此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

狄诺塞麦在患有糖皮质激素诱发的骨质疏松症的儿科受试者中的安全性和有效性

2024年1月9日 更新者：Amgen

一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估狄诺塞麦在患有糖皮质激素引起的骨质疏松症的儿科受试者中的安全性和有效性

评估狄诺塞麦对 5 至 17 岁糖皮质激素 (GC) 诱发骨质疏松症儿童腰椎骨密度 (BMD) Z 评分的影响，该评分通过双能 X 射线骨密度测定法 (DXA) 在 12 个月时评估(GiOP)。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

标题：一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估狄诺塞麦在患有糖皮质激素诱发的骨质疏松症的儿科受试者中的安全性和有效性

研究阶段：3 适应症：糖皮质激素引起的骨质疏松症

主要目的：评估狄诺塞麦对 5 至 17 岁糖皮质激素 (GC) 儿童腰椎骨密度 (BMD) Z 评分的影响，该评分通过双能 X 射线骨密度测定法 (DXA) 在 12 个月时评估-诱导的骨质疏松症（GiOP）。

次要目标：评估狄诺塞麦对 5 至 17 岁 GiOP 儿童的以下方面的影响：

  • 从基线到 6、18、24 和 36 个月，通过 DXA 评估的腰椎 BMD Z 评分的变化
  • 从基线到 6、12、18、24 和 36 个月，DXA 评估的近端股骨 BMD Z 评分的变化
  • 从治疗前到治疗后 12、24 和 36 个月时，经 X 光检查证实长骨骨折以及新发和恶化的椎骨骨折的参与者人数
  • 在 12、24 和 36 个月时从治疗前到治疗后椎骨骨折改善的参与者人数（总体而言，在临床骨折减少的受试者中，以及在临床骨折增加的受试者中）
  • 在 12、24 和 36 个月时发生治疗前、治疗后和停药后椎骨和非椎骨骨折的参与者人数
  • 儿童健康问卷的变化 - 父母 Form-50 (CHQ-PF-50) 身体总分在 12、24 和 36 个月时的变化
  • CHQ-PF-50 心理总分在 12、24 和 36 个月时的变化
  • 儿童健康评估问卷 (CHAQ) 残疾指数评分在 12、24 和 36 个月时的变化
  • Wong-Baker 面部疼痛量表 (WBFPRS) 在 12、24 和 36 个月时的变化
  • 生长速度的变化，通过计算 24 个月和 36 个月时身高、体重和体重指数 (BMI) 的年龄调整 Z 值来确定
  • 第 1 天和第 10 天以及第 6、12 和 18 个月时地诺单抗的血清浓度（在第 30 天和第 3 个月收集的额外血清地诺单抗药代动力学 [PK] 样本用于 PK/骨转换标记物 [BTM] 子研究，最多15 名受试者） 假设：本研究的假设是，对于 5 至 17 岁的 GiOP 儿童，经过 12 个月的狄诺塞麦治疗后，腰椎 BMD Z 评分相对于基线的变化将大于安慰剂。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

24

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Dnipro、乌克兰、49100
        • CI Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of Dnipropetrovsk Regional Council
      • Kharkiv、乌克兰、61075
        • Communal Institution of Healthcare Kharkiv City Clinical Children Hospital 16
      • Kyiv、乌克兰、01025
        • National Childrens Specialized Hospital OHMATDYT
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、119991
        • FSAI Scientific Center of Childrens Health of MoH of the RF
      • Moscow、俄罗斯联邦、119991
        • SBEI of HPE First Moscow state medical university na I M Sechenov of MoH of Russian Federation
      • Novosibirsk、俄罗斯联邦、630007
        • SBHI of Novosibirsk region City Pediatric Clinical Hospital of Emergency Care
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191025
        • LLC Medical Technologies
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1784
        • Medical Centre Synexus Sofia EOOD
  • 加拿大
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte Justine
  • 印度
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad、Andhra Pradesh、印度、500 025
        • Gandhi Medical College
    • Delhi
      • New Delhi、Delhi、印度、110 022
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • Karnataka
      • Belagavi、Karnataka、印度、590010
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
    • Tamil Nadu
      • Vellore、Tamil Nadu、印度、632 004
        • Christian medical college
  • 哥伦比亚
    • Antioquia
      • Medellin、Antioquia、哥伦比亚、050021
        • Center for Clinical and Basic Research Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota、Cundinamarca、哥伦比亚、110221
        • Solano y Terront Servicios Medicos Ltda - Unidad Integral de Endocrinologia Uniendo
    • Santander
      • Floridablanca、Santander、哥伦比亚、681004
        • Foscal Internacional-Fundacion Oftalmologica de Santander
  • 墨西哥
      • Ciudad de Mexico、墨西哥、03100
        • RM Pharma Specialists SA de CV
  • 意大利
      • Firenze、意大利、50139
        • Azienda ospedaliera universitaria Meyer
      • Milan、意大利、20145
        • Istituto Auxologico Italiano Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Roma、意大利、00161
        • Azienda Ospedaliera Policlinico Umberto I
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Cliniques Universtaire Saint Luc Universite Catholique de Louvain
  • 澳大利亚
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6909
        • Perth Childrens Hospital
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06590
        • Ankara Universitesi Tip Fakultesi
      • Erzurum、火鸡、25240
        • Ataturk Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul、火鸡、34890
        • Marmara Universitesi Pendik Egitim Arastirma Hastanesi
      • Izmir、火鸡、35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • 秘鲁
      • Arequipa、秘鲁、040001
        • Centro Especializado de Enfermedades Neoplasicas
      • Callao、秘鲁、Callao 2
        • Hospital Nacional Alberto Sabogal Sologuren
      • Lima、秘鲁、Lima 27
        • Clinica Angloamericana
      • Lima、秘鲁、Lima27
        • Centro de Investigacion Ricardo Palma
    • Lima
      • Brena、Lima、秘鲁、Lima 5
        • Instituto Nacional de Salud del Nino
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • AI Dupont Hospital for Children
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55454
        • University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44109
        • MetroHealth Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Childrens Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 知情同意时年龄在 5 至 17 岁（含）之间的男性或女性受试者。
  • GiOP 的临床诊断定义如下（并与国际临床骨密度测定学会对儿童和青少年骨质疏松症的定义一致 [Bishop 等人，2014 年]）
  • 需要全身 GC 治疗的非恶性疾病的确诊诊断（包括但不限于慢性风湿病、胃肠道、神经系统、呼吸系统和/或肾脏疾病）
  • 全身性 GC 仅作为肾上腺功能不全的替代疗法的受试者不符合研究条件 - 在筛选前 12 个月内使用任何持续时间的全身性 GC（静脉内或口服）治疗潜在的非恶性病症

  • 至少有 1 处 Genant 1 级或更高椎体压缩性骨折的证据，由中央成像供应商在筛选时或筛选前 2 个月内进行的侧向脊柱 X 射线评估；或者，在没有椎体压缩性骨折的情况下，同时存在有临床意义的骨折史（即 10 岁时≥ 2 次长骨骨折或 17 岁以下任何年龄时≥ 3 次长骨骨折）和腰椎 BMD Z -score ≤ -2.0，由中央成像供应商评估。

    • 当受试者在法律上太年轻而无法提供知情同意时，受试者的法律上可接受的代表已提供知情同意，并且在启动任何研究特定活动/程序之前，受试者已根据当地法规和/或指南提供同意
    • 知情同意时年龄在 5 至 17 岁（含）之间的男性或女性受试者。
    • GiOP 的临床诊断定义如下（并与国际临床骨密度测定学会对儿童和青少年骨质疏松症的定义一致 [Bishop 等人，2014 年]）
  • 需要全身 GC 治疗的非恶性疾病的确诊诊断（包括但不限于慢性风湿病、胃肠道、神经系统、呼吸系统和/或肾脏疾病）
  • 全身性 GC 仅作为肾上腺功能不全的替代疗法的受试者不符合研究条件
  • 在筛选前 12 个月内针对潜在的非恶性疾病接受过任何持续时间的全身性 GC 治疗（静脉内或口服）
  • 根据研究者的意见，预计青春期前儿童在研究期间需要大量使用 GC

排除标准将包括以下内容：

  • 当前甲状腺功能亢进（除非通过稳定的抗甲状腺治疗得到良好控制）
  • 目前的临床甲状腺功能减退症（除非通过稳定的甲状腺替代疗法得到良好控制）
  • 甲状旁腺功能亢进史
  • 目前的甲状旁腺功能减退症
  • 杜氏肌营养不良症伴有症状的心脏异常
  • 电流吸收不良
  • 活动性感染或感染史

  • 恶性肿瘤史

    • 当前甲状腺功能亢进（除非通过稳定的抗甲状腺治疗得到良好控制）
    • 目前的临床甲状腺功能减退症（除非通过稳定的甲状腺替代疗法得到良好控制）
    • 甲状旁腺功能亢进史
    • 目前的甲状旁腺功能减退症
    • 原发性或继发性骨质疏松症的任何原因（使用 GC 除外），或之前接触过非 GC 药物，研究者认为这些是导致患者骨折的主要因素
    • 目前肾上腺功能不全是 GC 治疗的唯一指征
    • 杜氏肌营养不良症伴有症状的心脏异常
    • 当前吸收不良（对于血清白蛋白 - 正常下限 [LLN] 的儿童，研究者应在临床上排除吸收不良以确认是否合格）
    • 已知对钙或维生素 D 补充剂不耐受
    • 活动性感染或感染史，定义如下：
  • 筛选前 4 周内使用过全身性抗感染药的任何活动性感染
  • 严重感染，定义为筛选前 8 周内需要住院治疗或静脉注射抗感染药物
  • 研究者认为可能危及受试者安全的复发性或慢性感染或其他活动性感染

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：安慰剂
SC Q6M 安慰剂
其他：安慰剂
SC Q6M 安慰剂
实验性的：狄诺塞麦
1 mg/kg BW（最多 60 mg）SC Q6M
药品：狄诺塞麦
1mg/kg BW（最多 60 mg）SC Q6M

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
12 个月时通过 DXA 评估的腰椎 BMD Z 评分相对于基线的变化
大体时间：12个月
12 个月时通过 DXA（双能 X 射线吸收测定法）评估的腰椎 BMD Z 评分（骨矿物质密度）相对于基线的变化。
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在 6、18、24 和 36 个月时通过 DXA 评估的腰椎 BMD Z 评分相对于基线的变化。
大体时间：6、18、24 和 36 个月
在 6、18、24 和 36 个月时通过 DXA（双能 X 射线吸收测定法）评估的腰椎 BMD Z 评分（骨矿物质密度）相对于基线的变化。
6、18、24 和 36 个月
在 6、12、18、24 和 36 个月时通过 DXA 评估的近端股骨 BMD Z 评分相对于基线的变化。
大体时间：6、12、18、24 和 36 个月
在 6、12、18、24 和 36 个月时，通过 DXA（双能 X 射线吸收测定法）评估的近端股骨 BMD Z 评分（骨矿物质密度）相对于基线的变化。
6、12、18、24 和 36 个月
在 12、24 和 36 个月时 CHQ-PF-50 身体总分相对于基线的变化。
大体时间：12、24、36个月
12、24 和 36 个月时 CHQ-PF-50（儿童健康问卷 - 父母 Form-50）身体总分相对于基线的变化
12、24、36个月
CHQ-PF-50 心理总分在 12、24 和 36 个月时相对于基线的变化
大体时间：12、24 和 36 个月
12、24 和 36 个月时 CHQ-PF-50（儿童健康问卷 - 父母表格 50）心理总分相对于基线的变化
12、24 和 36 个月
在 12、24 和 36 个月时 CHAQ 残疾指数评分相对于基线的变化
大体时间：12、24 和 36 个月
在 12、24 和 36 个月时 CHAQ（儿童健康评估问卷）残疾指数评分相对于基线的变化
12、24 和 36 个月
在 12、24 和 36 个月时相对于基线 WBFPRS 的变化
大体时间：12、24 和 36 个月
在 12、24 和 36 个月时相对于基线 WBFPRS（Wong-Baker 面部疼痛评定量表）的变化
12、24 和 36 个月
生长速度相对于基线的变化，通过计算 12、24 和 36 个月时身高、体重和体重指数的年龄调整 Z 分数来确定
大体时间：12、24 和 36 个月
生长速度相对于基线的变化，通过计算 12、24 和 36 个月时身高、体重和体重指数的年龄调整 Z 分数来确定
12、24 和 36 个月
第 1、10 和 30 天以及第 3、6、12 和 18 个月时狄诺塞麦的血清浓度
大体时间：第 1、10 和 30 天，以及第 3、6、12 和 18 个月时
第 1、10 和 30 天以及第 3、6、12 和 18 个月时狄诺塞麦的血清浓度
第 1、10 和 30 天，以及第 3、6、12 和 18 个月时
12、24 和 36 个月期间 X 光检查证实长骨骨折以及新发和恶化椎骨骨折的参与者人数
大体时间：12、24 和 36 个月
与治疗前相比，在 12、24 和 36 个月期间通过 X 射线证实长骨骨折以及新发和恶化椎骨骨折的参与者人数
12、24 和 36 个月
与基线相比，第 12、24 和 36 个月椎骨骨折改善的参与者人数
大体时间：12、24 和 36 个月
与治疗前相比，在 12、24 和 36 个月时椎骨骨折改善的参与者数量（总体而言，在临床骨折减少的受试者中，以及在临床骨折增加的受试者中）
12、24 和 36 个月
与治疗前相比，在 12、24 和 36 个月期间出现新的和恶化的椎骨和非椎骨骨折的参与者人数。
大体时间：12、24 和 36 个月
与治疗前相比，治疗前、治疗后以及停药后 12、24 和 36 个月时出现椎骨和非椎骨骨折的受试者数量。
12、24 和 36 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amgen

调查人员

  • 研究主任：MD、Amgen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年5月7日

初级完成 (实际的)

2021年12月13日

研究完成 (实际的)

2023年12月20日

研究注册日期

首次提交

2017年5月8日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月22日

首次发布 (实际的)

2017年5月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月9日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 20140444
  • 2016-003083-39 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在批准的数据共享请求中解决特定研究问题所必需的变量的去识别化个体患者数据

IPD 共享时间框架

与本研究相关的数据共享请求将在研究结束后 18 个月开始考虑，并且 1) 产品和适应症已在美国和欧洲获得上市许可，或 2) 产品和/或适应症的临床开发停止并且数据不会提交给监管机构。 没有资格为本研究提交数据共享请求的截止日期。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以提交包含研究目标、安进产品和安进研究/研究范围、终点/感兴趣的结果、统计分析计划、数据要求、出版计划和研究人员资格的请求。 一般而言，Amgen 不会出于重新评估产品标签中已解决的安全性和有效性问题的目的而批准对个别患者数据的外部请求。 请求由内部顾问委员会审查。 如果未获批准，数据共享独立审查小组将进行仲裁并做出最终决定。 经批准后，将根据数据共享协议的条款提供解决研究问题所需的信息。 这可能包括匿名的个体患者数据和/或可用的支持文件，其中包含分析规范中提供的分析代码片段。 更多详细信息可在下面的链接中找到。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Congo

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅