Dosökningsstudie för att undersöka säkerheten, PK och PD för ISU304/CB2679d hos patienter med hemofili B

Inklusionskriterier:

1. Tidigare behandlade manliga patienter med måttlig eller svår hemofili B (dokumenterad FIX-aktivitet ≤ 2 % och exponerade för någon FIX-produkt i ≥ 150 exponeringsdagar (uppskattat) vid tidpunkten för screening)
2. Patienter måste vara 12 till 65 år gamla vid tidpunkten för screening
3. Patienter som har avbrutit en tidigare behandlad FIX-produkt minst 4 dagar före administrering av prövningsläkemedlet
4. HIV-negativ, eller om HIV-positiv med ett CD4-antal > 200/μL (dokumenterat < 200 partiklar/μL eller ≤ 400 000 kopior/ml) vid tidpunkten för screening
5. Frivilligt samtycke till att delta i studien

Exklusions kriterier:

1. Patienter med en historia eller en familjehistoria av FIX-hämmare
2. Patienter med FIX-hämmare (positivt resultat för BeneFIX eller ISU304 från hämmartester) vid tidpunkten för screening
3. Patienter som har en historia av tromboemboliska händelser (hjärtinfarkt, cerebrovaskulär sjukdom, venös trombos, etc.)
4. Patienter med känd överkänslighet, allergi eller anafylaxi mot någon FIX-produkt eller hamsterprotein
5. Patienter som får behandling med en FIX-produkt eller ett bypassmedel inom 4 halveringstider för det använda medlet (minst 96 timmar) före administrering av prövningsprodukten
6. Patienter som har exponerats för långvarig administrering av immunmodulerande medel eller immunsuppressiva medel som α-INF eller binjurebarkhormoner under de senaste 3 månaderna eller som för närvarande får eller planerar att få sådan behandling under studieperioden
7. Patienter som har administrerats vacciner under perioden på 6 månader före administreringen av prövningsprodukten eller planerar att få vaccin under studieperioden
8. Patienter med någon annan samexisterande blödningsrubbning (Von Willebrands sjukdom, etc.)
9. Patienter med positiva D-dimer-resultat (≥ 0,5 μg/ml) vid tidpunkten för screening
10. Patienter med trombocytantal mindre än 100 000/μL vid tidpunkten för screening
11. Patienter med ALAT, ASAT-nivåer 5 gånger högre än den övre normala gränsen eller total bilirubin, serumkreatininnivåerna 2 gånger högre än den övre normala gränsen vid tidpunkten för screening
12. Aktiva hepatitpatienter som är HBs Ag-positiva eller anti-HCV Ab-positiva vid tidpunkten för screening
13. Patienter planerade för operation under studieperioden
14. Patienter deltog i en annan studie inom 30 dagar före screening eller planerade att delta i någon annan studie under studieperioden