후, 에미시주맙에 대한 차선의 출혈 조절을 경험한 개인(프로토콜 정의 기준에 따름)은 매주 용량을 3mg/kg으로 늘릴 수 있는 기회를 가졌습니다. 프로토콜 버전 5(2019년 12월 20일)의 구현에 따라 치료 기간이 연장되었습니다. 연구 기간이 연장되는 동안 참가자들은 선호하는 에미시주맙 투약 요법(매주 1.5mg/kg, 2주마다 3mg/kg 또는 4주마다 6mg/kg)으로 전환하여 이전과 동일한 유연성을 제공할 기회를 가졌습니다. 상용 제품으로.
다른 이름들:
  • 헴리브라
  • RO5534262
  • 에이스910
실험적: 에미시주맙: 확장 코호트
참가자는 처음 4주 동안 매주 1회 부하 용량 3mg/kg의 에미시주맙 피하 주사(SC)를 받은 후 최소 24주 동안 4주마다 1회 유지 용량 6mg/kg 에미시주맙 SC를 투여 받았습니다.
의약품: 에미시주맙
에미시주맙은 각각의 팔에 기술된 용량 및 일정에 따라 투여될 것이다. 예방적 에미시주맙에 대해 최소 24주 후, 에미시주맙에 대한 차선의 출혈 조절을 경험한 개인(프로토콜 정의 기준에 따름)은 매주 용량을 3mg/kg으로 늘릴 수 있는 기회를 가졌습니다. 프로토콜 버전 5(2019년 12월 20일)의 구현에 따라 치료 기간이 연장되었습니다. 연구 기간이 연장되는 동안 참가자들은 선호하는 에미시주맙 투약 요법(매주 1.5mg/kg, 2주마다 3mg/kg 또는 4주마다 6mg/kg)으로 전환하여 이전과 동일한 유연성을 제공할 기회를 가졌습니다. 상용 제품으로.
다른 이름들:
  • 헴리브라
  • RO5534262
  • 에이스910

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
확장 부분: 치료된 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)
기간: 기준선에서 최소 24주까지
효능 기간에 걸쳐 처리된 출혈의 수는 후속 시간의 차이를 설명하기 위한 오프셋으로서 효능 기간을 갖는 음의 이항 회귀 모델을 사용하여 분석된 연간 출혈률(ABR)로 제시된다. 치료와 이전 출혈 사이의 시간에 관계없이 "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 출혈 바로 뒤에(즉, 개입 출혈이 없는 경우) 출혈은 "치료된 출혈"로 간주됩니다. 출혈과 그 이후 및 새로운 출혈이 시작되기 전의 첫 번째 치료는 다음을 제외하고 쌍으로 간주됩니다. 같은 날에 여러 출혈이 발생하는 경우 이러한 여러 출혈 각각에 대해 후속 치료가 적용되는 것으로 간주됩니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생하면 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산됩니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다.
기준선에서 최소 24주까지
확장 부분: 모든 블리드에 대한 연간 블리딩 비율(ABR)
기간: 기준선에서 최소 24주까지
효능 기간에 걸친 모든 출혈의 수는 후속 시간의 차이(즉, 각 참가자는 연구에 남습니다). 이 결과 측정에는 응고 인자를 사용한 치료와 관계없이 모든 출혈이 포함되며 다음 예외가 있습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다. "모든 출혈"은 처리된 출혈과 처리되지 않은 출혈을 모두 포함하므로 72시간 규칙은 처리된 출혈과 처리되지 않은 출혈에 대해 별도로 구현되었습니다. 처리된 출혈의 경우, 72시간 규칙은 "처리된 출혈" 결과 측정에 대해 정의된 대로 정확히 구현되었습니다. 치료되지 않은 출혈의 경우 출혈 자체로부터 72시간의 무치료 기간을 계산하여 72시간 규칙을 구현했습니다.
기준선에서 최소 24주까지
확장 부분: 치료된 자연 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)
기간: 기준선에서 최소 24주까지
효능 기간에 걸쳐 치료된 자연 출혈의 수는 후속 시간(즉, 시간 각 참가자는 연구에 남습니다). 출혈은 외상이나 절차/수술과 같은 알려진 기여 요인이 없는 경우 "자발성"으로 분류됩니다. "처리된 자발 출혈"은 치료된 출혈의 조건도 충족하는 자발 출혈입니다(정의는 처리된 출혈에 대한 ABR 참조). 72시간 규칙을 충족하는 처리된 출혈이 자발 출혈 분석에 포함되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다.
기준선에서 최소 24주까지
확장 부분: 치료된 관절 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)
기간: 기준선에서 최소 24주까지
효능 기간에 걸쳐 치료된 관절 출혈의 수는 후속 시간(즉, 시간 각 참가자는 연구에 남습니다). "관절 출혈"은 "관절"로 보고된 유형의 출혈로 정의되며 다음 증상 중 적어도 하나가 나타납니다. 관절 위 피부의 팽창 또는 온기 증가 및/또는 통증 증가, 운동 범위 감소 또는 어려움 기준선과 비교하여 관절을 사용합니다. "치료된 관절 출혈"은 치료된 출혈의 조건도 충족하는 관절 출혈입니다(정의는 치료된 출혈에 대한 ABR 참조). 72시간 규칙을 충족하는 처리된 출혈은 수술/시술로 인한 출혈을 제외하고 관절 출혈 분석에 포함되었습니다.
기준선에서 최소 24주까지
확장 부분: 치료 대상 관절 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)
기간: 기준선에서 최소 24주까지
효능 기간에 걸쳐 치료된 표적 관절 출혈의 수는 후속 시간의 차이(즉, 각 참가자가 연구에 머무는 시간). "표적 관절 출혈"은 연구 시작 전 지난 24주 동안 적어도 3번의 출혈이 발생한 관절 위치인 표적 관절에서의 관절 출혈로 정의됩니다. "치료된 표적 관절 출혈"은 치료된 출혈의 조건도 충족하는 표적 관절 출혈입니다(정의는 치료된 출혈에 대한 ABR 참조). 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다.
기준선에서 최소 24주까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
확장 부분: 혈우병 A 삶의 질(Haem-A-QoL) 설문지 총 점수에서 기준선에서 25주까지 성인 참가자(≥18세)에 대한 변경
기간: 기준선, 25주차
Haem-A-QoL은 혈우병이 있는 성인 참가자를 위해 설계된 환자 보고 설문지입니다. 10개 차원(신체 건강, 스포츠 및 레저, 학교 및 직장, 혈우병 대처, 가족 계획, 감정, 관계, 치료, 자신에 대한 견해, 미래 전망)으로 구성된 46개 항목과 총점을 나타내는 척도로 구성되어 있습니다. 항목은 다섯 가지 응답 옵션에 따라 등급이 매겨집니다. 전혀 없음, 드물게, 때때로, 자주 또는 항상; 일부 항목의 경우 "해당 없음" 옵션도 있습니다. 척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다. Total Score가 7점 이상 감소하면 임상적으로 의미 있는 개선의 임계값으로 정의됩니다.
기준선, 25주차
확장 부분: Haem-A-QoL 설문지 총점에서 기준선에서 25주차까지 임상적으로 의미 있는 개선이 있는 성인 참가자(18세 이상)의 비율
기간: 기준선, 25주차
Haem-A-QoL은 혈우병이 있는 성인 참가자를 위해 설계된 환자 보고 설문지입니다. 10개 차원(신체 건강, 스포츠 및 레저, 학교 및 직장, 혈우병 대처, 가족 계획, 감정, 관계, 치료, 자신에 대한 견해, 미래 전망)으로 구성된 46개 항목과 총점을 나타내는 척도로 구성되어 있습니다. 항목은 다섯 가지 응답 옵션에 따라 등급이 매겨집니다. 전혀 없음, 드물게, 때때로, 자주 또는 항상; 일부 항목의 경우 "해당 없음" 옵션도 있습니다. 척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다. Total Score가 7점 이상 감소하면 임상적으로 의미 있는 개선의 임계값으로 정의됩니다.
기준선, 25주차
확장 부분: 성인 참여자(18세 이상)에 대한 Haem-A-QoL 설문지 신체 건강 점수에서 기준선에서 25주까지의 변경
기간: 기준선, 25주차
Haem-A-QoL은 혈우병이 있는 성인 참가자를 위해 설계된 환자 보고 설문지입니다. 10개 차원(신체 건강, 스포츠 및 레저, 학교 및 직장, 혈우병 대처, 가족 계획, 감정, 관계, 치료, 자신에 대한 견해, 미래 전망)으로 구성된 46개 항목과 총점을 나타내는 척도로 구성되어 있습니다. 항목은 다섯 가지 응답 옵션에 따라 등급이 매겨집니다. 전혀 없음, 드물게, 때때로, 자주 또는 항상; 일부 항목의 경우 "해당 없음" 옵션도 있습니다. 척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다. 신체 건강 점수가 10점 이상 감소하면 임상적으로 의미 있는 개선의 임계값으로 정의됩니다.
기준선, 25주차
확장 부분: Haem-A-QoL 설문지 신체 건강 점수에서 기준선에서 25주차까지 임상적으로 의미 있는 개선이 있는 성인 참가자(18세 이상)의 비율
기간: 기준선, 25주차
Haem-A-QoL은 혈우병이 있는 성인 참가자를 위해 설계된 환자 보고 설문지입니다. 10개 차원(신체 건강, 스포츠 및 레저, 학교 및 직장, 혈우병 대처, 가족 계획, 감정, 관계, 치료, 자신에 대한 견해, 미래 전망)으로 구성된 46개 항목과 총점을 나타내는 척도로 구성되어 있습니다. 항목은 다섯 가지 응답 옵션에 따라 등급이 매겨집니다. 전혀 없음, 드물게, 때때로, 자주 또는 항상; 일부 항목의 경우 "해당 없음" 옵션도 있습니다. 척도 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 더 나은 삶의 질을 반영합니다. 신체 건강 점수가 10점 이상 감소하면 임상적으로 의미 있는 개선의 임계값으로 정의됩니다.
기준선, 25주차
확장 부분: 청소년 참여자(12-17세)에 대한 혈우병-생명의 질-단기 양식(Haemo-QoL-SF) 설문지 총점에서 기준선에서 25주까지 변경
기간: 기준선, 25주차
Haemo-QoL-SF는 혈우병 아동 및 청소년의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 측정하기 위해 일련의 연령 관련 설문지로 개발되었습니다. 이 연구에서는 청소년을 위해 35개 항목을 포함하는 나이가 많은 아동을 위한 짧은 버전을 선택했습니다. 항목은 5가지 응답 옵션(전혀 없음, 거의 없음, 가끔, 자주 또는 항상)에 따라 등급이 매겨집니다. 이 버전은 아동의 HRQoL(신체 건강, 감정, 자신에 대한 견해, 가족, 친구, 다른 사람, 스포츠 및 학교, 혈우병 치료 및 치료)과 관련된 것으로 간주되는 9가지 차원을 다룹니다. 척도 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 HRQoL이 우수함을 나타냅니다. 소수의 청소년 참가자를 감안할 때 Haemo-QoL-SF 설문지의 결과는 주의해서 해석해야 합니다.
기준선, 25주차
확장 부분: 유럽 삶의 질-5 차원-5 수준(EQ-5D-5L) 설문지 VAS(Visual Analogue Scale) 점수에서 기준선에서 25주로 변경
기간: 기준선, 25주차
EQ-5D-5L은 건강 경제 분석에 사용하기 위한 건강 효용 점수를 계산하는 데 사용되는 6개의 질문으로 구성된 자가 보고식 건강 상태 설문지입니다. EQ-5D-5L에는 두 가지 구성 요소가 있습니다. 지표 효용 점수를 얻기 위해 사용되는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울증을 평가하는 5개 항목 건강 상태 프로필과 건강 상태를 측정하는 시각적 아날로그 척도(VAS). VAS는 참가자의 현재 건강 상태를 0에서 100까지의 척도로 평가하도록 설계되었습니다. 여기서 0은 상상할 수 있는 최악의 건강 상태를 나타내고 100은 상상할 수 있는 최상의 건강 상태를 나타냅니다. VAS 점수가 7점 이상 증가하면 의미 있는 개선의 임계값으로 정의됩니다.
기준선, 25주차
확장 부분: EQ-5D-5L 설문지 VAS 점수에서 기준선에서 25주까지 유의미한 개선이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선, 25주차
EQ-5D-5L은 건강 경제 분석에 사용하기 위한 건강 효용 점수를 계산하는 데 사용되는 6개의 질문으로 구성된 자가 보고식 건강 상태 설문지입니다. EQ-5D-5L에는 두 가지 구성 요소가 있습니다. 지표 효용 점수를 얻기 위해 사용되는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울증을 평가하는 5개 항목 건강 상태 프로필과 건강 상태를 측정하는 시각적 아날로그 척도(VAS). VAS는 참가자의 현재 건강 상태를 0에서 100까지의 척도로 평가하도록 설계되었습니다. 여기서 0은 상상할 수 있는 최악의 건강 상태를 나타내고 100은 상상할 수 있는 최상의 건강 상태를 나타냅니다. VAS 점수가 7점 이상 증가하면 의미 있는 개선의 임계값으로 정의됩니다.
기준선, 25주차
확장 부분: EQ-5D-5L 설문지 지수 효용 점수에서 기준선에서 25주로 변경
기간: 기준선, 25주차
EQ-5D-5L은 건강 경제 분석에 사용하기 위한 건강 효용 점수를 계산하는 데 사용되는 6개의 질문으로 구성된 자가 보고식 건강 상태 설문지입니다. EQ-5D-5L에는 두 가지 구성 요소가 있습니다. 지표 효용 점수를 얻기 위해 사용되는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울증을 평가하는 5개 항목 건강 상태 프로필과 건강 상태를 측정하는 시각적 아날로그 척도(VAS). 게시된 가중 시스템을 사용하면 전체 점수 범위가 0에서 1까지인 Index Utility Score에 대한 단일 요약 점수를 생성할 수 있으며 점수가 낮을수록 기능 장애 수준이 높음을 나타냅니다. Index Utility Score가 0.07점 이상 증가하면 의미 있는 개선의 임계값으로 정의됩니다.
기준선, 25주차
확장 부분: EQ-5D-5L 설문지 지수 효용 점수에서 기준선에서 25주차까지 의미 있는 개선을 보인 참가자의 비율
기간: 기준선, 25주차
EQ-5D-5L은 건강 경제 분석에 사용하기 위한 건강 효용 점수를 계산하는 데 사용되는 6개의 질문으로 구성된 자가 보고식 건강 상태 설문지입니다. EQ-5D-5L에는 두 가지 구성 요소가 있습니다. 지표 효용 점수를 얻기 위해 사용되는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울증을 평가하는 5개 항목 건강 상태 프로필과 건강 상태를 측정하는 시각적 아날로그 척도(VAS). 게시된 가중 시스템을 사용하면 전체 점수 범위가 0에서 1까지인 Index Utility Score에 대한 단일 요약 점수를 생성할 수 있으며 점수가 낮을수록 기능 장애 수준이 높음을 나타냅니다. Index Utility Score가 0.07점 이상 증가하면 의미 있는 개선의 임계값으로 정의됩니다.
기준선, 25주차
확장 부분: 지난 4주 동안의 예상 직장 일수 대비 결근 일수의 비율
기간: 기준선, 13주 및 25주에 사전 투여
연구의 확장 부분에 등록한 참가자는 각 시점에서 결근 일수(즉, 결근 일수)와 이전 4주 동안 예상 근무 일수를 보고했으며, 이는 각 시간에 대해 여기에 보고됩니다. 직장에서 예상되는 일수에 대한 결근 일수의 비율로 나타냅니다.
기준선, 13주 및 25주에 사전 투여
확장 부분: 지난 4주 동안 등교 예정 일수에 대한 등교 일수 비율
기간: 기준선, 13주 및 25주에 사전 투여
연구의 확장 부분에 등록한 참가자는 각 시점에서 학교를 결석한 일수(즉, 결석한 일수)와 이전 4주 동안 학교에 있을 것으로 예상되는 일수를 보고했으며, 여기에 비율로 보고되었습니다. 학교를 떠나는 일수에서 학교에 있을 예정인 일수까지.
기준선, 13주 및 25주에 사전 투여
확장 부분: 입원 일수
기간: 기준선부터 치료 최소 24주까지(중앙값[최소-최대] 관찰 시간: 25.57[24.1-29.4]주)
기준선부터 치료 최소 24주까지(중앙값[최소-최대] 관찰 시간: 25.57[24.1-29.4]주)
확장 부분: Emicizumab 선호도 조사를 사용하여 평가한 대로 새로운 Emicizumab 피하(SC) 치료 또는 이전 혈우병 정맥 주사(IV) 치료를 선호하거나 선호하지 않은 참가자의 비율
기간: 17주차에 사전 투여
Emicizumab 선호도 조사는 정맥(IV) 인자 VIIII(FVIII) 또는 피하(SC) emicizumab을 사용한 치료에 대한 참가자의 선호도 또는 선호도 없음을 기록하기 위해 스폰서가 개발한 목적에 맞는 설문지입니다.
17주차에 사전 투여
PK 도입 부분: Emicizumab의 관찰된 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
PK 도입 부분: Emicizumab의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
PK 시작 부분: 에미시주맙의 0시부터 투약 간격 종료까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC[0-tau])
기간: 1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
PK 시작 부분: 에미시주맙의 0시부터 추정된 무한 시간(AUC[0-inf])까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
PK 도입 부분: Emicizumab의 겉보기 혈장 말단 반감기(t1/2)
기간: 1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
PK 도입부: 에미시주맙의 겉보기 제거율(CL/F)
기간: 1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
첫 번째 투여 후 CL/F만 보고됩니다. 정상 상태에서의 겉보기 청소율(CLss/F)은 대신 ​​6회 투여 후 보고됩니다. 이는 샘플링 시간 및 투여 일정으로 인해 첫 번째 투여 후 t1/2가 제대로 추정되지 않았고 CL/F와 같은 종속 약동 매개변수를 추정할 수 없었기 때문입니다.
1주 투여 전 1일(0시간) 및 투여 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5주 1일, 21, 22, 23, 24, 25
PK 준비 부분: 지정된 시점에서 Emicizumab의 혈장 농도
기간: 1주 투약 전 1일 및 투약 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5, 6, 7주 1일, 8, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 22, 23, 24, 25 및 이후 265주까지 12주마다
1주 투약 전 1일 및 투약 후 8시간, 및 1주 3일 및 5일, 2주 8일 및 11일, 3주 15일 및 18일, 4주 22일 및 25일 및 5, 6, 7주 1일, 8, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 22, 23, 24, 25 및 이후 265주까지 12주마다
확장 부분: 특정 시점에서 Emicizumab의 혈장 농도
기간: 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 37, 49, 61, 73주에 사전 투여. 85, 97, 109, 121, 133, 145, 157, 169, 181, 193 , 205, 217, 229, 241, 253
1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 37, 49, 61, 73주에 사전 투여. 85, 97, 109, 121, 133, 145, 157, 169, 181, 193 , 205, 217, 229, 241, 253
적어도 하나의 부작용이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
모든 심각하지 않은 및 심각한 AE를 포함하여 적어도 하나의 부작용(AE)을 경험한 참가자의 수가 여기에 보고됩니다. Good Clinical Practice에 대한 ICH 가이드라인에 따르면 AE는 인과관계와 관계없이 의약품을 투여한 임상 조사 대상에서 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건입니다. "심각한"과 "심각한"이라는 용어는 동의어가 아닙니다. 심각한 AE는 임의의 표준 기준을 충족하는 중요한 의학적 사건인 임의의 AE이다. 심각도는 AE의 강도(예를 들어, 경증, 중등도 또는 중증으로 평가되거나 세계보건기구[WHO] 독성 등급 척도에 따라 평가됨)를 말하며; 사건 자체는 상대적으로 의학적 의미가 미미할 수 있습니다. 중증도 및 중증도는 각각의 보고된 AE에 대해 연구자에 의해 독립적으로 평가되었습니다.
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
적어도 하나의 등급 ≥3 부작용이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
세계보건기구(WHO) 독성 등급 척도는 이상 반응(AE) 심각도를 평가하는 데 사용되었습니다. WHO 독성 등급 척도에 구체적으로 나열되지 않은 AE의 경우, 3등급 AE는 다음과 같이 정의됩니다. 중증, 현저한 활동 제한, 일반적으로 일부 지원 필요, 의료 개입 또는 치료 필요, 입원 가능; 등급 4 AE는 다음과 같이 정의됩니다: 생명을 위협하는, 활동의 극심한 제한, 상당한 도움이 필요함, 상당한 의학적 개입 또는 치료가 필요함, 입원 또는 호스피스 치료 가능성이 있음. "심각한"과 "심각한"이라는 용어는 동의어가 아닙니다. 심각한 AE는 임의의 표준 기준을 충족하는 중요한 의학적 사건인 임의의 AE이다. 심각도는 AE의 강도를 나타냅니다. 사건 자체는 상대적으로 의학적 의미가 미미할 수 있습니다. 중증도 및 중증도는 각각의 보고된 AE에 대해 연구자에 의해 독립적으로 평가되었습니다.
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
치료 중단으로 이어진 이상 반응이 하나 이상 발생한 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
Good Clinical Practice에 대한 ICH 가이드라인에 따르면 AE는 인과관계와 관계없이 의약품을 투여한 임상 조사 대상에서 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건입니다. "심각한"과 "심각한"이라는 용어는 동의어가 아닙니다. 심각한 AE는 임의의 표준 기준을 충족하는 중요한 의학적 사건인 임의의 AE이다. 심각도는 AE의 강도(예를 들어, 경증, 중등도 또는 중증으로 평가되거나 세계보건기구[WHO] 독성 등급 척도에 따라 평가됨)를 말하며; 사건 자체는 상대적으로 의학적 의미가 미미할 수 있습니다. 중증도 및 중증도는 각각의 보고된 AE에 대해 연구자에 의해 독립적으로 평가되었습니다.
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
연구 치료와 관련된 이상 반응이 하나 이상 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
Good Clinical Practice에 대한 ICH 가이드라인에 따르면 유해 사례(AE)는 인과 관계와 관계없이 의약품을 투여한 임상 조사 대상에서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건입니다. AE의 인과관계를 평가하기 위해 조사관은 환자에 대한 지식, 사건을 둘러싼 상황 및 임의의 잠재적 대체 원인에 대한 평가를 사용하여 AE가 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부를 결정했습니다. " 또는 "아니오".
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
활력 징후의 기준선에서 적어도 하나의 부작용 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
활력 징후의 기준선에서 변화의 부작용이 있는 참가자의 수가 여기에 보고됩니다. 활력 징후 측정은 심박수, 호흡수, 체온, 수축기 및 확장기 혈압으로 구성되었으며, 비정상적인 활력 징후 값은 정상 범위를 벗어났습니다. 활력 징후 이상 결과는 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 부작용으로 보고되었습니다. 임상 증상이 동반됨; 연구 치료제의 변경(예: 용량 변경, 치료 중단 또는 중단)을 초래했습니다. 의학적 개입 또는 병용 요법의 변경을 초래했습니다. 또는 조사자의 판단에서 임상적으로 유의미했습니다. 여기에 보고된 모든 부작용은 에미시주맙을 사용한 치료와 관련이 없는 것으로 조사자가 독립적으로 평가했습니다.
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
신체 검사 소견의 기준선에서 변화의 부작용이 하나 이상 발생한 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
기준선에 존재하지 않았거나 악화된 기준선 후 신체 검사 이상이 부작용으로 보고되었습니다.
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
기준선 세계보건기구(WHO) 독성 척도 등급 0-2에서 기준선 후 WHO 등급 3 또는 4로 임상 실험실 매개변수가 최소 한 번 이동한 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
비정상적인 실험실 값은 혈액학 또는 혈청 화학 매개변수에 대한 정상 범위를 벗어난 실험실 테스트 결과로 정의되었습니다. 1등급에서 4등급(각각 가장 심각하지 않음에서 가장 심각함; 0등급은 정상 범위 내에 있음) 범위인 WHO 독성 등급 척도는 실험실 이상 및 부작용의 심각도를 평가하는 데 사용되었습니다(WHO 2003). 모든 검사실 이상이 부작용으로 인정되는 것은 아닙니다. 이상은 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 부작용으로 보고되었습니다. 임상 증상이 동반됨; 연구 치료제의 변경(예: 용량 변경, 치료 중단 또는 중단)을 초래했습니다. 의학적 개입 또는 병용 요법의 변경을 초래했습니다. 또는 조사자의 판단에서 임상적으로 유의미했습니다. 이 연구에서 모든 실험실 값 변화는 일시적이었고 모든 참가자의 기준선으로 돌아갔습니다.
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
적어도 하나의 국소 주사 부위 반응이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
연구 약물 투여 후 24시간 이내에 발생하고 조사관의 의견에서 연구 약물 주입과 관련이 있다고 판단된 국소 부작용은 부작용 전자 사례 보고 양식(eCRF)에 "주사 부위 반응"으로 캡처되었습니다. . 국소화된 주사 관련 반응은 "국소 주사 부위 반응"으로 표시되었습니다.
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
최소 하나의 혈전 색전증 이벤트가 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
과응고 및 혈전색전증 사건은 심각한 부작용 또는 특별한 관심의 부작용으로 보고되었습니다. 의료 서비스 제공자는 환자/간병인에게 잠재적인 혈전색전증의 징후와 증상(예: 호흡곤란, 흉통, 다리 통증 또는 부기 등)을 인식하고 적절한 치료를 받는 것의 중요성을 이해하도록 교육했습니다.
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
최소 하나의 혈전성 미세혈관병증이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
혈전성 미세혈관병증은 미세혈관병성 용혈성 빈혈, 혈소판감소증 및 신장, 위장관계 또는 중추신경계 등을 포함할 수 있는 장기 손상의 임상적 특징을 가진 장애 그룹을 설명하는 데 사용됩니다. 혈전성 미세혈관병증 사건은 심각한 부작용으로 보고되었습니다. 또는 특별한 관심의 부작용.
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
하나 이상의 전신 과민증, 아나필락시스 또는 아나필락시스양 반응이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
에미시주맙은 생물학적 제제이므로 아나필락시스 및 아나필락시스 반응을 포함한 급성 전신 과민 반응이 발생할 수 있습니다. 이러한 사건은 심각한 부작용 또는 특별한 관심이 있는 부작용으로 보고되었습니다. 의료 서비스 제공자(HCP)는 환자와 간병인에게 과민증, 아나필락시스 및 아나필락시양 반응의 징후와 증상을 인식하고 그러한 상황이 발생할 경우 HCP에게 연락하거나 응급 치료를 받는 방법을 지시했습니다.
기준선에서 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경 중 먼저 발생한 시점까지(최대 5년 5개월)
연구 기간 동안 베이스라인 후 언제든지 Emicizumab에 대한 항약물 항체를 가진 참가자 수
기간: 기준선, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주 및 25주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 12주마다(최대 5년 5개월)
검증된 ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay) 방법을 사용하여 혈장 샘플에서 emicizumab에 대한 항약물 항체(ADA) 수준을 분석했습니다. 참가자는 기준선에서 ADA 음성이었지만 연구 약물 투여 후 ADA 반응(치료 유발 ADA 반응)이 발생하거나 기준선에서 ADA 양성이고 기준선 후 하나 이상의 역가가 있는 경우 ADA 양성으로 간주되었습니다. 샘플은 기준선 샘플의 역가(치료 강화 ADA 반응)보다 적어도 4배 더 컸습니다(즉, ≥ 0.60 역가 단위).
기준선, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주 및 25주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 12주마다(최대 5년 5개월)
Anti-Factor VIII(FVIII) 항체의 De Novo 개발 참여자 수
기간: 기준선, 9주 및 17주(비억제제 대상자만 해당), 25주 및 그 후 연구 완료까지 12주마다(최대 5년 5개월)
검증된 FVIII 활성 분석을 사용하여 항-FVIII 항체(억제제)의 수준을 분석했습니다. 기준선 후 샘플에서 검출된 억제제 수준이 사전 결정된 임계값에 도달하거나 초과하는 경우 참가자는 de novo FVIII 억제제를 개발한 것으로 간주되었습니다.
기준선, 9주 및 17주(비억제제 대상자만 해당), 25주 및 그 후 연구 완료까지 12주마다(최대 5년 5개월)
Emicizumab의 장기 효능: 치료된 출혈, 모든 출혈, 치료된 자연 출혈, 치료된 관절 출혈 및 치료된 표적 관절 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈 비율(ABR)
기간: 에미시주맙 치료 시작부터 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경까지(모든 에미시주맙 참가자에 대한 중앙값[최소-최대] 효능 기간: 191.14[28.0-264.4]주)
효능 기간에 걸친 출혈의 수는 다른 추적 시간을 설명하는 음이항(NB) 회귀 모델을 사용하여 ABR로 평가되었습니다. 처리된 출혈: 응고 인자가 투여된 출혈. 모든 출혈에는 처리된 출혈과 비처리된 출혈이 모두 포함되었습니다. 치료된 자발 출혈: 알려진 기여 요인(예: 외상, 수술) 없이 치료된 출혈. 치료된 관절 출혈: 다른 증상과 함께 관절의 이상 감각(전조)과 관련된 관절에서 치료된 출혈: 부기/따뜻함, 통증/가동 범위(RoM) 감소 또는 관절 이동 어려움. 치료된 표적 관절 출혈: 연구 등록 전 마지막 24주 동안 3회 이상의 치료된 관절 출혈이 발생한 관절로 정의되는 표적 관절에서 치료된 관절 출혈. 모든 유형의 출혈: 72시간 규칙을 시행하고, 수술/시술로 인한 출혈 및 증량 또는 용법 변경 후 출혈은 제외하였다.
에미시주맙 치료 시작부터 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경까지(모든 에미시주맙 참가자에 대한 중앙값[최소-최대] 효능 기간: 191.14[28.0-264.4]주)
에미시주맙의 장기 효능: 치료된 출혈, 모든 출혈, 치료된 자연 출혈, 치료된 관절 출혈 및 치료된 표적 관절 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈 비율(ABR)
기간: 에미시주맙 치료 시작부터 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경까지(모든 에미시주맙 참가자에 대한 중앙값[최소-최대] 효능 기간: 191.14[28.0-264.4]주)
유효성 기간 동안의 출혈 횟수는 다음과 같이 계산되었습니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25. 처리된 출혈: 응고 인자가 투여된 출혈. 모든 출혈에는 처리된 출혈과 비처리된 출혈이 모두 포함되었습니다. 치료된 자발 출혈: 알려진 기여 요인(예: 외상, 수술) 없이 치료된 출혈. 치료된 관절 출혈: 다른 증상과 함께 관절의 이상 감각(전조)과 관련된 관절에서 치료된 출혈: 부기/따뜻함, 통증/가동 범위(RoM) 감소 또는 관절 이동 어려움. 치료된 표적 관절 출혈: 연구 등록 전 마지막 24주 동안 3회 이상의 치료된 관절 출혈이 발생한 관절로 정의되는 표적 관절에서 치료된 관절 출혈. 모든 유형의 출혈: 72시간 규칙을 시행하고, 수술/시술로 인한 출혈 및 증량 또는 용법 변경 후 출혈은 제외하였다.
에미시주맙 치료 시작부터 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경까지(모든 에미시주맙 참가자에 대한 중앙값[최소-최대] 효능 기간: 191.14[28.0-264.4]주)
에미시주맙의 장기 효능: 치료된 출혈, 모든 출혈, 치료된 자연 출혈, 치료된 관절 출혈 및 치료된 표적 관절 출혈에 대한 중앙값 계산된 연간 출혈률(ABR)
기간: 에미시주맙 치료 시작부터 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경까지(모든 에미시주맙 참가자에 대한 중앙값[최소-최대] 효능 기간: 191.14[28.0-264.4]주)
유효성 기간 동안의 출혈 횟수는 다음과 같이 계산되었습니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25. 처리된 출혈: 응고 인자가 투여된 출혈. 모든 출혈에는 처리된 출혈과 비처리된 출혈이 모두 포함되었습니다. 치료된 자발 출혈: 알려진 기여 요인(예: 외상, 수술) 없이 치료된 출혈. 치료된 관절 출혈: 다른 증상과 함께 관절의 이상 감각(전조)과 관련된 관절에서 치료된 출혈: 부기/따뜻함, 통증/가동 범위(RoM) 감소 또는 관절 이동 어려움. 치료된 표적 관절 출혈: 연구 등록 전 마지막 24주 동안 3회 이상의 치료된 관절 출혈이 발생한 관절로 정의되는 표적 관절에서 치료된 관절 출혈. 모든 유형의 출혈: 72시간 규칙을 시행하고, 수술/시술로 인한 출혈 및 증량 또는 용법 변경 후 출혈은 제외하였다.
에미시주맙 치료 시작부터 연구 완료, 용량 증량 또는 투여 요법 변경까지(모든 에미시주맙 참가자에 대한 중앙값[최소-최대] 효능 기간: 191.14[28.0-264.4]주)
에미시주맙의 장기 효능: 시간 경과에 따른 12주 간격당 처리된 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률(ABR)
기간: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
효능 기간 동안 처리된 출혈의 수는 다음과 같이 계산되었습니다: ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25. 처리된 출혈: 응고 인자가 투여된 출혈. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다. 용량 증량 또는 에미시주맙 투여 요법 변경(프로토콜 v5 구현 후)이 있는 참가자의 경우, 효능 기간은 증량 용량 또는 변경된 투여 요법의 첫날 전날에 종료되었습니다.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
에미시주맙의 장기 효능: 시간 경과에 따른 12주 간격당 처리된 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률(ABR) 중앙값
기간: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
효능 기간 동안 처리된 출혈의 수는 다음과 같이 계산되었습니다: ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25. 처리된 출혈: 응고 인자가 투여된 출혈. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다. 용량 증량 또는 에미시주맙 투여 요법 변경(프로토콜 v5 구현 후)이 있는 참가자의 경우, 효능 기간은 증량 용량 또는 변경된 투여 요법의 첫날 전날에 종료되었습니다.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
에미시주맙의 장기 효능: 시간 경과에 따른 12주 간격당 모든 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률(ABR)
기간: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
효능 기간 동안의 모든 출혈 수는 ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25로 계산되었습니다. 모든 출혈에는 처리된 출혈(응고 인자 포함)과 비처리된 출혈이 모두 포함되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다. 용량 증량 또는 에미시주맙 투여 요법 변경(프로토콜 v5 구현 후)이 있는 참가자의 경우, 효능 기간은 증량 용량 또는 변경된 투여 요법의 첫날 전날에 종료되었습니다.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
에미시주맙의 장기 효능: 시간 경과에 따른 12주 간격당 모든 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률(ABR) 중앙값
기간: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
효능 기간 동안의 모든 출혈 수는 ABR = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/일수) x 365.25로 계산되었습니다. 모든 출혈에는 처리된 출혈(응고 인자 포함)과 비처리된 출혈이 모두 포함되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다. 용량 증량 또는 에미시주맙 투여 요법 변경(프로토콜 v5 구현 후)이 있는 참가자의 경우, 효능 기간은 증량 용량 또는 변경된 투여 요법의 첫날 전날에 종료되었습니다.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
에미시주맙의 장기 효능: 시간 경과에 따른 12주 간격당 치료된 자연 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률(ABR)
기간: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
유효성 기간 동안 처리된 자연 출혈의 수는 다음과 같이 계산되었습니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25. 치료된 자발 출혈은 알려진 기여 요인(예: 외상, 수술) 없이 치료된(응고 인자가 있는) 출혈로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다. 용량 증량 또는 에미시주맙 투여 요법 변경(프로토콜 v5 구현 후)이 있는 참가자의 경우, 효능 기간은 증량 용량 또는 변경된 투여 요법의 첫날 전날에 종료되었습니다.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
에미시주맙의 장기 효능: 시간 경과에 따른 12주 간격당 치료된 자연 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률(ABR) 중앙값
기간: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주
유효성 기간 동안 처리된 자연 출혈의 수는 다음과 같이 계산되었습니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25. 치료된 자발 출혈은 알려진 기여 요인(예: 외상, 수술) 없이 치료된(응고 인자가 있는) 출혈로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다. 용량 증량 또는 에미시주맙 투여 요법 변경(프로토콜 v5 구현 후)이 있는 참가자의 경우, 효능 기간은 증량 용량 또는 변경된 투여 요법의 첫날 전날에 종료되었습니다.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252 및 253-264주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

협력자

Chugai Pharmaceutical

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 1월 30일

기본 완료 (실제)

2017년 12월 15일

연구 완료 (실제)

2022년 6월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 12월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 1월 11일

처음 게시됨 (추정)

2017년 1월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 1월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 12월 13일

마지막으로 확인됨

2022년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BO39182
  • 2016-001094-33 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈우병 A에 대한 임상 시험

에미시주맙에 대한 임상 시험

  • Kathelijn Fischer
    Radboud University Medical Center; University Medical Center Groningen; Maastricht University... 그리고 다른 협력자들
    모병
    Emicizumab의 약동학적 유도 투여 (DosEmi)
    한창 젊은 | 어린이 | 억제제가 있는 혈우병 A | 성인 | 억제제가 없는 혈우병 A | 혈우병 A, 중증
    네덜란드

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