Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CX-8998 2. fázisú RCT vizsgálata esszenciális tremorra

2021. október 26. frissítette: Jazz Pharmaceuticals

2. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a CX-8998-ról az esszenciális tremorra

Ez egy többközpontú, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, amely legfeljebb 4 hetes szűrési időszakból áll (kivéve azokat a résztvevőket, akik a kiinduláskor primidont kaptak, akiknek 6 hetes szűrést engedélyeznek a biztonságos leállítás érdekében ). Az alkalmassági követelményeknek megfelelő összes beteg szűrési eredményeit a szponzor egészségügyi személyzete tovább értékeli a vizsgálatba való felvételre való alkalmasság végleges jóváhagyása érdekében. A randomizált résztvevők egy 4 hetes kettős vak dózistitrálási kezelési periódusba lépnek, amelyet egy 1 hetes biztonsági követési időszak követ a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követően, majd egy héttel később egy tervezett biztonsági telefonhívás következik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, amely legfeljebb 4 hetes szűrési időszakból áll (kivéve azokat a résztvevőket, akik a kiinduláskor primidont kaptak, akiknek 6 hetes szűrést engedélyeznek a biztonságos leállítás érdekében ). Az alkalmassági követelményeknek megfelelő összes beteg szűrési eredményeit a szponzor egészségügyi személyzete tovább értékeli a vizsgálatba való felvételre való alkalmasság végleges jóváhagyása érdekében. A randomizált résztvevők egy 4 hetes kettős vak dózistitrálási kezelési periódusba lépnek, amelyet egy 1 hetes biztonsági követési időszak követ a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követően, majd egy héttel később egy tervezett biztonsági telefonhívás következik.

A résztvevőket véletlenszerűen besorolják a két kezelési csoport egyikébe. Az A csoport titráló dózisokat kap CX-8998-ból naponta kétszer 10 mg-ig, a B csoport pedig placebót kap. A résztvevők véletlenszerű besorolását egyetlen egyidejű tremor elleni gyógyszer megléte vagy hiánya és a helyszín típusa szerint rétegzik (alvizsgálat vs nem alvizsgálat).

A remegést az Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) és gyorsulásmérő segítségével értékelik. A hatékonyság értékelése során fellépő torzítás lehetőségének csökkentése érdekében az összes résztvevőt videóra veszik a TETRAS teljesítményskála tesztelése során egy következetes forgatókönyv szerint. A videokazettákat minősített, független értékelők vakon értékelik. A résztvevők egy része részt vesz egy digitális biomarker alvizsgálatban.

A résztvevőket 4 héttel az adagolás megkezdése előtt szűrik. Azok a résztvevők, akik a szűrés során primidont szednek, és akik egyébként jogosultak a részvételre, és hajlandóak abbahagyni a primidon kezelést, további 2 hét szűrést kapnak (összesen 6 hét), hogy biztosítsák a primidon kezelés biztonságos leállítását. Az alaphelyzetben a résztvevők az adagolás előtt biztonsági és remegés értékelésen esnek át, megkapják az első dózist a vizsgálati gyógyszerből, és az adagolást követően egy órán keresztül ellenőrizni fogják őket a biztonságosság szempontjából. Egy héten keresztül a résztvevők 4 mg-ot (vagy ennek megfelelő placebót) kapnak naponta kétszer. A résztvevők a 8. napon térnek vissza a klinikára a biztonsági ellenőrzés és a dózis napi kétszeri 8 mg-ra (vagy a megfelelő placebóra) történő emelésére. A 15. napon (3. hét) a résztvevők visszatérnek a klinikára, ahol elvégzik a biztonsági és hatásossági értékelést, és a végső dózist napi kétszer 10 mg-ra (vagy a megfelelő placebóra) emelik. Az utolsó hatásossági vizit a 28. napon (4. hét) történik. Az utolsó biztonsági látogatásra a 35. napon (5. hét) kerül sor. Ha a résztvevők elviselhetetlen nemkívánatos eseményeket (AE) tapasztalnak napi kétszer 4 mg, 8 mg naponta kétszer vagy 10 mg naponta kétszer, az adag a 8. vagy a 15. napon egyszer csökkenthető a következő legalacsonyabb dózisig (vagy 2 mg-ig naponta kétszer). 4 mg naponta kétszer.

A randomizált résztvevőknek lehetőségük lesz részt venni egy opcionális feltáró alvizsgálatban, amelynek célja a digitális értékelő eszközök tremorra való használhatóságának felmérése (1. alvizsgálati kiegészítés). A Parkinson-kórban tremorban szenvedő résztvevőket egy második feltáró alvizsgálatba vonják be (2. kiegészítés).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

95

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85710
        • Tucson Neuroscience Research
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72211
        • Woodland International Research Group
      • Rogers, Arkansas, Egyesült Államok, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
        • University of California San Diego
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92103
        • Pacific Research Network
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Emory University School of Medicine
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31406
        • Meridian Neurology Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern Medical Group
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48334
        • Quest Research Institute
      • West Bloomfield, Michigan, Egyesült Államok, 48322
        • Henry Ford Hospital West Bloomfield
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • St. Louis Clinical Trials
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Egyesült Államok, 27612
        • Wake Research Associates, LLC
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45417
        • Midwest Clinical Research Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Aláírt beleegyező nyilatkozat, amely jelzi, hogy az alanyt tájékoztatták a követendő eljárásokról, a terápia kísérleti jellegéről, az alternatívákról, a lehetséges előnyökről, a mellékhatásokról, a kockázatokról és a kellemetlenségekről.
  2. 18 és 75 év közötti férfiak vagy nem terhes, nem szoptató nők, akik képesek olvasni és megérteni angolul.
  3. A Tremor Investigational Group által meghatározott határozott vagy valószínű esszenciális tremor (ET) diagnózisa a kezek és a karok érintettségével, fokozott fiziológiás tremor jelenléte nélkül (Deuschl et al., 1998).
  4. Az ET diagnózisa 65 éves kor előtt.
  5. A tremor súlyossági pontszáma legalább 2 legalább egy felső végtagon a TETRAS skála három manőverének legalább egyikén.
  6. A TETRAS teljes teljesítménypontszáma legalább 15.
  7. Egyidejűleg egy tremor elleni gyógyszer (a primidon kivételével) megengedett. Megjegyzés: A Primidone NEM engedélyezett remegés elleni gyógyszer. Primidon alkalmazása esetén az alanyok 2 héttel meghosszabbíthatják a szűrési időszakot (összesen 6 hétig), és a vizsgáló felügyelete mellett abbahagyhatják a primidon-kezelést.
  8. A reproduktív képességgel rendelkező alanyoknak, beleértve az összes fogamzóképes korú férfit és nőt (WOCBP), bele kell egyezniük abba, hogy a szűrés során a lehető leghamarabb alkalmazzák a folyamatos absztinenciát vagy megfelelő fogamzásgátlási módszereket (megfelelő kettős gát módszer vagy orális, tapasz, implantátum vagy injekciós fogamzásgátlás). az utolsó adag után legalább 30 napig.
  9. A megbízó egészségügyi személyzet jóváhagyása a vizsgálatra való végleges alkalmasság tekintetében.

Kizárási kritériumok:

  1. Tremorigén gyógyszereknek való kitettség vagy gyógyszerelvonási állapotok a vizsgálati gyógyszer első tervezett dózisát megelőző 30 napon belül.
  2. Közvetlen vagy közvetett trauma az idegrendszerben a tremor megjelenését megelőző 3 hónapon belül
  3. Pszichogén tremor eredetű kórtörténet vagy klinikai bizonyíték
  4. Egyéb orvosi vagy neurológiai állapotok ismert története, amelyek az alany remegését okozhatják vagy megmagyarázhatják, beleértve, de nem kizárólagosan: a. Parkinson-kór b. dystonia c. cerebelláris betegség, az esszenciális tremor kivételével d. Traumás agysérülés e. alkohollal való visszaélés vagy elvonás f. higanymérgezés g. pajzsmirigy túlműködés h. pheochromocytoma i. fejsérülés vagy cerebrovaszkuláris betegség az esszenciális tremor megjelenését megelőző 3 hónapon belül j. sclerosis multiplex k. polyneuropathia l. a családban előfordult Fragile X szindróma
  5. Korábbi MR-vezérelt fókuszált ultrahang vagy sebészeti beavatkozás (pl. mély agyi stimuláció, ablatív thalamotomia vagy gamma késes talamotómia).
  6. Botulinum toxin injekció a szűrést megelőző 6 hónapban.
  7. Jelenleg egynél több remegés elleni gyógyszert használ.
  8. Ha klinikai előnyöket tapasztal a primidon kezelésből és/vagy nem hajlandó abbahagyni
  9. Olyan gyógyszer(ek) használata az elmúlt hónapban, amelyek remegést okozhatnak vagy megzavarhatják a remegés értékelését, mint például, de nem kizárólagosan: központi idegrendszeri stimulánsok, lítium, amiodaron, metoklopramid, teofillin és valproát
  10. Képtelenség tartózkodni olyan gyógyszer/anyag(ok) használatától, amelyek remegést okozhatnak vagy megzavarhatják a remegés értékelését a vizsgálati látogatás napjain, például, de nem kizárólagosan, a stimuláns dekongesztánsok, a béta-agonista hörgőtágítók, a koffein, az alkohol és a dohány. A nyomozó értékelése az alaphelyzetben.
  11. Pozitív vizelet gyógyszer szűrés.
  12. Napi két egységnél több alkohol rendszeres fogyasztása.
  13. Benzodiazepin, altató vagy anxiolitikum szórványos alkalmazása az alvásteljesítmény javítására. Az állandó dózisban történő stabil alkalmazás mindaddig megengedett, amíg a rendszeres gyógyszerhasználat hátterében a tremor fennáll. A tanulmányút előtti esti használat tilos.
  14. Vényköteles vagy vény nélkül kapható gyógyszerek vagy egyéb termékek (pl. grapefruit juice), amelyekről ismert, hogy erős CYP3A4 inhibitorok vagy induktorok, amelyeket nem lehet 2 héttel az adagolás 1. napja előtt abbahagyni, és a vizsgálat során a primidont is beleértve.
  15. Egyidejű betegségek, amelyek ellenjavallatot jelentenek a vizsgálatban való részvételre, beleértve, de nem kizárólagosan: a. Súlyos artériás thromboemboliás események (miokardiális infarktus, instabil angina pectoris, stroke) kevesebb, mint 6 hónappal a szűrés előtt b. NYHA III. vagy IV. osztályú pangásos szívelégtelenség, kamrai aritmiák vagy kontrollálatlan vérnyomás c. Klinikailag jelentős EKG d. Ismert HIV, hepatitis B vagy hepatitis C fertőzés, kivéve, ha a hepatitis C gyógyító terápiáját HCV RNS negatív PCR-rel fejezték be e. Jelentős máj (AST/ALT > a normál felső határ 2-szerese) vagy vesebetegség (kreatinin-clearance)
  16. Vizsgálati szerrel végzett kezelés a CX-8998 első adagját megelőző 30 napon belül, vagy a vizsgálat során vizsgálati szerrel történő kezelés tervezése.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Placebo komparátor
Kísérleti: CX-8998
Drog: CX-8998
T-típusú kalciumcsatorna-blokkoló

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alapvonal és 28. nap az alapvető tremorértékelési skála teljesítmény alskáláján (TETRAS-PS) összpontszám
Időkeret: Kiindulási állapot és az adagolást követő 28. nap.
Az Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance Alscale (TETRAS-PS) segítségével értékelték a CX-8998 hatékonyságát az esszenciális tremor csökkentésében, a független videoértékelők által pontozva. A TETRAS-PS számszerűsíti a fej, az arc, a hang, a végtagok és a törzs remegését. Az általános alskála pontszám minimum 0-tól maximum 64-ig terjed. Az alacsonyabb pontszám a javulást és a jobb eredményt jelzi.
Kiindulási állapot és az adagolást követő 28. nap.
Változás az alapvonalról a 28. napra az Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance Alscale-n (TETRAS-PS)
Időkeret: Kiindulási állapot az adagolást követő 28. napig.
Az Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance Alscale (TETRAS-PS) segítségével értékelték a CX-8998 hatékonyságát az esszenciális tremor csökkentésében, a független videoértékelők által pontozva. A TETRAS-PS számszerűsíti a fej, az arc, a hang, a végtagok és a törzs remegését. Az általános alskála pontszám minimum 0-tól maximum 64-ig terjed. A pontszám csökkenése vagy negatív változása az eredmény javulását jelzi.
Kiindulási állapot az adagolást követő 28. napig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kiindulási és 28. nap a mindennapi életvitel alapvető tremorértékelési skála (TETRAS-ADL) alskála pontszámán
Időkeret: Kiindulási állapot és az adagolást követő 28. nap.
A TETRAS-ADL alskála olyan elemeket mér fel, mint az evés és ivás, az öltözködés és a személyes higiénia, a tárgyak hordozása és a finomabb motoros készségek. Minden elem egy 0-tól 4-ig terjedő skálán van értékelve, amelyen 0 = normál aktivitás és 4 = súlyos rendellenesség. Az egyéni pontszámok összege adja az összpontszámot, amely minimum 0-tól maximum 48-ig terjed. Az alacsonyabb pontszám javulást vagy jobb eredményt jelez.
Kiindulási állapot és az adagolást követő 28. nap.
Változás az alapértékről a 28. napra a napi életvitel alapvető tremorértékelési skála (TETRAS-ADL) alskála pontszámán
Időkeret: Kiindulási állapot az adagolást követő 28. napig.
A TETRAS-ADL alskála olyan elemeket mér fel, mint az evés és ivás, az öltözködés és a személyes higiénia, a tárgyak hordozása és a finomabb motoros készségek. Minden elem egy 0-tól 4-ig terjedő skálán van értékelve, amelyen 0 = normál aktivitás és 4 = súlyos rendellenesség. Az egyéni pontszámok összege adja az összpontszámot, amely minimum 0-tól maximum 48-ig terjed. A pontszám csökkenése vagy negatív változása javulást vagy jobb eredményt jelez.
Kiindulási állapot az adagolást követő 28. napig.
Alapvonal és 28. nap a Kinesia ONE pontszámban
Időkeret: Kiindulási állapot és az adagolást követő 28. nap.
A Kinesia ONE-t a motoros tünetek kvantitatív mérésére fejlesztették ki Parkinson-kórban szenvedő betegeknél. A pontszámok a bal és a jobb kezek pontszámainak összegeként jelennek meg. Összesen 4 feladatot végeztünk a bal oldalon, majd a jobb oldalon, hogy felmérjük a nyugalmi, testtartási, kinetikai és oldalirányú szárnyverés tremort. Az egyes tesztek értékei 0-tól (nincs remegés) 4-ig (súlyos remegés) terjednek. A teljes összpontszám az egyes tételek összege, és minimum 0-tól maximum 32-ig terjed. Az alacsonyabb pontszám javulást vagy jobb eredményt jelez.
Kiindulási állapot és az adagolást követő 28. nap.
Változás az alapvonalról a 28. napra a Kinesia ONE pontszámban
Időkeret: Kiindulási állapot az adagolást követő 28. napig.
A Kinesia ONE-t a motoros tünetek kvantitatív mérésére fejlesztették ki Parkinson-kórban szenvedő betegeknél. A pontszámok a bal és a jobb kezek pontszámainak összegeként jelennek meg. Összesen 4 feladatot végeztünk a bal oldalon, majd a jobb oldalon, hogy felmérjük a nyugalmi, testtartási, kinetikai és oldalirányú szárnyverés tremort. Az egyes tesztek értékei 0-tól (nincs remegés) 4-ig (súlyos remegés) terjednek. A teljes összpontszám az egyes tételek összege, és minimum 0-tól maximum 32-ig terjed. A pontszám csökkenése vagy negatív változása javulást vagy jobb eredményt jelez.
Kiindulási állapot az adagolást követő 28. napig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jazz Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. július 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. július 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. március 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 4.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. november 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 26.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CX-8998-CLN2-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Esszenciális Tremor

Klinikai vizsgálatok a Placebo

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel