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Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von prophylaktischem Emicizumab im Vergleich zu keiner Prophylaxe bei Hämophilie-A-Teilnehmern (HAVEN 5)

11. März 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine randomisierte, multizentrische, offene klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von prophylaktischem Emicizumab im Vergleich zu keiner Prophylaxe bei Hämophilie-A-Patienten

Diese multizentrische, offene Phase-3-Studie mit randomisierten und nicht-randomisierten Armen soll die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Emicizumab bei Teilnehmern mit Hämophilie A unabhängig vom Faktor-VIII- (FVIII-)Inhibitorstatus untersuchen. Teilnehmer im Alter von mindestens (≥) 12 Jahren, die vor Beginn der Studie eine episodische Therapie mit FVIII oder Bypassing-Mitteln erhalten haben und in den letzten 24 Wochen mindestens 5 Blutungen erlitten haben, werden im Verhältnis 2:2:1 zu den folgenden randomisiert Schemata: Arm A: Emicizumab-Prophylaxe mit 3 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) einmal wöchentlich (QW) subkutan (SC) für 4 Wochen, gefolgt von 1,5 mg/kg QW SC; Arm B: Emicizumab-Prophylaxe mit 3 mg/kg QW s.c. für 4 Wochen, gefolgt von 6 mg/kg einmal alle 4 Wochen (Q4W) s.c.; und Arm C: Keine Prophylaxe (Kontrollarm). Darüber hinaus werden pädiatrische Teilnehmer unter (<) 12 Jahren mit Hämophilie-A- und FVIII-Inhibitoren, die vor Studieneintritt eine episodische Therapie mit Bypassing-Mitteln erhalten haben, in Arm D aufgenommen: Emicizumab-Prophylaxe mit 3 mg/kg QW SC für 4 Wochen, gefolgt von 1,5 mg/kg QW SC.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

85

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Centre-South University
      • Guangdong Province Guangzhou City, China, 510515
        • Southern Medical University Nanfang Hospital
      • Shanghai, China, 200025
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
      • Tianjin, China, 300020
        • Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
      • Wuhan, China, 430030
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech
      • Wuhan, China, 430022
        • Xiehe Hospital, Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital
  • Malaysia
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sabah
      • Sabah, Sabah, Malaysia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Einschlusskriterien für die Arme A, B und C:

  • Diagnose einer schweren angeborenen Hämophilie A oder Hämophilie A mit FVIII-Inhibitoren
  • 12 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Körpergewicht ≥40 Kilogramm (kg) zum Zeitpunkt des Screenings
  • Teilnehmer ohne FVIII-Inhibitoren (<0,6 Bethesda-Einheiten pro Milliliter [BU/ml]), die eine erfolgreiche Immuntoleranzinduktion (ITI) abgeschlossen haben, müssen dies mindestens 5 Jahre vor dem Screening getan haben und keine Anzeichen für ein Wiederauftreten des Inhibitors (permanent oder vorübergehend) haben.
  • Dokumentation der Details der episodischen Therapie (FVIII oder Bypassing-Mittel) und der Anzahl der Blutungsepisoden für mindestens die letzten 24 Wochen und ≥5 Blutungen in den letzten 24 Wochen vor Studieneintritt
  • Ausreichende hämatologische, hepatische und renale Funktion
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter: Zustimmung, während des Behandlungszeitraums und für mindestens 5 Eliminationshalbwertszeiten (24 Wochen) nach der letzten Dosis des Studienmedikaments abstinent zu bleiben oder eine protokolldefinierte Verhütungsmaßnahme anzuwenden

Einschlusskriterien für Arm D:

  • Diagnose einer angeborenen Hämophilie A jeden Schweregrades und dokumentierte Vorgeschichte von Inhibitoren mit hohem Titer (d. h. ≥ 5 BE/ml)
  • Kinder unter 12 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Körpergewicht > 3 kg zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Erfordert eine Behandlung mit Umgehungsmitteln
  • Ausreichende hämatologische, hepatische und renale Funktion
  • Befolgen Sie für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter dieselben Verhütungskriterien wie oben für die Arme A, B und C aufgeführt

Ausschlusskriterien:

Ausschlusskriterien für die Arme A, B und C:

  • Andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung als Hämophilie A
  • Hohes Risiko für thrombotische Mikroangiopathie nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Vorgeschichte von illegalem Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 48 Wochen vor dem Screening nach Ermessen des Ermittlers
  • Frühere (in den letzten 12 Monaten) oder aktuelle Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung (mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird) oder Anzeichen einer thromboembolischen Erkrankung
  • Andere Erkrankungen, die das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion
  • Bekannte Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV) mit Differenzierungscluster 4 (CD4)-Zählung <200 Zellen/Mikroliter (Zellen/μl) innerhalb von 24 Wochen vor dem Screening. Teilnahmeberechtigt sind Teilnehmer mit einer HIV-Infektion, die einen CD4-Wert von >200 Zellen/μl aufweisen und alle anderen Kriterien erfüllen
  • Verwendung von systemischen Immunmodulatoren bei der Einschreibung oder geplanten Verwendung während der Studie, mit Ausnahme der antiretroviralen Therapie
  • Gleichzeitige Erkrankung, Behandlung oder Anomalie bei klinischen Labortests, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten, ein zusätzliches Risiko darstellen oder nach Meinung des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Teilnehmers an und den Abschluss der Studie ausschließen würden
  • Geplanter chirurgischer Eingriff (mit Ausnahme kleinerer Eingriffe wie Zahnextraktion oder Inzision und Drainage) während der Studie
  • Erhalt von: Emicizumab in einer früheren Untersuchungsstudie; Ein Prüfpräparat zur Behandlung oder Verringerung des Risikos hämophiler Blutungen innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der letzten Arzneimittelverabreichung; Ein nicht mit Hämophilie zusammenhängendes Prüfpräparat gleichzeitig innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was kürzer ist
  • Schwanger oder stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden

Ausschlusskriterien für Arm D:

  • Andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung als Hämophilie A
  • Fortlaufende (oder während der Studie geplante) ITI-Therapie oder Prophylaxebehandlung mit FVIII
  • Frühere (in den letzten 12 Monaten) oder aktuelle Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung (mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird) oder Anzeichen einer thromboembolischen Erkrankung
  • Andere Krankheiten, die das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion
  • Bekannte Infektion mit HIV, Hepatitis-B-Virus (HBV) oder Hepatitis-C-Virus (HCV)
  • Hohes Risiko für thrombotische Mikroangiopathie nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Verwendung von systemischen Immunmodulatoren bei der Einschreibung oder geplanten Verwendung während der Studie
  • Geplanter chirurgischer Eingriff (mit Ausnahme kleinerer Eingriffe wie Zahnextraktion oder Inzision und Drainage) während der Studie
  • Unfähigkeit (oder Unwilligkeit der Pflegekraft), Blut oder Blutprodukte (oder eine Standardbehandlung für einen lebensbedrohlichen Zustand) zu erhalten (zuzulassen)
  • Erhalt von: Emicizumab in einer früheren Untersuchungsstudie; Ein Prüfpräparat zur Behandlung oder Verringerung des Risikos hämophiler Blutungen innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der letzten Arzneimittelverabreichung; Ein nicht mit Hämophilie zusammenhängendes Prüfpräparat gleichzeitig innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was kürzer ist
  • Gleichzeitige Erkrankung, Behandlung oder Anomalie bei klinischen Labortests, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten, ein zusätzliches Risiko darstellen oder nach Meinung des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Teilnehmers an und den Abschluss der Studie ausschließen würden
  • Schwanger oder stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm B: Emicizumab-Prophylaxe mit 6 mg/kg alle 4 Wochen
Teilnehmer im Alter von ≥ 12 Jahren mit Hämophilie A (mit oder ohne FVIII-Hemmer), die in Arm B randomisiert werden, erhalten prophylaktisches Emicizumab in einer Dosis von 3 mg/kg per subkutaner Injektion QW für die ersten 4 Wochen, gefolgt von 6 mg/kg per subkutaner Injektion Injektion Q4W für mindestens 24 Wochen. Nach 24-wöchiger Behandlung dürfen die Teilnehmer Emicizumab bis zur Marktzulassung im Rahmen dieser Studie oder einer separaten Verlängerungsstudie fortsetzen, solange sie einen klinischen Nutzen daraus ziehen. Die Teilnehmer erhalten weiterhin episodisch Standardbehandlungen zur Behandlung von Durchbruchblutungen während der Studie.
Arzneimittel: Emicizumab
Emicizumab wird per subkutaner (sc) Injektion verabreicht, wie für jeden Behandlungsarm beschrieben.
Andere Namen:
  • Halbwaage
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Experimental: Arm D: Emicizumab-Prophylaxe mit 1,5 mg/kg QW
Teilnehmer unter 12 Jahren mit Hämophilie-A- und FVIII-Inhibitoren, die in Arm D eingeschrieben sind, erhalten prophylaktisches Emicizumab in einer Dosis von 3 mg/kg per subkutaner Injektion QW für die ersten 4 Wochen, gefolgt von 1,5 mg/kg per subkutaner Injektion QW für at mindestens 24 Wochen. Nach 24-wöchiger Behandlung dürfen die Teilnehmer Emicizumab bis zur Marktzulassung im Rahmen dieser Studie oder einer separaten Verlängerungsstudie fortsetzen, solange sie einen klinischen Nutzen daraus ziehen. Die Teilnehmer erhalten weiterhin episodisch Standardbehandlungen zur Behandlung von Durchbruchblutungen während der Studie.
Arzneimittel: Emicizumab
Emicizumab wird per subkutaner (sc) Injektion verabreicht, wie für jeden Behandlungsarm beschrieben.
Andere Namen:
  • Halbwaage
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Aktiver Komparator: Arm C (Kontrolle): Keine Prophylaxe, dann Emicizumab
Teilnehmer ≥ 12 Jahre mit Hämophilie A (mit oder ohne FVIII-Inhibitoren), die randomisiert Arm C zugeordnet werden, erhalten mindestens 24 Wochen lang keine prophylaktische Behandlung. Nach 24 Wochen haben die Teilnehmer die Möglichkeit, 4 Wochen lang auf eine Emicizumab-Prophylaxe mit 3 mg/kg QW per SC-Injektion umzusteigen, gefolgt von 6 mg/kg Q4W bis zur Marktzulassung im Rahmen dieser Studie oder einer separaten Verlängerungsstudie solange sie einen klinischen Nutzen haben. Die Teilnehmer erhalten weiterhin episodisch Standardbehandlungen zur Behandlung von Durchbruchblutungen während der Studie.
Arzneimittel: Emicizumab
Emicizumab wird per subkutaner (sc) Injektion verabreicht, wie für jeden Behandlungsarm beschrieben.
Andere Namen:
  • Halbwaage
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Experimental: Arm A: Emicizumab-Prophylaxe mit 1,5 mg/kg QW
Teilnehmer ≥ 12 Jahre mit Hämophilie A (mit oder ohne FVIII-Inhibitoren), die randomisiert Arm A zugeteilt werden, erhalten in den ersten 4 Wochen prophylaktisch Emicizumab in einer Dosis von 3 mg/kg per SC-Injektion QW, gefolgt von 1,5 mg/kg per SC Injektion Q4W für mindestens 24 Wochen. Nach 24-wöchiger Behandlung dürfen die Teilnehmer Emicizumab bis zur Marktzulassung im Rahmen dieser Studie oder einer separaten Verlängerungsstudie fortsetzen, sofern daraus ein klinischer Nutzen resultiert. Die Teilnehmer erhalten weiterhin episodisch Standardbehandlungen zur Behandlung von Durchbruchblutungen während der Studie.
Arzneimittel: Emicizumab
Emicizumab wird per subkutaner (sc) Injektion verabreicht, wie für jeden Behandlungsarm beschrieben.
Andere Namen:
  • Halbwaage
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Modellbasierte jährliche Blutungsrate für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als jährliche Blutungsrate (ABR) mithilfe eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte Blutung wurde als Blutung definiert, auf die direkt ein Hämophiliemedikament folgte, das als „Blutbehandlung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Eine behandelte Blutung wurde als Blutung definiert, auf die direkt ein Hämophiliemedikament folgte, das als „Blutbehandlung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Eine behandelte Blutung wurde als Blutung definiert, auf die direkt ein Hämophiliemedikament folgte, das als „Blutbehandlung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Modellbasierte jährliche Blutungsrate für alle Blutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl aller Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als jährliche Blutungsrate (ABR) mithilfe eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. In diese Ergebnismessung werden alle Blutungen einbezogen, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit der folgenden Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Da „alle Blutungen“ sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungen umfassen, wurde die 72-Stunden-Regel getrennt für behandelte und unbehandelte Blutungen umgesetzt. Bei behandelten Blutungen bedeutete die 72-Stunden-Regel, dass zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle als eine Blutung gezählt wurden, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Bei unbehandelten Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel umgesetzt, indem ab der Blutung ein behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden berechnet wurde.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für alle Blutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl aller Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. In diese Ergebnismessung werden alle Blutungen einbezogen, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit der folgenden Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Da „alle Blutungen“ sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungen umfassen, wurde die 72-Stunden-Regel getrennt für behandelte und unbehandelte Blutungen umgesetzt. Bei behandelten Blutungen bedeutete die 72-Stunden-Regel, dass zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle als eine Blutung gezählt wurden, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Bei unbehandelten Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel umgesetzt, indem ab der Blutung ein behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden berechnet wurde.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für alle Blutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl aller Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. In diese Ergebnismessung werden alle Blutungen einbezogen, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit der folgenden Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Da „alle Blutungen“ sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungen umfassen, wurde die 72-Stunden-Regel getrennt für behandelte und unbehandelte Blutungen umgesetzt. Bei behandelten Blutungen bedeutete die 72-Stunden-Regel, dass zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle als eine Blutung gezählt wurden, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Bei unbehandelten Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel umgesetzt, indem ab der Blutung ein behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden berechnet wurde.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Modellbasierte jährliche Blutungsrate für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als jährliche Blutungsrate (ABR) mithilfe eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte spontane Blutung wurde definiert als eine behandelte Blutung (Blutung, direkt gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das angeblich eine „Blutungsbehandlung“ darstellt), ohne dass ein anderer bekannter Faktor wie ein Trauma oder ein Eingriff/eine Operation bekannt war. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte spontane Blutung wurde definiert als eine behandelte Blutung (Blutung, direkt gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das angeblich eine „Blutungsbehandlung“ darstellt), ohne dass ein anderer bekannter Faktor wie ein Trauma oder ein Eingriff/eine Operation bekannt war. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte spontane Blutung wurde definiert als eine behandelte Blutung (Blutung, direkt gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das angeblich eine „Blutungsbehandlung“ darstellt), ohne dass ein anderer bekannter Faktor wie ein Trauma oder ein Eingriff/eine Operation bekannt war. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Modellbasierte jährliche Blutungsrate für behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Gelenkblutungen über den Wirksamkeitszeitraum wurde als jährliche Blutungsrate (ABR) mithilfe eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte Gelenkblutung wurde als Blutung der Art „Gelenk“ definiert, die auf mindestens einem der folgenden Symptome beruhte: zunehmende Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk und/oder zunehmende Schmerzen, verminderte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung Das Gelenk wurde mit dem Ausgangswert verglichen, und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, das angeblich eine „Behandlung von Blutungen“ darstellte. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Gelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte Gelenkblutung wurde als Blutung der Art „Gelenk“ definiert, die auf mindestens einem der folgenden Symptome beruhte: zunehmende Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk und/oder zunehmende Schmerzen, verminderte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung Das Gelenk wurde mit dem Ausgangswert verglichen, und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, das angeblich eine „Behandlung von Blutungen“ darstellte. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Gelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte Gelenkblutung wurde als Blutung der Art „Gelenk“ definiert, die auf mindestens einem der folgenden Symptome beruhte: zunehmende Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk und/oder zunehmende Schmerzen, verminderte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung Das Gelenk wurde mit dem Ausgangswert verglichen, und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, das angeblich eine „Behandlung von Blutungen“ darstellte. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Modellbasierte jährliche Blutungsrate für behandelte Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Zielgelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als jährliche Blutungsrate (ABR) mithilfe eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte Zielgelenkblutung wurde definiert als eine Gelenkblutung in einem Zielgelenk, d. h. einer Gelenkstelle, an der in den letzten 24 Wochen vor Studienbeginn mindestens drei Blutungen aufgetreten sind, oder als ungelöstes Zielgelenk (Zielgelenk, das ≤ nicht erfüllt). 2 Blutungen in diesem Gelenk innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 12 Monaten) und der Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Zielgelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Eine behandelte Zielgelenkblutung wurde definiert als eine Gelenkblutung in einem Zielgelenk, d. h. einer Gelenkstelle, an der in den letzten 24 Wochen vor Studienbeginn mindestens drei Blutungen aufgetreten sind, oder als ungelöstes Zielgelenk (Zielgelenk, das ≤ nicht erfüllt). 2 Blutungen in diesem Gelenk innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 12 Monaten) und der Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Mittlere berechnete jährliche Blutungsrate für behandelte Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Die Anzahl der behandelten Zielgelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete jährliche Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Eine behandelte Zielgelenkblutung wurde definiert als eine Gelenkblutung in einem Zielgelenk, d. h. einer Gelenkstelle, an der in den letzten 24 Wochen vor Studienbeginn mindestens drei Blutungen aufgetreten sind, oder als ungelöstes Zielgelenk (Zielgelenk, das ≤ nicht erfüllt). 2 Blutungen in diesem Gelenk innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 12 Monaten) und der Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung von Blutungen“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis mindestens 24 Wochen
Teilnehmerinterner Vergleich der berechneten jährlichen Blutungsrate für behandelte Blutungen mit Emicizumab-Prophylaxe während der Studie im Vergleich zu einer früheren episodischen Therapie vor der Studie
Zeitfenster: Wirksamkeitszeiträume: Mindestens 24 Wochen vor Studienbeginn (Mittelwert [min-max] für A+B NIS-Previous Episodische Therapie: 183 [169-221] Tage); und vom Ausgangswert bis zu mindestens 24 Studienwochen (Mittelwert [Min.-Max.] für A+B-NIS-Emicizumab: 363 [324-422] Tage)
Hierbei handelt es sich um einen teilnehmerinternen Vergleich der jährlichen Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen vor der Studie mit denen während der Studie in der Population der nicht-interventionellen Studie (NIS), die zuvor in NIS BH29768 mit episodischer Therapie behandelt wurde. Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete ABR dargestellt, die für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Eine behandelte Blutung wurde als Blutung definiert, auf die direkt ein Hämophiliemedikament folgte, das als „Blutbehandlung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde umgesetzt: Zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen wurden ausgeschlossen.
Wirksamkeitszeiträume: Mindestens 24 Wochen vor Studienbeginn (Mittelwert [min-max] für A+B NIS-Previous Episodische Therapie: 183 [169-221] Tage); und vom Ausgangswert bis zu mindestens 24 Studienwochen (Mittelwert [Min.-Max.] für A+B-NIS-Emicizumab: 363 [324-422] Tage)
Teilnehmerinterner Vergleich der berechneten jährlichen Blutungsrate für alle Blutungen mit Emicizumab-Prophylaxe während der Studie im Vergleich zu früherer episodischer Therapie vor der Studie
Zeitfenster: Wirksamkeitszeiträume: Mindestens 24 Wochen vor Studienbeginn (Mittelwert [min-max] für A+B NIS-Previous Episodische Therapie: 183 [169-221] Tage); und vom Ausgangswert bis zu mindestens 24 Studienwochen (Mittelwert [Min.-Max.] für A+B-NIS-Emicizumab: 363 [324-422] Tage)
Hierbei handelt es sich um einen teilnehmerinternen Vergleich der jährlichen Blutungsrate (ABR) für alle Blutungen vor der Studie und während der Studie in der Population der nicht-interventionellen Studie (NIS), die zuvor in NIS BH29768 mit episodischer Therapie behandelt wurde. Die ABR wurde für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel berechnet: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Einbezogen werden alle Blutungen, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit folgender Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. „Alle Blutungen“ umfassen sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungen, und die 72-Stunden-Regel wurde für jede Art separat umgesetzt. Bei behandelten Blutungen bedeutete die 72-Stunden-Regel, dass zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle als eine Blutung gezählt wurden, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Für unbehandelte Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel als behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden ab der Blutung selbst berechnet.
Wirksamkeitszeiträume: Mindestens 24 Wochen vor Studienbeginn (Mittelwert [min-max] für A+B NIS-Previous Episodische Therapie: 183 [169-221] Tage); und vom Ausgangswert bis zu mindestens 24 Studienwochen (Mittelwert [Min.-Max.] für A+B-NIS-Emicizumab: 363 [324-422] Tage)
Arme A, B und C: Angepasster mittlerer Fragebogen zur Lebensqualität bei Hämophilie A (Haem-A-QoL) im Bereich der körperlichen Gesundheit in Woche 25 bei Teilnehmern ≥ 18 Jahren
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 25
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde entwickelt und bei Hämophilie-A-Teilnehmern eingesetzt, um sehr spezifische Aspekte des Umgangs mit Hämophilie zu bewerten. Der Fragebogen besteht aus Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Sport und Freizeit, Schule und Arbeit, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Gefühle, Beziehungen, Behandlung, Selbstbild und Zukunftsaussichten. Die Gesamtpunktzahl für jeden Bereich reicht von 0 bis 100, wobei niedrigere Punktzahlen eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Es wird der Domänenwert „Physikalische Gesundheit“ angegeben (Bereich 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere körperliche Gesundheit widerspiegeln). Die Mittelwerte wurden mithilfe eines ANCOVA-Modells (Analyse der Kovarianz) abgeleitet und für die folgenden Kovariaten angepasst: Baseline-Score, Behandlungsgruppe und Behandlung nach Baseline-Interaktionsterm.
Ausgangswert und Woche 25
Arme A, B und C: Änderung vom Ausgangswert bis Woche 25 im Haem-A-QoL-Fragebogen zur Domänenbewertung der körperlichen Gesundheit für Teilnehmer ≥ 18 Jahre
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 25
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde entwickelt und bei Hämophilie-A-Teilnehmern eingesetzt, um sehr spezifische Aspekte des Umgangs mit Hämophilie zu bewerten. Der Fragebogen besteht aus Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Sport und Freizeit, Schule und Arbeit, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Gefühle, Beziehungen, Behandlung, Selbstbild und Zukunftsaussichten. Die Gesamtpunktzahl für jeden Bereich reicht von 0 bis 100, wobei niedrigere Punktzahlen eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Es wird der Domänenwert „Physikalische Gesundheit“ angegeben (Bereich 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere körperliche Gesundheit widerspiegeln).
Ausgangswert und Woche 25
Arme A, B und C: Angepasster mittlerer Häm-A-QoL-Fragebogen-Gesamtwert in Woche 25 bei Teilnehmern ≥ 18 Jahren
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 25
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde entwickelt und bei Hämophilie-A-Teilnehmern eingesetzt, um sehr spezifische Aspekte des Umgangs mit Hämophilie zu bewerten. Der Fragebogen besteht aus Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Sport und Freizeit, Schule und Arbeit, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Gefühle, Beziehungen, Behandlung, Selbstbild und Zukunftsaussichten. Die Gesamtpunktzahl für jeden Bereich reicht von 0 bis 100, wobei niedrigere Punktzahlen eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Der Haem-A-QoL-Gesamtscore ist der Durchschnitt aller Domänenscores und liegt zwischen 0 und 100, wobei niedrigere Scores eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Die Mittelwerte wurden mithilfe eines ANCOVA-Modells (Analyse der Kovarianz) abgeleitet und für die folgenden Kovariaten angepasst: Baseline-Score, Behandlungsgruppe und Behandlung nach Baseline-Interaktionsterm.
Ausgangswert und Woche 25
Arme A, B und C: Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 25 im Gesamtscore des Haem-A-QoL-Fragebogens für Teilnehmer ≥ 18 Jahre
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 25
Der Haem-A-QoL-Fragebogen wurde entwickelt und bei Hämophilie-A-Teilnehmern eingesetzt, um sehr spezifische Aspekte des Umgangs mit Hämophilie zu bewerten. Der Fragebogen besteht aus Items zu 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Sport und Freizeit, Schule und Arbeit, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Gefühle, Beziehungen, Behandlung, Selbstbild und Zukunftsaussichten. Die Gesamtpunktzahl für jeden Bereich reicht von 0 bis 100, wobei niedrigere Punktzahlen eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Der Haem-A-QoL-Gesamtscore ist der Durchschnitt aller Domänenscores und liegt zwischen 0 und 100, wobei niedrigere Scores eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Ausgangswert und Woche 25
Arme A, B und C: Hämophilie-spezifische Kurzform des Fragebogens zur Lebensqualität (Haemo-QoL-SF), Gesamtpunktzahl zu Studienbeginn und in Woche 25 bei Teilnehmern im Alter von 12 bis 17 Jahren
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 25
Das Haemo-QoL-SF enthält 35 Elemente, die neun Dimensionen abdecken, die als relevant für die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) von Jugendlichen (im Alter von 12 bis 17 Jahren) gelten. Die Items werden mit jeweils fünf Antwortoptionen bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Der Wert reicht von 0 bis 100, und ein höherer Wert weist auf eine schlechtere HRQoL hin. Gemäß dem vorab festgelegten statistischen Analyseplan wurden aufgrund der geringen Anzahl von Jugendlichen, die randomisiert den Armen A, B und C zugeteilt wurden, keine statistischen Analysen an den protokolldefinierten Endpunkten für den Haemo-QoL-SF durchgeführt.
Ausgangswert und Woche 25
Arme A, B und C: Angepasster mittlerer europäischer Fragebogen zur Lebensqualität auf 5 Dimensionen und 5 Ebenen (EQ-5D-5L), Fragebogen auf der visuellen Analogskala (VAS) in Woche 25
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 25
EQ-5D-5L ist ein standardisierter, von Teilnehmern bewerteter Fragebogen zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Das EQ-5D-5L umfasst zwei Komponenten: das EQ-5D-5L-Gesundheitszustandsprofil (beschreibendes System) und das EQ-5D-5L VAS. Das VAS soll den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 bis 100 bewerten, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Die Mittelwerte wurden mithilfe eines ANCOVA-Modells (Analyse der Kovarianz) abgeleitet und für die folgenden Kovariaten angepasst: Baseline-Score, Behandlungsgruppe und Behandlung nach Baseline-Interaktionsterm.
Ausgangswert und Woche 25
Arme A, B und C: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im VAS-Score des EQ-5D-5L-Fragebogens in Woche 25
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 25
Der European Quality of Life 5-Dimensions-5 Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) ist ein standardisierter, von Teilnehmern bewerteter Fragebogen zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Das EQ-5D-5L umfasst zwei Komponenten: das EQ-5D-5L-Gesundheitszustandsprofil (beschreibendes System) und das EQ-5D-5L VAS. Das VAS soll den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 bis 100 bewerten, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt.
Ausgangswert und Woche 25
Arme A, B und C: Angepasster mittlerer EQ-5D-5L-Index-Utility-Score in Woche 25
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 25
Der European Quality of Life 5-Dimensions-5 Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) ist ein standardisierter, von Teilnehmern bewerteter Fragebogen zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Das EQ-5D-5L umfasst zwei Komponenten: das EQ-5D-5L-Gesundheitszustandsprofil (beschreibendes System) und das EQ-5D-5L VAS. Das EQ-5D-5L-Gesundheitszustandsprofil dient dazu, den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers in fünf Bereichen aufzuzeichnen: Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Die Antworten aus den fünf Bereichen werden verwendet, um einen einzelnen Index-Nutzenwert auf einer Skala von 0 bis 1 zu berechnen, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln. Die Mittelwerte wurden mithilfe eines ANCOVA-Modells (Analyse der Kovarianz) abgeleitet und für die folgenden Kovariaten angepasst: Baseline-Score, Behandlungsgruppe und Behandlung nach Baseline-Interaktionsterm.
Ausgangswert und Woche 25
Arme A, B und C: Änderung des EQ-5D-5L-Index-Utility-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 25
Der European Quality of Life 5-Dimensions-5 Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) ist ein standardisierter, von Teilnehmern bewerteter Fragebogen zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Das EQ-5D-5L umfasst zwei Komponenten: das EQ-5D-5L-Gesundheitszustandsprofil (beschreibendes System) und das EQ-5D-5L VAS. Das EQ-5D-5L-Gesundheitszustandsprofil dient dazu, den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers in fünf Bereichen aufzuzeichnen: Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Die Antworten aus den fünf Bereichen werden verwendet, um einen einzelnen Index-Nutzenwert auf einer Skala von 0 bis 1 zu berechnen, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Ausgangswert und Woche 25
Arm D: Änderung der körperlichen Gesundheit und der Gesamtwerte des Haemo-QoL-SF-Fragebogens gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25 bei Teilnehmern im Alter von 8 bis 12 Jahren
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 25
Der Fragebogen zur Hämophilie-spezifischen Lebensqualität in Kurzform (Haemo-QoL-SF) enthält 35 Elemente, die neun Dimensionen abdecken, die für die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) der Kinder als relevant erachtet werden. Die Items werden mit jeweils fünf Antwortoptionen bewertet: nie, selten, manchmal, oft und immer. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine schlechtere HRQoL hinweisen.
Ausgangswert und Woche 25
Arm D: Vom Betreuer berichtete angepasste gesundheitsbezogene Lebensqualität für Hämophilie-Patienten mit Inhibitoren (Adapted Inhib-QoL) einschließlich Aspekte des Betreuer-Belastungs-Fragebogens transformierter Gesamtscore über die Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1) und Woche 13 und 25
Proxy-Bewertungen der HRQoL und Aspekte der Betreuungslast für alle Kinder, unabhängig vom Alter, wurden mit dem angepassten Inhib-QoL mit Aspekten der Betreuungslast-Fragebogen erhoben. Der Fragebogen besteht aus zwei Teilen. Der erste Teil fragt die Betreuungsperson nach ihrer Meinung zur HRQoL des Kindes (Proxy-HRQoL). Der zweite Teil bittet die Betreuungsperson zu bewerten, wie die Situation des Kindes für sie ist (d.h. die Auswirkung der Erkrankung und Behandlung des Kindes auf die Betreuungsperson). Die Items werden mit 5 jeweiligen Antwortoptionen bewertet: nie, selten, manchmal, oft und die ganze Zeit. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine bessere HRQoL widerspiegeln. Ein Gesamtwert wird als Summe aller Items der Skala berechnet.
Baseline (Woche 1) und Woche 13 und 25
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis, Schweregrad gemäß der Toxizitätsgradskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO), primäre Analyse der randomisierten Vergleichsarme
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum primären Stichtag (mindestens 24 Wochen): Arm C (Kontrolle) Keine Prophylaxe, Median (Bereich): 24,0 (23,9–28,0) Wochen; Arme A & B Emicizumab, Median (Bereich): Arm A: 43,7 (28,1–60,3) Wochen; Arm B: 46,1 (24,0–58,7) Wochen
Die Anzahl der Teilnehmer, die mindestens ein unerwünschtes Ereignis (UE) erlebt haben, einschließlich aller nicht schwerwiegenden und schwerwiegenden UEs, wird hier berichtet. Gemäß der ICH-Richtlinie für Gute Klinische Praxis ist ein UE jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden einer klinischen Prüfung, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, unabhängig von einem ursächlichen Zusammenhang. Die Begriffe "schwerwiegend" und "ernsthaft" sind nicht synonym. Ein schwerwiegendes UE ist jedes UE, das ein bedeutendes medizinisches Ereignis darstellt und eines der Standardkriterien erfüllt. Der Schweregrad bezieht sich auf die Intensität eines UEs (z. B. bewertet als leicht, mittelschwer oder schwer oder gemäß der Toxizitätsskala der Weltgesundheitsorganisation [WHO]); das Ereignis selbst kann von relativ geringer medizinischer Bedeutung sein. Schweregrad und Ernsthaftigkeit wurden vom Prüfarzt für jedes gemeldete UE unabhängig bewertet.
Von der Baseline bis zum primären Stichtag (mindestens 24 Wochen): Arm C (Kontrolle) Keine Prophylaxe, Median (Bereich): 24,0 (23,9–28,0) Wochen; Arme A & B Emicizumab, Median (Bereich): Arm A: 43,7 (28,1–60,3) Wochen; Arm B: 46,1 (24,0–58,7) Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis, Schweregrad gemäß der Weltgesundheitsorganisation (WHO) Toxizitätsgradskala, abschließende Analyse
Zeitfenster: Vom ersten Emicizumab bis zum Ende der Studie: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen mindestens ein unerwünschtes Ereignis (UE) auftrat, einschließlich aller nicht schwerwiegenden und schwerwiegenden UEs, wird hier berichtet. Gemäß der ICH-Leitlinie für Gute Klinische Praxis ist ein UE jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden einer klinischen Untersuchung, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, unabhängig von der kausalen Zuschreibung. Die Begriffe "schwer" und "schwerwiegend" sind nicht synonym. Ein schwerwiegendes UE ist jedes UE, das ein bedeutendes medizinisches Ereignis darstellt und eines der Standardkriterien erfüllt. Der Schweregrad bezieht sich auf die Intensität eines UEs (z. B. bewertet als leicht, mittelschwer oder schwer oder gemäß der Toxizitätseinstufungsskala der Weltgesundheitsorganisation [WHO]); das Ereignis selbst kann von relativ geringer medizinischer Bedeutung sein. Schweregrad und Schweregrad wurden vom Prüfer für jedes gemeldete UE unabhängig bewertet.
Vom ersten Emicizumab bis zum Ende der Studie: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis, das zum Absetzen des Studienmedikaments führte, Endauswertung
Zeitfenster: Ab der ersten Dosis von Emicizumab bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Gemäß der ICH-Richtlinie für Gute Klinische Praxis ist ein unerwünschtes Ereignis (AE) jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden einer klinischen Untersuchung, dem ein Arzneimittel verabreicht wird, unabhängig von einem ursächlichen Zusammenhang. Die Begriffe "schwerwiegend" und "ernsthaft" sind nicht synonym. Ein ernsthaftes AE ist jedes AE, das ein bedeutendes medizinisches Ereignis darstellt und eines der Standardkriterien erfüllt. Der Schweregrad bezieht sich auf die Intensität eines AE (z. B. bewertet als 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer oder 4 = potenziell lebensbedrohlich gemäß der Toxizitätsgradskala der Weltgesundheitsorganisation [WHO]); das Ereignis selbst kann von relativ geringer medizinischer Bedeutung sein. Schweregrad und Ernsthaftigkeit wurden vom Prüfarzt für jedes gemeldete AE unabhängig bewertet.
Ab der ersten Dosis von Emicizumab bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer systemischen Hypersensibilität, Anaphylaxie oder anaphylaktoiden Reaktion, Schweregrad gemäß der WHO-Toxizitätsskala, Endanalyse
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Emicizumab bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Gemäß der ICH-Richtlinie für Gute Klinische Praxis ist ein unerwünschtes Ereignis (AE) jedes medizinische Vorkommnis bei einem Probanden einer klinischen Studie, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, unabhängig von einem ursächlichen Zusammenhang. Die Begriffe "schwerwiegend" und "ernsthaft" sind nicht synonym. Ein schwerwiegendes AE ist jedes AE, das ein bedeutendes medizinisches Ereignis darstellt und eines der Standardkriterien erfüllt. Schweregrad bezieht sich auf die Intensität eines AE (z. B. bewertet als 1 = mild, 2 = moderat, 3 = schwer oder 4 = potenziell lebensbedrohlich gemäß der Toxizitätsskala der Weltgesundheitsorganisation [WHO]); das Ereignis selbst kann von relativ geringer medizinischer Bedeutung sein. Schweregrad und Ernsthaftigkeit wurden vom Prüfer für jedes gemeldete AE unabhängig bewertet.
Von der ersten Dosis Emicizumab bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem thromboembolischen Ereignis, Schweregrad gemäß der WHO-Toxizitätsgradskala, abschließende Analyse
Zeitfenster: Vom ersten Emicizumab bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Gemäß der ICH-Richtlinie für Gute Klinische Praxis ist ein unerwünschtes Ereignis (AE) jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Untersuchung, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, unabhängig von einem kausalen Zusammenhang. Die Begriffe „schwer“ und „ernsthaft“ sind nicht synonym. Ein schwerwiegendes AE ist jedes AE, das ein bedeutendes medizinisches Ereignis darstellt und eines der Standardkriterien erfüllt. Der Schweregrad bezieht sich auf die Intensität eines AE (z. B. bewertet als 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer oder 4 = potenziell lebensbedrohlich gemäß der Toxizitätsskala der Weltgesundheitsorganisation [WHO]); das Ereignis selbst kann von relativ geringer medizinischer Bedeutung sein. Schweregrad und Ernsthaftigkeit wurden vom Prüfer für jedes gemeldete AE unabhängig bewertet.
Vom ersten Emicizumab bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer thrombotischen Mikroangiopathie, Schweregrad gemäß der WHO-Toxizitätsgradierungsskala, abschließende Analyse
Zeitfenster: Vom ersten Emicizumab bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Gemäß der ICH-Richtlinie für Gute Klinische Praxis ist ein unerwünschtes Ereignis (AE) jedes ungünstige medizinische Ereignis bei einem klinischen Studienprobanden, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, unabhängig von der ursächlichen Zuschreibung. Die Begriffe "schwerwiegend" und "ernsthaft" sind nicht synonym. Ein ernsthaftes AE ist jedes AE, das ein bedeutendes medizinisches Ereignis darstellt und eines der Standardkriterien erfüllt. Der Schweregrad bezieht sich auf die Intensität eines AE (z. B. bewertet als 1 = mild, 2 = mäßig, 3 = schwer oder 4 = potenziell lebensbedrohlich gemäß der Toxizitätseinstufungsskala der Weltgesundheitsorganisation [WHO]); das Ereignis selbst kann von relativ geringer medizinischer Bedeutung sein. Schweregrad und Ernsthaftigkeit wurden vom Prüfer für jedes gemeldete AE unabhängig bewertet.
Vom ersten Emicizumab bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Injektionsstellenreaktion, Schweregrad gemäß der WHO-Toxizitätsgradskala, abschließende Analyse
Zeitfenster: Vom ersten Emicizumab bis zum Ende der Studie: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Gemäß der ICH-Richtlinie für Gute Klinische Praxis ist ein unerwünschtes Ereignis (UE) jedes ungünstige medizinische Ereignis bei einem Probanden einer klinischen Prüfung, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, unabhängig von einem ursächlichen Zusammenhang.
Die Begriffe "schwer" und "ernst" sind nicht synonym.
Ein schwerwiegendes UE ist jedes UE, das ein bedeutendes medizinisches Ereignis darstellt und eines der Standardkriterien erfüllt.
Schweregrad bezieht sich auf die Intensität eines UE (z. B. bewertet als 1 = mild, 2 = mäßig, 3 = schwer oder 4 = potenziell lebensbedrohlich gemäß der Toxizitätsgradskala der Weltgesundheitsorganisation [WHO]); das Ereignis selbst kann von relativ geringer medizinischer Bedeutung sein.
Schweregrad und Ernsthaftigkeit wurden vom Prüfarzt für jedes gemeldete UE unabhängig bewertet.
Vom ersten Emicizumab bis zum Ende der Studie: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Serumchemie-Laborabweichungen durch Verschiebung vom Ausgangswert zum höchsten WHO-Grad nach dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom ersten Emicizumab bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit abnormen Veränderungen der Laborchemieparameter während der Behandlung mit Emicizumab im gesamten Studienverlauf wird nachfolgend als Veränderungen vom Ausgangswert zum höchsten WHO-Grad nach dem Ausgangswert dargestellt (1 = leicht, 2 = mittelschwer, 3 = schwer oder 4 = potenziell lebensbedrohlich).
Nicht jede Laborabweichung qualifiziert sich als unerwünschtes Ereignis.
Ein Laborbefund muss als unerwünschtes Ereignis gemeldet werden, wenn er eines der folgenden Kriterien erfüllt: Wird von klinischen Symptomen begleitet; Führt zu einer Änderung der Studientherapie; Führt zu einer medizinischen Intervention oder einer Änderung der Begleittherapie; Ist nach Einschätzung des Prüfers klinisch signifikant.
Es war die Verantwortung des Prüfers, alle Laborbefunde zu überprüfen.
SGOT/AST = Serum-Glutamat-Oxalacetat-Transaminase/Aspartat-Aminotransferase; SGPT/ALT = Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase/Alanin-Aminotransferase
Vom ersten Emicizumab bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit hämatologischen Laborabweichungen nach Veränderung vom Ausgangswert zum höchsten WHO-Grad nach dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom ersten Emicizumab-Dosis bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen Verschiebungen in den hämatologischen Laborparametern während der Einnahme von Emicizumab während der gesamten Studie wird unten als Verschiebungen vom Ausgangswert zum höchsten WHO-Grad nach dem Ausgangswert angegeben (1 = mild, 2 = moderat, 3 = schwer oder 4 = potenziell lebensbedrohlich). Nicht jede Laboranomalie qualifiziert sich als unerwünschtes Ereignis. Ein Laborergebnis muss als unerwünschtes Ereignis gemeldet werden, wenn es eines der folgenden Kriterien erfüllt: Es wird von klinischen Symptomen begleitet; führt zu einer Änderung der Studienbehandlung; führt zu einer medizinischen Intervention oder einer Änderung der Begleittherapie; ist nach Einschätzung des Prüfers klinisch signifikant. Es war die Verantwortung des Prüfers, alle Laborbefunde zu überprüfen.
Vom ersten Emicizumab-Dosis bis zum Studienende: Arme A bis C: bis zu 88 Monate; Arm D: bis zu 52,4 Monate
Veränderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Baseline und Wochen 5, 25, 49 und 73
Die Daten für Arm C stammen aus der Emicizumab-Prophylaxe-Periode und sind so gekennzeichnet, dass sie dem Besuchsplan der anderen Studienarme entsprechen. Für Arm C bezieht sich dies auf den Zeitpunkt, an dem die Teilnehmer mit der Emicizumab-Behandlung begannen (nachdem sie 24 Wochen ohne Prophylaxe abgeschlossen hatten).
Baseline und Wochen 5, 25, 49 und 73
Veränderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Baseline, Woche 5, 25, 49 und 73
Die Daten für Arm C stammen aus der Emicizumab-Prophylaxe-Periode und sind so gekennzeichnet, dass sie dem Besuchsplan der anderen Studienarme entsprechen. Für Arm C bezieht sich dies auf den Zeitpunkt, an dem die Teilnehmer mit der Emicizumab-Behandlung begannen (nachdem sie 24 Wochen ohne Prophylaxe abgeschlossen hatten).
Baseline, Woche 5, 25, 49 und 73
Veränderung des Atemfrequenz-Baseline-Werts über die Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 5, 25, 49 und 73
Die Daten für Arm C stammen aus der Emicizumab-Prophylaxe-Periode und sind so gekennzeichnet, dass sie dem Besuchsplan der anderen Studienarme entsprechen. Für Arm C bezieht sich dies auf den Zeitpunkt, zu dem die Teilnehmer auf die Verabreichung von Emicizumab umstellten (nachdem sie 24 Wochen ohne Prophylaxe abgeschlossen hatten).
Baseline, Woche 5, 25, 49 und 73
Veränderung des systolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Baseline, Woche 5, 25, 49 und 73
Die Daten für Arm C stammen aus der Emicizumab-Prophylaxe-Periode und sind so gekennzeichnet, dass sie dem Besuchsplan der anderen Studienarme entsprechen. Für Arm C bezieht sich dies auf den Zeitpunkt, zu dem die Teilnehmer auf die Emicizumab-Behandlung umgestellt haben (nachdem sie 24 Wochen ohne Prophylaxe abgeschlossen hatten).
Baseline, Woche 5, 25, 49 und 73
Änderung des diastolischen Blutdrucks vom Ausgangswert über die Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 5, 25, 49 und 73
Die Daten für Arm C stammen aus der Emicizumab-Prophylaxe-Periode und sind so gekennzeichnet, dass sie dem Besuchsplan der anderen Studienarme entsprechen. Für Arm C bezieht sich dies auf den Zeitpunkt, zu dem die Teilnehmer auf die Verabreichung von Emicizumab umgestellt haben (nachdem sie 24 Wochen ohne Prophylaxe abgeschlossen hatten).
Baseline, Woche 5, 25, 49 und 73
Anzahl der Teilnehmer nach Anti-Emicizumab-Antikörper-Status (ADA) nach Baseline
Zeitfenster: Entnommene Proben bei Studienbeginn und zu vordefinierten Zeitpunkten nach Studienbeginn von der ersten Dosis Emicizumab bis zum Datenschnitt, mediane (Spannweite) Expositionszeit gegenüber Emicizumab: Alle Arme: 196,14 (20,1–222,1) Wochen; Nur Arm D: 64,14 (61,1–67,3) Wochen
Teilnehmer wurden als anti-drug antibody (ADA)-positiv betrachtet, wenn sie zu Studienbeginn ADA-negativ waren, aber nach Verabreichung des Studienmedikaments eine ADA-Reaktion entwickelten, oder wenn sie zu Studienbeginn ADA-positiv waren und der Titer einer oder mehrerer Proben nach Studienbeginn mindestens 4-fach höher war als der Titer der Ausgangsprobe. Teilnehmer wurden als ADA-negativ betrachtet, wenn sie zu Studienbeginn ADA-negativ waren und alle Proben nach Studienbeginn nach Medikamentenverabreichung negativ waren, oder wenn sie zu Studienbeginn ADA-positiv waren, aber keine Proben nach Studienbeginn (nach Medikamentenverabreichung) mit einem Titer hatten, der mindestens 4-fach höher war als der Titer der Ausgangsprobe.
Entnommene Proben bei Studienbeginn und zu vordefinierten Zeitpunkten nach Studienbeginn von der ersten Dosis Emicizumab bis zum Datenschnitt, mediane (Spannweite) Expositionszeit gegenüber Emicizumab: Alle Arme: 196,14 (20,1–222,1) Wochen; Nur Arm D: 64,14 (61,1–67,3) Wochen
Plasma-Tal-Konzentration (Ctrough) von Emicizumab
Zeitfenster: Arme A & D, QW (nur bis Woche 49 für Arm D): Wochen 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121 und 133; Arme B & C, Q4W: Wochen 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121 und 133
Die Daten für Arm C stammen aus der Emicizumab-Prophylaxe-Periode und sind so gekennzeichnet, dass sie dem Besuchsplan der anderen Studienarme entsprechen. Für Arm C bezieht sich dies auf den Zeitpunkt, zu dem die Teilnehmer auf die Emicizumab-Behandlung umgestellt wurden (nachdem sie 24 Wochen ohne Prophylaxe abgeschlossen hatten).
Arme A & D, QW (nur bis Woche 49 für Arm D): Wochen 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121 und 133; Arme B & C, Q4W: Wochen 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121 und 133

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. August 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • YO39309

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Für berechtigte Studien können qualifizierte Forscher den Zugang zu klinischen Daten auf individueller Patientenebene beantragen. Siehe Roches Engagement für die Transparenz der klinischen Studieninformationen hier: https://go.roche.com/data_sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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