Sikkerhet og effektivitet av Denosumab hos pediatriske personer med glukokortikoid-indusert osteoporose

Inklusjonskriterier:

• Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 5 til 17 år, inklusive, på tidspunktet for informert samtykke.
• Klinisk diagnose av GiOP som definert av følgende (og i samsvar med International Society for Clinical Densitometris definisjon av osteoporose hos barn og ungdom [Bishop et al, 2014])
• En bekreftet diagnose av ikke-maligne tilstand(er) som krever behandling med systemisk GC (inkludert, men ikke begrenset til, kroniske revmatologiske, gastrointestinale, nevrologiske, respiratoriske og/eller nefrologiske tilstander)
• Personer som er på systemisk GC kun som erstatningsterapi for binyrebarksvikt er ikke kvalifisert for studien - Behandling med systemisk GC (intravenøs eller oral) av noen varighet for den(e) underliggende ikke-maligne tilstanden(e) innen 12 måneder før screening

• Bevis på minst 1 vertebral kompresjonsfraktur av Genant Grad 1 eller høyere, vurdert av den sentrale bildeleverandøren på røntgenbilder av lateral ryggrad utført ved screening eller innen 2 måneder før screening; ELLER, i fravær av vertebrale kompresjonsfrakturer, tilstedeværelse av både klinisk signifikant frakturhistorie (dvs. ≥ 2 langbensbrudd ved alder 10 år eller ≥ 3 langbensbrudd i alle aldre opp til 17 år) og lumbalcolumna BMD Z -score ≤ -2,0, vurdert av den sentrale bildeleverandøren.

  • Forsøkspersonens juridisk akseptable representant har gitt informert samtykke når forsøkspersonen er juridisk for ung til å gi informert samtykke og forsøkspersonen har gitt samtykke basert på lokale forskrifter og/eller retningslinjer før studiespesifikke aktiviteter/prosedyrer ble igangsatt.
  • Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 5 til 17 år, inklusive, på tidspunktet for informert samtykke.
  • Klinisk diagnose av GiOP som definert av følgende (og i samsvar med International Society for Clinical Densitometris definisjon av osteoporose hos barn og ungdom [Bishop et al, 2014])
• En bekreftet diagnose av ikke-maligne tilstand(er) som krever behandling med systemisk GC (inkludert, men ikke begrenset til, kroniske revmatologiske, gastrointestinale, nevrologiske, respiratoriske og/eller nefrologiske tilstander)
• Forsøkspersoner som er på systemisk GC kun som erstatningsterapi for binyrebarksvikt er ikke kvalifisert for studien
• Behandling med systemisk GC (intravenøs eller oral) av hvilken som helst varighet for den(e) underliggende ikke-maligne tilstanden(e) innen 12 måneder før screening
• Prepubertale barn bør forventes å kreve betydelig GC-bruk under studien, i henhold til etterforskers mening

Ekskluderingskriterier vil inkludere følgende:

• Gjeldende hypertyreose (med mindre det er godt kontrollert med stabil antityreoideaterapi)
• Gjeldende klinisk hypotyreose (med mindre den er godt kontrollert med stabil skjoldbruskkjertelerstatningsterapi)
• Historie om hyperparatyreose
• Aktuell hypoparathyroidisme
• Duchenne muskeldystrofi med symptomatisk hjerteabnormitet
• Nåværende malabsorpsjon
• Aktiv infeksjon eller historie med infeksjoner

• Historie om malignitet

  • Gjeldende hypertyreose (med mindre det er godt kontrollert med stabil antityreoideaterapi)
  • Gjeldende klinisk hypotyreose (med mindre den er godt kontrollert med stabil skjoldbruskkjertelerstatningsterapi)
  • Historie om hyperparatyreose
  • Aktuell hypoparathyroidisme
  • Enhver årsak til primær eller sekundær osteoporose (annet enn GC-bruk), eller tidligere eksponering for ikke-GC-medisiner, som etterforskeren anser å ha vært en viktig faktor som har bidratt til pasientens brudd(er)
  • Aktuell binyrebarksvikt som eneste indikasjon for GC-behandling
  • Duchenne muskeldystrofi med symptomatisk hjerteabnormitet
  • Nåværende malabsorpsjon (hos barn med serumalbumin - nedre grense for normal [LLN], malabsorpsjon bør klinisk utelukkes av utrederen for å bekrefte kvalifisering)
  • Kjent intoleranse for kalsium- eller vitamin D-tilskudd
  • Aktiv infeksjon eller historie med infeksjoner, definert som følger:
• Enhver aktiv infeksjon for hvilke systemiske anti-infeksjonsmidler ble brukt innen 4 uker før screening
• Alvorlig infeksjon, definert som å kreve sykehusinnleggelse eller intravenøse anti-infeksjonsmidler innen 8 uker før screening
• Tilbakevendende eller kronisk infeksjon eller annen aktiv infeksjon som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen