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血友病A参加者における予防的エミシズマブ対予防なしの有効性、安全性、および薬物動態研究 (HAVEN 5)

2026年3月11日 更新者：Hoffmann-La Roche

血友病 A 患者における予防的エミシズマブと予防なしの有効性、安全性、および薬物動態を評価するための無作為化多施設非盲検第 III 相臨床試験

無作為化および非無作為化群を用いたこの多施設非盲検第 III 相試験は、第 VIII 因子（FVIII）インヒビターの状態に関係なく、血友病 A の参加者におけるエミシズマブの有効性、安全性、および薬物動態を調査するように設計されています。 12 歳以上 (≥) の参加者で、試験参加前に FVIII またはバイパス剤による一時的治療を受け、過去 24 週間で少なくとも 5 回の出血を経験した者は、2:2:1 の比率で以下に無作為化されます。レジメン: アーム A: エミシズマブを 1 キログラムあたり 3 ミリグラム (mg/kg) で週 1 回 (QW) 4 週間皮下 (SC) で予防し、続いて 1.5 mg/kg QW SC;アーム B: 3 mg/kg QW SC で 4 週間のエミシズマブ予防、その後 4 週間ごとに 6 mg/kg (Q4W) SC。アームC：予防なし（コントロールアーム）。 さらに、血友病AおよびFVIIIインヒビターを有する（<）12歳未満の小児科参加者で、研究登録前にバイパス剤によるエピソード療法を受けた患者は、アームDに登録されます：3 mg / kg QW SCでのエミシズマブ予防 4週間、続いて 1.5 mg/kg QW SC。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

85

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • タイ
      • Bangkok、タイ、10400
        • Ramathibodi Hospital
  • マレーシア
    • Pulau Pinang
      • George Town、Pulau Pinang、マレーシア、10990
        • Penang General Hospital
    • Sabah
      • Sabah、Sabah、マレーシア、88586
        • Queen Elizabeth Hospital
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing、中国、100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changsha、中国、410008
        • Xiangya Hospital of Centre-South University
      • Guangdong Province Guangzhou City、中国、510515
        • Southern Medical University Nanfang Hospital
      • Shanghai、中国、200025
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
      • Tianjin、中国、300020
        • Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
      • Wuhan、中国、430030
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech
      • Wuhan、中国、430022
        • Xiehe Hospital, Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Queen Mary Hospital
      • Shatin、香港
        • Prince of Wales Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

アーム A、B、および C の包含基準:

  • 重度の先天性血友病AまたはFVIIIインヒビターによる血友病Aの診断
  • -インフォームドコンセントの時点で12歳以上
  • -スクリーニング時の体重≧40キログラム（kg）
  • 免疫寛容誘導（ITI）を成功させたFVIIIインヒビター（1ミリリットルあたり<0.6ベセスダ単位[BU/mL]）を持たない参加者は、スクリーニングの少なくとも5年前にそうしている必要があり、インヒビターの再発（永久的または一時的）の証拠がない
  • -エピソード療法（FVIIIまたはバイパス剤）の詳細と、少なくとも過去24週間の出血エピソードの数と、研究登録前の過去24週間の出血が5回以上の文書化
  • -十分な血液、肝臓、および腎機能
  • -出産の可能性のある女性の場合：治験薬の最後の投与後、治療期間中および少なくとも5回の半減期（24週間）の間、禁欲を続けるか、プロトコルで定義された避妊手段を使用することに同意する

アーム D の包含基準:

  • -あらゆる重症度の先天性血友病Aの診断および高力価阻害剤の記録された歴史（すなわち、≥5 BU / mL）
  • インフォームドコンセントの時点で12歳未満の子供
  • インフォームドコンセント時の体重 >3 kg
  • バイパス剤による治療が必要
  • -十分な血液、肝臓、および腎機能
  • 出産の可能性がある女性の参加者については、上記のアーム A、B、および C と同じ避妊基準に従ってください。

除外基準:

アーム A、B、および C の除外基準:

  • 血友病A以外の遺伝性または後天性出血性疾患
  • -治験責任医師の判断で、血栓性微小血管症のリスクが高い
  • -スクリーニング前48週間以内の違法薬物またはアルコール乱用の履歴、調査官の判断
  • -以前（過去12か月）または現在の血栓塞栓性疾患の治療（抗血栓治療が現在進行中ではない以前のカテーテル関連血栓症を除く）または血栓塞栓症の兆候
  • 出血や血栓症のリスクを高める可能性のあるその他の状態
  • -モノクローナル抗体療法またはエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴
  • -クラスターの分化4（CD4）を伴う既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染 スクリーニング前の24週間以内の細胞数が200細胞/マイクロリットル（細胞/ mcL）未満。 -CD4が200細胞/ mcLを超え、他のすべての基準を満たすHIV感染の参加者は適格です
  • -登録時の全身免疫調節剤の使用または研究中の計画された使用、抗レトロウイルス療法を除く
  • -研究の実施を妨げる可能性がある、追加のリスクをもたらす可能性がある、または研究者の意見では、研究への参加者の安全な参加と完了を妨げる可能性のある同時疾患、治療、または臨床検査の異常
  • -研究中に計画された手術（抜歯または切開およびドレナージなどの軽微な処置を除く）
  • 領収書: 以前の調査研究におけるエミシズマブ。最後の薬物投与から 5 半減期以内に血友病性出血を治療またはリスクを軽減するための治験薬。 -血友病に関連しない治験薬を同時に、過去30日以内または5半減期のいずれか短い方
  • -妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定

アーム D の除外基準:

  • 血友病A以外の遺伝性または後天性出血性疾患
  • -進行中の（または研究中に受ける予定の）ITI治療またはFVIIIによる予防治療
  • -以前（過去12か月）または現在の血栓塞栓性疾患の治療（抗血栓治療が現在進行中ではない以前のカテーテル関連血栓症を除く）または血栓塞栓症の兆候
  • 出血や血栓症のリスクを高める可能性のあるその他の病気
  • -モノクローナル抗体療法またはエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴
  • -HIV、B型肝炎ウイルス（HBV）、またはC型肝炎ウイルス（HCV）による既知の感染
  • -治験責任医師の判断で、血栓性微小血管症のリスクが高い
  • -登録時の全身性免疫調節剤の使用または研究中の計画的使用
  • -研究中に計画された手術（抜歯または切開およびドレナージなどの軽微な処置を除く）
  • 血液または血液製剤（または生命を脅かす状態に対する標準治療）を受け取ることができない（または介護者が受けたがらない）
  • 領収書: 以前の調査研究におけるエミシズマブ。最後の薬物投与から 5 半減期以内に血友病性出血を治療またはリスクを軽減するための治験薬。 -血友病に関連しない治験薬を同時に、過去30日以内または5半減期のいずれか短い方
  • -研究の実施を妨げる可能性がある、追加のリスクをもたらす可能性がある、または研究者の意見では、研究への参加者の安全な参加と完了を妨げる可能性のある同時疾患、治療、または臨床検査の異常
  • -妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アーム B: 6 mg/kg Q4W でのエミシズマブ予防
血友病A（FVIIIインヒビターの有無にかかわらず）の12歳以上の参加者は、アームBに無作為に割り付けられ、予防的エミシズマブをSC注射で3 mg / kgの用量で最初の4週間、QWで投与し、続いてSCで6 mg / kgを投与します。注射 Q4W を少なくとも 24 週間。 24週間の治療後、参加者は、臨床的利益が得られる限り、この研究または別の延長研究の一部として販売承認が得られるまで、エミシズマブを継続することが許可されます。 参加者は、研究中の破過出血の治療のために、エピソードベースで標準治療を受け続けます。
薬：エミシズマブ
エミシズマブは、各治療群について説明したように、皮下 (SC) 注射によって投与されます。
他の名前：
  • ヘムライブラ
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
実験的：アーム D: 1.5 mg/kg QW でのエミシズマブ予防
血友病AおよびFVIIIインヒビターを有し、アームDに登録されている12歳未満の参加者は、最初の4週間はSC注射QWを介して3mg/kgの用量で予防的エミシズマブを受け取り、その後SC注射を介して1.5mg/kgをQWで少なくとも24週間。 24週間の治療後、参加者は、臨床的利益が得られる限り、この研究または別の延長研究の一部として販売承認が得られるまで、エミシズマブを継続することが許可されます。 参加者は、研究中の破過出血の治療のために、エピソードベースで標準治療を受け続けます。
薬：エミシズマブ
エミシズマブは、各治療群について説明したように、皮下 (SC) 注射によって投与されます。
他の名前：
  • ヘムライブラ
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
アクティブコンパレータ：C 群 (対照): 予防なし、その後エミシズマブ
C群に無作為に割り付けられた12歳以上の血友病A（FVIII阻害剤の有無にかかわらず）の参加者は、少なくとも24週間はいかなる予防治療も受けない。 24週間後、参加者は、4週間の皮下注射による3 mg/kg QWでのエミシズマブ予防投与に切り替える機会が得られ、その後、この研究の一部として、または別の延長研究として販売承認が得られるまで6 mg/kg Q4Wで投与されます。臨床上の利益が得られる限り。 参加者は、研究期間中、突発性出血の治療のために標準治療を受け続けます。
薬：エミシズマブ
エミシズマブは、各治療群について説明したように、皮下 (SC) 注射によって投与されます。
他の名前：
  • ヘムライブラ
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
実験的：アーム A: 1.5 mg/kg QW でのエミシズマブ予防
アームAにランダム化された12歳以上の血友病A（FVIII阻害剤の有無にかかわらず）の参加者は、最初の4週間、皮下注射QWにより3 mg/kgの用量で予防的エミシズマブを投与され、その後SC注射により1.5 mg/kgが投与されます。少なくとも 24 週間 Q4W で注射。 24週間の治療後、参加者は臨床上の利益が得られる限り、この研究の一環として、または別の延長研究として販売承認が得られるまでエミシズマブを継続することが認められる。 参加者は、研究期間中、突発性出血の治療のために標準治療を受け続けます。
薬：エミシズマブ
エミシズマブは、各治療群について説明したように、皮下 (SC) 注射によって投与されます。
他の名前：
  • ヘムライブラ
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療された出血に対するモデルベースの年間出血率
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中に治療された出血の数は、さまざまな追跡期間を考慮した負の二項回帰モデルを使用して年間出血率 (ABR) として推定されました。 治療された出血は、「出血の治療」と報告されている血友病治療薬の投与直後の出血として定義されました。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療された出血の年間出血率の平均計算値
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中の治療された出血数は、以下の式を使用して各参加者について年換算された計算年換算出血率 (ABR) としてここに示されます: ABR = (出血数/有効期間中の日数) x 365.25。 治療された出血は、「出血の治療」と報告されている血友病治療薬の投与直後の出血として定義されました。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療された出血について計算された年間出血率の中央値
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中の治療された出血数は、以下の式を使用して各参加者について年換算された計算年換算出血率 (ABR) としてここに示されます: ABR = (出血数/有効期間中の日数) x 365.25。 治療された出血は、「出血の治療」と報告されている血友病治療薬の投与直後の出血として定義されました。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
すべての出血に対するモデルベースの年間出血率
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中のすべての出血数は、さまざまな追跡期間を考慮した負の二項回帰モデルを使用して年間出血率 (ABR) として推定されました。 この結果の評価には、凝固因子による治療に関係なく、すべての出血が含まれますが、次の例外があります: 手術/処置による出血は除外されます。 「すべての出血」には治療済みの出血と未治療の出血の両方が含まれるため、72 時間ルールは治療済みの出血と未治療の出血に対して個別に適用されました。 治療された出血については、72 時間ルールは、最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ種類の同じ解剖学的位置での 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされることを意味しました。 未治療の出血については、出血自体から 72 時間の無治療期間を計算することにより、72 時間ルールが適用されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
すべての出血について計算された年間出血率の平均値
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
ここでは、有効期間中のすべての出血数を、次の式を使用して各参加者ごとに年換算した年間出血率 (ABR) の計算値として示します: ABR = (出血数 / 有効期間中の日数) x 365.25。 この結果の評価には、凝固因子による治療に関係なく、すべての出血が含まれますが、次の例外があります: 手術/処置による出血は除外されます。 「すべての出血」には治療済みの出血と未治療の出血の両方が含まれるため、72 時間ルールは治療済みの出血と未治療の出血に対して個別に適用されました。 治療された出血については、72 時間ルールは、最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ種類の同じ解剖学的位置での 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされることを意味しました。 未治療の出血については、出血自体から 72 時間の無治療期間を計算することにより、72 時間ルールが適用されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
すべての出血について計算された年間出血率の中央値
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
ここでは、有効期間中のすべての出血数を、次の式を使用して各参加者について年換算した年間出血率 (ABR) の計算値として示します: ABR = (出血数 / 有効期間中の日数) x 365.25。 この結果の評価には、凝固因子による治療に関係なく、すべての出血が含まれますが、次の例外があります: 手術/処置による出血は除外されます。 「すべての出血」には治療済みの出血と未治療の出血の両方が含まれるため、72 時間ルールは治療済みの出血と未治療の出血に対して個別に適用されました。 治療された出血については、72 時間ルールは、最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ種類の同じ解剖学的位置での 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされることを意味しました。 未治療の出血については、出血自体から 72 時間の無治療期間を計算することにより、72 時間ルールが適用されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療された自然出血に対するモデルベースの年間出血率
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中に治療された自然出血の数は、さまざまな追跡期間を考慮した負の二項回帰モデルを使用して年間出血率 (ABR) として推定されました。 治療された自然出血は、外傷や処置/手術などの他の既知の要因がない、治療された出血（「出血の治療」と報告されている血友病治療薬の直後の出血）として定義されました。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療された自然出血の年間出血率の平均計算値
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
ここでは、有効期間中に治療された自然出血の数を、次の式を使用して各参加者ごとに年換算した年間出血率 (ABR) の計算値として示します: ABR = (出血数 / 有効期間中の日数) x 365.25 。 治療された自然出血は、外傷や処置/手術などの他の既知の要因がない、治療された出血（「出血の治療」と報告されている血友病治療薬の直後の出血）として定義されました。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療された自然出血について計算された年間出血率の中央値
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
ここでは、有効期間中に治療された自然出血の数を、次の式を使用して各参加者ごとに年換算した年間出血率 (ABR) の計算値として示します: ABR = (出血数 / 有効期間中の日数) x 365.25 。 治療された自然出血は、外傷や処置/手術などの他の既知の要因がない、治療された出血（「出血の治療」と報告されている血友病治療薬の直後の出血）として定義されました。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療された関節出血のモデルベースの年間出血率
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中の治療された関節出血の数は、さまざまな追跡期間を考慮した負の二項回帰モデルを使用して年間出血率 (ABR) として推定されました。 治療された関節出血は、以下の症状の少なくとも 1 つに基づいて「関節」として報告されるタイプの出血と定義されました: 関節上の皮膚の腫れや熱さの増大、および/または痛みの増大、可動域の減少、または使用の困難関節をベースラインと比較し、出血の直後に「出血の治療」と報告されている血友病の治療薬を投与した。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療された関節出血の年間出血率の平均計算値
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中の治療された関節出血の数は、以下の式を使用して各参加者について年換算された年間出血率 (ABR) の計算値としてここに表示されます: ABR = (出血数/有効期間中の日数) x 365.25 。 治療された関節出血は、以下の症状の少なくとも 1 つに基づいて「関節」として報告されるタイプの出血と定義されました: 関節上の皮膚の腫れや熱さの増大、および/または痛みの増大、可動域の減少、または使用の困難関節をベースラインと比較し、出血の直後に「出血の治療」と報告されている血友病の治療薬を投与した。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療された関節出血について計算された年間出血率の中央値
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中の治療された関節出血の数は、以下の式を使用して各参加者について年換算された年間出血率 (ABR) の計算値としてここに表示されます: ABR = (出血数/有効期間中の日数) x 365.25 。 治療された関節出血は、以下の症状の少なくとも 1 つに基づいて「関節」として報告されるタイプの出血と定義されました: 関節上の皮膚の腫れや熱さの増大、および/または痛みの増大、可動域の減少、または使用の困難関節をベースラインと比較し、出血の直後に「出血の治療」と報告されている血友病の治療薬を投与した。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療対象の関節出血に対するモデルベースの年間出血率
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中の治療された標的関節出血の数は、さまざまな追跡期間を考慮した負の二項回帰モデルを使用して年間出血率（ABR）として推定されました。 治療された標的関節出血は、研究参加前の過去 24 週間に少なくとも 3 回の出血が発生した関節位置である標的関節、または未解決の標的関節 (以下を満たさない標的関節) における関節出血として定義されました。連続 12 か月以内にこの関節で 2 回の出血があり、出血の直後に「出血の治療」と報告されている血友病の治療薬が投与されました。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療対象の関節出血に対する年間出血率の平均計算値
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中の治療された標的関節出血の数は、以下の式を使用して各参加者について年換算された年間出血率 (ABR) の計算値としてここに表示されます: ABR = (出血数/有効期間中の日数) x 365.25。 治療された標的関節出血は、研究参加前の過去 24 週間に少なくとも 3 回の出血が発生した関節位置である標的関節、または未解決の標的関節 (以下を満たさない標的関節) における関節出血として定義されました。連続 12 か月以内にこの関節で 2 回の出血があり、出血の直後に「出血の治療」と報告されている血友病の治療薬が投与されました。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
治療対象の関節出血について計算された年間出血率の中央値
時間枠：ベースラインから少なくとも24週間まで
有効期間中の治療された標的関節出血の数は、以下の式を使用して各参加者について年換算された年間出血率 (ABR) の計算値としてここに表示されます: ABR = (出血数/有効期間中の日数) x 365.25。 治療された標的関節出血は、研究参加前の過去 24 週間に少なくとも 3 回の出血が発生した関節位置である標的関節、または未解決の標的関節 (以下を満たさない標的関節) における関節出血として定義されました。連続 12 か月以内にこの関節で 2 回の出血があり、出血の直後に「出血の治療」と報告されている血友病の治療薬が投与されました。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
ベースラインから少なくとも24週間まで
研究中のエミシズマブ予防投与と以前の一時的治療による治療前出血の計算された年間出血率の参加者内比較
時間枠：有効期間：治験登録の少なくとも24週間前（A+B NISの前回のエピソード療法の平均[最小-最大]：183[169-221]日）。および ベースラインから試験の少なくとも24週間まで（A+B NIS-エミシズマブの平均[最小-最大]：363 [324-422]日）
これは、NIS BH29768 で一時的な治療を受けた非介入研究 (NIS) 集団における、研究前と研究中の治療出血の年間出血率 (ABR) の参加者内比較です。 有効期間中の治療された出血数は、以下の式を使用して各参加者について年換算された計算された ABR としてここに表示されます: ABR = (出血数 / 有効期間中の日数) x 365.25。 治療された出血は、「出血の治療」と報告されている血友病治療薬の投与直後の出血として定義されました。 72 時間ルールが適用されました。最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ解剖学的位置で同じ種類の 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされました。 手術/処置による出血は除外されました。
有効期間：治験登録の少なくとも24週間前（A+B NISの前回のエピソード療法の平均[最小-最大]：183[169-221]日）。および ベースラインから試験の少なくとも24週間まで（A+B NIS-エミシズマブの平均[最小-最大]：363 [324-422]日）
研究中のエミシズマブ予防投与と研究前の一時的治療によるすべての出血について計算された年間出血率の参加者内比較
時間枠：有効期間：治験登録の少なくとも24週間前（A+B NISの前回のエピソード療法の平均[最小-最大]：183[169-221]日）。および ベースラインから試験の少なくとも24週間まで（A+B NIS-エミシズマブの平均[最小-最大]：363 [324-422]日）
これは、NIS BH29768 で一時的な治療を受けた非介入研究 (NIS) 集団における、研究前と研究中のすべての出血の年間出血率 (ABR) の参加者内比較です。 ABR は、次の式を使用して各参加者について計算されました: ABR = (出血数 / 有効期間中の日数) x 365.25。 凝固因子による治療に関係なく、すべての出血が含まれますが、次の例外を除きます: 手術/処置による出血は除外されます。 「すべての出血」には、治療済みの出血と未治療の出血の両方が含まれており、72 時間ルールはタイプごとに個別に適用されました。 治療された出血については、72 時間ルールは、最初の出血に対する最後の治療から 72 時間以内に 2 回目の出血が発生した場合、同じ種類の同じ解剖学的位置での 2 回の出血が 1 回の出血としてカウントされることを意味しました。 未治療の出血の場合、72 時間ルールは、出血自体から 72 時間の無治療期間として計算されました。
有効期間：治験登録の少なくとも24週間前（A+B NISの前回のエピソード療法の平均[最小-最大]：183[169-221]日）。および ベースラインから試験の少なくとも24週間まで（A+B NIS-エミシズマブの平均[最小-最大]：363 [324-422]日）
アーム A、B、および C: 18 歳以上の参加者の調整平均血友病 A 生活の質 (Haem-A-QoL) アンケートの 25 週目における身体的健康ドメイン スコア
時間枠：ベースラインと 25 週目
Haem-A-QoL アンケートは血友病 A 参加者を対象に開発され、血友病への対処の非常に具体的な側面を評価するために使用されています。 アンケートは、身体の健康、スポーツとレジャー、学校と仕事、血友病への対応、家族計画、感情、人間関係、治療、自分自身の見方、将来の見通しの10の領域に関する項目で構成されています。 各ドメインの合計スコアは 0 ～ 100 の範囲であり、スコアが低いほど生活の質が向上していることを示します。 身体的健康ドメインのスコアが報告されます (範囲は 0 ～ 100、スコアが低いほど身体的健康状態が良好であることを反映します)。 平均値は共分散分析 (ANCOVA) モデルによって導出され、ベースライン スコア、治療グループ、およびベースライン交互作用項による治療の共変量について調整されています。
ベースラインと 25 週目
アーム A、B、および C: 18 歳以上の参加者の Haem-A-QoL アンケートの身体的健康ドメイン スコアのベースラインから 25 週目までの変化
時間枠：ベースラインと 25 週目
Haem-A-QoL アンケートは血友病 A 参加者を対象に開発され、血友病への対処の非常に具体的な側面を評価するために使用されています。 アンケートは、身体の健康、スポーツとレジャー、学校と仕事、血友病への対応、家族計画、感情、人間関係、治療、自分自身の見方、将来の見通しの10の領域に関する項目で構成されています。 各ドメインの合計スコアは 0 ～ 100 の範囲であり、スコアが低いほど生活の質が向上していることを示します。 身体的健康ドメインのスコアが報告されます (範囲は 0 ～ 100、スコアが低いほど身体的健康状態が良好であることを反映します)。
ベースラインと 25 週目
アーム A、B、および C: 18 歳以上の参加者の 25 週目における調整済み平均 Haem-A-QoL アンケート合計スコア
時間枠：ベースラインと 25 週目
Haem-A-QoL アンケートは血友病 A 参加者を対象に開発され、血友病への対処の非常に具体的な側面を評価するために使用されています。 アンケートは、身体の健康、スポーツとレジャー、学校と仕事、血友病への対応、家族計画、感情、人間関係、治療、自分自身の見方、将来の見通しの10の領域に関する項目で構成されています。 各ドメインの合計スコアは 0 ～ 100 の範囲であり、スコアが低いほど生活の質が向上していることを示します。 Haem-A-QoL 合計スコアはすべてのドメイン スコアの平均で、0 ～ 100 の範囲であり、スコアが低いほど生活の質が向上していることを示します。 平均値は共分散分析 (ANCOVA) モデルによって導出され、ベースライン スコア、治療グループ、およびベースライン交互作用項による治療の共変量について調整されています。
ベースラインと 25 週目
アーム A、B、および C: 18 歳以上の参加者の Haem-A-QoL アンケート合計スコアのベースラインから 25 週目までの変化
時間枠：ベースラインと 25 週目
Haem-A-QoL アンケートは血友病 A 参加者を対象に開発され、血友病への対処の非常に具体的な側面を評価するために使用されています。 アンケートは、身体の健康、スポーツとレジャー、学校と仕事、血友病への対応、家族計画、感情、人間関係、治療、自分自身の見方、将来の見通しの10の領域に関する項目で構成されています。 各ドメインの合計スコアは 0 ～ 100 の範囲であり、スコアが低いほど生活の質が向上していることを示します。 Haem-A-QoL 合計スコアはすべてのドメイン スコアの平均で、0 ～ 100 の範囲であり、スコアが低いほど生活の質が向上していることを示します。
ベースラインと 25 週目
アーム A、B、および C: 12 ～ 17 歳の参加者におけるベースラインおよび 25 週目の血友病特有の生活の質の短い形式 (Haemo-QoL-SF) アンケートの合計スコア
時間枠：ベースラインと 25 週目
Haemo-QoL-SF には、青少年 (12 ～ 17 歳) の健康関連の生活の質 (HRQoL) に関連すると考えられる 9 つの側面をカバーする 35 項目が含まれています。 項目は、「まったくしない」、「ほとんどない」、「時々」、「頻繁に」、「常に」の 5 つのそれぞれの応答オプションで評価されます。 スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど HRQoL が低いことを示します。 事前に指定された統計分析計画によれば、アーム A、B、および C に無作為に割り付けられた若者の数が少数だったため、Haemo-QoL-SF のプロトコルで定義されたエンドポイントについて統計分析は実行されませんでした。
ベースラインと 25 週目
アーム A、B、および C: 調整済み平均ヨーロッパ生活の質 5 次元 5 レベルのアンケート (EQ-5D-5L) アンケート 25 週目のビジュアル アナログ スケール (VAS) スコア
時間枠：ベースラインと 25 週目
EQ-5D-5L は、健康関連の生活の質を評価するための、参加者が評価する標準化されたアンケートです。 EQ-5D-5L には、EQ-5D-5L 健康状態プロファイル (記述システム) と EQ-5D-5L VAS の 2 つのコンポーネントが含まれています。 VAS は、参加者の現在の健康状態を 0 から 100 のスケールで評価するように設計されています。0 は想像できる最悪の健康状態を表し、100 は想像できる最高の健康状態を表します。 平均値は共分散分析 (ANCOVA) モデルによって導出され、ベースライン スコア、治療グループ、およびベースライン交互作用項による治療の共変量について調整されています。
ベースラインと 25 週目
アーム A、B、および C: 25 週目の EQ-5D-5L アンケート VAS スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 25 週目
European Quality of Life 5-Dimensions-5 Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) は、健康関連の生活の質を評価するための、参加者が評価する標準化されたアンケートです。 EQ-5D-5L には、EQ-5D-5L 健康状態プロファイル (記述システム) と EQ-5D-5L VAS の 2 つのコンポーネントが含まれています。 VAS は、参加者の現在の健康状態を 0 から 100 のスケールで評価するように設計されています。0 は想像できる最悪の健康状態を表し、100 は想像できる最高の健康状態を表します。
ベースラインと 25 週目
アーム A、B、および C: 25 週目の調整済み平均 EQ-5D-5L インデックス ユーティリティ スコア
時間枠：ベースラインと 25 週目
European Quality of Life 5-Dimensions-5 Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) は、健康関連の生活の質を評価するための、参加者が評価する標準化されたアンケートです。 EQ-5D-5L には、EQ-5D-5L 健康状態プロファイル (記述システム) と EQ-5D-5L VAS の 2 つのコンポーネントが含まれています。 EQ-5D-5L 健康状態プロファイルは、移動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病の 5 つの領域で参加者の現在の健康状態を記録するように設計されています。 5 つのドメインからの回答を使用して、0 から 1 のスケールで単一のインデックス ユーティリティ スコアが計算されます。スコアが高いほど、生活の質の向上を反映します。 平均値は共分散分析 (ANCOVA) モデルによって導出され、ベースライン スコア、治療グループ、およびベースライン交互作用項による治療の共変量について調整されています。
ベースラインと 25 週目
アーム A、B、および C: 25 週目の EQ-5D-5L インデックスユーティリティスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 25 週目
European Quality of Life 5-Dimensions-5 Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) は、健康関連の生活の質を評価するための、参加者が評価する標準化されたアンケートです。 EQ-5D-5L には、EQ-5D-5L 健康状態プロファイル (記述システム) と EQ-5D-5L VAS の 2 つのコンポーネントが含まれています。 EQ-5D-5L 健康状態プロファイルは、移動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病の 5 つの領域で参加者の現在の健康状態を記録するように設計されています。 5 つのドメインからの回答を使用して、0 から 1 のスケールで単一のインデックス ユーティリティ スコアが計算されます。スコアが高いほど、生活の質の向上を反映します。
ベースラインと 25 週目
アーム D: 8 ～ 12 歳の参加者の 25 週目における Haemo-QoL-SF アンケートの身体的健康および合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 25 週目
血友病特有の生活の質（Haemo-QoL-SF）の簡易質問票には、小児の健康関連の生活の質（HRQoL）に関連すると考えられる 9 つの側面をカバーする 35 項目が含まれています。 項目は、「まったくしない」、「ほとんどない」、「時々」、「頻繁に」、「常に」の 5 つのそれぞれの応答オプションで評価されます。 スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど HRQoL が低いことを示します。
ベースラインと 25 週目
アームD：インヒビターを持つ血友病患者のための介護者報告型適応健康関連QOL（適応型Inhib-QoL）介護者負担質問票の側面を含む変換総合スコアの経時変化
時間枠：ベースライン（第1週）および第13週と第25週
すべての年齢の子どもを対象に、HRQoL（健康関連QOL）の代理評価および介護者の負担の側面を、Adapted Inhib-QoL with Aspects of Caregiver Burden 質問票を用いて収集した。 この質問票は2部構成である。 第1部では、介護者に子どものHRQoL（代理HRQoL）に関する意見を尋ねる。 第2部では、介護者に子どもの状況が自分にとってどのような影響を与えているか（すなわち、子どもの疾患と治療が介護者に与える影響）を評価するよう求める。 各項目は、それぞれ5段階の回答選択肢（決してない、まれに、時々、頻繁に、いつも）で評価される。 スコアは0から100の範囲であり、低いスコアはより良いHRQoLを示す。 総合スコアは、尺度内のすべての項目の合計として算出される。
ベースライン（第1週）および第13週と第25週
無作為比較群の一次解析における、世界保健機関（WHO）有害事象共通毒性基準に基づく重症度を有する、少なくとも1つの有害事象を有した参加者数
時間枠：ベースラインから主要評価項目のカットオフ日（少なくとも24週間）まで：アームC（対照群）予防なし、中央値（範囲）：24.0（23.9-28.0）週間；アームAおよびBエミシズマブ、中央値（範囲）：アームA：43.7（28.1-60.3）週間；アームB：46.1（24.0-58.7）週間
少なくとも1つの有害事象（AE）を経験した参加者数は、すべての非重篤なAEおよび重篤なAEを含めて、ここに報告されています。 ICH（国際医薬品規制調和会議）の医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）ガイドラインによれば、AEとは、因果関係の有無にかかわらず、医薬品を投与された臨床試験の被験者に発生したあらゆる好ましくない医学的出来事を指します。 「重度」と「重篤」という用語は同義ではありません。 重篤なAEとは、標準的な基準のいずれかを満たす重大な医学的出来事であるAEを指します。 重症度はAEの強度を指し（例：軽度、中等度、重度と評価される、または世界保健機関[WHO]の毒性評価尺度に従う）、出来事自体は比較的医学的重要性が低い場合があります。 重症度と重篤性は、報告された各AEについて試験責任医師によって独立して評価されました。
ベースラインから主要評価項目のカットオフ日（少なくとも24週間）まで：アームC（対照群）予防なし、中央値（範囲）：24.0（23.9-28.0）週間；アームAおよびBエミシズマブ、中央値（範囲）：アームA：43.7（28.1-60.3）週間；アームB：46.1（24.0-58.7）週間
世界保健機関（WHO）毒性グレーディングスケールに基づく重症度別の有害事象を少なくとも1つ以上経験した参加者数、最終解析
時間枠：エミシズマブ初回投与から研究終了まで：A群からC群：最大88か月；D群：最大52.4か月
少なくとも1つの有害事象（AE）を経験した参加者の数は、非重篤なAEと重篤なAEの両方を含めて、ここに報告されています。 ICHの医薬品の臨床試験の実施の基準に関するガイドラインによれば、AEとは、因果関係の有無にかかわらず、医薬品を投与された臨床試験の被験者に生じたあらゆる好ましくない医学的出来事を指します。 「重度」と「重篤」は同義語ではありません。 重篤なAEとは、標準的な基準のいずれかを満たす重要な医学的出来事であるAEのことです。 重症度とはAEの強度を指し（例えば、軽度、中等度、重度と評価される、または世界保健機関[WHO]の毒性評価尺度に従う）、事象自体は医学的に比較的軽微な重要性である場合があります。 重症度と重篤性は、報告された各AEについて、研究者によって独立して評価されました。
エミシズマブ初回投与から研究終了まで：A群からC群：最大88か月；D群：最大52.4か月
最終解析における、研究薬の中止を引き起こした少なくとも1つの有害事象を有する参加者数
時間枠：エミシズマブ初回投与から研究終了まで： アームA～C：最大88か月； アームD：最大52.4か月
国際医薬品規制調和会議（ICH）の医薬品臨床試験の実施の基準（GCP）ガイドラインによると、有害事象（AE）とは、医薬品を投与された臨床試験の被験者において発生するあらゆる好ましくない医学的事象であり、因果関係の有無に関わらない。 「重度」と「重篤」という用語は同義ではない。 重篤なAEとは、標準的な基準のいずれかを満たす重要な医学的事象であるAEを指す。 重症度とは、AEの強度を指す（例えば、世界保健機関（WHO）の毒性評価尺度に基づき、1＝軽度、2＝中等度、3＝重度、または4＝生命を脅かす可能性があると評価される）。事象自体は比較的医学的に軽微な重要性である可能性がある。 重症度と重篤性は、報告された各AEについて研究者によって独立して評価された。
エミシズマブ初回投与から研究終了まで： アームA～C：最大88か月； アームD：最大52.4か月
WHO毒性グレード分類に基づく全身性過敏症、アナフィラキシー、またはアナフィラクトイド反応を少なくとも1回発症した参加者数、最終解析
時間枠：エミシズマブ初回投与から研究終了まで: アームA～C: 最大88か月; アームD: 最大52.4か月
ICH（国際調和会議）の適正臨床試験実施基準（GCP）ガイドラインによると、有害事象（AE）とは、医薬品を投与された臨床試験の被験者において発生する、因果関係の有無にかかわらず、好ましくない医学的事象を指します。 「重症（severe）」と「重篤（serious）」という用語は同義ではありません。 重篤なAEとは、標準的な基準のいずれかを満たす重大な医学的事象であるAEを指します。 重症度はAEの強度を指し（例：世界保健機関［WHO］の有害事象共通規準に基づき、1＝軽度、2＝中等度、3＝重度、4＝生命を脅かす可能性がある、と評価される）、事象自体は比較的軽微な医学的意義を持つ場合があります。 重症度と重篤性は、報告された各AEについて、試験責任医師が独立して評価しました。
エミシズマブ初回投与から研究終了まで: アームA～C: 最大88か月; アームD: 最大52.4か月
WHO毒性グレーディングスケールによる重症度、最終解析における少なくとも1つの血栓塞栓症イベントを有する参加者数
時間枠：最初のエミシズマブ投与から研究終了まで：アームA～C：最大88ヶ月；アームD：最大52.4ヶ月
ICHの医薬品臨床試験の実施の基準（GCP）ガイドラインによると、有害事象（AE）とは、医薬品を投与された臨床試験の被験者に発生した、因果関係の有無に関わらず、あらゆる好ましくない医学的事象を指します。
「重度」と「重篤」という用語は同義ではありません。
重篤なAEとは、標準的な基準のいずれかを満たす重要な医学的事象であるあらゆるAEを指します。
重度とは、AEの強度を指します（例えば、世界保健機関（WHO）の有害事象共通毒性基準に基づき、1＝軽度、2＝中等度、3＝重度、4＝生命を脅かす可能性があると評価される）。事象自体は医学的に比較的軽微な重要性しかない場合もあります。
重度と重篤は、報告された各AEについて、試験責任医師によって独立して評価されました。
最初のエミシズマブ投与から研究終了まで：アームA～C：最大88ヶ月；アームD：最大52.4ヶ月
WHO毒性グレード分類に基づく重症度による血栓性微小血管症を少なくとも1つ有する参加者の数、最終解析
時間枠：最初のエミシズマブ投与から研究終了まで： アームA～C：最大88か月； アームD：最大52.4か月
ICHの医薬品の臨床試験の実施に関する基準（GCP）ガイドラインによれば、有害事象（AE）とは、医薬品を投与された臨床試験の被験者に生じた、因果関係の有無にかかわらず、好ましくないあらゆる医学的出来事を指します。 「重度」と「重篤」という用語は同義ではありません。 重篤なAEとは、標準的な基準のいずれかに該当する重大な医学的出来事であるAEを指します。 重度とは、AEの強度を指します（例：世界保健機関（WHO）の有害事象の重症度分類に基づき、1＝軽度、2＝中等度、3＝重度、または4＝生命を脅かす可能性のあるものと評価される）。その出来事自体は、比較的医学的に軽微な重要性である可能性があります。 重度と重篤性は、報告された各AEについて、試験責任医師が独立して評価しました。
最初のエミシズマブ投与から研究終了まで： アームA～C：最大88か月； アームD：最大52.4か月
世界保健機関（WHO）の毒性グレーディングスケールに基づく、注射部位反応を少なくとも1回経験した参加者数、最終解析
時間枠：エミシズマブ初回投与から試験終了まで：アームA～C：最大88か月；アームD：最大52.4か月
国際医薬品規制調和会議（ICH）の医薬品の臨床試験の実施の基準に関するガイドラインによると、有害事象（AE）とは、医薬品を投与された臨床試験の被験者に生じたあらゆる好ましくない医学的出来事であり、因果関係の有無は問わない。 「重度」と「重篤」という用語は同義ではない。 重篤なAEとは、標準的な基準のいずれかに該当する重要な医学的出来事であるAEを指す。 重症度はAEの強度を指し（例：世界保健機関[WHO]の有害事象共通規準評価尺度に基づき、1=軽度、2=中等度、3=重度、4=生命を脅かす可能性があると評価される）、出来事自体は医学的に比較的軽微な重要性である場合もある。 重症度と重篤性は、報告された各AEについて試験責任医師が独立して評価した。
エミシズマブ初回投与から試験終了まで：アームA～C：最大88か月；アームD：最大52.4か月
ベースラインからベースライン後最高WHOグレードへのシフトによる血清化学検査異常を有する参加者数
時間枠：エミシズマブ初回投与から試験終了まで：A～C群：最長88か月；D群：最長52.4か月
研究期間中にエミシズマブ投与中の参加者における検査化学パラメータの異常推移は、ベースラインからベースライン後の最高WHOグレード（1 = 軽度、2 = 中等度、3 = 重度、4 = 生命を脅かす可能性）への推移として以下に示します。 すべての検査異常が有害事象として認められるわけではありません。 検査結果は、以下の基準のいずれかを満たす場合、有害事象として報告する必要があります：臨床症状を伴う場合；研究治療の変更につながる場合；医療介入または併用療法の変更につながる場合；研究者の判断で臨床的に有意である場合。 すべての検査所見を確認することは研究者の責任でした。 SGOT/AST = 血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ/アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ；SGPT/ALT = 血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ/アラニンアミノトランスフェラーゼ
エミシズマブ初回投与から試験終了まで：A～C群：最長88か月；D群：最長52.4か月
ベースラインから投与後最高WHOグレードへの推移による血液学検査異常を有する参加者数
時間枠：エミシズマブ初回投与から試験終了まで：アームA～C：最大88か月；アームD：最大52.4か月
本研究中、エミシズマブ投与中の検査室血液学パラメータの異常シフトを示した参加者数を、ベースラインからベースライン後の最高WHOグレード（1＝軽度、2＝中等度、3＝重度、または4＝生命を脅かす可能性のあるもの）へのシフトとして以下に示します。 すべての検査異常が有害事象として該当するわけではありません。 検査結果は、以下のいずれかの基準を満たす場合、有害事象として報告する必要があります：臨床症状を伴う場合；研究治療の変更を要する場合；医学的介入または併用療法の変更を要する場合；研究者の判断で臨床的に有意である場合。 すべての検査所見を確認することは研究者の責任でした。
エミシズマブ初回投与から試験終了まで：アームA～C：最大88か月；アームD：最大52.4か月
経時的な体温のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび第5週、第25週、第49週、第73週
Arm Cのデータはエミシズマブ予防投与期間からのものであり、他の試験群の来院スケジュールに対応するようにラベル付けされています。 Arm Cについては、これは参加者がエミシズマブの投与を開始するために切り替えた時点（24週間の予防投与なしを完了した後）からの相対的なものです。
ベースラインおよび第5週、第25週、第49週、第73週
パルスレートのベースラインからの経時変化
時間枠：ベースライン、5週、25週、49週、73週
Arm Cのデータはエミシズマブ予防投与期間からのものであり、他の試験群の来院スケジュールに対応するようにラベル付けされています。 Arm Cでは、これは参加者がエミシズマブの投与を開始するために切り替えた時点（24週間の予防投与なしを完了した後）を基準としています。
ベースライン、5週、25週、49週、73週
時間経過に伴う呼吸数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、5週、25週、49週、73週
アームCのデータは、エミシズマブ予防投与期間からのものであり、他の研究アームの来院スケジュールに対応するようにラベル付けされています。 アームCの場合、これは参加者がエミシズマブの投与を開始するために切り替えた時点（24週間の予防投与なしを完了した後）を基準としています。
ベースライン、5週、25週、49週、73週
経時的な収縮期血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、5週、25週、49週、および73週
Arm Cのデータはエミシズマブ予防投与期間からのものであり、他の研究群の来院スケジュールに対応するようにラベル付けされています。 Arm Cについては、これは参加者がエミシズマブの投与を開始するために切り替えた時点（24週間の無予防投与を完了した後）を基準としています。
ベースライン、5週、25週、49週、および73週
経時的な拡張期血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、5週目、25週目、49週目、73週目
アームCのデータはエミシズマブ予防投与期間からのものであり、他の研究アームの訪問スケジュールに対応するようにラベル付けされています。 アームCの場合、これは参加者がエミシズマブの投与を開始するために切り替えた時点（24週間の予防投与なしを完了した後）を基準としています。
ベースライン、5週目、25週目、49週目、73週目
ベースライン後抗エミシズマブ抗体（ADA）状態別参加者数
時間枠：ベースライン時およびベースライン後の指定時点で、エミシズマブ初回投与からデータカットオフ日までに採取したサンプル。エミシズマブへの曝露時間の中央値（範囲）：全群：196.14（20.1-222.1）週；群Dのみ：64.14（61.1-67.3）週
参加者は、ベースライン時に抗薬物抗体（ADA）陰性であり、研究薬投与後にADA反応を発現した場合、またはベースライン時にADA陽性であり、ベースライン後サンプルのうち1つ以上の力価がベースラインサンプルの力価の少なくとも4倍以上であった場合、ADA陽性と見なされました。
参加者は、ベースライン時にADA陰性であり、薬剤投与後のすべてのベースライン後サンプルが陰性であった場合、またはベースライン時にADA陽性であったが、ベースラインサンプルの力価の少なくとも4倍以上の力価を示す薬剤投与後のベースライン後サンプルがなかった場合、ADA陰性と見なされました。
ベースライン時およびベースライン後の指定時点で、エミシズマブ初回投与からデータカットオフ日までに採取したサンプル。エミシズマブへの曝露時間の中央値（範囲）：全群：196.14（20.1-222.1）週；群Dのみ：64.14（61.1-67.3）週
エミシズマブのプラズマトラフ濃度（Ctrough）
時間枠：群Aおよび群D（群Dのみ第49週まで）、毎週投与（QW）：第2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、33、41、49、61、73、85、97、109、121、133週；群Bおよび群C、4週毎投与（Q4W）：第2、3、4、5、9、13、17、21、25、37、49、61、73、85、97、109、121、133週
Arm Cのデータはエミシズマブ予防投与期間からのものであり、他の研究アームの訪問スケジュールに対応するようにラベル付けされています。 Arm Cについては、これは参加者がエミシズマブの投与を開始するために切り替えた時点（24週間の非予防投与を完了した後）からの相対的なものです。
群Aおよび群D（群Dのみ第49週まで）、毎週投与（QW）：第2、3、4、5、7、9、13、17、21、25、33、41、49、61、73、85、97、109、121、133週；群Bおよび群C、4週毎投与（Q4W）：第2、3、4、5、9、13、17、21、25、37、49、61、73、85、97、109、121、133週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hoffmann-La Roche

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月26日

一次修了 (実際)

2022年8月3日

研究の完了 (実際)

2025年8月29日

試験登録日

最初に提出

2017年10月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年10月17日

最初の投稿 (実際)

2017年10月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月11日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • YO39309

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

適格な研究のために、資格のある研究者は、個々の患者レベルの臨床データへのアクセスを要求する場合があります。 臨床研究情報の透明性に対するRocheのコミットメントをご覧ください：https：//go.roche.com/data_sharing

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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