Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosisescalatieonderzoek om de veiligheid, PK en PD van ISU304/CB2679d bij hemofilie B-patiënten te onderzoeken

18 oktober 2020 bijgewerkt door: ISU Abxis Co., Ltd.

Een fase 1, open-label, multicenter, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ISU304 te onderzoeken bij eerder behandelde hemofilie B-patiënten

Dit onderzoek is een fase 1, open-label, multicenter, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ISU304/CB2679d te onderzoeken bij eerder behandelde hemofilie B-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit onderzoek is een fase 1, open-label, multicenter, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa te onderzoeken bij eerder behandelde hemofilie B-patiënten.

Deze studie bestaat uit 5 cohorten. Elk cohort kan een intraveneuze toediening van 75 IE/kg krijgen, met subcutane toedieningen van 75 IE/kg tot 150 IE/kg.

Tijdens de onderzoeksperiode kan een proefpersoon in het ziekenhuis worden opgenomen om het verzamelen van bloedmonsters voor farmacokinetische (PK)/farmacodynamische (PD) analyse te vergemakkelijken. De Data Safety Monitoring Board (DSMB) en de Data Monitoring Committee (DMC) zullen na het einde van Cohort 1 tot en met 4 worden bediend. Deze commissies zullen de PK/PD en veiligheidsgegevens van elk cohort monitoren om de voortzetting van het volgende cohort (Cohorts 2 tot 5), streefdosis en bloedafnameperiode voor PK/PD (inclusief tijdstip van afname). Afhankelijk van de resultaten van PK/PD-analyse kunnen extra proefpersonen in alle cohorten worden opgenomen of kunnen cohorten worden geannuleerd. Een cohort van subcutane dosering van 300 IE/kg werd geannuleerd omdat een enkele dosis PK niet informatief is.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
      • Daejeon, Korea, republiek van
        • Eulji University Hospital
      • Pusan, Korea, republiek van
        • Pusan National Univesity Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Yonsei University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Eerder behandelde mannelijke patiënten met matige of ernstige hemofilie B (gedocumenteerde FIX-activiteit ≤ 2% en blootgesteld aan een FIX-product gedurende ≥ 150 blootstellingsdagen (geschat) op het moment van screening)
  2. Patiënten moeten op het moment van screening 12 tot 65 jaar oud zijn
  3. Patiënten die een eerder behandeld FIX-product hebben stopgezet ten minste 4 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksproduct
  4. HIV-negatief, of indien HIV-positief met een CD4-telling > 200/μL (gedocumenteerd < 200 deeltjes/μL of ≤ 400.000 kopieën/ml) op het moment van screening
  5. Vrijwillige toestemming voor deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met een voorgeschiedenis of een familiegeschiedenis van FIX-remmers
  2. Patiënten met FIX-remmers (positief resultaat voor BeneFIX of ISU304 uit remmertesten) op het moment van screening
  3. Patiënten met een voorgeschiedenis van trombo-embolische voorvallen (myocardinfarct, cerebrovasculaire ziekte, veneuze trombose, enz.)
  4. Patiënten met bekende overgevoeligheid, allergie of anafylaxie voor een FIX-product of hamstereiwit
  5. Patiënten die behandeld worden met een FIX-product of een bypass binnen 4 halfwaardetijden voor het gebruikte middel (minstens 96 uur) voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksproduct
  6. Patiënten die de afgelopen 3 maanden zijn blootgesteld aan langdurige toediening van immunomodulerende middelen of immunosuppressiva zoals α-INF of adrenocorticale hormonen of die momenteel een dergelijke behandeling krijgen of van plan zijn te krijgen tijdens de onderzoeksperiode
  7. Patiënten aan wie vaccins zijn toegediend gedurende de periode van 6 maanden voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksproduct of die van plan zijn vaccins te krijgen tijdens de onderzoeksperiode
  8. Patiënten met een andere gelijktijdig bestaande bloedingsaandoening (ziekte van Von Willebrand, enz.)
  9. Patiënten met positieve D-dimeer-resultaten (≥ 0,5 μg/ml) op het moment van screening
  10. Patiënten met een aantal bloedplaatjes van minder dan 100.000/μL op het moment van screening
  11. Patiënten met ALAT, ASAT-spiegels 5 keer hoger dan de bovenste normaallimiet of totaal bilirubine, serumcreatininespiegels 2 keer hoger dan de bovenste normaallimiet op het moment van screening
  12. Actieve hepatitispatiënten die HBs Ag-positief of anti-HCV Ab-positief zijn op het moment van screening
  13. Patiënten gepland voor een operatie tijdens de studieperiode
  14. Patiënten namen deel aan een ander onderzoek binnen 30 dagen vóór de screening of hadden gepland om deel te nemen aan een ander onderzoek tijdens de onderzoeksperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SEQUENTIEEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Cohort 1
Eenmalige intraveneuze toediening van BeneFIX (75 IE/kg) met 72 uur observatie, gevolgd door een enkelvoudige intraveneuze toediening van ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IE/kg) met 72 uur observatie
Biologisch: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg intraveneus of subcutaan
Andere namen:
  • Dalcinonacog alfa
Biologisch: BeneFIX
BeneFIX 75 IE/kg, intraveneuze toediening
EXPERIMENTEEL: Cohort 2
Eenmalige intraveneuze toediening van ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IE/kg) met 72 uur observatie, gevolgd door een enkelvoudige subcutane toediening van ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IE/kg) met 72 uur observatie
Biologisch: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg intraveneus of subcutaan
Andere namen:
  • Dalcinonacog alfa
EXPERIMENTEEL: Cohort 3
Eenmalige intraveneuze toediening van ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IE/kg) met 72 uur observatie, gevolgd door een enkelvoudige subcutane toediening van ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 IE/kg) met 120 uur observatie
Biologisch: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg intraveneus of subcutaan
Andere namen:
  • Dalcinonacog alfa
EXPERIMENTEEL: Cohort 4
Eén subcutane toediening van ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 IE/kg) per dag gedurende 6 dagen met 240 uur observatie
Biologisch: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg intraveneus of subcutaan
Andere namen:
  • Dalcinonacog alfa
EXPERIMENTEEL: Cohort 5
Eén intraveneuze toediening van ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 IE/kg) gevolgd door subcutane toediening van ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 IE/kg) eenmaal daags gedurende 9 dagen met 312 uur observatie
Biologisch: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 IE/kg intraveneus of subcutaan
Andere namen:
  • Dalcinonacog alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bijwerkingen (AE's) na toediening van onderzoeksproducten (IP)
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 8 dagen
Het aantal gemelde bijwerkingen (lokaal/systemisch/anders) na IP-toediening werd per cohort berekend.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 8 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 0 tot 72 uur voor cohort 1 tot 3, 0 tot 120 uur voor cohort 4 en 5
Cmax-analyse werd per cohort uitgevoerd als een factor IX (FIX) potentiepercentage
0 tot 72 uur voor cohort 1 tot 3, 0 tot 120 uur voor cohort 4 en 5
Factor IX-remmer
Tijdsspanne: Aan het einde van het studiebezoek (gemiddeld 8 dagen)

De aanwezigheid/afwezigheid van Factor IX (FIX)-neutraliserende antilichamen werd beoordeeld door middel van ELISA-antidrug-assay [Dalcinonacog alfa en BeneFIX) en indien positief, een aangepaste Nijmegen-assay voor elke proefpersoon per cohort aan het einde van het studiebezoek.

Maatbeschrijving: telling van deelnemers met neutraliserende antistoffen. Bethesda-eenheden >0,6 duiden op de aanwezigheid van neutraliserende antilichamen. 1 BU wordt gedefinieerd als een vermindering van 50% van de FIX-activiteit wanneer deelnemersplasma wordt toegevoegd aan een standaard met bekende FIX-activiteit.
Aan het einde van het studiebezoek (gemiddeld 8 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ISU Abxis Co., Ltd.

Medewerkers

Catalyst Biosciences

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: ChurWoo You, PhD, Eulji University Hospital Seo-gu

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

3 juni 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

10 oktober 2018

Studie voltooiing (WERKELIJK)

22 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juni 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

14 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

10 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 oktober 2020

Laatst geverifieerd

1 oktober 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISU304-001/CB2679d

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Suriname

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren