本態性振戦に対する CX-8998 の第 2 相 RCT 研究

包含基準:

1. 被験者が従うべき手順、治療の実験的性質、代替手段、潜在的な利点、副作用、リスク、および不快感について通知されたことを示す署名済みのインフォームドコンセントフォーム。
2. 英語を読んで理解できる18歳から75歳の男性または妊娠していない、授乳していない女性。
3. 手と腕の関与を伴う振戦調査グループによって定義された、明確な、または可能性のある本態性振戦 (ET) の診断で、現在の生理的振戦の原因はありません (Deuschl et al., 1998)。
4. 65歳以前のETの診断。
5. -TETRASスケールの3つの手技のうち少なくとも1つで、少なくとも1つの上肢で少なくとも2の振戦重症度スコア。
6. TETRAS パフォーマンス スコアの合計が 15 以上。
7. 1 つの併用抗振戦薬 (プリミドン以外) が許可されます。 注: プリミドンは許可された抗振戦薬ではありません。 プリミドンを使用している場合、被験者はスクリーニング期間を 2 週間延長し（合計 6 週間）、治験責任医師の監督下でプリミドンを中止することができます。
8. -出産の可能性のあるすべての男性と女性を含む生殖能力のある被験者（WOCBP）は、継続的な禁欲または適切な避妊方法（適切な二重バリア法または経口、パッチ、インプラント、または注射による避妊）をスクリーニング中にできるだけ早く実践することに同意する必要があります最後の投与から少なくとも30日までの期間。
9. 研究の最終的な適合性に関するスポンサーの医療関係者による承認。

除外基準:

1. -最初の計画された治験薬投与前の30日以内のトレモリゲン薬または薬物離脱状態への暴露。
2. -振戦の発症前3か月以内の神経系への直接的または間接的な外傷
3. -心因性振戦の起源の病歴または臨床的証拠
4. 被験者の震えを引き起こす、または説明する可能性のある他の医学的または神経学的状態の既知の病歴。パーキンソン病 ｂ．ジストニア ｃ．本態性振戦以外の小脳疾患 ｄ． 外傷性脳損傷 ｅ．アルコール乱用または離脱 ｆ．水銀中毒 ｇ．甲状腺機能亢進症 ｈ． 褐色細胞腫 i.本態性振戦の発症前３ヶ月以内の頭部外傷または脳血管疾患 ｊ．多発性硬化症 k.多発神経障害 l.脆弱X症候群の家族歴
5. -以前のMR誘導集束超音波または外科的介入（例：脳深部刺激、アブレーション的視床切除術またはガンマナイフ視床切除術）。
6. -スクリーニング前の6か月間のボツリヌス毒素注射。
7. 現在、複数の抗振戦薬を使用しています。
8. プリミドンによる臨床的利益を経験している、および/または中止する意思がない
9. -振戦を引き起こす可能性がある、または振戦の評価を妨げる可能性のある前月の薬物の使用。
10. -震えを引き起こす可能性のある薬物/物質の使用を控えることができない、または研究訪問日の震えの評価を妨げるベースラインでの治験責任医師の評価。
11. 陽性尿薬物スクリーニング。
12. 1 日 2 単位以上のアルコールの定期的な使用。
13. 睡眠パフォーマンスを改善するためのベンゾジアゼピン、睡眠薬、または抗不安薬の散発的な使用。 定期的な投薬の背景に対して振戦が持続する限り、一貫した用量での安定した使用が許可されます。 研究訪問の前夜の使用は禁止されています。
14. 処方薬または非処方薬またはその他の製品の使用 (つまり、 グレープフルーツ ジュース) は、CYP3A4 の強力な阻害剤または誘導剤であることが知られており、投与 1 日目の 2 週間前に中止することはできず、プリミドンを含め、研究全体を通して控えることができません。
15. -試験への参加が禁忌となる併発疾患には、以下が含まれますが、これらに限定されません：スクリーニング前6ヶ月未満の重度の動脈血栓塞栓性事象（心筋梗塞、不安定狭心症、脳卒中） b. NYHA クラス III または IV のうっ血性心不全、心室性不整脈、または制御不能な血圧 c. 臨床的に重要な心電図 ｄ． HIV、B 型肝炎、または C 型肝炎の既知の感染症。ただし、HCV RNA の PCR が陰性で C 型肝炎の治療が完了していない場合 e. -重大な肝臓（AST / ALT>正常上限の2倍）または腎疾患（クレアチニンクリアランス）
16. -CX-8998の初回投与前30日以内の治験薬による治療、または治験中に治験薬の投与を計画している。