Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Annoksen nostotutkimus ISU304/CB2679d:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja PD:n tutkimiseksi hemofilia B -potilailla

sunnuntai 18. lokakuuta 2020 päivittänyt: ISU Abxis Co., Ltd.

Vaihe 1, avoin, monikeskus, annoskorotustutkimus ISU304:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten aiemmin hoidetuilla hemofilia B -potilailla

Tämä tutkimus on vaiheen 1, avoin, monikeskus, annoskorotustutkimus, jossa tutkitaan ISU304/CB2679d:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aiemmin hoidetuilla hemofilia B -potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on 1. vaiheen avoin, monikeskustutkimus, jossa annosta korotetaan, ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfan turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aiemmin hoidetuilla hemofilia B -potilailla.

Tämä tutkimus koostuu 5 kohortista. Kukin kohortti voi saada suonensisäisen annoksen 75 IU/kg ja ihonalaisesti 75 IU/kg - 150 IU/kg.

Tutkimusjakson aikana koehenkilö voi olla sairaalahoidossa helpottamaan verinäytteiden keräämistä farmakokineettistä (PK)/farmakodynaamista (PD) analyysiä varten. Data Safety Monitoring Board (DSMB) ja Data Monitoring Committee (DMC) toimivat kohorttien 1–4 päätyttyä. Nämä komiteat seuraavat kunkin kohortin farmakokineettisiä/PD- ja turvallisuustietoja määrittääkseen seuraavan kohortin (Kohortit) jatkamisen. 2-5), tavoiteannos ja verinäytteenottojakso PK/PD:lle (mukaan lukien keräyksen ajoitus). Kaikkiin kohortteihin voidaan ottaa lisää kohortteja tai kohortit voidaan peruuttaa PK/PD-analyysin tuloksista riippuen. Ihonalaisen annostelun kohortti 300 IU/kg peruttiin, koska kerta-annos PK ei ole informatiivinen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Daejeon, Korean tasavalta
        • Eulji University Hospital
      • Pusan, Korean tasavalta
        • Pusan National Univesity Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Yonsei University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aiemmin hoidetut miespotilaat, joilla on keskivaikea tai vaikea hemofilia B (dokumentoitu FIX-aktiivisuus ≤ 2 % ja altistuminen mille tahansa FIX-tuotteelle ≥ 150 altistuspäivää (arvioitu) seulonnan aikaan)
  2. Potilaiden tulee olla seulontahetkellä 12–65-vuotiaita
  3. Potilaat, jotka ovat lopettaneet aiemmin hoidetun FIX-valmisteen käytön vähintään 4 päivää ennen tutkimusvalmisteen antamista
  4. HIV-negatiivinen tai jos HIV-positiivinen CD4-määrällä > 200/μL (dokumentoitu < 200 hiukkasta/µl tai ≤ 400 000 kopiota/ml) seulonnan aikaan
  5. Vapaaehtoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla tai suvussa on ollut FIX-estäjiä
  2. Potilaat, joilla on FIX-estäjiä (positiivinen tulos BeneFIX- tai ISU304-inhibiittoritesteissä) seulonnan aikana
  3. Potilaat, joilla on ollut tromboembolisia tapahtumia (sydäninfarkti, aivoverisuonitauti, laskimotukos jne.)
  4. Potilaat, joilla tiedetään olevan yliherkkyys, allergia tai anafylaksia jollekin FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille
  5. Potilaat, jotka saavat hoitoa FIX-tuotteella tai ohitusaineella käytetyn aineen 4 puoliintumisajan sisällä (vähintään 96 tuntia) ennen tutkimustuotteen antamista
  6. Potilaat, jotka ovat saaneet pitkäaikaisesti immunomoduloivia aineita tai immunosuppressantteja, kuten α-INF:ää tai lisämunuaiskuoren hormoneja viimeisen kolmen kuukauden aikana tai jotka parhaillaan saavat tai suunnittelevat saavansa tällaista hoitoa tutkimusjakson aikana
  7. Potilaat, joille on annettu rokotteita 6 kuukauden aikana ennen tutkimustuotteen antamista tai jotka suunnittelevat rokotteen saamista tutkimusjakson aikana
  8. Potilaat, joilla on jokin muu samanaikainen verenvuotohäiriö (Von Willebrandin tauti jne.)
  9. Potilaat, joilla on positiiviset D-dimeeritulokset (≥ 0,5 μg/ml) seulonnan aikana
  10. Potilaat, joiden verihiutaleiden määrä on alle 100 000/μl seulonnan aikana
  11. Potilaat, joiden ALAT- tai ASAT-arvot ovat 5 kertaa suuremmat kuin normaalin yläraja tai kokonaisbilirubiini, seerumin kreatiniinitasot 2 kertaa korkeammat kuin normaalin yläraja seulonnan aikana
  12. Aktiiviset hepatiittipotilaat, jotka ovat HBs Ag -positiivisia tai anti-HCV Ab -positiivisia seulonnan aikana
  13. Tutkimusjakson aikana leikkaukseen varatut potilaat
  14. Potilaat osallistuivat toiseen tutkimukseen 30 päivää ennen seulontaa tai heidän oli määrä osallistua johonkin muuhun tutkimukseen tutkimusjakson aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Kohortti 1
BeneFIXin (75 IU/kg) kerta-annos suonensisäisesti 72 tunnin tarkkailulla, jota seuraa kerta-annos suonensisäisesti ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfaa (75 IU/kg) ja 72 tunnin tarkkailu
Biologinen: ISU304/CB2679d/dalcinonakogialfa 75-150 IU/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75-150 IU/kg laskimoon tai ihon alle
Muut nimet:
  • Dalcinonakog alfa
Biologinen: BeneFIX
BeneFIX 75 IU/kg, laskimoon
KOKEELLISTA: Kohortti 2
ISU304/CB2679d/dalsinonakogialfa (75 IU/kg) kerta-annos suonensisäisesti 72 tunnin havainnolla, jota seuraa kerta-annos ihon alle ISU304/CB2679d/dalsinonakogialfa (75 IU/kg) 72 tunnin havainnolla
Biologinen: ISU304/CB2679d/dalcinonakogialfa 75-150 IU/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75-150 IU/kg laskimoon tai ihon alle
Muut nimet:
  • Dalcinonakog alfa
KOKEELLISTA: Kohortti 3
ISU304/CB2679d/dalsinonakogialfa (75 IU/kg) kerta-annos suonensisäisesti 72 tunnin havainnolla, jota seuraa ISU304/CB2679d/dalcinonakogialfa (150 IU/kg) kerta-annos ihon alle ja 120 tunnin tarkkailu
Biologinen: ISU304/CB2679d/dalcinonakogialfa 75-150 IU/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75-150 IU/kg laskimoon tai ihon alle
Muut nimet:
  • Dalcinonakog alfa
KOKEELLISTA: Kohortti 4
Yksi ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa (150 IU/kg) ihonalainen annostelu päivässä 6 päivän ajan 240 tunnin tarkkailulla
Biologinen: ISU304/CB2679d/dalcinonakogialfa 75-150 IU/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75-150 IU/kg laskimoon tai ihon alle
Muut nimet:
  • Dalcinonakog alfa
KOKEELLISTA: Kohortti 5
Yksi suonensisäinen anto ISU304/CB2679d/dalcinonakogialfaa (75 IU/kg) ja sen jälkeen ISU304/CB2679d/dalsinonakogialfa (150 IU/kg) ihonalaisesti kerran vuorokaudessa 9 päivän ajan ja 312 tunnin tarkkailu
Biologinen: ISU304/CB2679d/dalcinonakogialfa 75-150 IU/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75-150 IU/kg laskimoon tai ihon alle
Muut nimet:
  • Dalcinonakog alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AE) määrä tutkintatuotteiden (IP) hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 8 päivää
Ilmoitettujen haittavaikutusten määrä (paikallinen/systeeminen/muu) IP-antamisen jälkeen laskettiin kohorttikohtaisesti.
Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 8 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 0–72 tuntia kohorteille 1–3, 0–120 tuntia kohorteille 4 ja 5
Cmax-analyysi suoritettiin kohortin mukaan tekijän IX (FIX) tehoprosentteina
0–72 tuntia kohorteille 1–3, 0–120 tuntia kohorteille 4 ja 5
Tekijä IX:n estäjä
Aikaikkuna: Opintokäynnin lopussa (keskimäärin 8 päivää)

Tekijä IX (FIX) neutraloivien vasta-aineiden läsnäolo/puuttuminen arvioitiin ELISA-lääketestillä [Dalcinonacog alfa ja BeneFIX) ja jos positiivinen, modifioidulla Nijmegen-määrityksellä jokaiselle kohortille tutkimuskäynnin lopussa.

Toimenpiteen kuvaus: osallistujien lukumäärä, joilla on neutraloivia vasta-aineita. Bethesda Units > 0,6 osoittaa neutraloivien vasta-aineiden läsnäolon. 1 BU määritellään 50 %:n alenemiseksi FIX-aktiivisuudessa, kun osallistujaplasmaa lisätään standardiin, jolla on tunnettu FIX-aktiivisuus.
Opintokäynnin lopussa (keskimäärin 8 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ISU Abxis Co., Ltd.

Yhteistyökumppanit

Catalyst Biosciences

Tutkijat

  • Päätutkija: ChurWoo You, PhD, Eulji University Hospital Seo-gu

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Lauantai 3. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 10. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 22. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 14. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 10. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 18. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISU304-001/CB2679d

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa