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본태성 떨림에 대한 CX-8998의 2상 RCT 연구

2021년 10월 26일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals

본태성 떨림에 대한 CX-8998의 2상 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구

이것은 최대 4주의 스크리닝 기간으로 구성된 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구입니다(안전한 중단을 허용하기 위해 6주간의 스크리닝이 허용되는 베이스라인에서 프리미돈 참가자 제외). ). 자격 요건을 충족하는 모든 환자의 스크리닝 결과는 연구에 포함시키기 위한 적합성의 최종 승인을 위해 스폰서 의료진에 의해 추가로 평가될 것입니다. 무작위 참가자는 4주간의 이중 맹검 용량 적정 치료 기간에 들어가고 연구 약물의 마지막 투여 후 1주일의 안전 추적 기간과 일주일 후에 예정된 후속 안전 전화 통화를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 최대 4주의 스크리닝 기간으로 구성된 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구입니다(안전한 중단을 허용하기 위해 6주간의 스크리닝이 허용되는 베이스라인에서 프리미돈 참가자 제외). ). 자격 요건을 충족하는 모든 환자의 스크리닝 결과는 연구에 포함시키기 위한 적합성의 최종 승인을 위해 스폰서 의료진에 의해 추가로 평가될 것입니다. 무작위 참가자는 4주간의 이중 맹검 용량 적정 치료 기간에 들어가고 연구 약물의 마지막 투여 후 1주일의 안전 추적 기간과 일주일 후에 예정된 후속 안전 전화 통화를 받게 됩니다.

참가자는 두 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다. 그룹 A는 최대 10mg BID까지 적정 용량의 CX-8998을 투여받고 그룹 B는 위약을 투여받습니다. 참가자 무작위화는 단일 병용 항진전 약물의 유무 및 부위 유형(하위 연구 대 비하위 연구)에 따라 계층화됩니다.

떨림은 TETRAS(본태 떨림 평가 평가 척도) 및 가속도계를 통해 평가됩니다. 효능 평가에서 편견의 가능성을 줄이기 위해 모든 참가자는 일관된 스크립트에 따라 TETRAS 성능 척도 테스트 중에 비디오로 녹화됩니다. 비디오 테이프는 자격을 갖춘 독립적인 평가자에 의해 블라인드 방식으로 평가됩니다. 참가자 중 일부는 디지털 바이오마커 하위 연구에 참여합니다.

참가자는 투약 시작 4주 전까지 선별 검사를 받게 됩니다. 스크리닝에서 프리미돈을 복용하는 참가자 중 참여 자격이 있는 것으로 간주되고 프리미돈을 중단할 의향이 있는 참가자는 안전한 프리미돈 중단을 보장하기 위해 추가로 2주의 스크리닝(총 6주)이 허용됩니다. 기준선에서 참가자는 투약 전에 안전성 및 떨림 평가를 받고 연구 약물의 첫 번째 투약을 받으며 투약 후 1시간 동안 안전성을 모니터링합니다. 1주일 동안 참가자는 매일 2회 4mg(또는 일치하는 위약)을 받게 됩니다. 참가자는 안전성 모니터링을 위해 8일째에 클리닉으로 돌아가서 하루에 두 번 8mg(또는 일치하는 위약)까지 복용량을 늘립니다. 15일차(3주차)에 참가자는 안전성 및 효능 평가 및 최종 용량을 10mg(또는 일치하는 위약)으로 1일 2회 증량하기 위해 클리닉으로 돌아갑니다. 최종 유효성 방문은 28일(4주차)에 수행됩니다. 최종 안전 방문은 35일차(5주차)에 실시됩니다. 참가자가 4mg BID, 8mg BID 또는 10mg BID에서 견딜 수 없는 부작용(AE)을 경험하는 경우, 용량을 8일차 또는 15일차에 다음으로 가장 낮은 용량으로 1회(또는 2mg BID 4mg BID 용량.

무작위 참가자는 떨림에 대한 디지털 평가 도구의 유용성을 평가하도록 설계된 선택적인 하위 연구에 참여할 기회를 갖게 됩니다(하위 연구 부록 #1). 파킨슨병 떨림이 있는 참가자는 두 번째 예비 하위 연구(부록 #2)에 등록됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

95

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, 미국, 85710
        • Tucson Neuroscience Research
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72211
        • Woodland International Research Group
      • Rogers, Arkansas, 미국, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • University of California San Diego
      • San Diego, California, 미국, 92103
        • Pacific Research Network
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Emory University School of Medicine
      • Savannah, Georgia, 미국, 31406
        • Meridian Neurology Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern Medical Group
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
        • Quest Research Institute
      • West Bloomfield, Michigan, 미국, 48322
        • Henry Ford Hospital West Bloomfield
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63141
        • St. Louis Clinical Trials
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, 미국, 27612
        • Wake Research Associates, LLC
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, 미국, 45417
        • Midwest Clinical Research Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 피험자가 따라야 할 절차, 치료의 실험적 특성, 대안, 잠재적 이점, 부작용, 위험 및 불편에 대해 통보받았음을 나타내는 서명된 정보에 입각한 동의서.
  2. 영어를 읽고 이해할 수 있는 18~75세의 남성 또는 임신하지 않고 모유 수유하지 않는 여성.
  3. 증세된 생리적 떨림의 현재 원인이 없는 손과 팔의 침범과 함께 떨림 조사 그룹에 의해 정의된 확정적 또는 개연성 있는 본태 떨림(ET)의 진단(Deuschl et al., 1998).
  4. 65세 이전의 ET 진단.
  5. TETRAS 척도의 세 가지 조작 중 적어도 하나에서 적어도 하나의 상지에서 적어도 2의 떨림 심각도 점수.
  6. 총 TETRAS 성능 점수가 15 이상입니다.
  7. 하나의 병용 항진전제(프리미돈 제외)가 허용됩니다. 참고: 프리미돈은 허용되는 떨림 방지 약물이 아닙니다. 프리미돈을 사용하는 경우 피험자는 조사 기간을 2주(총 6주) 연장하고 조사자의 감독하에 프리미돈을 중단할 수 있습니다.
  8. 가임기(WOCBP)의 모든 남성과 여성을 포함하여 생식 능력이 있는 피험자는 스크리닝 중 가능한 한 빨리 지속적인 금욕 또는 적절한 피임 방법(적절한 이중 장벽 방법 또는 경구, 패치, 이식 또는 주사 가능한 피임)을 실행하는 데 동의해야 합니다. 마지막 투여 후 최소 30일까지의 기간.
  9. 연구에 대한 최종 적합성에 대한 스폰서 의료 인력의 승인.

제외 기준:

  1. 연구 약물의 첫 번째 계획된 투여 전 30일 이내에 진전 유발 약물에 대한 노출 또는 약물 금단 상태.
  2. 떨림이 시작되기 전 3개월 이내에 신경계에 대한 직접적 또는 간접적 외상
  3. 심인성 진전 기원의 병력 또는 임상적 증거
  4. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 피험자의 떨림을 유발하거나 설명할 수 있는 다른 의학적 또는 신경학적 상태의 알려진 병력: a. 파킨슨병 나. 디스토니아 ㄷ. 본태성 떨림 이외의 소뇌 질환 d. 외상성 뇌손상 e. 알코올 남용 또는 금단 f. 수은 중독 g. 갑상선기능항진증 아. 갈색 세포종 나. 본태떨림 발생 전 3개월 이내의 두부 외상 또는 뇌혈관 질환 j. 다발성 경화증 k. 다발신경병증 라. 취약 X 증후군의 가족력
  5. 이전의 MR 유도 집중 초음파 또는 외과 개입(예: 심부 뇌 자극, 절제 시상절단술 또는 감마나이프 시상절단술).
  6. 스크리닝 전 6개월 보툴리눔 독소 주사.
  7. 현재 한 가지 이상의 항진전제를 사용하고 있습니다.
  8. 프리미돈의 임상적 이점을 경험하고 있고/하거나 프리미돈을 중단할 의사가 없음
  9. CNS 자극제, 리튬, 아미오다론, 메토클로프라미드, 테오필린 및 발프로에이트와 같이 떨림을 일으키거나 떨림의 평가를 방해할 수 있는 지난 달 약물 사용
  10. 떨림을 일으키거나 연구 방문일에 떨림의 평가를 방해할 수 있는 약물/물질(들)의 사용을 자제할 수 없음 기준선에서 조사자 평가.
  11. 긍정적인 소변 약물 스크린.
  12. 하루에 2단위 이상의 알코올을 정기적으로 사용합니다.
  13. 수면 성능을 향상시키기 위해 벤조디아제핀, 수면제 또는 항불안제를 산발적으로 사용합니다. 규칙적인 약물 사용의 배경에 대해 떨림이 지속되는 한 일관된 용량의 안정적인 사용이 허용됩니다. 연구 방문 전날 저녁 사용은 금지됩니다.
  14. 처방약 또는 비처방약 또는 기타 제품(예: 자몽 주스) CYP3A4의 강력한 억제제 또는 유도제로 알려져 있으며, 이는 투약 1일 전 2주 동안 중단할 수 없고 프리미돈을 포함하여 연구 기간 내내 중단할 수 없습니다.
  15. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 시험 참여에 대한 금기 사항이 될 동시 질병: a. 스크리닝 전 6개월 미만의 중증 동맥 혈전색전증 사건(심근경색, 불안정 협심증, 뇌졸중) b. NYHA 클래스 III 또는 IV 울혈성 심부전, 심실성 부정맥 또는 조절되지 않는 혈압 c. 임상적으로 중요한 ECG d. HIV, B형 간염 또는 C형 간염으로 알려진 감염, HCV RNA에 대한 음성 PCR로 C형 간염에 대한 치료 요법이 완료되지 않은 경우 e. 상당한 간(AST/ALT > 정상 상한치의 2배) 또는 신장 질환(크레아티닌 청소율)
  16. CX-8998의 첫 투여 전 30일 이내에 연구용 제제로 치료하거나 연구 중에 연구용 제제를 받을 계획.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
위약 대조
실험적: CX-8998
의약품: CX-8998
T형 칼슘채널 차단제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
본태진 떨림 등급 평가 척도 성능 하위척도(TETRAS-PS) 총 점수의 기준선 및 28일차
기간: 기준선 및 투약 후 28일.
TETRAS-PS(본태 진전 평가 척도 성능 하위 척도)를 사용하여 독립적인 비디오 평가자가 채점한 본태 진전 감소에 대한 CX-8998의 효능을 평가했습니다. TETRAS-PS는 머리, 얼굴, 목소리, 사지 및 몸통의 떨림을 정량화합니다. 전체 하위 척도 점수의 범위는 최소 0에서 최대 64입니다. 낮은 점수는 개선 및 더 나은 결과를 나타냅니다.
기준선 및 투약 후 28일.
본태떨림 등급 평가 척도 성능 하위척도(TETRAS-PS)에서 기준선에서 28일로 변경
기간: 투여 후 28일까지의 기준선.
TETRAS-PS(본태 진전 평가 척도 성능 하위 척도)를 사용하여 독립적인 비디오 평가자가 채점한 본태 진전 감소에 대한 CX-8998의 효능을 평가했습니다. TETRAS-PS는 머리, 얼굴, 목소리, 사지 및 몸통의 떨림을 정량화합니다. 전체 하위 척도 점수의 범위는 최소 0에서 최대 64입니다. 점수의 감소 또는 부정적인 변화는 결과의 개선을 나타냅니다.
투여 후 28일까지의 기준선.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
본태진 떨림 등급 평가 척도 일상 생활 활동(TETRAS-ADL) 하위 척도 점수의 기준선 및 28일차
기간: 기준선 및 투약 후 28일.
TETRAS-ADL 하위 척도는 먹고 마시기, 옷 입기, 개인 위생, 물건 운반, 미세한 운동 능력과 같은 항목을 평가합니다. 각 항목은 0에서 4까지의 척도로 평가되며 0 = 정상 활동 및 4 = 심각한 이상입니다. 개별 점수의 합은 최소 0에서 최대 48까지의 전체 점수를 제공합니다. 낮은 점수는 개선 또는 더 나은 결과를 나타냅니다.
기준선 및 투약 후 28일.
본태진 떨림 등급 평가 척도 일상 생활 활동(TETRAS-ADL) 하위 척도 점수에서 기준선에서 28일로 변경
기간: 투여 후 28일까지의 기준선.
TETRAS-ADL 하위 척도는 먹고 마시기, 옷 입기, 개인 위생, 물건 운반, 미세한 운동 능력과 같은 항목을 평가합니다. 각 항목은 0에서 4까지의 척도로 평가되며 0 = 정상 활동 및 4 = 심각한 이상입니다. 개별 점수의 합은 최소 0에서 최대 48까지의 전체 점수를 제공합니다. 점수의 감소 또는 부정적인 변화는 개선 또는 더 나은 결과를 나타냅니다.
투여 후 28일까지의 기준선.
Kinesia ONE 점수의 기준선 및 28일차
기간: 기준선 및 투약 후 28일.
Kinesia ONE은 파킨슨병 환자의 운동 증상을 정량적으로 측정하기 위해 개발되었습니다. 점수는 왼손과 오른손의 점수의 합으로 표시됩니다. 휴식, 자세, 운동 및 측면 날개 박동 떨림을 평가하기 위해 왼쪽과 오른쪽에서 총 4가지 작업을 수행했습니다. 각 테스트의 값 범위는 0(떨림 없음)에서 4(심한 떨림)입니다. 전체 총점은 모든 개별 항목의 합계이며 범위는 최소 0에서 최대 32입니다. 낮은 점수는 개선 또는 더 나은 결과를 나타냅니다.
기준선 및 투약 후 28일.
Kinesia ONE 점수에서 기준선에서 28일차로 변경
기간: 투여 후 28일까지의 기준선.
Kinesia ONE은 파킨슨병 환자의 운동 증상을 정량적으로 측정하기 위해 개발되었습니다. 점수는 왼손과 오른손의 점수의 합으로 표시됩니다. 휴식, 자세, 운동 및 측면 날개 박동 떨림을 평가하기 위해 왼쪽과 오른쪽에서 총 4가지 작업을 수행했습니다. 각 테스트의 값 범위는 0(떨림 없음)에서 4(심한 떨림)입니다. 전체 총점은 모든 개별 항목의 합계이며 범위는 최소 0에서 최대 32입니다. 점수의 감소 또는 부정적인 변화는 개선 또는 더 나은 결과를 나타냅니다.
투여 후 28일까지의 기준선.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jazz Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 8월 29일

기본 완료 (실제)

2018년 7월 16일

연구 완료 (실제)

2018년 7월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 4월 4일

처음 게시됨 (실제)

2017년 4월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 11월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 10월 26일

마지막으로 확인됨

2021년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CX-8998-CLN2-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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위약에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

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약물 개입

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