Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 RCT-tutkimus CX-8998:sta essentiaalista vapinasta

tiistai 26. lokakuuta 2021 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu CX-8998-tutkimus essentiaalista vapinasta

Tämä on monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, joka koostuu enintään 4 viikon mittaisesta seulontajaksosta (lukuun ottamatta osallistujia, jotka saivat lähtötilanteessa primidonia, joille annetaan 6 viikon seulonta, jotta se voidaan keskeyttää turvallisesti ). Toimeksiantajan lääkintähenkilöstö arvioi edelleen kaikkien kelpoisuusvaatimukset täyttävien potilaiden seulontatuloksia saadakseen lopullisen hyväksynnän soveltuvuudelle tutkimukseen. Satunnaistetut osallistujat siirtyvät 4 viikon kaksoissokkoutettuun annostitraushoitojaksoon, jota seuraa 1 viikon turvallisuusseurantajakso viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen ja suunniteltu seurantapuhelinsoitto viikkoa myöhemmin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, joka koostuu enintään 4 viikon mittaisesta seulontajaksosta (lukuun ottamatta osallistujia, jotka saivat lähtötilanteessa primidonia, joille annetaan 6 viikon seulonta, jotta se voidaan keskeyttää turvallisesti ). Toimeksiantajan lääkintähenkilöstö arvioi edelleen kaikkien kelpoisuusvaatimukset täyttävien potilaiden seulontatuloksia saadakseen lopullisen hyväksynnän soveltuvuudelle tutkimukseen. Satunnaistetut osallistujat siirtyvät 4 viikon kaksoissokkoutettuun annostitraushoitojaksoon, jota seuraa 1 viikon turvallisuusseurantajakso viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen ja suunniteltu seurantapuhelinsoitto viikkoa myöhemmin.

Osallistujat satunnaistetaan toiseen kahdesta hoitoryhmästä. Ryhmä A saa titrattavia annoksia CX-8998:aa 10 mg:aan asti kahdesti vuorokaudessa ja ryhmä B saa lumelääkettä. Osallistujien satunnaistaminen ositetaan yhden samanaikaisen vapinalääkkeen olemassaolon tai puuttumisen ja paikkatyypin mukaan (alatutkimus vs. ei-alatutkimus).

Vapina arvioidaan Essential Tremor Rating Assessment Scalen (TETRAS) ja kiihtyvyysmittauksen avulla. Tehokkuuden arvioinnin harhamahdollisuuden vähentämiseksi kaikki osallistujat videoillaan TETRAS-suorituskykymittakaavatestauksen aikana johdonmukaisen käsikirjoituksen mukaisesti. Pätevät, riippumattomat arvioijat arvioivat videonauhat sokeasti. Osa osallistujista osallistuu digitaalisen biomarkkerin osatutkimukseen.

Osallistujat seulotaan enintään 4 viikkoa ennen annostelun aloittamista. Osallistujille, jotka ottavat primidonia seulonnassa ja joiden katsotaan muutoin olevan osallistumiskelpoisia ja jotka ovat valmiita lopettamaan primidonin käytön, sallitaan 2 viikon lisäseulonta (yhteensä 6 viikkoa) turvallisen primidonihoidon lopettamisen varmistamiseksi. Lähtötilanteessa osallistujille tehdään turvallisuus- ja vapinaarvioinnit ennen annostelua, he saavat ensimmäisen annoksensa tutkimuslääkettä ja heidän turvallisuutta seurataan tunnin ajan annostelun jälkeen. Osallistujat saavat viikon ajan 4 mg (tai vastaavaa lumelääkettä) kahdesti päivässä. Osallistujat palaavat klinikalle 8. päivänä turvallisuuden seurantaan ja annoksen nostamiseen 8 mg:aan (tai vastaavaan lumelääkkeeseen) kahdesti päivässä. Päivänä 15 (viikko 3) osallistujat palaavat klinikalle turvallisuus- ja tehoarviointia varten ja lopullisen annoksen titraus 10 mg:aan (tai vastaavaan lumelääkkeeseen) kahdesti päivässä. Viimeinen tehokkuuskäynti tapahtuu päivänä 28 (viikko 4). Viimeinen turvallisuuskäynti tehdään päivänä 35 (viikko 5). Jos osallistujilla ilmenee sietämättömiä haittavaikutuksia (AE) annoksella 4 mg kahdesti vuorokaudessa, 8 mg kahdesti vuorokaudessa tai 10 mg kahdesti vuorokaudessa, annosta voidaan pienentää päivänä 8 tai päivänä 15 seuraavaksi pienimpään annokseen kerran (tai 2 mg kahdesti vuorokaudessa, jos 4 mg kahdesti vuorokaudessa.

Satunnaistetuilla osallistujilla on mahdollisuus osallistua valinnaiseen tutkivaan osatutkimukseen, jonka tarkoituksena on arvioida digitaalisten arviointityökalujen hyödyllisyyttä vapinassa (osatutkimuksen lisäys 1). Osallistujat, joilla on Parkinsonin taudin vapina, otetaan mukaan toiseen tutkivaan alatutkimukseen (lisäys 2).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

95

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85710
        • Tucson Neuroscience Research
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72211
        • Woodland International Research Group
      • Rogers, Arkansas, Yhdysvallat, 72758
        • Woodland Research Northwest
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California San Diego
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
        • Pacific Research Network
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Emory University School of Medicine
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31406
        • Meridian Neurology Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern Medical Group
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
        • Quest Research Institute
      • West Bloomfield, Michigan, Yhdysvallat, 48322
        • Henry Ford Hospital West Bloomfield
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • St. Louis Clinical Trials
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27612
        • Wake Research Associates, LLC
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45417
        • Midwest Clinical Research Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 73 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake, joka osoittaa, että koehenkilölle on kerrottu noudatettavista toimenpiteistä, hoidon kokeellisesta luonteesta, vaihtoehdoista, mahdollisista hyödyistä, sivuvaikutuksista, riskeistä ja epämukavuudesta.
  2. 18–75-vuotiaat miehet tai ei-raskaana olevat, ei-imettävät naiset, jotka osaavat lukea ja ymmärtää englantia.
  3. Tremor Investigational Groupin määrittelemän selvän tai todennäköisen essentiaalin vapina (ET) diagnoosi käsien ja käsivarsien kanssa ilman olemassa olevia syitä lisääntyneeseen fysiologiseen vapinaan (Deuschl et ai., 1998).
  4. ET-diagnoosi ennen 65 vuoden ikää.
  5. Vapinan vakavuuspisteet vähintään 2 vähintään yhdessä yläraajassa vähintään yhdessä kolmesta TETRAS-asteikon liikkeestä.
  6. TETRAS-suorituskyky yhteensä vähintään 15.
  7. Yksi samanaikainen vapinaa ehkäisevä lääke (muu kuin primidoni) on sallittu. Huomautus: Primidone EI ole sallittu vapinaa estävä lääke. Jos koehenkilöt saavat primidonia, he voivat pidentää seulontajaksoaan 2 viikolla (yhteensä 6 viikolla) ja lopettaa primidonin käytön tutkijan valvonnassa.
  8. Koehenkilöiden, joilla on lisääntymiskyky, mukaan lukien kaikki hedelmällisessä iässä olevat miehet ja naiset (WOCBP), on suostuttava harjoittamaan jatkuvaa pidättymistä tai asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä (sopiva kaksoisestemenetelmä tai oraalinen, laastari, implantti tai ruiskeena annettava ehkäisy) niin pian kuin mahdollista seulonnan aikana. vähintään 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
  9. Toimeksiantajan lääkintähenkilöstön hyväksyntä lopullisesta soveltuvuudesta tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Altistuminen vapinaa aiheuttaville lääkkeille tai vieroitustilat 30 päivän aikana ennen ensimmäistä suunniteltua tutkimuslääkkeen annosta.
  2. Suora tai epäsuora hermoston trauma 3 kuukauden sisällä ennen vapinan alkamista
  3. Psykogeenisen vapina alkuperän historia tai kliininen näyttö
  4. Tiedossa olevat muut lääketieteelliset tai neurologiset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa tai selittää kohteen vapinaa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: a. Parkinsonin tauti b. dystonia c. pikkuaivojen sairaus, muu kuin essentiaalinen vapina d. Traumaattinen aivovamma e. alkoholin väärinkäyttö tai vieroitus f. elohopeamyrkytys g. kilpirauhasen liikatoiminta h. feokromosytooma i. pään vamma tai aivoverisuonisairaus 3 kuukauden sisällä ennen essentiaalisen vapinan puhkeamista j. multippeliskleroosi k. polyneuropatia l. suvussa Fragile X -oireyhtymä
  5. Aiempi MR-ohjattu fokusoitu ultraääni tai kirurginen toimenpide (esim. syväaivostimulaatio, ablatiivinen talamotomia tai gammaveitsellä tehty talamotomia).
  6. Botuliinitoksiini-injektio 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  7. Tällä hetkellä käytetään useampaa kuin yhtä vapinaa estävää lääkettä.
  8. Primidonista on kliinistä hyötyä ja/tai hän ei ole halukas lopettamaan sen käyttöä
  9. Sellaisten lääkkeiden käyttö viimeisen kuukauden aikana, jotka saattavat aiheuttaa vapinaa tai häiritä vapinan arviointia, kuten, mutta ei rajoittuen: keskushermostoa stimuloivat aineet, litium, amiodaroni, metoklopramidi, teofylliini ja valproaatti
  10. Kyvyttömyys pidättäytyä käyttämästä lääkkeitä/aineita, jotka voivat aiheuttaa vapinaa tai häiritä vapinan arviointia opintovierailupäivinä, kuten, mutta ei rajoittuen, stimulantti-dekongestantit, beeta-agonisti keuhkoputkia laajentavat lääkkeet, kofeiini, alkoholi ja tupakka. Tutkijan arvio lähtötilanteessa.
  11. Positiivinen virtsan lääkenäyttö.
  12. Säännöllinen yli kahden yksikön alkoholin käyttö päivässä.
  13. Bentsodiatsepiinin, unilääkkeen tai anksiolyyttisen lääkkeen satunnainen käyttö unen suorituskyvyn parantamiseksi. Tasainen käyttö tasaisella annoksella on sallittua niin kauan kuin vapina jatkuu säännöllisen lääkkeen käytön taustalla. Käyttö opintokäyntiä edeltävänä iltana on kielletty.
  14. Reseptilääkkeiden tai reseptivapaiden lääkkeiden tai muiden tuotteiden käyttö (esim. greippimehu), joiden tiedetään olevan vahvoja CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia, joita ei voida keskeyttää 2 viikkoa ennen ensimmäistä annostuspäivää ja pidättäytyä koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien primidoni.
  15. Samanaikaiset sairaudet, jotka olisivat vasta-aiheisia tutkimukseen osallistumiselle, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: a. Vakavat valtimotromboemboliset tapahtumat (sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, aivohalvaus) alle 6 kuukautta ennen seulontaa b. NYHA-luokan III tai IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, kammiorytmihäiriöt tai hallitsematon verenpaine c. Kliinisesti merkittävä EKG d. Tunnettu HIV-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio, ellei hepatiitti C:n parantavaa hoitoa ole saatu päätökseen negatiivisella PCR:llä HCV RNA:lle e. Merkittävä maksan (AST/ALT > 2x normaalin yläraja) tai munuaissairaus (kreatiniinipuhdistuma)
  16. Hoito tutkittavalla aineella 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä CX-8998-annosta tai suunnittelee tutkimusaineen saamista tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo-vertailija
Kokeellinen: CX-8998
T-tyypin kalsiumkanavan salpaaja

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perustaso ja päivä 28 Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance Subscale (TETRAS-PS) kokonaispistemäärästä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28 annoksen jälkeen.
Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance -alaskaalaa (TETRAS-PS) käytettiin arvioimaan CX-8998:n tehokkuutta välttämättömän vapinan vähentämisessä riippumattomien videoarvioijien pisteytyksen mukaan. TETRAS-PS mittaa vapinaa päässä, kasvoissa, äänessä, raajoissa ja vartalossa. Ala-asteikon kokonaispisteet vaihtelevat vähintään 0:sta maksimipisteeseen 64. Alempi pistemäärä on osoitus parannuksesta ja paremmasta tuloksesta.
Lähtötilanne ja päivä 28 annoksen jälkeen.
Muutos perustilanteesta päivään 28 Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance -alaasteikolla (TETRAS-PS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28 asti annoksen jälkeen.
Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance -alaskaalaa (TETRAS-PS) käytettiin arvioimaan CX-8998:n tehokkuutta välttämättömän vapinan vähentämisessä riippumattomien videoarvioijien pisteytyksen mukaan. TETRAS-PS mittaa vapinaa päässä, kasvoissa, äänessä, raajoissa ja vartalossa. Ala-asteikon kokonaispisteet vaihtelevat vähintään 0:sta maksimipisteeseen 64. Pisteiden lasku tai negatiivinen muutos on osoitus tuloksen paranemisesta.
Lähtötilanne päivään 28 asti annoksen jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perustaso ja päivä 28 päivittäisen elämän olennaisen vapinaarviointiasteikon (TETRAS-ADL) alaskaalan pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28 annoksen jälkeen.
TETRAS-ADL-alaasteikko arvioi esimerkiksi syömistä ja juomista, pukeutumista ja henkilökohtaista hygieniaa, tavaroiden kantamista ja hienoja motorisia taitoja. Jokainen kohta on arvioitu asteikolla 0-4, jossa 0 = normaali aktiivisuus ja 4 = vakava poikkeavuus. Yksittäisten pisteiden summa antaa kokonaispistemäärän, joka vaihtelee vähintään 0:sta maksimipisteeseen 48. Alempi pistemäärä on osoitus parannuksesta tai paremmasta tuloksesta.
Lähtötilanne ja päivä 28 annoksen jälkeen.
Muutos perustilanteesta päivään 28 päivittäisen elämän olennaisen vapinaarviointiasteikon (TETRAS-ADL) alaskaalan pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28 asti annoksen jälkeen.
TETRAS-ADL-alaasteikko arvioi esimerkiksi syömistä ja juomista, pukeutumista ja henkilökohtaista hygieniaa, tavaroiden kantamista ja hienoja motorisia taitoja. Jokainen kohta on arvioitu asteikolla 0-4, jossa 0 = normaali aktiivisuus ja 4 = vakava poikkeavuus. Yksittäisten pisteiden summa antaa kokonaispistemäärän, joka vaihtelee vähintään 0:sta maksimipisteeseen 48. Pisteiden lasku tai negatiivinen muutos on osoitus parantumisesta tai paremmasta tuloksesta.
Lähtötilanne päivään 28 asti annoksen jälkeen.
Lähtötilanne ja päivä 28 Kinesia ONE -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28 annoksen jälkeen.
Kinesia ONE kehitettiin motoristen oireiden kvantitatiiviseen mittaukseen Parkinsonin tautia sairastavilla henkilöillä. Pisteet esitetään vasemman ja oikean käden pisteiden summana. Yhteensä 4 tehtävää suoritettiin vasemmalla ja sitten oikealla puolella lepo-, asento-, kineettisen ja lateraalisen siipien lyömisen vapinaa arvioimiseksi. Kunkin testin arvot vaihtelevat 0:sta (ei vapinaa) 4:ään (vakava vapina). Kokonaispistemäärä on kaikkien yksittäisten kohteiden summa, ja se vaihtelee vähintään 0:sta maksimipisteeseen 32. Alempi pistemäärä on osoitus parannuksesta tai paremmasta tuloksesta.
Lähtötilanne ja päivä 28 annoksen jälkeen.
Muuta lähtötasosta päivään 28 Kinesia ONE -pisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28 asti annoksen jälkeen.
Kinesia ONE kehitettiin motoristen oireiden kvantitatiiviseen mittaukseen Parkinsonin tautia sairastavilla henkilöillä. Pisteet esitetään vasemman ja oikean käden pisteiden summana. Yhteensä 4 tehtävää suoritettiin vasemmalla ja sitten oikealla puolella lepo-, asento-, kineettisen ja lateraalisen siipien lyömisen vapinaa arvioimiseksi. Kunkin testin arvot vaihtelevat 0:sta (ei vapinaa) 4:ään (vakava vapina). Kokonaispistemäärä on kaikkien yksittäisten kohteiden summa, ja se vaihtelee vähintään 0:sta maksimipisteeseen 32. Pisteiden lasku tai negatiivinen muutos on osoitus parantumisesta tai paremmasta tuloksesta.
Lähtötilanne päivään 28 asti annoksen jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. heinäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. heinäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 30. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Olennainen vapina

Kliiniset tutkimukset Plasebo

3
Tilaa