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血友病 B 患者における ISU304/CB2679d の安全性、PK、および PD を調査するための用量漸増試験

2020年10月18日 更新者：ISU Abxis Co., Ltd.

治療歴のある血友病 B 患者における ISU304 の安全性、薬物動態および薬力学を調査するための第 1 相、非盲検、多施設、用量漸増試験

この研究は、治療歴のある血友病 B 患者における ISU304/CB2679d の安全性、薬物動態および薬力学を調査するための第 1 相、非盲検、多施設、用量漸増研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、治療歴のある血友病 B 患者における ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファの安全性、薬物動態、および薬力学を調査するための第 1 相、非盲検、多施設、用量漸増研究です。

この研究は 5 つのコホートで構成されています。 各コホートは、75 IU/kg から 150 IU/kg の皮下投与で、75 IU/kg の静脈内投与を受けることができます。

試験期間中、被験者は、薬物動態（ＰＫ）／薬力学（ＰＤ）分析のための血液サンプルの収集を容易にするために入院することができる。 データ安全監視委員会 (DSMB) およびデータ監視委員会 (DMC) は、コホート 1 ～ 4 の終了後に運営されます。これらの委員会は、各コホートの PK/PD および安全性データを監視して、次のコホート (コホート) の継続を決定します。 2～5）、目標投与量、PK/PD の採血期間（採血時期を含む）。 PK/PD 解析の結果によっては、全コホートに追加の被験者が登録されるか、コホートが取り消される可能性があります。 300 IU/kg の皮下投与のコホートは、単回投与の PK は参考にならないためキャンセルされました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

11

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 大韓民国
      • Daejeon、大韓民国
        • Eulji University Hospital
      • Pusan、大韓民国
        • Pusan National Univesity Hospital
      • Seoul、大韓民国
        • Yonsei University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -以前に治療を受けた中等度または重度の血友病Bの男性患者（FIX活性が2％以下であり、スクリーニング時に150日以上（推定）FIX製品に曝露されていることが記録されている）
  2. -患者はスクリーニング時に12〜65歳でなければなりません
  3. -治験薬の投与の少なくとも4日前に以前に治療されたFIX製品を中止した患者
  4. -HIV陰性、またはスクリーニング時にCD4カウントが200 /μLを超えるHIV陽性の場合（記録された<200粒子/μLまたは≤400,000コピー/ mL）
  5. -研究に参加するための自発的な同意

除外基準:

  1. FIX阻害剤の病歴または家族歴のある患者
  2. -スクリーニング時にFIX阻害剤を有する患者（阻害剤試験からのBeneFIXまたはISU304の陽性結果）
  3. 血栓塞栓症（心筋梗塞、脳血管疾患、静脈血栓症など）の既往歴のある患者
  4. -FIX製品またはハムスタータンパク質に対する既知の過敏症、アレルギー、またはアナフィラキシーのある患者
  5. -FIX製品またはバイパス剤による治療を受けている患者 治験薬の投与前に使用された薬剤の4半減期（少なくとも96時間）以内
  6. α-INFや副腎皮質ホルモンなどの免疫調節剤や免疫抑制剤の長期投与を過去3か月以内に受けた患者、または研究期間中にそのような治療を受けている、または受けようとしている患者
  7. 治験薬投与前6ヶ月間にワクチンを接種された患者、または治験期間中にワクチン接種を予定している患者
  8. 他の出血性疾患（フォン・ヴィレブランド病など）を合併している患者
  9. -スクリーニング時にDダイマーの結果が陽性（≥0.5μg/ mL）の患者
  10. -スクリーニング時に血小板数が100,000 /μL未満の患者
  11. -スクリーニング時にALT、ASTレベルが正常上限の5倍以上、または総ビリルビン、血清クレアチニンレベルが正常上限の2倍以上の患者
  12. -スクリーニング時にHBs Ag陽性または抗HCV Ab陽性である活動性肝炎患者
  13. 研究期間中に手術が予定されている患者
  14. -スクリーニング前30日以内に別の研究に参加した患者、または研究期間中に他の研究に参加する予定の患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：一連
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
ベネフィックス（75IU/kg）単回静脈内投与72時間観察後、ISU304/CB2679d/ダルシノナコグアルファ（75IU/kg）単回静脈内投与72時間観察
生物学的：ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ 75~150 IU/kg
ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ 75~150 IU/kg 静脈内または皮下
他の名前：
  • ダルシノナコグアルファ
生物学的：ベネフィックス
ベネフィックス 75 IU/kg、静脈内投与
実験的：コホート 2
ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ (75 IU/kg) の単回静脈内投与と 72 時間の観察、続いて ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ (75 IU/kg) の単回皮下投与と 72 時間の観察
生物学的：ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ 75~150 IU/kg
ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ 75~150 IU/kg 静脈内または皮下
他の名前：
  • ダルシノナコグアルファ
実験的：コホート3
ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ (75 IU/kg) の単回静脈内投与と 72 時間の観察、その後、ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ (150 IU/kg) の単回皮下投与と 120 時間の観察
生物学的：ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ 75~150 IU/kg
ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ 75~150 IU/kg 静脈内または皮下
他の名前：
  • ダルシノナコグアルファ
実験的：コホート4
ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ (150 IU/kg) の 1 日 1 回皮下投与を 6 日間、240 時間観察
生物学的：ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ 75~150 IU/kg
ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ 75~150 IU/kg 静脈内または皮下
他の名前：
  • ダルシノナコグアルファ
実験的：コホート5
ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ (75 IU/kg) を 1 回静脈内投与した後、ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ (150 IU/kg) を 1 日 1 回、9 日間、312 時間の観察で皮下投与
生物学的：ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ 75~150 IU/kg
ISU304/CB2679d/ダルシノナコグ アルファ 75~150 IU/kg 静脈内または皮下
他の名前：
  • ダルシノナコグアルファ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治験薬（IP）投与後の有害事象（AE）数
時間枠：研究完了まで、平均8日間
IP投与後に報告されたAE（局所/全身/その他）の数は、コホートごとに計算されました。
研究完了まで、平均8日間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：コホート 1 ～ 3 では 0 ～ 72 時間、コホート 4 および 5 では 0 ～ 120 時間
第 IX 因子 (FIX) 効力パーセントとしてコホートごとに Cmax 分析を実施
コホート 1 ～ 3 では 0 ～ 72 時間、コホート 4 および 5 では 0 ～ 120 時間
第IX因子阻害剤
時間枠：試験終了時（平均8日間）

第 IX 因子 (FIX) 中和抗体の有無は、ELISA 抗薬物アッセイ [ダルシノナコグ アルファおよびベネFIX] によって評価され、陽性の場合は、研究訪問の終了時にコホートごとに各被験者の修正ナイメーヘン アッセイによって評価されました。

測定の説明: 中和抗体を持つ参加者の数。 Bethesda Units >0.6 は、中和抗体の存在を示します。 1 BU は、既知の FIX 活性を持つ標準に参加者の血漿を追加したときの FIX 活性の 50% 減少として定義されます。
試験終了時（平均8日間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

ISU Abxis Co., Ltd.

協力者

Catalyst Biosciences

捜査官

  • 主任研究者：ChurWoo You, PhD、Eulji University Hospital Seo-gu

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年6月3日

一次修了 (実際)

2018年10月10日

研究の完了 (実際)

2019年2月22日

試験登録日

最初に提出

2017年5月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年6月13日

最初の投稿 (実際)

2017年6月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年11月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年10月18日

最終確認日

2020年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ISU304-001/CB2679d

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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