Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

РКИ фазы 2 исследования CX-8998 для лечения эссенциального тремора

26 октября 2021 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2 CX-8998 для лечения эссенциального тремора

Это многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами, состоящее из периода скрининга до 4 недель (за исключением участников, получавших примидон на исходном уровне, которым будет разрешено 6 недель скрининга для обеспечения безопасного прекращения лечения). ). Результаты скрининга всех пациентов, отвечающих требованиям приемлемости, будут дополнительно оценены медицинским персоналом спонсора для окончательного утверждения пригодности для включения в исследование. Рандомизированные участники пройдут 4-недельный период двойного слепого титрования дозы, за которым последует 1-недельный период наблюдения за безопасностью после последней дозы исследуемого лекарства, а через неделю последует запланированный контрольный телефонный звонок по безопасности.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами, состоящее из периода скрининга до 4 недель (за исключением участников, получавших примидон на исходном уровне, которым будет разрешено 6 недель скрининга для обеспечения безопасного прекращения лечения). ). Результаты скрининга всех пациентов, отвечающих требованиям приемлемости, будут дополнительно оценены медицинским персоналом спонсора для окончательного утверждения пригодности для включения в исследование. Рандомизированные участники пройдут 4-недельный период двойного слепого титрования дозы, за которым последует 1-недельный период наблюдения за безопасностью после последней дозы исследуемого лекарства, а через неделю последует запланированный контрольный телефонный звонок по безопасности.

Участники будут рандомизированы в одну из двух групп лечения. Группа А будет получать титрующие дозы CX-8998 до 10 мг два раза в день, а группа В будет получать плацебо. Рандомизация участников будет стратифицирована по наличию или отсутствию одного сопутствующего лекарства от тремора и по типу сайта (подисследование или не под-исследование).

Тремор будет оцениваться с помощью шкалы оценки эссенциального тремора (TETRAS) и акселерометрии. Чтобы уменьшить вероятность систематической ошибки при оценке эффективности, все участники будут сниматься на видео во время тестирования шкалы производительности TETRAS в соответствии с согласованным сценарием. Видеокассеты будут оцениваться вслепую квалифицированными независимыми оценщиками. Подгруппа участников примет участие в дополнительном исследовании цифровых биомаркеров.

Участники будут проверены за 4 недели до начала дозирования. Участникам, принимающим примидон во время скрининга, которые в противном случае считаются подходящими для участия и желают прекратить прием примидона, будет разрешено пройти дополнительные 2 недели скрининга (всего 6 недель), чтобы обеспечить безопасное прекращение приема примидона. На исходном уровне участники пройдут оценку безопасности и тремора перед введением дозы, получат свою первую дозу исследуемого препарата и будут находиться под наблюдением на предмет безопасности в течение одного часа после введения дозы. В течение одной недели участники будут получать 4 мг (или соответствующее плацебо) два раза в день. Участники вернутся в клинику на 8-й день для мониторинга безопасности и повышения дозы до 8 мг (или соответствующего плацебо) два раза в день. На 15-й день (3-я неделя) участники вернутся в клинику для оценки безопасности и эффективности и титрования окончательной дозы до 10 мг (или соответствующего плацебо) два раза в день. Окончательный визит для оценки эффективности состоится на 28-й день (4-я неделя). Последний визит для обеспечения безопасности состоится на 35-й день (5-я неделя). Если у участников возникают непереносимые нежелательные явления (НЯ) при приеме 4 мг два раза в день, 8 мг два раза в день или 10 мг два раза в день, доза может быть снижена на 8-й или 15-й день до следующей наименьшей дозы один раз (или 2 мг два раза в день в случае Доза 4 мг два раза в день.

Рандомизированные участники будут иметь возможность принять участие в необязательном дополнительном предварительном исследовании, предназначенном для оценки полезности инструментов цифровой оценки тремора (дополнение к дополнительному исследованию № 1). Участники с тремором при болезни Паркинсона будут включены во второе предварительное исследование (приложение № 2).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

95

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85710
        • Tucson Neuroscience Research
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72211
        • Woodland International Research Group
      • Rogers, Arkansas, Соединенные Штаты, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California San Diego
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103
        • Pacific Research Network
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Emory University School of Medicine
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31406
        • Meridian Neurology Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern Medical Group
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
        • Quest Research Institute
      • West Bloomfield, Michigan, Соединенные Штаты, 48322
        • Henry Ford Hospital West Bloomfield
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • St. Louis Clinical Trials
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Соединенные Штаты, 27612
        • Wake Research Associates, LLC
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45417
        • Midwest Clinical Research Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Подписанная форма информированного согласия, указывающая, что субъект был проинформирован о процедурах, которым необходимо следовать, экспериментальном характере терапии, альтернативах, потенциальных преимуществах, побочных эффектах, рисках и дискомфорте.
  2. Мужчины или небеременные и не кормящие грудью женщины в возрасте от 18 до 75 лет, умеющие читать и понимать по-английски.
  3. Диагностика определенного или вероятного эссенциального тремора (ЭТ) по определению Исследовательской группы по тремору с вовлечением кистей и предплечий без настоящих причин усиленного физиологического тремора (Deuschl et al., 1998).
  4. Диагностика ЭТ в возрасте до 65 лет.
  5. Тяжесть тремора не менее 2 баллов по крайней мере в одной верхней конечности по крайней мере по одному из трех маневров по шкале TETRAS.
  6. Общий балл производительности TETRAS не менее 15.
  7. Допускается одновременный прием одного противотреморного препарата (кроме примидона). Примечание. Примидон НЕ является разрешенным препаратом против тремора. В случае приема примидона субъектам разрешается продлить период скрининга на 2 недели (всего до 6 недель) и прекратить прием примидона под наблюдением исследователя.
  8. Субъекты с репродуктивной способностью, включая всех мужчин и женщин с детородным потенциалом (WOCBP), должны согласиться практиковать постоянное воздержание или адекватные методы контрацепции (подходящий метод двойного барьера или оральную контрацепцию, пластырь, имплантат или инъекционную контрацепцию) как можно скорее во время скрининга. период до по крайней мере 30 дней после последней дозы.
  9. Утверждение медицинским персоналом спонсора окончательной пригодности для исследования.

Критерий исключения:

  1. Воздействие треморогенных препаратов или состояние отмены препарата в течение 30 дней до первой запланированной дозы исследуемого препарата.
  2. Прямая или непрямая травма нервной системы в течение 3 месяцев, предшествующих началу тремора.
  3. Анамнез или клинические признаки психогенного тремора
  4. Известные в анамнезе другие медицинские или неврологические состояния, которые могут вызывать или объяснять тремор субъекта, включая, но не ограничиваясь: a. болезнь Паркинсона б. дистония в. заболевания мозжечка, кроме эссенциального тремора d. Черепно-мозговая травма e. злоупотребление алкоголем или синдром отмены f. отравление ртутью ж. гипертиреоз ч. феохромоцитома и. черепно-мозговая травма или цереброваскулярное заболевание в течение 3 месяцев до начала эссенциального тремора j. рассеянный склероз к. полинейропатия л. семейная история синдрома Fragile X
  5. Предварительное сфокусированное ультразвуковое исследование под контролем МРТ или хирургическое вмешательство (например, глубокая стимуляция головного мозга, абляционная таламототомия или таламототомия с помощью гамма-ножа).
  6. Инъекция ботулотоксина за 6 месяцев до скрининга.
  7. В настоящее время используется более одного препарата против тремора.
  8. Испытывает клиническую пользу от примидона и/или не желает прекращать прием примидона
  9. Использование лекарств в течение последнего месяца, которые могут вызывать тремор или мешать оценке тремора, например, среди прочего: стимуляторы ЦНС, литий, амиодарон, метоклопрамид, теофиллин и вальпроат.
  10. Неспособность воздержаться от использования лекарств/веществ, которые могут вызывать тремор или мешать оценке тремора в дни визитов в рамках исследования, таких как, помимо прочего, стимулирующие противоотечные средства, бета-агонисты бронхолитиков, кофеин, алкоголь и табак, на основании Оценка следователя на исходном уровне.
  11. Положительный анализ мочи на наркотики.
  12. Регулярное употребление более двух единиц алкоголя в день.
  13. Спорадическое использование бензодиазепинов, снотворных или анксиолитиков для улучшения качества сна. Допускается стабильное применение в постоянной дозе до тех пор, пока сохраняется тремор на фоне регулярного приема препарата. Использование вечером перед визитом запрещено.
  14. Использование отпускаемых по рецепту или без рецепта лекарств или других продуктов (т. грейпфрутовый сок), которые, как известно, являются сильными ингибиторами или индукторами CYP3A4, прием которых нельзя прекращать за 2 недели до 1-го дня приема и отменять на протяжении всего исследования, включая примидон.
  15. Сопутствующие заболевания, которые были бы противопоказанием для участия в исследовании, включая, но не ограничиваясь: a. Тяжелые артериальные тромбоэмболические осложнения (инфаркт миокарда, нестабильная стенокардия, инсульт) менее чем за 6 мес до скрининга b. Застойная сердечная недостаточность класса III или IV по NYHA, желудочковые аритмии или неконтролируемое артериальное давление c. Клинически значимая ЭКГ d. Известная инфекция ВИЧ, гепатитом В или гепатитом С, если только не завершена лечебная терапия гепатита С с отрицательной ПЦР на РНК ВГС e. Значительное заболевание печени (АСТ/АЛТ > 2-кратного увеличения верхней границы нормы) или заболевание почек (клиренс креатинина
  16. Лечение исследуемым агентом в течение 30 дней до первой дозы CX-8998 или планирование приема исследуемого агента во время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Компаратор плацебо
Экспериментальный: CX-8998
Лекарство: CX-8998
Блокатор кальциевых каналов Т-типа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Исходный уровень и 28-й день по подшкале оценки эффективности шкалы оценки эссенциального тремора (TETRAS-PS) Общий балл
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день после введения дозы.
Подшкала оценки эффективности шкалы оценки эссенциального тремора (TETRAS-PS) использовалась для оценки эффективности CX-8998 в снижении эссенциального тремора по оценке независимых видеооценщиков. TETRAS-PS измеряет тремор головы, лица, голоса, конечностей и туловища. Общий балл по подшкале колеблется от минимума 0 до максимума 64. Более низкий балл свидетельствует об улучшении и лучшем результате.
Исходный уровень и 28-й день после введения дозы.
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 28-й день по подшкале оценки эффективности шкалы оценки эссенциального тремора (TETRAS-PS)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28-го дня после введения дозы.
Подшкала оценки эффективности шкалы оценки эссенциального тремора (TETRAS-PS) использовалась для оценки эффективности CX-8998 в снижении эссенциального тремора по оценке независимых видеооценщиков. TETRAS-PS измеряет тремор головы, лица, голоса, конечностей и туловища. Общий балл по подшкале колеблется от минимума 0 до максимума 64. Снижение или отрицательное изменение показателя свидетельствует об улучшении исхода.
Исходный уровень до 28-го дня после введения дозы.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Исходный уровень и 28-й день по шкале оценки эссенциального тремора по шкале активности повседневной жизни (TETRAS-ADL)
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день после введения дозы.
Подшкала TETRAS-ADL оценивает такие элементы, как прием пищи и напитков, одевание и личная гигиена, перенос предметов и мелкая моторика. Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 4, где 0 = нормальная активность и 4 = серьезное нарушение. Сумма индивидуальных баллов дает общий балл, который колеблется от минимума 0 до максимума 48. Более низкий балл свидетельствует об улучшении или лучшем исходе.
Исходный уровень и 28-й день после введения дозы.
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 28-й день по шкале оценки эссенциального тремора по шкале активности повседневной жизни (TETRAS-ADL)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28-го дня после введения дозы.
Подшкала TETRAS-ADL оценивает такие элементы, как прием пищи и напитков, одевание и личная гигиена, перенос предметов и мелкая моторика. Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 4, где 0 = нормальная активность и 4 = серьезное нарушение. Сумма индивидуальных баллов дает общий балл, который колеблется от минимума 0 до максимума 48. Снижение или отрицательное изменение оценки свидетельствует об улучшении или лучшем исходе.
Исходный уровень до 28-го дня после введения дозы.
Исходный уровень и 28-й день оценки Kinesia ONE Score
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день после введения дозы.
Kinesia ONE был разработан для количественного измерения двигательных симптомов у людей с болезнью Паркинсона. Очки представлены в виде суммы очков левой и правой руки. Всего было выполнено 4 задания на левую и затем на правую сторону для оценки тремора в покое, постурального, кинетического и бокового тремора крыльев. Значения для каждого теста варьируются от 0 (отсутствие тремора) до 4 (сильный тремор). Общий общий балл представляет собой сумму всех отдельных пунктов и колеблется от минимума 0 до максимума 32. Более низкий балл свидетельствует об улучшении или лучшем исходе.
Исходный уровень и 28-й день после введения дозы.
Изменение показателя Kinesia ONE Score по сравнению с исходным уровнем на 28-й день
Временное ограничение: Исходный уровень до 28-го дня после введения дозы.
Kinesia ONE был разработан для количественного измерения двигательных симптомов у людей с болезнью Паркинсона. Очки представлены в виде суммы очков левой и правой руки. Всего было выполнено 4 задания на левую и затем на правую сторону для оценки тремора в покое, постурального, кинетического и бокового тремора крыльев. Значения для каждого теста варьируются от 0 (отсутствие тремора) до 4 (сильный тремор). Общий общий балл представляет собой сумму всех отдельных пунктов и колеблется от минимума 0 до максимума 32. Снижение или отрицательное изменение оценки свидетельствует об улучшении или лучшем исходе.
Исходный уровень до 28-го дня после введения дозы.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jazz Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 августа 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 июля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 июля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 марта 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 апреля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 ноября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 октября 2021 г.

Последняя проверка

1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CX-8998-CLN2-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эссенциальный тремор

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bulgaria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться