Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 RCT dotyczące CX-8998 dotyczące drżenia samoistnego

26 października 2021 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 dotyczące CX-8998 w leczeniu drżenia samoistnego

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, składające się z okresu przesiewowego trwającego do 4 tygodni (z wyjątkiem uczestników przyjmujących prymidon na początku badania, którzy będą mieli 6 tygodni badań przesiewowych, aby umożliwić bezpieczne przerwanie leczenia). ). Wyniki badań przesiewowych wszystkich pacjentów spełniających wymagania kwalifikacyjne zostaną poddane dalszej ocenie przez personel medyczny sponsora w celu ostatecznego zatwierdzenia przydatności do włączenia do badania. Randomizowani uczestnicy wezmą udział w 4-tygodniowym podwójnie ślepym okresie leczenia z dostosowywaniem dawki, po którym nastąpi 1-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa po ostatniej dawce badanego leku, a tydzień później zaplanowana rozmowa telefoniczna w sprawie bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, składające się z okresu przesiewowego trwającego do 4 tygodni (z wyjątkiem uczestników przyjmujących prymidon na początku badania, którzy będą mieli 6 tygodni badań przesiewowych, aby umożliwić bezpieczne przerwanie leczenia). ). Wyniki badań przesiewowych wszystkich pacjentów spełniających wymagania kwalifikacyjne zostaną poddane dalszej ocenie przez personel medyczny sponsora w celu ostatecznego zatwierdzenia przydatności do włączenia do badania. Randomizowani uczestnicy wezmą udział w 4-tygodniowym podwójnie ślepym okresie leczenia z dostosowywaniem dawki, po którym nastąpi 1-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa po ostatniej dawce badanego leku, a tydzień później zaplanowana rozmowa telefoniczna w sprawie bezpieczeństwa.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych. Grupa A otrzyma miareczkowane dawki CX-8998 do 10 mg BID, a Grupa B otrzyma placebo. Randomizacja uczestników zostanie podzielona na straty według obecności lub braku pojedynczego jednoczesnego podawania leku przeciw drżeniu oraz według rodzaju miejsca (badanie częściowe vs badanie nieczęściowe).

Drżenie zostanie ocenione za pomocą The Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) i akcelerometrii. Aby zmniejszyć prawdopodobieństwo stronniczości w ocenie skuteczności, wszyscy uczestnicy zostaną nagrani na wideo podczas testów skali wydajności TETRAS zgodnie ze spójnym scenariuszem. Taśmy wideo będą oceniane w sposób zaślepiony przez wykwalifikowanych, niezależnych oceniających. Podgrupa uczestników weźmie udział w badaniu podrzędnym biomarkerów cyfrowych.

Uczestnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu do 4 tygodni przed rozpoczęciem dawkowania. Uczestnicy przyjmujący prymidon podczas badań przesiewowych, którzy w innym przypadku zostaną uznani za kwalifikujących się do udziału i chętni do przerwania stosowania prymidonu, będą mieli dodatkowe 2 tygodnie badań przesiewowych (łącznie 6 tygodni), aby zapewnić bezpieczne odstawienie prymidonu. Na linii podstawowej uczestnicy zostaną poddani ocenie bezpieczeństwa i drżenia przed podaniem dawki, otrzymają pierwszą dawkę badanego leku i będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa przez godzinę po podaniu dawki. Przez tydzień uczestnicy będą otrzymywać 4 mg (lub odpowiadające placebo) dwa razy dziennie. Uczestnicy wrócą do kliniki w dniu 8 w celu monitorowania bezpieczeństwa i zwiększenia dawki do 8 mg (lub odpowiedniego placebo) dwa razy dziennie. W dniu 15 (tydzień 3) uczestnicy powrócą do kliniki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności oraz ostatecznego zwiększenia dawki do 10 mg (lub odpowiedniego placebo) dwa razy dziennie. Ostatnia wizyta kontrolna odbędzie się w dniu 28 (tydzień 4). Ostatnia wizyta kontrolna odbędzie się w dniu 35 (tydzień 5). Jeśli uczestnicy doświadczą nietolerowanych zdarzeń niepożądanych (AE) przy dawce 4 mg BID, 8 mg BID lub 10 mg BID, dawkę można zmniejszyć w dniu 8 lub 15 do najbliższej najniższej dawki jednorazowo (lub 2 mg BID w przypadku Dawka 4 mg BID.

Losowo wybrani uczestnicy będą mieli możliwość wzięcia udziału w opcjonalnym eksploracyjnym badaniu cząstkowym mającym na celu ocenę przydatności cyfrowych narzędzi oceny drżenia (dodatek do badania cząstkowego nr 1). Uczestnicy z drżeniem związanym z chorobą Parkinsona zostaną włączeni do drugiego eksploracyjnego badania cząstkowego (dodatek nr 2).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

95

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85710
        • Tucson Neuroscience Research
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72211
        • Woodland International Research Group
      • Rogers, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California San Diego
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
        • Pacific Research Network
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Emory University School of Medicine
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31406
        • Meridian Neurology Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Medical Group
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
        • Quest Research Institute
      • West Bloomfield, Michigan, Stany Zjednoczone, 48322
        • Henry Ford Hospital West Bloomfield
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • St. Louis Clinical Trials
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27612
        • Wake Research Associates, LLC
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45417
        • Midwest Clinical Research Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisany formularz świadomej zgody wskazujący, że pacjent został poinformowany o procedurach, których należy przestrzegać, eksperymentalnym charakterze terapii, alternatywach, potencjalnych korzyściach, skutkach ubocznych, ryzyku i dyskomforcie.
  2. Mężczyźni lub kobiety niebędące w ciąży i niekarmiące piersią w wieku od 18 do 75 lat, które potrafią czytać i rozumieć język angielski.
  3. Rozpoznanie pewnego lub prawdopodobnego drżenia samoistnego (ET) zgodnie z definicją Tremor Investigational Group z zajęciem rąk i ramion bez obecnych przyczyn nasilonego drżenia fizjologicznego (Deuschl i in., 1998).
  4. Rozpoznanie ET przed 65 rokiem życia.
  5. Ocena nasilenia drżenia co najmniej 2 w co najmniej jednej kończynie górnej w co najmniej jednym z trzech manewrów w skali TETRAS.
  6. Całkowity wynik wydajności TETRAS co najmniej 15.
  7. Dozwolone jest jednoczesne stosowanie jednego leku przeciwdrgawkowego (innego niż prymidon). Uwaga: prymidon NIE jest dozwolonym lekiem przeciw drżeniu. W przypadku przyjmowania prymidonu badani mogą przedłużyć okres badania przesiewowego o 2 tygodnie (łącznie do 6 tygodni) i odstawić prymidon pod nadzorem badacza.
  8. Osoby zdolne do reprodukcji, w tym wszyscy mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP), muszą wyrazić zgodę na praktykowanie ciągłej abstynencji lub stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji (odpowiednia metoda podwójnej bariery lub antykoncepcja doustna, plastra, implantu lub w postaci zastrzyków) od tak szybko, jak to możliwe, podczas badania przesiewowego przez co najmniej 30 dni po ostatniej dawce.
  9. Zatwierdzenie przez personel medyczny sponsora ostatecznej przydatności do badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ekspozycja na leki tremorogenne lub stany odstawienia leku w ciągu 30 dni przed pierwszą planowaną dawką badanego leku.
  2. Bezpośredni lub pośredni uraz układu nerwowego w ciągu 3 miesięcy poprzedzających wystąpienie drżenia
  3. Historia lub dowody kliniczne pochodzenia psychogennego drżenia
  4. Znana historia innych schorzeń lub schorzeń neurologicznych, które mogą powodować lub wyjaśniać drżenie pacjenta, w tym między innymi: a. choroba Parkinsona b. dystonia c. choroba móżdżku inna niż drżenie samoistne d. Urazowe uszkodzenie mózgu e. nadużywanie lub odstawienie alkoholu f. zatrucie rtęcią G. nadczynność tarczycy h. guz chromochłonny i. uraz głowy lub choroba naczyń mózgowych w ciągu 3 miesięcy przed wystąpieniem drżenia samoistnego j. stwardnienie rozsiane k. polineuropatia l. historia rodzinna zespołu łamliwego chromosomu X
  5. Wcześniejsza interwencja ultradźwiękowa pod kontrolą rezonansu magnetycznego lub interwencja chirurgiczna (np. głęboka stymulacja mózgu, talamotomia ablacyjna lub talamotomia nożem gamma).
  6. Iniekcja toksyny botulinowej w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  7. Obecnie stosuje więcej niż jeden lek przeciw drżeniu.
  8. Odczuwa korzyści kliniczne i/lub nie chce odstawić prymidonu
  9. Przyjmowanie leków w ciągu ostatniego miesiąca, które mogą wywoływać drżenie lub zakłócać ocenę drżenia, takich jak między innymi: stymulanty ośrodkowego układu nerwowego, lit, amiodaron, metoklopramid, teofilina i walproinian
  10. Niemożność powstrzymania się od przyjmowania leków/substancji, które mogą wywoływać drżenie lub zakłócać ocenę drżenia w dniach wizyty w ramach badania, takich jak między innymi pobudzające leki zmniejszające przekrwienie, beta-agonistyczne leki rozszerzające oskrzela, kofeina, alkohol i tytoń, na podstawie Ocena badacza na początku badania.
  11. Pozytywny test narkotykowy w moczu.
  12. Regularne spożywanie więcej niż dwóch jednostek alkoholu dziennie.
  13. Sporadyczne stosowanie benzodiazepin, leków nasennych lub przeciwlękowych w celu poprawy jakości snu. Stabilne stosowanie w stałej dawce jest dozwolone, o ile drżenie utrzymuje się na tle regularnego stosowania leków. Stosowanie wieczorem przed wizytą studyjną jest zabronione.
  14. Używanie leków na receptę lub bez recepty lub innych produktów (tj. sok grejpfrutowy), o których wiadomo, że są silnymi inhibitorami lub induktorami CYP3A4, których nie można odstawić na 2 tygodnie przed 1.
  15. Współistniejące choroby, które byłyby przeciwwskazaniem do udziału w badaniu, w tym między innymi: a. Ciężkie tętnicze incydenty zakrzepowo-zatorowe (zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna, udar) mniej niż 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym b. Zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV wg NYHA, komorowe zaburzenia rytmu lub niekontrolowane ciśnienie krwi c. Klinicznie istotne EKG d. Znane zakażenie wirusem HIV, zapaleniem wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C, chyba że zakończono leczenie wirusowego zapalenia wątroby typu C z ujemnym wynikiem testu PCR na obecność RNA HCV e. Znaczna choroba wątroby (AspAT/AlAT > 2x górna granica normy) lub nerek (klirens kreatyniny
  16. Leczenie badanym środkiem w ciągu 30 dni przed pierwszą dawką CX-8998 lub planowanie otrzymania badanego środka w trakcie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Komparator placebo
Eksperymentalny: CX-8998
Lek: CX-8998
Bloker kanału wapniowego typu T

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wartość wyjściowa i dzień 28 w podskali oceny oceny drżenia samoistnego (TETRAS-PS) Łączny wynik
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 28 po podaniu.
Do oceny skuteczności CX-8998 w zmniejszaniu drżenia samoistnego, zgodnie z oceną niezależnych osób oceniających wideo, zastosowano Podskalę oceny oceny drżenia samoistnego (TETRAS-PS). TETRAS-PS określa ilościowo drżenie głowy, twarzy, głosu, kończyn i tułowia. Ogólny wynik podskali mieści się w zakresie od minimum 0 do maksimum 64. Niższy wynik wskazuje na poprawę i lepszy wynik.
Linia bazowa i dzień 28 po podaniu.
Zmiana od stanu początkowego do dnia 28 w podskali oceny oceny drżenia samoistnego (TETRAS-PS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 28 po podaniu dawki.
Do oceny skuteczności CX-8998 w zmniejszaniu drżenia samoistnego, zgodnie z oceną niezależnych osób oceniających wideo, zastosowano Podskalę oceny oceny drżenia samoistnego (TETRAS-PS). TETRAS-PS określa ilościowo drżenie głowy, twarzy, głosu, kończyn i tułowia. Ogólny wynik podskali mieści się w zakresie od minimum 0 do maksimum 64. Spadek lub ujemna zmiana wyniku wskazuje na poprawę wyniku.
Wartość wyjściowa do dnia 28 po podaniu dawki.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wartość wyjściowa i dzień 28 w Skali Oceny Drżenia Podstawowego (TETRAS-ADL) Wynik podskali
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 28 po podaniu.
Podskala TETRAS-ADL ocenia elementy, takie jak jedzenie i picie, ubieranie się i higiena osobista, noszenie przedmiotów oraz zdolności motoryczne. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 4, gdzie 0 = normalna aktywność, a 4 = poważne nieprawidłowości. Suma poszczególnych wyników daje ogólny wynik, który waha się od minimum 0 do maksimum 48. Niższy wynik wskazuje na poprawę lub lepszy wynik.
Linia bazowa i dzień 28 po podaniu.
Zmiana od stanu początkowego do dnia 28 w wyniku podskali oceny czynności życia codziennego w skali oceny drżenia samoistnego (TETRAS-ADL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 28 po podaniu dawki.
Podskala TETRAS-ADL ocenia elementy, takie jak jedzenie i picie, ubieranie się i higiena osobista, noszenie przedmiotów oraz zdolności motoryczne. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 4, gdzie 0 = normalna aktywność, a 4 = poważne nieprawidłowości. Suma poszczególnych wyników daje ogólny wynik, który waha się od minimum 0 do maksimum 48. Spadek lub ujemna zmiana wyniku wskazuje na poprawę lub lepszy wynik.
Wartość wyjściowa do dnia 28 po podaniu dawki.
Linia bazowa i dzień 28 w skali Kinesia ONE Score
Ramy czasowe: Linia bazowa i dzień 28 po podaniu.
Kinesia ONE została opracowana w celu ilościowego pomiaru objawów motorycznych u osób z chorobą Parkinsona. Wyniki są przedstawiane jako suma wyników lewej i prawej ręki. Wykonano łącznie 4 zadania po lewej stronie, a następnie po prawej stronie, aby ocenić drżenie spoczynkowe, posturalne, kinetyczne i boczne. Wartości dla każdego testu mieszczą się w zakresie od 0 (brak drżenia) do 4 (silne drżenie). Całkowity wynik ogólny jest sumą wszystkich poszczególnych pozycji i mieści się w przedziale od minimum 0 do maksimum 32. Niższy wynik wskazuje na poprawę lub lepszy wynik.
Linia bazowa i dzień 28 po podaniu.
Zmiana od punktu początkowego do dnia 28 w wyniku Kinesia ONE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 28 po podaniu dawki.
Kinesia ONE została opracowana w celu ilościowego pomiaru objawów motorycznych u osób z chorobą Parkinsona. Wyniki są przedstawiane jako suma wyników lewej i prawej ręki. Wykonano łącznie 4 zadania po lewej stronie, a następnie po prawej stronie, aby ocenić drżenie spoczynkowe, posturalne, kinetyczne i boczne. Wartości dla każdego testu mieszczą się w zakresie od 0 (brak drżenia) do 4 (silne drżenie). Całkowity wynik ogólny jest sumą wszystkich poszczególnych pozycji i mieści się w przedziale od minimum 0 do maksimum 32. Spadek lub ujemna zmiana wyniku wskazuje na poprawę lub lepszy wynik.
Wartość wyjściowa do dnia 28 po podaniu dawki.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 lipca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CX-8998-CLN2-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Drżenie samoistne

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj