Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie s eskalací dávky za účelem zkoumání bezpečnosti, PK a PD ISU304/CB2679d u pacientů s hemofilií B

18. října 2020 aktualizováno: ISU Abxis Co., Ltd.

Fáze 1, otevřená, multicentrická studie s eskalací dávky ke zkoumání bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ISU304 u dříve léčených pacientů s hemofilií B

Tato studie je fází 1, otevřená, multicentrická studie s eskalací dávky, která zkoumá bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku ISU304/CB2679d u dříve léčených pacientů s hemofilií B.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je fází 1, otevřená, multicentrická studie s eskalací dávky, která zkoumá bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku ISU304/CB2679d/Dalcinonacogu alfa u dříve léčených pacientů s hemofilií B.

Tato studie se skládá z 5 kohort. Každá kohorta může dostat intravenózně 75 IU/kg, se subkutánním podáním od 75 IU/kg do 150 IU/kg.

Během období studie může být subjekt hospitalizován, aby se usnadnil odběr vzorků krve pro farmakokinetickou (PK)/farmakodynamickou (PD) analýzu. Rada pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB) a Výbor pro monitorování dat (DMC) budou fungovat po skončení kohort 1 až 4. Tyto výbory budou monitorovat PK/PD a bezpečnostní údaje z každé kohorty, aby určily pokračování další kohorty (Kohorty 2 až 5), cílovou dávku a období odběru krve pro PK/PD (včetně načasování odběru). Do všech kohort mohou být zapsáni další subjekty nebo mohou být kohorty zrušeny v závislosti na výsledcích analýzy PK/PD. Skupina subkutánního podávání 300 IU/kg byla zrušena, protože PK s jednou dávkou je neinformativní.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
      • Daejeon, Korejská republika
        • Eulji University Hospital
      • Pusan, Korejská republika
        • Pusan National Univesity Hospital
      • Seoul, Korejská republika
        • Yonsei University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dříve léčení muži se středně těžkou nebo těžkou hemofilií B (dokumentovaná aktivita FIX ≤ 2 % a vystavení jakémukoli přípravku FIX po dobu ≥ 150 dnů expozice (odhadem) v době screeningu)
  2. Pacienti musí být v době screeningu ve věku 12 až 65 let
  3. Pacienti, kteří vysadili dříve léčený přípravek FIX alespoň 4 dny před podáním hodnoceného přípravku
  4. HIV negativní, nebo pokud je HIV pozitivní s počtem CD4 > 200/μl (dokumentováno < 200 částic/μl nebo ≤ 400 000 kopií/ml) v době screeningu
  5. Dobrovolný souhlas s účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s anamnézou nebo rodinnou anamnézou inhibitorů FIX
  2. Pacienti s inhibitory FIX (pozitivní výsledek pro BeneFIX nebo ISU304 z testů inhibitorů) v době screeningu
  3. Pacienti, kteří mají v anamnéze tromboembolické příhody (infarkt myokardu, cerebrovaskulární onemocnění, žilní trombóza atd.)
  4. Pacienti se známou přecitlivělostí, alergií nebo anafylaxí na jakýkoli přípravek FIX nebo křeččí protein
  5. Pacienti, kteří jsou léčeni přípravkem FIX nebo bypassem během 4 poločasů pro použité činidlo (nejméně 96 hodin) před podáním hodnoceného přípravku
  6. Pacienti, kteří byli v posledních 3 měsících vystaveni dlouhodobému podávání imunomodulačních látek nebo imunosupresiv, jako je α-INF nebo adrenokortikální hormony, nebo kteří v současné době dostávají nebo plánují podstoupit takovou léčbu během období studie
  7. Pacienti, kterým byly podávány vakcíny během období 6 měsíců před podáním hodnoceného přípravku nebo plánují dostávat vakcíny během období studie
  8. Pacienti s jakoukoli jinou souběžnou krvácivou poruchou (Von Willebrandova choroba atd.)
  9. Pacienti s pozitivními výsledky D-dimerů (≥ 0,5 μg/ml) v době screeningu
  10. Pacienti s počtem krevních destiček nižším než 100 000/μl v době screeningu
  11. Pacienti s hladinami ALT, AST 5krát vyššími než horní normální limit nebo celkovým bilirubinem, hladinami kreatininu v séru 2krát vyššími než horní normální limit v době screeningu
  12. Pacienti s aktivní hepatitidou, kteří jsou v době screeningu HBs Ag pozitivní nebo anti-HCV Ab pozitivní
  13. Pacienti plánovaní na operaci během období studie
  14. Pacienti se účastnili jiné studie do 30 dnů před screeningem nebo plánovali účast v jakékoli jiné studii během období studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SEKVENČNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 1
Jednorázové intravenózní podání BeneFIXu (75 IU/kg) se 72 hodinami pozorování, po kterém následuje jedno intravenózní podání ISU304/CB2679d/Dalcinonakogu alfa (75 IU/kg) se 72 hodinami pozorování
Biologický: ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 IU/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IU/kg intravenózně nebo subkutánně
Ostatní jména:
  • Dalcinonakog alfa
Biologický: BeneFIX
BeneFIX 75 IU/kg, intravenózní podání
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 2
Jednorázové intravenózní podání ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IU/kg) se 72 hodinami pozorování, následované jednorázovým subkutánním podáním ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IU/kg) se 72 hodinami pozorování
Biologický: ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 IU/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IU/kg intravenózně nebo subkutánně
Ostatní jména:
  • Dalcinonakog alfa
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 3
Jednorázové intravenózní podání ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IU/kg) se 72 hodinami pozorování, následované jednorázovým subkutánním podáním ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 IU/kg) se 120 hodinami pozorování
Biologický: ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 IU/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IU/kg intravenózně nebo subkutánně
Ostatní jména:
  • Dalcinonakog alfa
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 4
Jedno subkutánní podání ISU304/CB2679d/Dalcinonacogu alfa (150 IU/kg) denně po dobu 6 dnů s 240 hodinami pozorování
Biologický: ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 IU/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IU/kg intravenózně nebo subkutánně
Ostatní jména:
  • Dalcinonakog alfa
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 5
Jedno intravenózní podání ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IU/kg) následované subkutánním podáním ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 IU/kg) jednou denně po dobu 9 dnů s 312 hodinami pozorování
Biologický: ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 IU/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IU/kg intravenózně nebo subkutánně
Ostatní jména:
  • Dalcinonakog alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod (AE) po podání zkoumaných produktů (IP)
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 8 dní
Počet hlášených AE (lokálních/systémových/jiných) po IP podání byl vypočten podle kohorty.
Po dokončení studia v průměru 8 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 0 až 72 hodin pro kohorty 1 až 3, 0 až 120 hodin pro kohorty 4 a 5
Analýza Cmax byla provedena kohortou jako procento účinnosti faktoru IX (FIX).
0 až 72 hodin pro kohorty 1 až 3, 0 až 120 hodin pro kohorty 4 a 5
Inhibitor faktoru IX
Časové okno: Na konci studijní návštěvy (v průměru 8 dní)

Přítomnost/nepřítomnost protilátek neutralizujících Faktor IX (FIX) byla hodnocena testem ELISA proti léčivům [Dalcinonacog alfa a BeneFIX) a pokud byl pozitivní, modifikovaným testem Nijmegen pro každého jedince podle kohorty na konci studijní návštěvy.

Popis opatření: počet účastníků s neutralizačními protilátkami. Jednotky Bethesda >0,6 indikují přítomnost neutralizačních protilátek. 1 BU je definována jako 50% snížení aktivity FIX při přidání plazmy účastníka ke standardu se známou aktivitou FIX.
Na konci studijní návštěvy (v průměru 8 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ISU Abxis Co., Ltd.

Spolupracovníci

Catalyst Biosciences

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: ChurWoo You, PhD, Eulji University Hospital Seo-gu

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

3. června 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

10. října 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

22. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

14. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

10. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. října 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISU304-001/CB2679d

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit