Doseeskaleringsstudie for å undersøke sikkerheten, PK og PD ved ISU304/CB2679d hos hemofili B-pasienter

Inklusjonskriterier:

1. Tidligere behandlede mannlige pasienter med moderat eller alvorlig hemofili B (dokumentert FIX-aktivitet ≤ 2 % og eksponert for et hvilket som helst FIX-produkt i ≥ 150 eksponeringsdager (estimert) på tidspunktet for screening)
2. Pasienter må være 12 til 65 år gamle på tidspunktet for screening
3. Pasienter som har seponert et tidligere behandlet FIX-produkt minst 4 dager før administrering av undersøkelsesprodukt
4. HIV-negativ, eller hvis HIV-positiv med et CD4-tall > 200/μL (dokumentert < 200 partikler/μL eller ≤ 400 000 kopier/mL) på tidspunktet for screening
5. Frivillig samtykke til å delta i studien

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter med en historie eller en familiehistorie med FIX-hemmere
2. Pasienter med FIX-hemmere (positivt resultat for BeneFIX eller ISU304 fra inhibitortester) på tidspunktet for screening
3. Pasienter som har en historie med tromboemboliske hendelser (hjerteinfarkt, cerebrovaskulær sykdom, venøs trombose, etc.)
4. Pasienter med kjent overfølsomhet, allergi eller anafylaksi overfor et hvilket som helst FIX-produkt eller hamsterprotein
5. Pasienter som får behandling med et FIX-produkt eller et bypassmiddel innen 4 halveringstider for midlet som ble brukt (minst 96 timer) før administrering av undersøkelsesproduktet
6. Pasienter som har vært utsatt for langvarig administrering av immunmodulerende midler eller immundempende midler som α-INF eller binyrebarkhormoner i løpet av de siste 3 månedene, eller som for tiden mottar eller planlegger å motta slik behandling i løpet av studieperioden
7. Pasienter som har fått vaksiner i løpet av 6 måneder før administrering av undersøkelsesproduktet eller planlegger å motta vaksiner i løpet av studieperioden
8. Pasienter med andre samtidige blødningsforstyrrelser (Von Willebrands sykdom, etc.)
9. Pasienter med positive D-dimer-resultater (≥ 0,5 μg/ml) på tidspunktet for screening
10. Pasienter med blodplatetall mindre enn 100 000/μL på tidspunktet for screening
11. Pasienter med ALAT, ASAT-nivåer 5 ganger høyere enn øvre normalgrense eller total bilirubin, serumkreatininnivåer 2 ganger høyere enn øvre normalgrense ved screeningstidspunktet
12. Aktive hepatittpasienter som er HBs Ag-positive eller anti-HCV Ab-positive på tidspunktet for screening
13. Pasienter som er planlagt for operasjon i løpet av studieperioden
14. Pasienter deltok i en annen studie innen 30 dager før screening eller planlagt å delta i en annen studie i løpet av studieperioden