筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象とした「フィコンパ」の安全性と有効性を評価する臨床試験
2023年5月3日 更新者：Nurcan Gursoy、Stony Brook University
これは、ALS 患者におけるペランパネル (Fycompa; エーザイ株式会社) をテストするパイロット試験です。
治験責任医師は、安全性と有効性の予備的兆候に焦点を当てます。
ペランパネルは、てんかん患者の発作治療薬として FDA に承認されています。
この研究では、ペランパネルは、てんかんの推奨用量範囲の下限の経口薬用量で、ALS の成人に適応外で使用されます。
この試験は、ペランパネルと、1:1 の比率で無作為化された対応するプラセボの 2 つの治療群で構成されます。
被験者は9か月間投薬を受けます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
New York
-
Stony Brook、New York、アメリカ、11794-8121
- Stony Brook University Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- ALSの診断
- 過去3年以内の最初の臨床的衰弱
- 遅い肺活量 >= 治療の 1 ヶ月以内に予測の 60%
- -少なくとも30日間安定した用量のリルゾールを服用している可能性があります。または、試験期間中リルゾールを開始しないことに同意する
- -少なくとも30日間エダラボンの安定した用量を使用している可能性があります。そうでない場合は、試験期間中エダラボンを開始しないことに同意します
- ストーニーブルックに旅行して医療を受けることができます
- -被験者の臨床的/精神医学的状態を報告するために定期的に連絡できるモニターが必要です
除外基準:
- -過去3か月以内の気管切開または人工呼吸器の使用
- 肝不全または肝機能異常
- 腎不全
- 臨床的に重要な精神障害
- 活動性悪性腫瘍
- HIV、臨床的に重要な慢性肝炎、またはその他の活動性感染症の病歴
- -胃または腸の手術歴、または治験薬の吸収、分布、代謝または分泌を妨げる可能性のある状態
- -参加前3か月以内のアルコールまたは薬物乱用の履歴（被験者は研究中にアルコールを控えるように指示されます）
- 強力なシトクロム P4503A 阻害剤または誘導剤、抗けいれん剤、またはペランパネルと強く相互作用することが知られている他の薬剤の使用。
- 妊娠または授乳
- 臨床的に重要な病状（ALS以外）が参加した場合に被験者にリスクをもたらす可能性がある
- ペランパネルに対する過敏症を知る
- 現在参加している、または調査または市販されている化合物を使用した研究に参加してから3か月以内に参加した
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ペランパネル
ペランパネル 2mg QD を 2 週間 ペランパネル 4mg QD を 2 週間 ペランパネル 6mg QD を 2 週間 ペランパネル 8mg QD を 30 週間
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他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ 1 錠 QD で 2 週間 プラセボ 2 錠 QD で 2 週間 プラセボ 3 錠 QD で 2 週間 プラセボ 4 錠 QD で 2 週間
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：9ヶ月
|
9ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ALSFRS-R スコアの変化によって測定される有効性 (ALS 機能評価尺度改訂版)。
時間枠：9ヶ月
|
9ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Nurcan Gursoy, MD、Stony Brook Medicine Dept. of Neurology
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年1月12日
一次修了 (実際)
2023年1月31日
研究の完了 (実際)
2023年2月8日
試験登録日
最初に提出
2016年12月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月11日
最初の投稿 (見積もり)
2017年1月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年5月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月3日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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