IDH1変異を伴う再発/難治性AMLにおけるイボシデニブ拡張アクセスプログラム

包含基準:

1. 12 歳以上で、体重が約 100 ポンド以上であること。
2. -再発または難治性疾患を伴うAMLを持っています。
3. IDH1 R132遺伝子変異疾患を記録しています。 (IDH1変異の状態は、現地での評価に基づきます。)
4. 十分な情報に基づく同意/同意を理解し、喜んで署名できること。 法的に権限を与えられた代理人は、サイトおよび/またはサイトの治験審査委員会 (IRB) に受け入れられ、承認された場合、インフォームド コンセントを提供できない患者に代わって同意することができます。
5. -Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンス ステータス (PS) が 0 ～ 3 である。
6. 血小板数が 20,000/μL 以上であること。 （このレベルに到達するための輸血は許可されています。） ベースラインの血小板数が

7. 以下によって証明されるように、十分な肝機能を有する：

   • -血清総ビリルビン≤1.5×正常上限（ULN）、ギルバート病または白血病の関与が原因と見なされない限り;
   • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、およびアルカリホスファターゼ（ALP）≤3.0×ULN、白血病の関与が原因と見なされない限り。

8. -以下によって証明されるように、十分な腎機能を持っています：

   • Cockroft-Gault 糸球体濾過率 (GFR) 推定に基づくクレアチニン クリアランス > 30 mL/分: (140 - 年齢) x (体重 kg) x (女性の場合は 0.85)/72 x 血清クレアチニン

9. がんの治療を目的とした以前の手術、放射線療法、またはその他の治療による臨床的に関連する毒性効果から回復する。
10. 生殖能力のある女性患者は、治験薬を開始する前に、医学的に監督された妊娠検査を受けることに同意する必要があります。 最初の妊娠検査は、スクリーニング時に行われます（最初の治験薬投与の7日前まで）; 2回目は、最初の治験薬投与の日に実施され、投与前に陰性であることを確認する必要があります。 生殖能力のある患者は、性的に成熟した女性で、子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または卵管閉塞を受けていないか、自然に閉経後でない (すなわち、月経がまったくない) 少なくとも 24 か月連続した (すなわち、月経がない) と定義されます。連続する 24 か月の任意の時点での月経）。 -生殖能力のある女性、および生殖能力のある女性である肥沃な男性とそのパートナーは、研究中にインフォームドコンセント/同意を与えた時点から2つの効果的な避妊法（少なくとも1つのバリアフォームを含む）を使用することに同意する必要があります、およびAG-120の最後の投与後90日間（女性と男性の両方）。 避妊の効果的な形態は、ホルモン経口避妊薬、注射剤、パッチ、子宮内避妊器具、子宮内ホルモン放出システム、両側卵管結紮、殺精子剤を含むコンドーム、または男性パートナーの滅菌と定義されています。

除外基準:

1. -臨床試験に参加する資格があるか、治癒の可能性がある抗がん療法が利用できる人。
2. -変異体特異的IDH1阻害剤による以前の治療を受けており、治療を進めています。
3. -イボシデニブの初回投与から60日以内にHSCTを受けた、または免疫抑制療法を受けている患者 スクリーニング時にHSCT後、または臨床的に重要な移植片対宿主病（GVHD）。 (HSCT 後の安定した用量の経口ステロイドおよび/または進行中の皮膚 GVHD に対する局所ステロイドの使用は、Medical Monitor の承認を得て許可されています。)
4. 全身抗癌療法または放射線療法30,000/μLを受けた。)
5. 治験薬を受け取っている
6. -既知の強力なCYP3A4インデューサーまたは敏感なCYP3A4基質薬を服用している 治療ウィンドウが狭い場合、投与前の半減期の5倍以上以内に他の薬に移すことができない場合、または研究中に薬を適切に監視できない場合。
7. -P-糖タンパク質（P-gp）トランスポーターに敏感な基質薬を服用しており、治療ウィンドウが狭い場合は、投与前の半減期が5以上以内に他の薬に移すことができない場合、または研究中に薬を適切に監視できない場合.
8. 妊娠中または授乳中。
9. -スクリーニング訪問中または治験薬投与の初日に、抗感染療法を必要とする、または原因不明の38.5°Cを超える活発な重度の感染症があります（治験責任医師の裁量により、腫瘍熱の患者が登録される場合があります）。
10. -イボシデニブの成分のいずれかに対する既知の過敏症があります。
11. -ニューヨーク心臓協会のクラス III または IV のうっ血性心不全 (付録 14.2)、心筋梗塞、不安定狭心症、および/または脳卒中を患ったことがある。
12. フリデリシア法 (QTcF) を使用して補正された心拍数 QT 間隔が 470 ミリ秒以上、または QT 延長または不整脈イベント (心不全、低カリウム血症、QT 間隔延長症候群の家族歴など) のリスクを高めるその他の要因がある。 バンドルブランチブロックの設定でQTcF間隔が延長された患者は、研究に参加できます。
13. -活動性のB型またはC型肝炎を患っている。ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の患者は、その疾患が抗レトロウイルス療法で管理されており、イボシデニブの薬物相互作用を最小限に抑えるためにHAARTレジメンを変更するための予防措置が講じられている場合に許可されます。 このような被験者は、イボシデニブを同時投与する際に、併用する HAART 薬の投与量要件の変化について監視する必要があります。
14. -インフォームドコンセント/同意に署名する、協力する、または研究に参加する患者の能力を妨げる可能性が高いと治験責任医師が判断した、その他の医学的または心理的状態があります。
15. -制御不能な出血、低酸素症またはショックを伴う肺炎、および/または播種性血管内凝固症候群など、白血病のすぐに生命を脅かす重篤な合併症がある。