Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie RCT fáze 2 CX-8998 pro esenciální třes

26. října 2021 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 CX-8998 pro esenciální třes

Jedná se o multicentrickou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s paralelními skupinami sestávající ze screeningového období až 4 týdnů (s výjimkou účastníků na primidonu na začátku, kterým bude umožněno 6 týdnů screeningu, aby bylo možné bezpečné přerušení léčby ). Výsledky screeningu od všech pacientů splňujících požadavky na způsobilost budou dále posouzeny zdravotnickým personálem sponzora pro konečné schválení vhodnosti pro zařazení do studie. Randomizovaní účastníci vstoupí do 4týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období s titrací dávky, po kterém následuje 1 týdenní bezpečnostní sledovací období po poslední dávce studovaného léku a o týden později naplánovaný následný bezpečnostní telefonát.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s paralelními skupinami sestávající ze screeningového období až 4 týdnů (s výjimkou účastníků na primidonu na začátku, kterým bude umožněno 6 týdnů screeningu, aby bylo možné bezpečné přerušení léčby ). Výsledky screeningu od všech pacientů splňujících požadavky na způsobilost budou dále posouzeny zdravotnickým personálem sponzora pro konečné schválení vhodnosti pro zařazení do studie. Randomizovaní účastníci vstoupí do 4týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období s titrací dávky, po kterém následuje 1 týdenní bezpečnostní sledovací období po poslední dávce studovaného léku a o týden později naplánovaný následný bezpečnostní telefonát.

Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné ze dvou léčebných skupin. Skupina A bude dostávat titrační dávky CX-8998 až do 10 mg BID a skupina B bude dostávat placebo. Randomizace účastníků bude stratifikována podle přítomnosti nebo nepřítomnosti jedné souběžné medikace proti třesu a podle typu místa (podstudie vs. bez podstudie).

Třes bude posuzován pomocí základní škály hodnocení třesu (TETRAS) a akcelerometrie. Aby se snížila možnost zkreslení při hodnocení účinnosti, budou všichni účastníci během testování škály výkonu TETRAS natočeni na video podle konzistentního scénáře. Videokazety budou hodnoceny naslepo kvalifikovanými nezávislými hodnotiteli. Podskupina účastníků se zúčastní dílčí studie digitálních biomarkerů.

Účastníci budou vyšetřeni až 4 týdny před zahájením dávkování. Účastníkům užívajícím primidon při screeningu, kteří jsou jinak považováni za způsobilé pro účast a jsou ochotni ukončit primidon, budou povoleny další 2 týdny screeningu (celkem 6 týdnů), aby bylo zajištěno bezpečné vysazení primidonu. Na základní linii podstoupí účastníci hodnocení bezpečnosti a třesu před podáním dávky, dostanou svou první dávku studovaného léku a budou sledováni z hlediska bezpečnosti po dobu jedné hodiny po podání dávky. Po dobu jednoho týdne budou účastníci dostávat 4 mg (nebo odpovídající placebo) dvakrát denně. Účastníci se vrátí na kliniku v den 8 pro monitorování bezpečnosti a titraci dávky na 8 mg (nebo odpovídající placebo) dvakrát denně. V den 15 (týden 3) se účastníci vrátí na kliniku pro posouzení bezpečnosti a účinnosti a zvýšení konečné dávky na 10 mg (nebo odpovídající placebo) dvakrát denně. Konečná kontrola účinnosti se uskuteční v den 28 (týden 4). Poslední bezpečnostní návštěva se uskuteční 35. den (5. týden). Pokud by se u účastníků vyskytly netolerovatelné nežádoucí účinky (AE) při 4 mg BID, 8 mg BID nebo 10 mg BID, dávka může být snížena v den 8 nebo den 15 na nejbližší nejnižší dávku jednou (nebo 2 mg BID v případě dávka 4 mg BID.

Randomizovaní účastníci budou mít příležitost zúčastnit se volitelné průzkumné dílčí studie navržené k posouzení užitečnosti nástrojů digitálního hodnocení třesu (dodatek k dílčí studii č. 1). Účastníci s třesem při Parkinsonově chorobě budou zařazeni do druhé explorativní dílčí studie (dodatek č. 2).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

95

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85710
        • Tucson Neuroscience Research
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72211
        • Woodland International Research Group
      • Rogers, Arkansas, Spojené státy, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University of California San Diego
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • Pacific Research Network
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Emory University School of Medicine
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31406
        • Meridian Neurology Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Medical Group
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Quest Research Institute
      • West Bloomfield, Michigan, Spojené státy, 48322
        • Henry Ford Hospital West Bloomfield
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • St. Louis Clinical Trials
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27612
        • Wake Research Associates, LLC
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45417
        • Midwest Clinical Research Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný formulář informovaného souhlasu s uvedením, že subjekt byl informován o postupech, které je třeba dodržet, experimentální povaze terapie, alternativách, potenciálních přínosech, vedlejších účincích, rizicích a nepohodlí.
  2. Muži nebo netěhotné a nekojící ženy ve věku 18 až 75 let, kteří jsou schopni číst a rozumět anglicky.
  3. Diagnóza definitivního nebo pravděpodobného esenciálního třesu (ET) podle definice Tremor Investigational Group s postižením rukou a paží bez přítomné příčiny zesíleného fyziologického třesu (Deuschl et al., 1998).
  4. Diagnóza ET před 65. rokem života.
  5. Skóre závažnosti třesu alespoň 2 na alespoň jedné horní končetině při alespoň jednom ze tří manévrů na stupnici TETRAS.
  6. Celkové skóre výkonu TETRAS alespoň 15.
  7. Je povolen jeden souběžný lék proti třesu (jiný než primidon). Poznámka: Primidon NENÍ povoleným lékem proti třesu. Pokud jsou na primidonu, je subjektům povoleno prodloužit své období screeningu o 2 týdny (celkem na 6 týdnů) a přerušit primidon pod dohledem zkoušejícího.
  8. Subjekty s reprodukční schopností, včetně všech mužů a žen ve fertilním věku (WOCBP), musí souhlasit s tím, že budou praktikovat nepřetržitou abstinenci nebo adekvátní metody antikoncepce (vhodná metoda dvojité bariéry nebo orální, náplasti, implantát nebo injekční antikoncepce), jakmile to bude možné během screeningu. období nejméně 30 dnů po poslední dávce.
  9. Schválení zdravotnickým personálem sponzora, pokud jde o konečnou vhodnost pro studii.

Kritéria vyloučení:

  1. Expozice tremorigenním lékům nebo stavům z vysazení léku během 30 dnů před první plánovanou dávkou studovaného léku.
  2. Přímé nebo nepřímé trauma nervového systému během 3 měsíců před nástupem třesu
  3. Anamnéza nebo klinický důkaz původu psychogenního třesu
  4. Známá anamnéza jiných lékařských nebo neurologických stavů, které mohou způsobit nebo vysvětlit třes subjektu, včetně, ale bez omezení na: a. Parkinsonova nemoc b. dystonie c. cerebelární onemocnění, jiné než esenciální třes d. Traumatické poranění mozku e. zneužívání alkoholu nebo abstinence f. otrava rtutí g. hypertyreóza h. feochromocytom I. poranění hlavy nebo cerebrovaskulární onemocnění během 3 měsíců před nástupem esenciálního třesu j. roztroušená skleróza k. polyneuropatie l. rodinná anamnéza syndromu Fragile X
  5. Předchozí fokusovaný ultrazvuk řízený MR nebo chirurgický zákrok (např. hluboká mozková stimulace, ablativní thalamotomie nebo thalamotomie gama nožem).
  6. Injekce botulotoxinu během 6 měsíců před screeningem.
  7. V současné době používá více než jeden lék proti třesu.
  8. Zažívá klinický prospěch z primidonu a/nebo není ochoten vysadit primidon
  9. Užívání léků v posledním měsíci, které by mohly vyvolat třes nebo interferovat s hodnocením třesu, jako jsou mimo jiné: stimulanty CNS, lithium, amiodaron, metoklopramid, teofylin a valproát
  10. Neschopnost zdržet se užívání léků/látek, které by mohly vyvolat třes nebo interferovat s hodnocením třesu ve dnech studijní návštěvy, jako jsou mimo jiné stimulanty dekongestanty, beta-agonisté bronchodilatátory, kofein, alkohol a tabák na základě Hodnocení zkoušejícího na začátku.
  11. Pozitivní screening drog v moči.
  12. Pravidelné užívání více než dvou jednotek alkoholu denně.
  13. Sporadické užívání benzodiazepinů, léků na spaní nebo anxiolytik ke zlepšení spánku. Stabilní užívání v konzistentní dávce je povoleno, pokud třes přetrvává na pozadí pravidelného užívání léků. Užívání večer před studijní návštěvou je zakázáno.
  14. Užívání léků na předpis nebo bez předpisu nebo jiných produktů (tj. grapefruitový džus), o nichž je známo, že jsou silnými inhibitory nebo induktory CYP3A4, které nelze přerušit 2 týdny před 1. dnem dávkování a vysadit v průběhu studie, včetně primidonu.
  15. Souběžná onemocnění, která by byla kontraindikací účasti ve studii, mimo jiné včetně: a. Těžké arteriální tromboembolické příhody (infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris, cévní mozková příhoda) méně než 6 měsíců před screeningem b. městnavé srdeční selhání třídy NYHA III nebo IV, ventrikulární arytmie nebo nekontrolovaný krevní tlak c. klinicky významné EKG d. Známá infekce HIV, hepatitidy B nebo hepatitidy C, pokud nebyla dokončena kurativní terapie hepatitidy C s negativní PCR na HCV RNA e. Významné onemocnění jater (AST/ALT > 2x horní hranice normy) nebo ledvin (clearance kreatininu
  16. Léčba zkoumaným činidlem během 30 dnů před první dávkou CX-8998 nebo plánováním podání zkoumaného činidla během studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Srovnávač placeba
Experimentální: CX-8998
Lék: CX-8998
Blokátor kalciových kanálů typu T

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní a 28. den základní hodnotící stupnice třesu Výkonnostní subškála (TETRAS-PS) Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav a den 28 po dávce.
Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance Subscale (TETRAS-PS) byla použita k hodnocení účinnosti CX-8998 při snižování esenciálního třesu podle hodnocení nezávislými video hodnotiteli. TETRAS-PS kvantifikuje třes v hlavě, obličeji, hlasu, končetinách a trupu. Celkové skóre subškály se pohybuje od minimálně 0 do maximálně 64. Nižší skóre znamená zlepšení a lepší výsledek.
Výchozí stav a den 28 po dávce.
Změna ze základního stavu na 28. den na podškále Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance (TETRAS-PS)
Časové okno: Výchozí stav do 28. dne po dávce.
Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance Subscale (TETRAS-PS) byla použita k hodnocení účinnosti CX-8998 při snižování esenciálního třesu podle hodnocení nezávislými video hodnotiteli. TETRAS-PS kvantifikuje třes v hlavě, obličeji, hlasu, končetinách a trupu. Celkové skóre subškály se pohybuje od minimálně 0 do maximálně 64. Snížení nebo negativní změna skóre svědčí o zlepšení výsledku.
Výchozí stav do 28. dne po dávce.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výchozí stav a 28. den základní stupnice hodnocení třesu Aktivity denního života (TETRAS-ADL) Skóre subškály
Časové okno: Výchozí stav a den 28 po dávce.
Subškála TETRAS-ADL hodnotí položky, jako je jídlo a pití, oblékání a osobní hygiena, nošení věcí a jemnější motorika. Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 4, kde 0 = normální aktivita a 4 = závažná abnormalita. Součet jednotlivých skóre poskytuje celkové skóre, které se pohybuje od minimálně 0 do maximálně 48. Nižší skóre znamená zlepšení nebo lepší výsledek.
Výchozí stav a den 28 po dávce.
Změna ze základního stavu na 28. den na stupnici Essential Tremor Rating Assessment Scale Activities of Daily Living (TETRAS-ADL) Subscale Skóre
Časové okno: Výchozí stav do 28. dne po dávce.
Subškála TETRAS-ADL hodnotí položky, jako je jídlo a pití, oblékání a osobní hygiena, nošení věcí a jemnější motorika. Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 4, kde 0 = normální aktivita a 4 = závažná abnormalita. Součet jednotlivých skóre poskytuje celkové skóre, které se pohybuje od minimálně 0 do maximálně 48. Snížení nebo negativní změna skóre svědčí o zlepšení nebo lepším výsledku.
Výchozí stav do 28. dne po dávce.
Základní stav a den 28 ve skóre Kinesia ONE
Časové okno: Výchozí stav a den 28 po dávce.
Kinesia ONE byla vyvinuta, aby poskytovala kvantitativní měření motorických symptomů u jedinců s Parkinsonovou chorobou. Skóre jsou prezentovány jako součet skóre levé a pravé ruky. Celkem 4 úkoly byly provedeny na levé straně a poté na pravé straně k posouzení klidového, posturálního, kinetického a laterálního třesu křídel. Hodnoty pro každý test se pohybují od 0 (žádný třes) do 4 (silný třes). Celkové celkové skóre je součtem všech jednotlivých položek a pohybuje se od minimálně 0 do maximálně 32. Nižší skóre znamená zlepšení nebo lepší výsledek.
Výchozí stav a den 28 po dávce.
Změna ze základního stavu na den 28 ve skóre Kinesia ONE
Časové okno: Výchozí stav do 28. dne po dávce.
Kinesia ONE byla vyvinuta, aby poskytovala kvantitativní měření motorických symptomů u jedinců s Parkinsonovou chorobou. Skóre jsou prezentovány jako součet skóre levé a pravé ruky. Celkem 4 úkoly byly provedeny na levé straně a poté na pravé straně k posouzení klidového, posturálního, kinetického a laterálního třesu křídel. Hodnoty pro každý test se pohybují od 0 (žádný třes) do 4 (silný třes). Celkové celkové skóre je součtem všech jednotlivých položek a pohybuje se od minimálně 0 do maximálně 32. Snížení nebo negativní změna skóre svědčí o zlepšení nebo lepším výsledku.
Výchozí stav do 28. dne po dávce.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

16. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

16. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

5. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CX-8998-CLN2-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Esenciální třes

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit