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Estudo de escalonamento de dose para investigar a segurança, PK e PD de ISU304/CB2679d em pacientes com hemofilia B

18 de outubro de 2020 atualizado por: ISU Abxis Co., Ltd.

Um estudo de fase 1, aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose para investigar a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica do ISU304 em pacientes com hemofilia B previamente tratados

Este estudo é um estudo de fase 1, aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose para investigar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de ISU304/CB2679d em pacientes com hemofilia B previamente tratados.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo de fase 1, aberto, multicêntrico, de escalonamento de dose para investigar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa em pacientes com hemofilia B previamente tratados.

Este estudo é composto por 5 coortes. Cada coorte pode receber uma administração intravenosa de 75 UI/kg, com administrações subcutâneas de 75 UI/kg a 150 UI/kg.

Durante o período do estudo, um sujeito pode ser hospitalizado para facilitar a coleta de amostras de sangue para análise farmacocinética (PK)/farmacodinâmica (PD). O Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados (DSMB) e o Comitê de Monitoramento de Dados (DMC) serão operados após o término das Coortes 1 a 4. Esses comitês monitorarão a PK/PD e os dados de segurança de cada coorte para determinar a continuação da próxima coorte (Coortes 2 a 5), ​​dose alvo e período de amostragem de sangue para PK/PD (incluindo tempo de coleta). Sujeitos adicionais podem ser inscritos em todas as coortes ou coortes podem ser canceladas dependendo dos resultados da análise PK/PD. Uma coorte de dosagem subcutânea de 300 UI/kg foi cancelada porque a farmacocinética de dose única não é informativa.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

11

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Republica da Coréia
      • Daejeon, Republica da Coréia
        • Eulji University Hospital
      • Pusan, Republica da Coréia
        • Pusan National Univesity Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Yonsei University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino previamente tratados com hemofilia B moderada ou grave (atividade FIX documentada ≤ 2% e expostos a qualquer produto FIX por ≥ 150 dias de exposição (estimado) no momento da triagem)
  2. Os pacientes devem ter entre 12 e 65 anos no momento da triagem
  3. Pacientes que interromperam um produto FIX previamente tratado pelo menos 4 dias antes da administração do produto experimental
  4. HIV negativo, ou se HIV positivo com contagem de CD4 > 200/μL (documentado < 200 partículas/μL ou ≤ 400.000 cópias/mL) no momento da triagem
  5. Consentimento voluntário em participar do estudo

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com histórico ou histórico familiar de inibidores do FIX
  2. Pacientes com inibidores de FIX (resultado positivo para BeneFIX ou ISU304 em testes de inibidores) no momento da triagem
  3. Pacientes com histórico de eventos tromboembólicos (infarto do miocárdio, doença cerebrovascular, trombose venosa, etc.)
  4. Pacientes com hipersensibilidade conhecida, alergia ou anafilaxia a qualquer produto FIX ou proteína de hamster
  5. Pacientes recebendo tratamento com um produto FIX ou um agente bypass dentro de 4 meias-vidas para o agente usado (pelo menos 96 horas) antes da administração do produto experimental
  6. Pacientes que foram expostos à administração prolongada de agentes imunomoduladores ou imunossupressores como α-INF ou hormônios adrenocorticais nos últimos 3 meses ou que estão recebendo ou planejando receber tal tratamento durante o período do estudo
  7. Pacientes que receberam vacinas durante o período de 6 meses antes da administração do produto experimental ou planejam receber vacinas durante o período do estudo
  8. Pacientes com qualquer outro distúrbio hemorrágico coexistente (doença de Von Willebrand, etc.)
  9. Pacientes com resultados positivos de dímero D (≥ 0,5 μg/mL) no momento da triagem
  10. Pacientes com contagem de plaquetas inferior a 100.000/μL no momento da triagem
  11. Pacientes com níveis de ALT, AST 5 vezes acima do limite superior normal ou bilirrubina total, níveis de creatinina sérica 2 vezes acima do limite superior normal no momento da triagem
  12. Pacientes com hepatite ativa que são HBs Ag positivos ou anti-HCV Ab positivos no momento da triagem
  13. Pacientes agendados para cirurgia durante o período do estudo
  14. Os pacientes participaram de outro estudo dentro de 30 dias antes da triagem ou agendados para participar de qualquer outro estudo durante o período do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Coorte 1
Administração intravenosa única de BeneFIX (75 UI/kg) com 72 horas de observação, seguida de administração intravenosa única de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) com 72 horas de observação
Biológico: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg por via intravenosa ou subcutânea
Outros nomes:
  • Dalcinonacog alfa
Biológico: BeneFIX
BeneFIX 75 UI/kg, administração intravenosa
EXPERIMENTAL: Coorte 2
Administração intravenosa única de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) com 72 horas de observação, seguida de administração subcutânea única de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) com 72 horas de observação
Biológico: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg por via intravenosa ou subcutânea
Outros nomes:
  • Dalcinonacog alfa
EXPERIMENTAL: Coorte 3
Administração intravenosa única de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) com 72 horas de observação, seguida de administração subcutânea única de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) com 120 horas de observação
Biológico: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg por via intravenosa ou subcutânea
Outros nomes:
  • Dalcinonacog alfa
EXPERIMENTAL: Coorte 4
Uma administração subcutânea de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) por dia durante 6 dias com 240 horas de observação
Biológico: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg por via intravenosa ou subcutânea
Outros nomes:
  • Dalcinonacog alfa
EXPERIMENTAL: Coorte 5
Uma administração intravenosa de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (75 UI/kg) seguida de administração subcutânea de ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa (150 UI/kg) uma vez ao dia durante 9 dias com 312 horas de observação
Biológico: ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonacog alfa 75~150 UI/kg por via intravenosa ou subcutânea
Outros nomes:
  • Dalcinonacog alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Eventos Adversos (EAs) Após a Administração de Produtos Investigacionais (IP)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 8 dias
O número de EAs relatados (locais/sistêmicos/outros) após a administração de IP foi calculado por coorte.
Até a conclusão do estudo, uma média de 8 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: 0 a 72 horas para Coortes 1 a 3, 0 a 120 horas para Coortes 4 e 5
A análise Cmax foi conduzida por coorte como uma porcentagem de potência do Fator IX (FIX)
0 a 72 horas para Coortes 1 a 3, 0 a 120 horas para Coortes 4 e 5
Inibidor do Fator IX
Prazo: No final da visita do estudo (uma média de 8 dias)

A presença/ausência de anticorpos neutralizantes do Fator IX (FIX) foi avaliada por ensaio antidroga ELISA [Dalcinonacog alfa e BeneFIX) e, se positivo, um ensaio Nijmegen modificado para cada indivíduo por coorte no final da visita do estudo.

Descrição da medida: contagem de participantes com anticorpos neutralizantes. Unidades Bethesda >0,6 indica a presença de anticorpos neutralizantes. 1 BU é definido como uma redução de 50% na atividade FIX ao adicionar plasma participante a um padrão com atividade FIX conhecida.
No final da visita do estudo (uma média de 8 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ISU Abxis Co., Ltd.

Colaboradores

Catalyst Biosciences

Investigadores

  • Investigador principal: ChurWoo You, PhD, Eulji University Hospital Seo-gu

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

3 de junho de 2017

Conclusão Primária (REAL)

10 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

22 de fevereiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de junho de 2017

Primeira postagem (REAL)

14 de junho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

10 de novembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de outubro de 2020

Última verificação

1 de outubro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ISU304-001/CB2679d

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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