Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosiseskaleringsundersøgelse for at undersøge sikkerheden, PK og PD af ISU304/CB2679d hos hæmofili B-patienter

18. oktober 2020 opdateret af: ISU Abxis Co., Ltd.

Et fase 1, åbent, multicenter, dosiseskaleringsstudie for at undersøge sikkerheden, farmakokinetik og farmakodynamik af ISU304 hos tidligere behandlede hæmofili B-patienter

Dette studie er et fase 1, åbent, multicenter, dosis-eskaleringsstudie for at undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​ISU304/CB2679d hos tidligere behandlede hæmofili B-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et fase 1, åbent, multicenter, dosis-eskaleringsstudie for at undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa hos tidligere behandlede hæmofili B-patienter.

Denne undersøgelse består af 5 kohorter. Hver kohorte kan modtage en intravenøs administration på 75 IE/kg med subkutan administration fra 75 IE/kg til 150 IE/kg.

I løbet af undersøgelsesperioden kan en forsøgsperson blive indlagt for at lette indsamlingen af ​​blodprøver til farmakokinetisk (PK)/farmakodynamisk (PD) analyse. Data Safety Monitoring Board (DSMB) og Data Monitoring Committee (DMC) vil blive betjent efter afslutningen af ​​kohorte 1 til 4. Disse udvalg vil overvåge PK/PD og sikkerhedsdata fra hver kohorte for at bestemme fortsættelsen af ​​næste kohorte (kohorter) 2 til 5), måldosis og blodprøveudtagningsperiode for PK/PD (inklusive tidspunktet for opsamling). Yderligere forsøgspersoner kan blive tilmeldt alle kohorter, eller kohorter kan blive annulleret afhængigt af resultaterne af PK/PD-analyse. En kohorte af subkutan dosering på 300 IE/kg blev annulleret, da enkeltdosis PK er uinformativ.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken
        • Eulji University Hospital
      • Pusan, Korea, Republikken
        • Pusan National Univesity Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Yonsei University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Tidligere behandlede mandlige patienter med moderat eller svær hæmofili B (dokumenteret FIX-aktivitet ≤ 2 % og eksponeret for ethvert FIX-produkt i ≥ 150 eksponeringsdage (estimeret) på screeningstidspunktet)
  2. Patienter skal være 12 til 65 år gamle på screeningstidspunktet
  3. Patienter, der har seponeret et tidligere behandlet FIX-produkt mindst 4 dage før administration af forsøgsprodukt
  4. HIV-negativ, eller hvis HIV-positiv med et CD4-tal > 200/μL (dokumenteret < 200 partikler/μL eller ≤ 400.000 kopier/ml) på screeningstidspunktet
  5. Frivilligt samtykke til deltagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med en historie eller en familiehistorie med FIX-hæmmere
  2. Patienter med FIX-hæmmere (positivt resultat for BeneFIX eller ISU304 fra hæmmertest) på screeningstidspunktet
  3. Patienter, der tidligere har haft tromboemboliske hændelser (myokardieinfarkt, cerebrovaskulær sygdom, venøs trombose osv.)
  4. Patienter med kendt overfølsomhed, allergi eller anafylaksi over for et hvilket som helst FIX-produkt eller hamsterprotein
  5. Patienter, der modtager behandling med et FIX-produkt eller et bypass-middel inden for 4 halveringstider for det anvendte middel (mindst 96 timer) før administration af forsøgsproduktet
  6. Patienter, der har været udsat for langvarig administration af immunmodulerende midler eller immunsuppressiva såsom α-INF eller binyrebarkhormoner i løbet af de sidste 3 måneder, eller som i øjeblikket modtager eller planlægger at modtage en sådan behandling i undersøgelsesperioden
  7. Patienter, der har fået vacciner i perioden på 6 måneder forud for administrationen af ​​forsøgsproduktet eller planlægger at modtage vacciner i undersøgelsesperioden
  8. Patienter med enhver anden sideløbende blødningsforstyrrelse (Von Willebrands sygdom osv.)
  9. Patienter med positive D-dimer resultater (≥ 0,5 μg/ml) på screeningstidspunktet
  10. Patienter med blodpladetal mindre end 100.000/μL på screeningstidspunktet
  11. Patienter med ALAT, ASAT-niveauer 5 gange højere end øvre normalgrænse eller total bilirubin, serumkreatininniveauer 2 gange større end øvre normalgrænse på screeningstidspunktet
  12. Aktive hepatitispatienter, som er HBs Ag-positive eller anti-HCV Ab-positive på screeningstidspunktet
  13. Patienter planlagt til operation i løbet af undersøgelsesperioden
  14. Patienter deltog i en anden undersøgelse inden for 30 dage før screening eller planlagt til at deltage i en anden undersøgelse i løbet af undersøgelsesperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SEKVENTIEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Kohorte 1
Enkelt intravenøs administration af BeneFIX (75 IE/kg) med 72 timers observation efterfulgt af enkelt intravenøs administration af ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IE/kg) med 72 timers observation
Biologisk: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg intravenøst ​​eller subkutant
Andre navne:
  • Dalcinonacog alfa
Biologisk: BeneFIX
BeneFIX 75 IE/kg, intravenøs administration
EKSPERIMENTEL: Kohorte 2
Enkelt intravenøs administration af ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IE/kg) med 72 timers observation efterfulgt af enkelt subkutan administration af ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IE/kg) med 72 timers observation
Biologisk: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg intravenøst ​​eller subkutant
Andre navne:
  • Dalcinonacog alfa
EKSPERIMENTEL: Kohorte 3
Enkelt intravenøs administration af ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IE/kg) med 72 timers observation efterfulgt af enkelt subkutan administration af ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 IE/kg) med 120 timers observation
Biologisk: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg intravenøst ​​eller subkutant
Andre navne:
  • Dalcinonacog alfa
EKSPERIMENTEL: Kohorte 4
Én subkutan administration af ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 IE/kg) om dagen i 6 dage med 240 timers observation
Biologisk: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg intravenøst ​​eller subkutant
Andre navne:
  • Dalcinonacog alfa
EKSPERIMENTEL: Kohorte 5
Én intravenøs administration af ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IE/kg) efterfulgt af subkutan administration af ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 IE/kg) én gang dagligt i 9 dage med 312 timers observation
Biologisk: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg intravenøst ​​eller subkutant
Andre navne:
  • Dalcinonacog alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede hændelser (AE'er) efter administration af undersøgelsesprodukter (IP)
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 8 dage
Antallet af rapporterede AE'er (lokale/systemiske/andet) efter IP-administration blev beregnet efter kohorte.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 8 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: 0 til 72 timer for kohorter 1 til 3, 0 til 120 timer for kohorter 4 og 5
Cmax-analyse blev udført efter kohorte som en faktor IX (FIX) styrkeprocent
0 til 72 timer for kohorter 1 til 3, 0 til 120 timer for kohorter 4 og 5
Faktor IX-hæmmer
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​studiebesøget (gennemsnitligt 8 dage)

Tilstedeværelsen/fraværet af faktor IX (FIX)-neutraliserende antistoffer blev vurderet ved hjælp af ELISA-antilægemiddelassay [Dalcinonacog alfa og BeneFIX) og hvis positiv, en modificeret Nijmegen-analyse for hvert individ efter kohorte ved afslutningen af ​​studiebesøget.

Foranstaltningsbeskrivelse: antal deltagere med neutraliserende antistoffer. Bethesda-enheder >0,6 indikerer tilstedeværelse af neutraliserende antistoffer. 1 BU er defineret som en 50 % reduktion i FIX-aktivitet ved tilføjelse af deltagerplasma til en standard med kendt FIX-aktivitet.
Ved afslutningen af ​​studiebesøget (gennemsnitligt 8 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ISU Abxis Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

Catalyst Biosciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: ChurWoo You, PhD, Eulji University Hospital Seo-gu

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

3. juni 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

10. oktober 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

22. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2017

Først opslået (FAKTISKE)

14. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

10. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISU304-001/CB2679d

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner