グルココルチコイド誘発性骨粗鬆症の小児被験者におけるデノスマブの安全性と有効性
2024年7月17日 更新者：Amgen
グルココルチコイド誘発性骨粗鬆症の小児被験者におけるデノスマブの安全性と有効性を評価するための第 3 相ランダム化二重盲検プラセボ対照並行群試験
グルココルチコイド (GC) 誘発性骨粗鬆症の 5 歳から 17 歳の小児を対象に、12 か月時点で二重エネルギー X 線吸収法 (DXA) によって評価された腰椎の骨密度 (BMD) Z スコアに対するデノスマブの効果を評価する(GiOP)。
調査の概要
詳細な説明
タイトル: グルココルチコイド誘発性骨粗鬆症の小児被験者におけるデノスマブの安全性と有効性を評価するための第 3 相ランダム化二重盲検プラセボ対照並行群間試験
試験フェーズ: 3 適応症: グルココルチコイド誘発性骨粗鬆症
主な目的: グルココルチコイド (GC) を使用している 5 歳から 17 歳の子供の 12 か月時点での二重エネルギー X 線吸収法 (DXA) によって評価された、腰椎の骨ミネラル密度 (BMD) Z スコアに対するデノスマブの効果を評価する-誘発性骨粗鬆症 (GiOP)。
副次的な目的: 5 歳から 17 歳までの GiOP の小児におけるデノスマブの効果を評価すること:
- ベースラインから6、18、24、および36か月までのDXAによって評価された腰椎BMD Zスコアの変化
- ベースラインから 6、12、18、24、および 36 か月までの DXA によって評価される近位大腿骨 BMD Z スコアの変化
- 12、24、および 36 か月の治療前から治療後にかけて、X 線で長骨骨折と新規および悪化した脊椎骨折が確認された参加者の数
- 治療前から治療後まで 12、24、および 36 か月で椎骨骨折が改善した参加者数
- 12、24、および 36 か月の時点で、治療前、治療後、および離脱後に脊椎および非脊椎骨折を起こした参加者の数
- 小児健康アンケートの変化 - 親フォーム-50 (CHQ-PF-50) 12、24、および 36 か月での身体的要約スコア
- 12、24、および 36 か月での CHQ-PF-50 心理的要約スコアの変化
- 12、24、および 36 か月での小児健康評価アンケート (CHAQ) 障害指数スコアの変化
- 12、24、および 36 か月での Wong-Baker Faces Pain Rating Scale (WBFPRS) の変化
- 24 か月および 36 か月での身長、体重、ボディマス指数 (BMI) の年齢調整 Z スコアを計算することによって決定される成長速度の変化
- 1日目と10日目、6ヶ月目、12ヶ月目、18ヶ月目のデノスマブの血清濃度（追加の血清デノスマブ薬物動態[PK]サンプルは、PK /骨代謝マーカー[BTM]サブスタディで30日目と3ヶ月目に収集されます。 15 被験者) 仮説: この研究の仮説は、GiOP の 5 歳から 17 歳の小児における 12 か月のデノスマブ治療後の腰椎 BMD Z スコアのベースラインからの変化がプラセボよりも大きくなるというものです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- AI duPont Hospital for Children
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44109
- MetroHealth Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Childrens Hospital
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Firenze、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Milan、イタリア、20145
- Istituto Auxologico Italiano Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Roma、イタリア、00161
- Azienda Ospedaliera Policlinico Umberto I
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Andhra Pradesh
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Hyderabad、Andhra Pradesh、インド、500 025
- Gandhi Medical College
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Delhi
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New Delhi、Delhi、インド、110 022
- Sir Ganga Ram Hospital
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Karnataka
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Belagavi、Karnataka、インド、590010
- KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
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Tamil Nadu
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Vellore、Tamil Nadu、インド、632 004
- Christian Medical College
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Dnipro、ウクライナ、49100
- CI Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of Dnipropetrovsk Regional Council
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Kharkiv、ウクライナ、61075
- Communal Institution of Healthcare Kharkiv City Clinical Children Hospital 16
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Kyiv、ウクライナ、01025
- National Childrens Specialized Hospital OHMATDYT
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6909
- Perth Childrens Hospital
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte Justine
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Antioquia
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Medellin、Antioquia、コロンビア、050021
- Center for Clinical and Basic Research Colombia
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Cundinamarca
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Bogota、Cundinamarca、コロンビア、110221
- Solano y Terront Servicios Medicos Ltda - Unidad Integral de Endocrinologia Uniendo
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Santander
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Floridablanca、Santander、コロンビア、681004
- Foscal Internacional-Fundacion Oftalmologica de Santander
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Sofia、ブルガリア、1784
- Medical Centre Synexus Sofia EOOD
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Bruxelles、ベルギー、1200
- Cliniques Universtaire Saint Luc Universite Catholique de Louvain
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Arequipa、ペルー、040001
- Centro Especializado de Enfermedades Neoplasicas
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Callao、ペルー、Callao 2
- Hospital Nacional Alberto Sabogal Sologuren
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Lima、ペルー、Lima 27
- Clinica Angloamericana
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Lima、ペルー、Lima27
- Centro de Investigación Ricardo Palma
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Lima
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Brena、Lima、ペルー、Lima 5
- Instituto Nacional de Salud del Nino
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Ciudad de Mexico、メキシコ、03100
- RM Pharma Specialists SA de CV
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Moscow、ロシア連邦、119991
- FSAI Scientific Center of Childrens Health of MoH of the RF
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Moscow、ロシア連邦、119991
- SBEI of HPE First Moscow state medical university na I M Sechenov of MoH of Russian Federation
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Novosibirsk、ロシア連邦、630007
- SBHI of Novosibirsk region City Pediatric Clinical Hospital of Emergency Care
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Saint Petersburg、ロシア連邦、191025
- LLC Medical Technologies
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Ankara、七面鳥、06590
- Ankara Universitesi Tip Fakultesi
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Erzurum、七面鳥、25240
- Ataturk Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul、七面鳥、34890
- Marmara Universitesi Pendik Egitim Arastirma Hastanesi
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Izmir、七面鳥、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセント時の年齢5〜17歳の男性または女性の被験者。
- -以下によって定義されるGiOPの臨床診断（および小児および青年における骨粗鬆症の臨床デンシトメトリー国際学会の定義と一致する[Bishop et al、2014]）
- -全身GCによる治療を必要とする非悪性状態の確定診断（慢性リウマチ、胃腸、神経、呼吸器、および/または腎臓の状態を含むが、これらに限定されない）
- -副腎機能不全の補充療法として全身GCのみを受けている被験者は、研究の対象外です -全身GC（静脈内または経口）による治療 スクリーニング前の12か月以内の根底にある非悪性状態の任意の期間
-スクリーニング時またはスクリーニング前の2か月以内に実施された側方脊椎X線に関する中央画像ベンダーによって評価された、Genant Grade 1以上の少なくとも1つの脊椎圧迫骨折の証拠;または、脊椎圧迫骨折がなく、臨床的に重大な骨折歴（すなわち、10歳までに2回以上の長骨骨折または17歳までのいずれかの年齢で3回以上の長骨骨折）および腰椎BMD Zの両方の存在-スコア ≤ -2.0、セントラル イメージング ベンダーによる評価。
- -被験者が法的に若すぎてインフォームドコンセントを提供できない場合、被験者の法的に許容される代表者がインフォームドコンセントを提供し、被験者が地域の規制および/またはガイドラインに基づいて同意を提供した場合、研究固有の活動/手順が開始されます
- -インフォームドコンセント時の年齢5〜17歳の男性または女性の被験者。
- -以下によって定義されるGiOPの臨床診断（および小児および青年における骨粗鬆症の臨床デンシトメトリー国際学会の定義と一致する[Bishop et al、2014]）
- -全身GCによる治療を必要とする非悪性状態の確定診断（慢性リウマチ、胃腸、神経、呼吸器、および/または腎臓の状態を含むが、これらに限定されない）
- -副腎機能不全の補充療法として全身GCのみを受けている被験者は、研究に適格ではありません
- -スクリーニング前の12か月以内の根底にある非悪性状態に対する任意の期間の全身GC（静脈内または経口）による治療
- 研究者の意見によると、思春期前の子供は、研究中にかなりのGCの使用が必要になると予想されるべきです
除外基準には以下が含まれます。
- 現在の甲状腺機能亢進症（安定した抗甲状腺療法で十分にコントロールされていない場合）
- -現在の臨床的甲状腺機能低下症（安定した甲状腺補充療法で十分に制御されていない場合）
- 副甲状腺機能亢進症の病歴
- 現在の副甲状腺機能低下症
- 症候性心臓異常を伴うデュシェンヌ型筋ジストロフィー
- 現在の吸収不良
- 活動性感染症または感染症歴
悪性腫瘍の病歴
- 現在の甲状腺機能亢進症（安定した抗甲状腺療法で十分にコントロールされていない場合）
- -現在の臨床的甲状腺機能低下症（安定した甲状腺補充療法で十分に制御されていない場合）
- 副甲状腺機能亢進症の病歴
- 現在の副甲状腺機能低下症
- -原発性または続発性骨粗鬆症の原因（GCの使用以外）、またはGC以外の薬への以前の曝露。研究者は、患者の骨折に寄与する主要な要因であると考えています。
- GC療法の唯一の適応症としての現在の副腎不全
- 症候性心臓異常を伴うデュシェンヌ型筋ジストロフィー
- -現在の吸収不良（血清アルブミン-正常の下限[LLN]の子供では、適格性を確認するために研究者が吸収不良を臨床的に除外する必要があります）
- -カルシウムまたはビタミンDサプリメントに対する既知の不耐性
- 以下のように定義される活動性感染症または感染症の病歴：
- -スクリーニング前の4週間以内に全身性抗感染症薬が使用された活動的な感染症
- -スクリーニング前の8週間以内に入院または静脈内抗感染症が必要であると定義された重篤な感染症
- -治験責任医師の意見では、被験者の安全を損なう可能性のある再発性または慢性感染症またはその他の活動性感染症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：プラセボ
SC Q6M プラセボ
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SC Q6M プラセボ
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実験的：デノスマブ
1 mg/kg BW (最大 60 mg まで) SC Q6M
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1mg/kg BW (最大 60mg まで) SC Q6M
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12か月後のデュアルエネルギーX線吸収測定法（DXA）による腰椎BMD Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
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腰椎 BMD は DXA によって評価され、治療 (デノスマブ vs プラセボ)、ベースライン年齢、およびベースライン BMD z スコアを含む共分散分析 (ANCOVA) によって分析されました。
DXA の結果は、参照母集団の平均からの標準偏差の数を示す Z スコアに変換され、0 は平均を示します。
ベースラインからのプラスの変化は、腰椎 BMD の改善を意味します。
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ベースラインと 12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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DXAによる6、18、24、および36か月後の腰椎BMD Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと6、18、24、36か月目
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腰椎 BMD は DXA によって評価され、ランダム化グループ、来院、ベースライン年齢、ベースライン BMD z スコアを固定効果として反復測定分析によって分析されました。
訪問診療は相互作用用語として含まれていました。
DXA の結果は、参照母集団の平均からの標準偏差の数を示す Z スコアに変換され、0 は平均を示します。
ベースラインからのプラスの変化は、腰椎 BMD の改善を意味します。
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ベースラインと6、18、24、36か月目
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6、12、18、24、および36か月目にDXAによって評価された大腿骨近位部のBMD Zスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと6、12、18、24、36か月目
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大腿骨近位部（股関節全体および大腿骨頸部）の BMD は DXA によって評価され、ランダム化グループ、来院、ベースライン年齢、およびベースライン BMD Z スコアを固定効果として使用した反復測定分析によって分析されました。
訪問診療は相互作用用語として含まれていました。
DXA の結果は、参照母集団の平均からの標準偏差の数を示す Z スコアに変換され、0 は平均を示します。
ベースラインからのプラスの変化は、大腿骨近位部の BMD の改善を意味します。
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ベースラインと6、12、18、24、36か月目
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12、24、および36か月の時点でX線で長骨骨折および/または脊椎骨折が確認された参加者の数
時間枠：12、24、36 月
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少なくとも 1 つの長骨骨折または椎骨骨折を患っている参加者の数、および 2 つ以上の長骨骨折または脊椎骨折を患っている参加者の数。
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12、24、36 月
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12ヵ月、24ヵ月、36ヵ月の時点で脊椎骨折が改善した参加者の数
時間枠：12、24、36 月
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脊椎骨折が改善した参加者の数。
骨折の改善とは、X線で評価してベースラインからの治癒/修復の兆候を示している骨折と定義されます。
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12、24、36 月
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12、24、および36か月時点での新規および悪化した脊椎骨折および非脊椎骨折を患った参加者の数
時間枠：12、24、36 月
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少なくとも 1 つの椎骨骨折または非椎骨骨折を患っている参加者の数、および 2 つ以上の椎骨骨折または非椎骨骨折を患っている参加者の数。
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12、24、36 月
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12、24、および 36 か月後の小児健康質問票 - 親フォーム - 50 (CHQ-PF-50) の身体的概要スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと月 12、24、および 36
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CHQ-PF-50 は、5 歳から 18 歳までの子供の親または保護者が記入する 50 項目のアンケートです。
身体的概要スコアは 0 ～ 100 の範囲であり、スコアが高いほど身体的健康状態が良好であることを示します。
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ベースラインと月 12、24、および 36
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12、24、および36か月後のCHQ-PF-50心理学的要約スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと月 12、24、および 36
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CHQ-PF-50 は、5 歳から 18 歳までの子供の親または保護者が記入する 50 項目のアンケートです。
心理的要約スコアは 0 ～ 100 の範囲であり、スコアが高いほど心理的健康が良好であることを示します。
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ベースラインと月 12、24、および 36
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12、24、および36か月時点の小児健康評価アンケート（CHAQ）障害指数スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと月 12、24、および 36
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CHAQ は、生後 6 か月から 18 歳までの小児の身体機能を測定するために開発されました。
これは、子供の日常生活のさまざまな活動を実行する能力に関する 54 の質問で構成されています。
尋ねられた質問に応じて、各質問は、子供が経験した難易度に基づいて 0 から 3 のいずれか、または子供が他の人の助けを必要としたか、補助具やその他の装置を使用したかどうかに基づいて 0 ～ 1 のいずれかで採点されます。
すべての CHAQ 質問は採点され、0 ～ 3 の範囲の合計インデックス スコアに変換され、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
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ベースラインと月 12、24、および 36
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12、24、および36か月後のWong-Baker FACES疼痛評価スケール（WBFPRS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと月 12、24、および 36
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WBFPRS は、3 ～ 18 歳の子供を対象とした水平方向の痛みのスケールであり、スコア 0 の笑顔の「怪我なし」の顔からスコア 10 の泣いている「最も痛い」顔までの範囲の 6 つの顔で構成されます。
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ベースラインと月 12、24、および 36
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12、24、および36か月の成長速度Zスコア（身長）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと月 12、24、および 36
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成長速度は、身長、体重、および体格指数 (BMI) の年齢調整済み Z スコアを計算することによって決定されました。
Z スコアは、参照母集団の平均からの標準偏差の数を表し、0 は平均を示します。
ベースラインからのプラスの変化は、成長速度の増加を意味します。
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ベースラインと月 12、24、および 36
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12、24、および36か月の成長速度Zスコア（体重）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと月 12、24、および 36
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成長速度は、身長、体重、BMI の年齢調整済み Z スコアを計算することによって決定されました。
Z スコアは、参照母集団の平均からの標準偏差の数を表し、0 は平均を示します。
ベースラインからのプラスの変化は、成長速度の増加を意味します。
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ベースラインと月 12、24、および 36
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12、24、および36か月の成長速度Zスコア（BMI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと月 12、24、および 36
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成長速度は、身長、体重、BMI の年齢調整済み Z スコアを計算することによって決定されました。
Z スコアは、参照母集団の平均からの標準偏差の数を表し、0 は平均を示します。
ベースラインからのプラスの変化は、成長速度の増加を意味します。
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ベースラインと月 12、24、および 36
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デノスマブの平均血清濃度
時間枠：1日目、10日目、30日目、3か月目、6か月目、12か月目、18か月目
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1日目、10日目、30日目、3か月目、6か月目、12か月目、18か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：MD、Amgen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月7日
一次修了 (実際)
2021年12月13日
研究の完了 (実際)
2023年12月20日
試験登録日
最初に提出
2017年5月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年5月22日
最初の投稿 (実際)
2017年5月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月17日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 20140444
- 2016-003083-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ
IPD 共有時間枠
この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了してから 18 か月後に開始され、1) 米国とヨーロッパの両方で製品と適応症に販売承認が付与されているか、2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されていると見なされます。データは規制当局に提出されません。
この調査のデータ共有リクエストを送信する資格の終了日はありません。
IPD 共有アクセス基準
有資格の研究者は、研究目的、範囲内の Amgen 製品および Amgen 研究/研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計分析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含む要求を提出することができます。
一般に、アムジェン社は、製品ラベルですでに対処されている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個々の患者データに対する外部からの要求を許可しません.
要求は、内部アドバイザーの委員会によって審査されます。
承認されない場合、データ共有の独立審査委員会が仲裁を行い、最終決定を下します。
承認されると、研究課題に対処するために必要な情報が、データ共有契約の条件に基づいて提供されます。
これには、匿名化された個々の患者データおよび/または分析仕様で提供される分析コードのフラグメントを含む利用可能なサポート ドキュメントが含まれる場合があります。
詳細については、以下のリンクを参照してください。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
プラセボの臨床試験
-
Shanghai Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.完了
-
Consano Bio募集坐骨神経痛 | 坐骨神経根症 | 腰仙神経根症 | 腰仙神経根症候群 | 腰仙部神経根痛 | 坐骨神経痛オーストラリア
-
Palacky University完了
-
Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了