Studio di aumento della dose per indagare la sicurezza, PK e PD di ISU304/CB2679d nei pazienti con emofilia B
18 ottobre 2020 aggiornato da: ISU Abxis Co., Ltd.
Uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico, di aumento della dose per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ISU304 in pazienti con emofilia B precedentemente trattati
Questo studio è uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico, di aumento della dose per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ISU304/CB2679d in pazienti affetti da emofilia B precedentemente trattati.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico, di aumento della dose per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa in pazienti affetti da emofilia B precedentemente trattati.
Questo studio è composto da 5 coorti. Ciascuna coorte può ricevere una somministrazione endovenosa di 75 UI/kg, con somministrazioni sottocutanee da 75 UI/kg a 150 UI/kg.
Durante il periodo di studio, un soggetto può essere ricoverato in ospedale per facilitare la raccolta di campioni di sangue per l'analisi farmacocinetica (PK)/farmacodinamica (PD). Il Comitato per il monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMB) e il Comitato per il monitoraggio dei dati (DMC) saranno operativi dopo la fine delle coorti da 1 a 4. Questi comitati monitoreranno i dati PK/PD e sulla sicurezza di ciascuna coorte per determinare la continuazione della coorte successiva (Coorti da 2 a 5), dose target e periodo di campionamento del sangue per PK/PD (incluso il momento del prelievo). Ulteriori soggetti possono essere arruolati in tutte le coorti o le coorti possono essere cancellate a seconda dei risultati dell'analisi PK/PD. Una coorte di somministrazione sottocutanea di 300 UI/kg è stata annullata poiché la farmacocinetica a dose singola non è informativa.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
11
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Daejeon, Corea, Repubblica di
- Eulji University Hospital
-
Pusan, Corea, Repubblica di
- Pusan National Univesity Hospital
-
Seoul, Corea, Repubblica di
- Yonsei University Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile precedentemente trattati con emofilia B moderata o grave (attività FIX documentata ≤ 2% ed esposti a qualsiasi prodotto FIX per ≥ 150 giorni di esposizione (stimati) al momento dello screening)
- I pazienti devono avere dai 12 ai 65 anni al momento dello screening
- Pazienti che hanno interrotto un prodotto FIX precedentemente trattato almeno 4 giorni prima della somministrazione del prodotto sperimentale
- HIV negativo o se HIV positivo con una conta di CD4 > 200/μL (documentata < 200 particelle/μL o ≤ 400.000 copie/ml) al momento dello screening
- Consenso volontario alla partecipazione allo studio
Criteri di esclusione:
- Pazienti con una storia o una storia familiare di inibitori di FIX
- Pazienti con inibitori FIX (risultato positivo per BeneFIX o ISU304 dai test sugli inibitori) al momento dello screening
- Pazienti con anamnesi di eventi tromboembolici (infarto del miocardio, malattie cerebrovascolari, trombosi venosa, ecc.)
- Pazienti con nota ipersensibilità, allergia o anafilassi a qualsiasi prodotto FIX o proteine di criceto
- Pazienti che ricevono un trattamento con un prodotto FIX o un agente bypass entro 4 emivite per l'agente utilizzato (almeno 96 ore) prima della somministrazione del prodotto sperimentale
- Pazienti che sono stati esposti alla somministrazione a lungo termine di agenti immunomodulanti o immunosoppressori come α-INF o ormoni surrenalici negli ultimi 3 mesi o che stanno attualmente ricevendo o pianificando di ricevere tale trattamento durante il periodo di studio
- Pazienti a cui sono stati somministrati vaccini durante il periodo di 6 mesi prima della somministrazione del prodotto sperimentale o che prevedono di ricevere vaccini durante il periodo di studio
- Pazienti con qualsiasi altro disturbo emorragico coesistente (malattia di Von Willebrand, ecc.)
- Pazienti con risultati positivi per il D-dimero (≥ 0,5 μg/mL) al momento dello screening
- Pazienti con conta piastrinica inferiore a 100.000/μL al momento dello screening
- Pazienti con livelli di ALT, AST 5 volte superiori al limite superiore normale o bilirubina totale, livelli di creatinina sierica 2 volte superiori al limite superiore normale al momento dello screening
- Pazienti con epatite attiva che sono HBs Ag positivi o anti-HCV Ab positivi al momento dello screening
- Pazienti programmati per intervento chirurgico durante il periodo di studio
- I pazienti hanno partecipato a un altro studio entro 30 giorni prima dello screening o programmati per partecipare a qualsiasi altro studio durante il periodo di studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SEQUENZIALE
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: Coorte 1
Singola somministrazione endovenosa di BeneFIX (75 UI/kg) con 72 ore di osservazione, seguita da singola somministrazione endovenosa di ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) con 72 ore di osservazione
|
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg per via endovenosa o sottocutanea
Altri nomi:
BeneFIX 75 UI/kg, somministrazione endovenosa
|
|
SPERIMENTALE: Coorte 2
Singola somministrazione endovenosa di ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) con 72 ore di osservazione, seguita da singola somministrazione sottocutanea di ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) con 72 ore di osservazione
|
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg per via endovenosa o sottocutanea
Altri nomi:
|
|
SPERIMENTALE: Coorte 3
Singola somministrazione endovenosa di ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) con 72 ore di osservazione, seguita da singola somministrazione sottocutanea di ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) con 120 ore di osservazione
|
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg per via endovenosa o sottocutanea
Altri nomi:
|
|
SPERIMENTALE: Coorte 4
Una somministrazione sottocutanea di ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) al giorno per 6 giorni con 240 ore di osservazione
|
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg per via endovenosa o sottocutanea
Altri nomi:
|
|
SPERIMENTALE: Coorte 5
Una somministrazione endovenosa di ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) seguita dalla somministrazione sottocutanea di ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) una volta al giorno per 9 giorni con 312 ore di osservazione
|
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg per via endovenosa o sottocutanea
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di eventi avversi (AE) dopo la somministrazione di prodotti sperimentali (IP)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, una media di 8 giorni
|
Il numero di eventi avversi riportati (locali/sistemici/altro) dopo la somministrazione dell'IP è stato calcolato per coorte.
|
Attraverso il completamento dello studio, una media di 8 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Da 0 a 72 ore per le coorti da 1 a 3, da 0 a 120 ore per le coorti 4 e 5
|
L'analisi della Cmax è stata condotta per coorte come percentuale di potenza del Fattore IX (FIX).
|
Da 0 a 72 ore per le coorti da 1 a 3, da 0 a 120 ore per le coorti 4 e 5
|
|
Inibitore del fattore IX
Lasso di tempo: Al termine della visita di studio (una media di 8 giorni)
|
La presenza/assenza di anticorpi neutralizzanti il Fattore IX (FIX) è stata valutata mediante saggio antidroga ELISA [Dalcinonacog alfa e BeneFIX) e, se positivo, mediante saggio di Nijmegen modificato per ogni soggetto per coorte alla visita di fine studio. Descrizione della misura: conteggio dei partecipanti con anticorpi neutralizzanti. Unità Bethesda >0,6 indica la presenza di anticorpi neutralizzanti. 1 BU è definito come una riduzione del 50% dell'attività FIX quando si aggiunge il plasma dei partecipanti a uno standard con attività FIX nota. |
Al termine della visita di studio (una media di 8 giorni)
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: ChurWoo You, PhD, Eulji University Hospital Seo-gu
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
3 giugno 2017
Completamento primario (EFFETTIVO)
10 ottobre 2018
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
22 febbraio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 maggio 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 giugno 2017
Primo Inserito (EFFETTIVO)
14 giugno 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
10 novembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 ottobre 2020
Ultimo verificato
1 ottobre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ISU304-001/CB2679d
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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