Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ze zwiększaniem dawki w celu zbadania bezpieczeństwa, farmakokinetyki i PD ISU304/CB2679d u pacjentów z hemofilią B

18 października 2020 zaktualizowane przez: ISU Abxis Co., Ltd.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1 ze zwiększaniem dawki w celu zbadania bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki ISU304 u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią B

Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym badaniem fazy 1, prowadzonym metodą otwartej próby, ze zwiększaniem dawki, mającym na celu zbadanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki ISU304/CB2679d u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym badaniem fazy 1, prowadzonym metodą otwartej próby, ze zwiększaniem dawki, mającym na celu zbadanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki ISU304/CB2679d/Dalcinonakogu alfa u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią B.

To badanie składa się z 5 kohort. Każda kohorta może otrzymać dożylnie 75 j.m./kg, podskórnie od 75 j.m./kg do 150 j.m./kg.

W okresie badania osobnik może być hospitalizowany w celu ułatwienia pobrania próbek krwi do analizy farmakokinetycznej (PK)/farmakodynamicznej (PD). Rada Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) i Komitet Monitorowania Danych (DMC) będą działać po zakończeniu kohort 1 do 4. Komitety te będą monitorować PK/PD i dane dotyczące bezpieczeństwa z każdej kohorty w celu określenia kontynuacji następnej kohorty (kohorty 2 do 5), dawkę docelową i okres pobierania próbek krwi pod kątem PK/PD (w tym czas pobierania). Dodatkowe osoby mogą zostać włączone do wszystkich kohort lub kohorty mogą zostać anulowane w zależności od wyników analizy PK/PD. Anulowano kohortę podawania podskórnego w dawce 300 IU/kg, ponieważ farmakokinetyka pojedynczej dawki jest nieinformacyjna.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Daejeon, Republika Korei
        • Eulji University Hospital
      • Pusan, Republika Korei
        • Pusan National Univesity Hospital
      • Seoul, Republika Korei
        • Yonsei University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wcześniej leczeni mężczyźni z umiarkowaną lub ciężką hemofilią B (udokumentowana aktywność FIX ≤ 2% i ekspozycja na jakikolwiek produkt FIX przez ≥ 150 dni ekspozycji (szacunkowo) w czasie badania przesiewowego)
  2. W momencie badania przesiewowego pacjenci muszą mieć od 12 do 65 lat
  3. Pacjenci, którzy odstawili wcześniej leczony produkt FIX co najmniej 4 dni przed podaniem produktu badanego
  4. HIV-ujemny lub jeśli jest HIV-pozytywny z liczbą CD4 > 200/μL (udokumentowana < 200 cząstek/μL lub ≤ 400 000 kopii/ml) w czasie badania przesiewowego
  5. Dobrowolna zgoda na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z historią lub rodzinną historią inhibitorów FIX
  2. Pacjenci z inhibitorami FIX (dodatni wynik dla BeneFIX lub ISU304 z testów inhibitorowych) w czasie skriningu
  3. Pacjenci, u których w wywiadzie wystąpiły zdarzenia zakrzepowo-zatorowe (zawał mięśnia sercowego, choroba naczyń mózgowych, zakrzepica żylna itp.)
  4. Pacjenci ze znaną nadwrażliwością, alergią lub anafilaksją na jakikolwiek produkt FIX lub białko chomika
  5. Pacjenci otrzymujący leczenie produktem FIX lub lekiem omijającym w ciągu 4 okresów półtrwania stosowanego leku (co najmniej 96 godzin) przed podaniem produktu badanego
  6. Pacjenci, którzy byli narażeni na długotrwałe podawanie leków immunomodulujących lub immunosupresyjnych, takich jak α-INF lub hormony kory nadnerczy w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub którzy obecnie otrzymują lub planują otrzymać takie leczenie w okresie badania
  7. Pacjenci, którym podawano szczepionki w okresie 6 miesięcy przed podaniem badanego produktu lub planują otrzymać szczepionki w okresie badania
  8. Pacjenci z jakąkolwiek inną współistniejącą skazą krwotoczną (choroba von Willebranda itp.)
  9. Pacjenci z dodatnimi wynikami D-dimerów (≥ 0,5 μg/ml) w czasie badania przesiewowego
  10. Pacjenci z liczbą płytek krwi mniejszą niż 100 000/μl w czasie badania przesiewowego
  11. Pacjenci ze stężeniem ALT, AST 5 razy powyżej górnej granicy normy lub bilirubiny całkowitej, stężeniem kreatyniny w surowicy 2 razy powyżej górnej granicy normy w czasie badania przesiewowego
  12. Pacjenci z aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby, u których w czasie badania przesiewowego są HBs Ag dodatnie lub anty-HCV Ab dodatnie
  13. Pacjenci zakwalifikowani do operacji w okresie badania
  14. Pacjenci uczestniczyli w innym badaniu w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub mieli zaplanowany udział w jakimkolwiek innym badaniu w okresie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 1
Pojedyncze podanie dożylne BeneFIX (75 j.m./kg) z 72-godzinną obserwacją, a następnie pojedyncze podanie dożylne ISU304/CB2679d/dalcinonakogu alfa (75 j.m./kg) z 72-godzinną obserwacją
Biologiczny: ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 j.m./kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 j.m./kg dożylnie lub podskórnie
Inne nazwy:
  • Dalcynonakog alfa
Biologiczny: BeneFIX
BeneFIX 75 j.m./kg, podanie dożylne
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 2
Pojedyncze podanie dożylne ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa (75 j.m./kg) z 72-godzinną obserwacją, a następnie pojedyncze podanie podskórne ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa (75 j.m./kg) z 72-godzinną obserwacją
Biologiczny: ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 j.m./kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 j.m./kg dożylnie lub podskórnie
Inne nazwy:
  • Dalcynonakog alfa
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 3
Pojedyncze podanie dożylne ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa (75 j.m./kg) z 72-godzinną obserwacją, a następnie pojedyncze podanie podskórne ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa (150 j.m./kg) z 120-godzinną obserwacją
Biologiczny: ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 j.m./kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 j.m./kg dożylnie lub podskórnie
Inne nazwy:
  • Dalcynonakog alfa
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 4
Jedno podanie podskórne ISU304/CB2679d/dalcynonakogu alfa (150 j.m./kg) dziennie przez 6 dni z 240 godzinami obserwacji
Biologiczny: ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 j.m./kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 j.m./kg dożylnie lub podskórnie
Inne nazwy:
  • Dalcynonakog alfa
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 5
Jedno podanie dożylne ISU304/CB2679d/dalcynonakogu alfa (75 j.m./kg), a następnie podskórne podanie ISU304/CB2679d/dalcynonakogu alfa (150 j.m./kg) raz dziennie przez 9 dni z 312 godzinami obserwacji
Biologiczny: ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 j.m./kg
ISU304/CB2679d/Dalcinonakog alfa 75~150 j.m./kg dożylnie lub podskórnie
Inne nazwy:
  • Dalcynonakog alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE) po podaniu badanych produktów (IP)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 8 dni
Liczbę zgłoszonych zdarzeń niepożądanych (lokalnych/ogólnoustrojowych/innych) po podaniu IP obliczono według kohorty.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 8 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Od 0 do 72 godzin dla kohort 1 do 3, od 0 do 120 godzin dla kohort 4 i 5
Analizę Cmax przeprowadzono dla kohorty jako procent siły działania czynnika IX (FIX).
Od 0 do 72 godzin dla kohort 1 do 3, od 0 do 120 godzin dla kohort 4 i 5
Inhibitor czynnika IX
Ramy czasowe: Na koniec wizyty studyjnej (średnio 8 dni)

Obecność/nieobecność przeciwciał neutralizujących czynnik IX (FIX) oceniano za pomocą testu ELISA przeciw lekom [dalcynonakog alfa i BeneFIX], a jeśli wynik był dodatni, zmodyfikowany test Nijmegen dla każdego osobnika według kohorty na koniec wizyty w ramach badania.

Opis środka: liczba uczestników z przeciwciałami neutralizującymi. Jednostki Bethesda >0,6 wskazują na obecność przeciwciał neutralizujących. 1 BU definiuje się jako 50% redukcję aktywności FIX po dodaniu osocza uczestnika do standardu o znanej aktywności FIX.
Na koniec wizyty studyjnej (średnio 8 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ISU Abxis Co., Ltd.

Współpracownicy

Catalyst Biosciences

Śledczy

  • Główny śledczy: ChurWoo You, PhD, Eulji University Hospital Seo-gu

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

3 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

10 października 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

22 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

14 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

10 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISU304-001/CB2679d

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj