Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tehokkuus, turvallisuus ja farmakokineettinen tutkimus profylaktisesta emitsitsumabista verrattuna estoon ei hemofilia A:n osallistujilla (HAVEN 5)

keskiviikko 11. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Satunnaistettu, monikeskus, avoin, vaiheen III kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida profylaktisen emitsitsumabin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa verrattuna estoon ei hemofilia A -potilailla

Tämä monikeskus, avoin, vaiheen 3 tutkimus satunnaistetuilla ja ei-satunnaistetuilla haaroilla on suunniteltu tutkimaan emitistsumabin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa hemofilia A:ta sairastavilla potilailla riippumatta tekijä VIII (FVIII) estäjästatuksesta. Yli (≥)12-vuotiaat osallistujat, jotka saivat episodista FVIII-hoitoa tai ohituslääkkeitä ennen tutkimukseen tuloa ja joilla on ollut vähintään 5 verenvuotoa edellisten 24 viikon aikana, satunnaistetaan suhteessa 2:2:1 seuraaviin hoito-ohjelmat: Käsiryhmä A: Emissitsumabiprofylaksia annoksella 3 milligrammaa/kg (mg/kg) kerran viikossa (QW) ihonalaisesti (SC) 4 viikon ajan, jonka jälkeen 1,5 mg/kg QW SC; Käsivarsi B: Emissitsumabiprofylaksia annoksella 3 mg/kg QW SC 4 viikon ajan, jonka jälkeen 6 mg/kg kerran 4 viikossa (Q4W) SC; ja käsivarsi C: Ei ennaltaehkäisyä (kontrolliryhmä). Lisäksi alle (<)12-vuotiaat lapsipotilaat, joilla on hemofilia A- ja FVIII-inhibiittorit, jotka saivat jaksoittaista hoitoa ohitusaineilla ennen tutkimukseen tuloa, otetaan mukaan osaan D: Emisitsumabin estohoito annoksella 3 mg/kg QW SC 4 viikon ajan. sen jälkeen 1,5 mg/kg QW SC.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

85

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Kiina, 410008
        • Xiangya Hospital of Centre-South University
      • Guangdong Province Guangzhou City, Kiina, 510515
        • Southern medical university Nanfang hospital
      • Shanghai, Kiina, 200025
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
      • Tianjin, Kiina, 300020
        • Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
      • Wuhan, Kiina, 430030
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech
      • Wuhan, Kiina, 430022
        • Xiehe Hospital, Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
  • Malesia
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malesia, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sabah
      • Sabah, Sabah, Malesia, 88586
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10400
        • Ramathibodi hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Sisällyttämiskriteerit aseille A, B ja C:

  • Vaikean synnynnäisen hemofilia A tai hemofilia A diagnoosi FVIII-estäjillä
  • Tietoisen suostumuksen ajankohtana vähintään 12-vuotias
  • Ruumiinpaino ≥40 kilogrammaa (kg) seulontahetkellä
  • Osallistujien, joilla ei ole FVIII-inhibiittoreita (<0,6 Bethesda-yksikköä millilitraa kohti [BU/ml]), jotka ovat suorittaneet onnistuneen immuunitoleranssin induktion (ITI) on täytynyt tehdä se vähintään 5 vuotta ennen seulontaa, eikä heillä ole näyttöä inhibiittorin uusiutumisesta (pysyvä tai tilapäinen)
  • Dokumentointi episodisen hoidon (FVIII tai ohituslääkkeet) ja verenvuotojaksojen lukumäärästä vähintään viimeisten 24 viikon ajalta ja ≥ 5 verenvuodon viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa
  • Riittävä hematologinen, maksan ja munuaisten toiminta
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset: suostumus pysymään pidättyväisenä tai käyttämään protokollan mukaista ehkäisymenetelmää hoitojakson aikana ja vähintään 5 eliminaation puoliintumisajan (24 viikkoa) ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen

Käsivarren D mukaanottokriteerit:

  • Synnynnäisen hemofilia A:n diagnoosi minkä tahansa vaikeusasteen mukaan ja dokumentoitu korkeatiitteri-inhibiittori (eli ≥5 BU/ml)
  • Lapset alle 12-vuotiaat tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Ruumiinpaino > 3 kg tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Vaatii käsittelyä ohitusaineilla
  • Riittävä hematologinen, maksan ja munuaisten toiminta
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on noudatettava samoja ehkäisykriteereitä, jotka on lueteltu yllä käsissä A, B ja C

Poissulkemiskriteerit:

Aseiden A, B ja C poissulkemiskriteerit:

  • Muu perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A
  • Suuri tromboottisen mikroangiopatian riski tutkijan arvion mukaan
  • Anamneesi laittomien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä 48 viikon aikana ennen seulontaa, tutkijan arvion mukaan
  • Aiempi (viimeisten 12 kuukauden aikana) tai nykyinen tromboembolisen sairauden hoito (lukuun ottamatta aikaisempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa) tai merkkejä tromboembolisesta sairaudesta
  • Muut sairaudet, jotka voivat lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä
  • Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai emitistsumabi-injektion komponentteihin
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, jonka erilaistumisklusterin 4 (CD4) lukumäärä <200 solua/mikrolitra (soluja/mcL) 24 viikon sisällä ennen seulontaa. Osallistujat, joilla on HIV-infektio ja joilla on CD4 > 200 solua/mcL ja jotka täyttävät kaikki muut kriteerit, ovat kelpoisia
  • Systeemisten immunomodulaattorien käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai suunnitellun käytön aikana tutkimuksen aikana, lukuun ottamatta antiretroviraalista hoitoa
  • Samanaikainen sairaus, hoito tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotesteissä, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista, voivat aiheuttaa lisäriskiä tai tutkijan mielestä estävät osallistujan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
  • Suunniteltu leikkaus (lukuun ottamatta pieniä toimenpiteitä, kuten hampaan poisto tai viilto ja drenaatio) tutkimuksen aikana
  • Vastaanotto: Emisitsumabi aikaisemmassa tutkimustutkimuksessa; Tutkimuslääke hemofiilisen verenvuodon hoitoon tai riskin vähentämiseen 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä lääkkeen annosta; Ei-hemofiliaan liittyvä tutkimuslääke samanaikaisesti, viimeisten 30 päivän tai 5 puoliintumisajan aikana, sen mukaan kumpi on lyhyempi
  • Raskaana oleva tai imettävä tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana

Poissulkemiskriteerit käsivarrelle D:

  • Muu perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A
  • Käynnissä oleva (tai aiot saada tutkimuksen aikana) ITI-hoito tai profylaksihoito FVIII:lla
  • Aiempi (viimeisten 12 kuukauden aikana) tai nykyinen tromboembolisen sairauden hoito (lukuun ottamatta aikaisempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa) tai merkkejä tromboembolisesta sairaudesta
  • Muut sairaudet, jotka voivat lisätä verenvuoto- tai tromboosiriskiä
  • Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai emitistsumabi-injektion komponentteihin
  • Tunnettu HIV-, hepatiitti B-virus (HBV) tai hepatiitti C-virus (HCV)
  • Suuri tromboottisen mikroangiopatian riski tutkijan arvion mukaan
  • Systeemisten immunomodulaattoreiden käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai suunniteltu käyttö tutkimuksen aikana
  • Suunniteltu leikkaus (lukuun ottamatta pieniä toimenpiteitä, kuten hampaan poisto tai viilto ja drenaatio) tutkimuksen aikana
  • Kyvyttömyys (tai hoitajan haluttomuus) vastaanottaa (sallia vastaanottaa) verta tai verituotteita (tai mitä tahansa tavanomaista hoitoa hengenvaaralliseen sairauteen)
  • Vastaanotto: Emisitsumabi aikaisemmassa tutkimustutkimuksessa; Tutkimuslääke hemofiilisen verenvuodon hoitoon tai riskin vähentämiseen 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä lääkkeen annosta; Ei-hemofiliaan liittyvä tutkimuslääke samanaikaisesti, viimeisten 30 päivän tai 5 puoliintumisajan aikana, sen mukaan kumpi on lyhyempi
  • Samanaikainen sairaus, hoito tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotesteissä, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista, voivat aiheuttaa lisäriskiä tai tutkijan mielestä estävät osallistujan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
  • Raskaana oleva tai imettävä tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi B: Emissitsumabin estohoito annoksella 6 mg/kg Q4W
Osallistujat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita, joilla on hemofilia A (FVIII-estäjien kanssa tai ilman), jotka on satunnaistettu haaraan B, saavat profylaktista emitistsumabia annoksella 3 mg/kg SC-injektiona QW ensimmäisten 4 viikon ajan ja sen jälkeen 6 mg/kg sc. injektio Q4W vähintään 24 viikon ajan. 24 viikon hoidon jälkeen osallistujat saavat jatkaa emitistsumabia myyntilupaan saakka osana tätä tutkimusta tai erillistä jatkotutkimusta, niin kauan kuin he saavat kliinistä hyötyä. Osallistujat saavat jatkossakin tavanomaista hoitoa jaksoittain läpimurtoverenvuotojen hoitoon tutkimuksen aikana.
Lääke: Emisitsumabi
Emitsitsumabi annetaan ihonalaisena (SC) injektiona kullekin hoitohaaralle kuvatulla tavalla.
Muut nimet:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Kokeellinen: Käsivarsi D: Emissitsumabin esto annoksella 1,5 mg/kg QW
Alle 12-vuotiaat osallistujat, joilla on hemofilia A- ja FVIII-estäjiä ja jotka ovat mukana ryhmässä D, saavat profylaktista emitistsumabia annoksella 3 mg/kg SC-injektiona QW ensimmäisten 4 viikon ajan ja sen jälkeen 1,5 mg/kg SC-injektiona QW klo. vähintään 24 viikkoa. 24 viikon hoidon jälkeen osallistujat saavat jatkaa emitistsumabia myyntilupaan saakka osana tätä tutkimusta tai erillistä jatkotutkimusta, niin kauan kuin he saavat kliinistä hyötyä. Osallistujat saavat jatkossakin tavanomaista hoitoa jaksoittain läpimurtoverenvuotojen hoitoon tutkimuksen aikana.
Lääke: Emisitsumabi
Emitsitsumabi annetaan ihonalaisena (SC) injektiona kullekin hoitohaaralle kuvatulla tavalla.
Muut nimet:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Active Comparator: Käsivarsi C (kontrolli): Ei ennaltaehkäisyä, sitten Emitsitsumabi
Osallistujat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita, joilla on hemofilia A (FVIII-estäjien kanssa tai ilman), jotka on satunnaistettu haaraan C, eivät saa mitään profylaktista hoitoa vähintään 24 viikkoon. 24 viikon kuluttua osallistujilla on mahdollisuus siirtyä saamaan emitistsumabiprofylaksia annoksella 3 mg/kg QW SC-injektiona 4 viikon ajan, minkä jälkeen 6 mg/kg neljän viikon ajan, kunnes myyntilupa on saatu osana tätä tutkimusta tai erillistä jatkotutkimusta. niin kauan kuin niistä on kliinistä hyötyä. Osallistujat saavat jatkossakin tavanomaista hoitoa jaksoittain läpimurtoverenvuotojen hoitoon tutkimuksen aikana.
Lääke: Emisitsumabi
Emitsitsumabi annetaan ihonalaisena (SC) injektiona kullekin hoitohaaralle kuvatulla tavalla.
Muut nimet:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
Kokeellinen: Käsivarsi A: Emissitsumabin estohoito annoksella 1,5 mg/kg QW
Osallistujat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita, joilla on hemofilia A (FVIII-estäjien kanssa tai ilman), jotka on satunnaistettu ryhmään A, saavat profylaktista emitistsumabia annoksella 3 mg/kg SC-injektiona QW ensimmäisten 4 viikon ajan ja sen jälkeen 1,5 mg/kg ihon kautta. injektio Q4W vähintään 24 viikon ajan. 24 viikon hoidon jälkeen osallistujat saavat jatkaa emitistsumabia myyntilupaan saakka osana tätä tutkimusta tai erillistä jatkotutkimusta, niin kauan kuin he saavat kliinistä hyötyä. Osallistujat saavat jatkossakin tavanomaista hoitoa jaksoittain läpimurtoverenvuotojen hoitoon tutkimuksen aikana.
Lääke: Emisitsumabi
Emitsitsumabi annetaan ihonalaisena (SC) injektiona kullekin hoitohaaralle kuvatulla tavalla.
Muut nimet:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen verenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia, joka ottaa huomioon erilaiset seurantaajat. Käsitelty verenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jota seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka ilmoitettiin olevan "verenvuodon hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskettuna vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Käsitelty verenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jota seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka ilmoitettiin olevan "verenvuodon hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskettuna vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Käsitelty verenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jota seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka ilmoitettiin olevan "verenvuodon hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotoprosentti kaikille verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Kaikkien vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia, joka vastaa eri seuranta-aikoja. Tähän tulosmittaan sisältyvät kaikki verenvuodot riippumatta hyytymistekijöiden hoidosta, lukuun ottamatta seuraavaa poikkeusta: leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot eivät sisälly. Koska "kaikki verenvuodot" sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot, 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön erikseen käsitellyille ja hoitamattomille verenvuodoille. Käsiteltyjen verenvuotojen osalta 72 tunnin sääntö tarkoitti, että kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa olevaa verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Hoitamattomille verenvuodoille 72 tunnin sääntö toteutettiin laskemalla 72 tunnin hoitovapaa ajanjakso itse verenvuodosta.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Kaikkien vuotojen keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Kaikkien vuotojen määrä tehojakson aikana esitetään tässä laskettuna vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Tähän tulosmittaan sisältyvät kaikki verenvuodot riippumatta hyytymistekijöiden hoidosta, lukuun ottamatta seuraavaa poikkeusta: leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot eivät sisälly. Koska "kaikki verenvuodot" sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot, 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön erikseen käsitellyille ja hoitamattomille verenvuodoille. Käsiteltyjen verenvuotojen osalta 72 tunnin sääntö tarkoitti, että kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa olevaa verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Hoitamattomille verenvuodoille 72 tunnin sääntö toteutettiin laskemalla 72 tunnin hoitovapaa ajanjakso itse verenvuodosta.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Mediaani laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti kaikille verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Kaikkien vuotojen määrä tehojakson aikana esitetään tässä laskettuna vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Tähän tulosmittaan sisältyvät kaikki verenvuodot riippumatta hyytymistekijöiden hoidosta, lukuun ottamatta seuraavaa poikkeusta: leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot eivät sisälly. Koska "kaikki verenvuodot" sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät verenvuodot, 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön erikseen käsitellyille ja hoitamattomille verenvuodoille. Käsiteltyjen verenvuotojen osalta 72 tunnin sääntö tarkoitti, että kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa olevaa verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Hoitamattomille verenvuodoille 72 tunnin sääntö toteutettiin laskemalla 72 tunnin hoitovapaa ajanjakso itse verenvuodosta.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotoaste hoidetuille spontaaneille verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen spontaanien vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia, joka ottaa huomioon erilaiset seurantaajat. Käsitelty spontaani verenvuoto määriteltiin hoidetuksi verenvuodoksi (verenvuoto, jota seurasi välittömästi hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuotohoito") ilman muita tunnettuja vaikuttavia tekijöitä, kuten traumaa tai toimenpidettä/leikkausta. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoaste hoidetuille spontaaneille verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen spontaanien vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskennallisena vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen määrä / päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25 . Käsitelty spontaani verenvuoto määriteltiin hoidetuksi verenvuodoksi (verenvuoto, jota seurasi välittömästi hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuotohoito") ilman muita tunnettuja vaikuttavia tekijöitä, kuten traumaa tai toimenpidettä/leikkausta. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille spontaaneille verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen spontaanien vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskennallisena vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen määrä / päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25 . Käsitelty spontaani verenvuoto määriteltiin hoidetuksi verenvuodoksi (verenvuoto, jota seurasi välittömästi hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuotohoito") ilman muita tunnettuja vaikuttavia tekijöitä, kuten traumaa tai toimenpidettä/leikkausta. 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille nivelvuotoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen nivelverenvuotojen lukumäärä tehojakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia, joka vastaa eri seuranta-aikoja. Käsitelty nivelverenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jonka tyyppi ilmoitettiin "niveleksi" ainakin yhden seuraavista oireista: lisääntyvä turvotus tai ihon lämpö nivelen yli ja/tai lisääntyvä kipu, liikeradan heikkeneminen tai käyttövaikeudet. niveltä verrattuna lähtötilanteeseen, ja verenvuotoa seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuotojen hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuototiheys hoidetuille nivelvuotoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen nivelvuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskennallisena vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen määrä / päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25 . Käsitelty nivelverenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jonka tyyppi ilmoitettiin "niveleksi" ainakin yhden seuraavista oireista: lisääntyvä turvotus tai ihon lämpö nivelen yli ja/tai lisääntyvä kipu, liikeradan heikkeneminen tai käyttövaikeudet. niveltä verrattuna lähtötilanteeseen, ja verenvuotoa seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuotojen hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille nivelvuotoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen nivelvuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskennallisena vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen määrä / päivien lukumäärä tehojakson aikana) x 365,25 . Käsitelty nivelverenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jonka tyyppi ilmoitettiin "niveleksi" ainakin yhden seuraavista oireista: lisääntyvä turvotus tai ihon lämpö nivelen yli ja/tai lisääntynyt kipu, liikeradan heikkeneminen tai käyttövaikeudet. niveltä verrattuna lähtötilanteeseen, ja verenvuotoa seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuodon hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Mallipohjainen vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille kohdenivelten verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen kohdenivelverenvuotojen määrä tehokkuusjakson aikana arvioitiin vuositasolla (ABR) käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia, joka ottaa huomioon erilaiset seurantaajat. Käsitelty kohdenivelen verenvuoto määriteltiin nivelten verenvuodoksi kohdenivelessä, joka on nivelkohta, jossa on esiintynyt vähintään 3 verenvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa tai korjaamaton kohdenivel (kohdenivel, joka ei täytä ≤ 2 verenvuotoa tähän niveleen peräkkäisen 12 kuukauden aikana), ja verenvuotoa seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuodon hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuototiheys hoidettujen kohdenivelten verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen kohdenivelvuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskennallisena vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen määrä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Käsitelty kohdenivelen verenvuoto määriteltiin nivelten verenvuodoksi kohdenivelessä, joka on nivelkohta, jossa on esiintynyt vähintään 3 verenvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa tai korjaamaton kohdenivel (kohdenivel, joka ei täytä ≤ 2 verenvuotoa tähän niveleen peräkkäisen 12 kuukauden aikana), ja verenvuotoa seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuodon hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Keskimääräinen laskettu vuotuinen verenvuotoprosentti hoidetuille kohdenivelten verenvuodoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Hoidettujen kohdenivelvuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskennallisena vuotuisena vuotomääränä (ABR), joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen määrä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Käsitelty kohdenivelen verenvuoto määriteltiin nivelten verenvuodoksi kohdenivelessä, joka on nivelkohta, jossa on esiintynyt vähintään 3 verenvuotoa viimeisten 24 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa tai korjaamaton kohdenivel (kohdenivel, joka ei täytä ≤ 2 verenvuotoa tähän niveleen peräkkäisen 12 kuukauden aikana), ja verenvuotoa seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka kerrottiin olevan "verenvuodon hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Osallistujien sisäinen vertailu hoidettujen verenvuotojen vuotuisesta vuotuisesta määrästä emitsitsumabin estolääkitystutkimuksen aikana verrattuna aiempaan episodisen hoidon esitutkimukseen
Aikaikkuna: Tehojaksot: Vähintään 24 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa (keskiarvo [min-max] A+B NIS - Edellinen episoditerapia: 183 [169-221] päivää); ja lähtötilanteesta vähintään 24 viikkoon tutkimuksessa (keskiarvo [min-max] A+B NIS-Emicitsumabille: 363 [324-422] päivää)
Tämä on osallistujien sisäinen vertailu hoidettujen verenvuotojen vuositasosta (ABR) ennen tutkimusta verrattuna tutkimukseen ei-interventiotutkimuksen (NIS) populaatiossa, jota on aiemmin hoidettu episodisella hoidolla NIS BH29768:ssa. Käsiteltyjen vuotojen määrä tehokkuusjakson aikana esitetään tässä laskettuna ABR:na, joka vuositasoitettiin kullekin osallistujalle seuraavalla kaavalla: ABR = (vuotojen määrä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Käsitelty verenvuoto määriteltiin verenvuodoksi, jota seurasi suoraan hemofilialääkitys, jonka ilmoitettiin olevan "verenvuodon hoito". 72 tunnin sääntö otettiin käyttöön: kaksi samantyyppistä ja samasta anatomisesta sijainnista saatua verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot jätettiin pois.
Tehojaksot: Vähintään 24 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa (keskiarvo [min-max] A+B NIS - Edellinen episoditerapia: 183 [169-221] päivää); ja lähtötilanteesta vähintään 24 viikkoon tutkimuksessa (keskiarvo [min-max] A+B NIS-Emicitsumabille: 363 [324-422] päivää)
Kaikkien verenvuotojen lasketun vuosittaisen verenvuototiheyden osallistujan sisäinen vertailu emitsitsumabin estolääkitystutkimuksen aikana verrattuna edelliseen episodisen hoidon esitutkimukseen
Aikaikkuna: Tehojaksot: Vähintään 24 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa (keskiarvo [min-max] A+B NIS - Edellinen episoditerapia: 183 [169-221] päivää); ja lähtötilanteesta vähintään 24 viikkoon tutkimuksessa (keskiarvo [min-max] A+B NIS-Emicitsumabille: 363 [324-422] päivää)
Tämä on osallistujien sisäinen vertailu vuotuisesta verenvuototiheydestä (ABR) kaikista tutkimusta edeltäneistä verenvuodoista ei-interventiotutkimuksen (NIS) populaatiossa, jota on aiemmin hoidettu episodisella hoidolla NIS BH29768:ssa. ABR laskettiin kullekin osallistujalle käyttämällä seuraavaa kaavaa: ABR = (vuotojen lukumäärä / päivien lukumäärä tehokkuusjakson aikana) x 365,25. Kaikki verenvuodot sisältyvät hyytymistekijähoidosta riippumatta, lukuun ottamatta seuraavaa poikkeusta: leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot eivät sisälly. "Kaikki vuodot" sisältää sekä käsitellyt että hoitamattomat vuodot, ja 72 tunnin sääntö toteutettiin erikseen jokaiselle tyypille. Käsiteltyjen verenvuotojen osalta 72 tunnin sääntö tarkoitti, että kaksi samantyyppistä ja samassa anatomisessa paikassa olevaa verenvuotoa laskettiin yhdeksi verenvuodoksi, jos toinen verenvuoto tapahtui 72 tunnin sisällä ensimmäisen verenvuodon viimeisestä hoidosta. Käsittelemättömille verenvuodoille 72 tunnin sääntö laskettiin 72 tunnin hoitovapaana ajanjaksona itse verenvuodosta.
Tehojaksot: Vähintään 24 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa (keskiarvo [min-max] A+B NIS - Edellinen episoditerapia: 183 [169-221] päivää); ja lähtötilanteesta vähintään 24 viikkoon tutkimuksessa (keskiarvo [min-max] A+B NIS-Emicitsumabille: 363 [324-422] päivää)
Käsivarret A, B ja C: Muokattu keskimääräinen hemofilia A elämänlaatu (Haem-A-QoL) -kyselylomakkeen fyysisen terveyden verkkotunnuksen pisteet viikolla 25 osallistujille ≥18-vuotiaat
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
Haem-A-QoL-kyselylomake on kehitetty ja käytetty hemofilia A:n osallistujille, ja se arvioi hyvin erityisiä hemofilian hoitoon liittyviä näkökohtia. Kysely koostuu 10 osa-alueesta: fyysinen terveys, urheilu ja vapaa-aika, koulu ja työ, hemofilian käsitteleminen, perhesuunnittelu, fiilis, ihmissuhteet, hoito, näkemys itsestään ja tulevaisuudennäkymistä. Kunkin verkkotunnuksen kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Physical Health -alueen pisteet raportoidaan (vaihteluväli 0–100, alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa fyysistä terveyttä). Keskiarvot johdettiin kovarianssianalyysin (ANCOVA) avulla, ja niitä on mukautettu seuraaville yhteismuuttujille: lähtötilanteen pisteet, hoitoryhmä ja hoito lähtötilanteen interaktiotermin mukaan.
Lähtötilanne ja viikko 25
Käsivarret A, B ja C: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 25 Haem-A-QoL-kyselylomakkeen fyysisen terveyden verkkotunnuksen pistemäärässä ≥18-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
Haem-A-QoL-kyselylomake on kehitetty ja käytetty hemofilia A:n osallistujille, ja se arvioi hyvin erityisiä hemofilian hoitoon liittyviä näkökohtia. Kysely koostuu 10 osa-alueesta: fyysinen terveys, urheilu ja vapaa-aika, koulu ja työ, hemofilian käsitteleminen, perhesuunnittelu, fiilis, ihmissuhteet, hoito, näkemys itsestään ja tulevaisuudennäkymistä. Kunkin verkkotunnuksen kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Physical Health -alueen pisteet raportoidaan (vaihteluväli 0–100, alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa fyysistä terveyttä).
Lähtötilanne ja viikko 25
Käsivarret A, B ja C: Muokattu keskimääräinen Haem-A-QoL-kyselyn kokonaispistemäärä viikolla 25 osallistujilla ≥18-vuotiaat
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
Haem-A-QoL-kyselylomake on kehitetty ja käytetty hemofilia A:n osallistujille, ja se arvioi hyvin erityisiä hemofilian hoitoon liittyviä näkökohtia. Kysely koostuu 10 osa-alueesta: fyysinen terveys, urheilu ja vapaa-aika, koulu ja työ, hemofilian käsitteleminen, perhesuunnittelu, fiilis, ihmissuhteet, hoito, näkemys itsestään ja tulevaisuudennäkymistä. Kunkin verkkotunnuksen kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Haem-A-QoL Total Score on kaikkien verkkotunnuspisteiden keskiarvo, ja se vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Keskiarvot johdettiin kovarianssianalyysin (ANCOVA) avulla, ja niitä on mukautettu seuraaville yhteismuuttujille: lähtötilanteen pisteet, hoitoryhmä ja hoito lähtötilanteen interaktiotermin mukaan.
Lähtötilanne ja viikko 25
Käsivarret A, B ja C: muutos lähtötilanteesta viikkoon 25 Haem-A-QoL-kyselyn kokonaispistemäärässä ≥18-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
Haem-A-QoL-kyselylomake on kehitetty ja käytetty hemofilia A:n osallistujille, ja se arvioi hyvin erityisiä hemofilian hoitoon liittyviä näkökohtia. Kysely koostuu 10 osa-alueesta: fyysinen terveys, urheilu ja vapaa-aika, koulu ja työ, hemofilian käsitteleminen, perhesuunnittelu, fiilis, ihmissuhteet, hoito, näkemys itsestään ja tulevaisuudennäkymistä. Kunkin verkkotunnuksen kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Haem-A-QoL Total Score on kaikkien verkkotunnuspisteiden keskiarvo, ja se vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne ja viikko 25
Käsivarret A, B ja C: Hemofilia-spesifinen elämänlaatu lyhytmuotoinen (Haemo-QoL-SF) -kyselylomakkeen kokonaispistemäärä lähtötilanteessa ja viikolla 25 12–17-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
Haemo-QoL-SF sisältää 35 kohdetta, jotka kattavat yhdeksän ulottuvuutta, joiden katsotaan olevan merkityksellisiä nuoren (12–17-vuotiaat) terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) kannalta. Kohteet luokitellaan viidellä vastausvaihtoehdolla: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeampi pistemäärä on osoitus huonommasta HRQoL:sta. Ennalta määritellyn tilastollisen analyysisuunnitelman mukaan tilastollisia analyyseja ei suoritettu protokollalla määritellyille Haemo-QoL-SF:n päätepisteille, koska käsiin A, B ja C satunnaistettuja nuoria on pieni määrä.
Lähtötilanne ja viikko 25
Käsivarret A, B ja C: Muokattu keskimääräinen eurooppalainen elämänlaatu 5-ulotteisen 5-tason kyselylomake (EQ-5D-5L) kyselylomake visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteet viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
EQ-5D-5L on standardoitu, osallistujien arvioima kysely, jolla arvioidaan terveyteen liittyvää elämänlaatua. EQ-5D-5L sisältää 2 osaa: EQ-5D-5L terveystilan profiilin (kuvaava järjestelmä) ja EQ-5D-5L VAS. VAS on suunniteltu arvioimaan osallistujan tämänhetkinen terveydentila asteikolla 0–100, jossa 0 edustaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa. Keskiarvot johdettiin kovarianssianalyysin (ANCOVA) avulla, ja niitä on mukautettu seuraaville yhteismuuttujille: lähtötilanteen pisteet, hoitoryhmä ja hoito lähtötilanteen interaktiotermin mukaan.
Lähtötilanne ja viikko 25
Kädet A, B ja C: muutos lähtötasosta EQ-5D-5L-kyselyssä VAS-pisteet viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
European Quality of Life 5-Dimensions-5 Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) on standardoitu, osallistujien arvioima kysely, jolla arvioidaan terveyteen liittyvää elämänlaatua. EQ-5D-5L sisältää 2 osaa: EQ-5D-5L terveystilan profiilin (kuvaava järjestelmä) ja EQ-5D-5L VAS. VAS on suunniteltu arvioimaan osallistujan tämänhetkinen terveydentila asteikolla 0–100, jossa 0 edustaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa.
Lähtötilanne ja viikko 25
Kädet A, B ja C: Muokattu keskimääräinen EQ-5D-5L indeksin hyödyllisyyspiste viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
European Quality of Life 5-Dimensions-5 Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) on standardoitu, osallistujien arvioima kysely, jolla arvioidaan terveyteen liittyvää elämänlaatua. EQ-5D-5L sisältää 2 osaa: EQ-5D-5L terveystilan profiilin (kuvaava järjestelmä) ja EQ-5D-5L VAS. EQ-5D-5L terveydentilaprofiili on suunniteltu tallentamaan osallistujan nykyinen terveydentila viidellä alueella: liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Viideltä alueelta saatuja vastauksia käytetään yhden indeksin hyödyllisyyspistemäärän laskemiseen asteikolla 0–1, ja korkeammat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua. Keskiarvot johdettiin kovarianssianalyysin (ANCOVA) avulla, ja niitä on mukautettu seuraaville yhteismuuttujille: lähtötilanteen pisteet, hoitoryhmä ja hoito lähtötilanteen interaktiotermin mukaan.
Lähtötilanne ja viikko 25
Kädet A, B ja C: Muutos lähtötasosta EQ-5D-5L-indeksin hyödyllisyyspisteissä viikolla 25
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
European Quality of Life 5-Dimensions-5 Levels Questionnaire (EQ-5D-5L) on standardoitu, osallistujien arvioima kysely, jolla arvioidaan terveyteen liittyvää elämänlaatua. EQ-5D-5L sisältää 2 osaa: EQ-5D-5L terveystilan profiilin (kuvaava järjestelmä) ja EQ-5D-5L VAS. EQ-5D-5L terveydentilaprofiili on suunniteltu tallentamaan osallistujan nykyinen terveydentila viidellä alueella: liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Viideltä alueelta saatuja vastauksia käytetään yhden indeksin hyödyllisyyspistemäärän laskemiseen asteikolla 0–1, ja korkeammat pisteet heijastavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne ja viikko 25
Käsivarsi D: Muutos lähtötilanteesta Haemo-QoL-SF-kyselyssä Fyysinen terveys ja kokonaispisteet viikolla 25 osallistujien 8–12-vuotiailla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 25
Hemofilia-spesifinen elämänlaadun lyhytmuotoinen kyselylomake (Haemo-QoL-SF) sisältää 35 kohtaa, jotka kattavat yhdeksän ulottuvuutta, joiden katsotaan olevan merkityksellisiä lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) kannalta. Kohteet luokitellaan viidellä vastausvaihtoehdolla: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet ovat osoitus huonommasta HRQoL:stä.
Lähtötilanne ja viikko 25
Arm D: Hoitajan raportoima mukautettu verenvuototaudin potilaiden terveyteen liittyvä elämänlaatu estäjillä (Adapted Inhib-QoL) sisältäen huoltajakuormitukseen liittyvät kyselyn osiot muunnettu kokonaispistemäärä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 1) sekä viikot 13 ja 25
Kaikkien lasten, iästä riippumatta, HRQoL:n ja hoitajan kuormituksen näkökulmien arviointi suoritettiin Adaptoidulla Inhib-QoL kyselyllä, jossa huomioitiin myös hoitajan kuormituksen näkökohdat. Kysely koostuu kahdesta osasta. Ensimmäisessä osassa hoitajalta kysytään hänen mielipidettään lapsen HRQoL:sta (hoitajan arvioima HRQoL). Toisessa osassa hoitajalta pyydetään arvioimaan, miten lapsen tilanne vaikuttaa häneen (eli lapsen sairauden ja hoidon vaikutus hoitajaan). Kohteet arvioidaan viidellä vastausvaihtoehdolla: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja koko ajan. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja matalammat pisteet kuvastavat parempaa HRQoL:ää. Kokonaispistemäärä lasketaan kaikkien kyselyn kohteiden summana.
Perustaso (viikko 1) sekä viikot 13 ja 25
Osallistujien lukumäärä, joilla oli vähintään yksi haittatapahtuma, vakavuus Maailman terveysjärjestön (WHO) toksisuusluokitusasteikon mukaisesti, randomisoitujen vertailuryhmien ensisijainen analyysi
Aikaikkuna: Perustasosta pääteennakkoon (vähintään 24 viikkoa): Haara C (Kontrolli) Ei profylaksia, mediaani (alue): 24,0 (23,9-28,0) viikkoa; Haarat A & B Emisitsumabi, mediaani (alue): Haara A: 43,7 (28,1-60,3) viikkoa; Haara B: 46,1 (24,0-58,7) viikkoa
Tässä raportoidaan niiden osallistujien määrä, jotka kokevat vähintään yhden haittatapahtuman (AE), mukaan lukien kaikki ei-vakavat ja vakavat AE:t. ICH:n hyvän kliinisen käytännön ohjeen mukaan AE on mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma kliinisessä tutkimuksessa olevalle henkilölle, jolle on annettu lääkevalmiste, riippumatta siitä, onko tapahtuma aiheutunut lääkevalmisteesta. Termit "vakava" ja "vakava haittatapahtuma" eivät ole synonyymejä. Vakava AE on mikä tahansa AE, joka on merkittävä lääketieteellinen tapahtuma, joka täyttää yhden standardikriteereistä. Vakavuus viittaa AE:n voimakkuuteen (esim. luokiteltu lieväksi, kohtalaiseksi tai vakavaksi tai Maailman terveysjärjestön [WHO] myrkyllisyysluokitusasteikon mukaan); itse tapahtuma voi olla suhteellisen vähäistä lääketieteellistä merkitystä. Vakavuus ja vakavuus arvioitiin tutkijan toimesta itsenäisesti jokaisesta raportoidusta AE:stä.
Perustasosta pääteennakkoon (vähintään 24 viikkoa): Haara C (Kontrolli) Ei profylaksia, mediaani (alue): 24,0 (23,9-28,0) viikkoa; Haarat A & B Emisitsumabi, mediaani (alue): Haara A: 43,7 (28,1-60,3) viikkoa; Haara B: 46,1 (24,0-58,7) viikkoa
Osallistujien lukumäärä, joilla on vähintään yksi haittatapahtuma, vakavuus WHO:n (Maailman terveysjärjestö) myrkyllisyysluokitusasteikon mukaisesti, lopullinen analyysi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emisitsumabi-annoksesta tutkimuksen loppuun saakka: Haarat A–C: jopa 88 kuukautta; Haara D: jopa 52,4 kuukautta
Tässä raportoidaan niiden osallistujien määrä, jotka kokevat vähintään yhden haittatapahtuman (AE), mukaan lukien kaikki ei-vakavat ja vakavat AE:t. ICH:n hyvän kliinisen käytännön ohjeen mukaan haittatapahtuma on mikä tahansa lääketieteellisesti haitallinen tapahtuma kliinisessä tutkimuksessa olevalla henkilöllä, jolle on annettu lääkevalmiste, riippumatta siitä, voidaanko se liittää syy-yhteyteen. Termit "vakava" ja "vaarallinen" eivät ole synonyymejä. Vaarallinen haittatapahtuma on mikä tahansa haittatapahtuma, joka on merkittävä lääketieteellinen tapahtuma täyttäen jonkin standardikriteereistä. Vakavuus viittaa haittatapahtuman voimakkuuteen (esim. arvioitu lieväksi, kohtalaiseksi tai vakavaksi tai Maailman terveysjärjestön [WHO] myrkyllisyysasteikon mukaan); itse tapahtuma saattaa olla suhteellisen vähäistä lääketieteellistä merkitystä. Vakavuus ja vaarallisuus arvioitiin tutkijan toimesta itsenäisesti jokaisesta raportoidusta haittatapahtumasta.
Ensimmäisestä emisitsumabi-annoksesta tutkimuksen loppuun saakka: Haarat A–C: jopa 88 kuukautta; Haara D: jopa 52,4 kuukautta
Osallistujamäärä, joilla oli vähintään yksi haitallinen tapahtuma, joka johti tutkimuslääkkeen keskeyttämiseen, lopullinen analyysi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emisitsumabi-annoksesta tutkimuksen loppuun: Haarat A–C: jopa 88 kuukautta; Haara D: jopa 52,4 kuukautta
ICH:n hyvän kliinisen käytännön ohjeistuksen mukaan haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kliinisessä tutkimuksessa olevalle henkilölle, jolle on annettu lääkeaine, riippumatta syy-yhteydestä. Termit "vakava" ja "vaarallinen" eivät ole synonyymeja. Vaarallinen AE on mikä tahansa AE, joka on merkittävä lääketieteellinen tapahtuma, joka täyttää minkä tahansa standardikriteereistä. Vakavuus viittaa AE:n voimakkuuteen (esim. arvioitu 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vakava tai 4 = mahdollisesti hengenvaarallinen Maailman terveysjärjestön [WHO] myrkyllisyysasteikko mukaan); itse tapahtuma voi olla suhteellisen vähäistä lääketieteellistä merkitystä. Vakavuus ja vaarallisuus arvioitiin tutkijan toimesta itsenäisesti jokaisesta raportoidusta AE:sta.
Ensimmäisestä emisitsumabi-annoksesta tutkimuksen loppuun: Haarat A–C: jopa 88 kuukautta; Haara D: jopa 52,4 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi systeeminen yliherkkyysreaktio, anafylaksia tai anafylaktinen reaktio, vakavuus WHO:n toksisuusluokitusasteikon mukaan, lopullinen analyysi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emicizumab-annoksesta tutkimuksen loppuun asti: Haarat A–C: jopa 88 kuukautta; Haara D: jopa 52,4 kuukautta
ICH:n hyvän kliinisen käytännön ohjeiston mukaan haittatapahtuma on mikä tahansa kliinisessä tutkimuksessa olevaan potilaaseen liittyvä epäedullinen lääketieteellinen tapahtuma, joka ilmenee lääkevalmistetta käytettäessä riippumatta siitä, voidaanko sitä pitää lääkkeestä johtuvana.
Termit "vakava" (severe) ja "vakava" (serious) eivät ole synonyymeja.
Vakava haittatapahtuma on mikä tahansa haittatapahtuma, joka on merkittävä lääketieteellinen tapahtuma ja täyttää yhden vakioitujen kriteereistä.
Vakavuus viittaa haittatapahtuman intensiteettiin (esimerkiksi WHO:n myrkyllisyysasteikon mukainen luokitus: 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vakava, 4 = mahdollisesti hengenvaarallinen); itse tapahtuma voi olla suhteellisen vähäistä lääketieteellistä merkitystä.
Vakavuus ja vakavuus arvioitiin tutkijan toimesta itsenäisesti jokaisesta raportoidusta haittatapahtumasta.
Ensimmäisestä emicizumab-annoksesta tutkimuksen loppuun asti: Haarat A–C: jopa 88 kuukautta; Haara D: jopa 52,4 kuukautta
Osallistujamäärä, joilla on vähintään yksi tromboembolinen tapahtuma, vakavuus WHO:n myrkyllisyysluokituksen mukaan, lopullinen analyysi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emicizumab-annoksesta tutkimuksen loppuun asti: Ryhmät A–C: enintään 88 kuukautta; Ryhmä D: enintään 52,4 kuukautta
ICH:n (International Council for Harmonisation) Hyvän kliinisen käytännön ohjeistuksen mukaan haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa lääketieteellinen epäsuotuisa tapahtuma kliinisessä tutkimuksessa olevalla potilaalla, jolle on annettu lääkeainetta, riippumatta siitä, voidaanko tapahtumaa pitää lääkkeen aiheuttamana.
Termit "vakava" ja "vaarallinen" eivät ole synonyymejä.
Vaarallinen haittatapahtuma on mikä tahansa haittatapahtuma, joka on merkittävä lääketieteellinen tapahtuma ja täyttää jonkin standardikriteereistä.
Vakavuus viittaa haittatapahtuman voimakkuuteen (esim. arvioituna asteikolla 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vakava tai 4 = mahdollisesti hengenvaarallinen Maailman terveysjärjestön [WHO] myrkyllisyysluokitusasteikon mukaan); itse tapahtuma voi olla suhteellisen vähäistä lääketieteellistä merkitystä.
Vakavuus ja vaarallisuus arvioitiin tutkijan toimesta itsenäisesti jokaisesta raportoidusta haittatapahtumasta.
Ensimmäisestä emicizumab-annoksesta tutkimuksen loppuun asti: Ryhmät A–C: enintään 88 kuukautta; Ryhmä D: enintään 52,4 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi trombotinen mikroangiopatia, vakavuus WHO:n toksisuusluokituksen mukaan, lopullinen analyysi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emicizumab-annoksesta tutkimuksen loppuun: Haarat A–C: jopa 88 kuukautta; Haara D: jopa 52,4 kuukautta
ICH:n hyvän kliinisen käytännön (Good Clinical Practice) ohjeiston mukaan haittatapahtuma (adverse event, AE) on mikä tahansa kliinisessä tutkimuksessa olevaan henkilöön kohdistunut haitallinen lääketieteellinen tapahtuma, jolle on annettu lääkevalmiste, riippumatta siitä, onko sillä syy-yhteys lääkkeeseen.
Termit "vakava" (severe) ja "vaarallinen" (serious) eivät ole synonyymejä.
Vaarallinen haittatapahtuma on mikä tahansa haittatapahtuma, joka on merkittävä lääketieteellinen tapahtuma ja täyttää minkä tahansa vakioidun kriteerin.
Vakavuus (severity) viittaa haittatapahtuman voimakkuuteen (esimerkiksi WHO:n myrkyllisyysluokituksen mukaan 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vakava tai 4 = mahdollisesti hengenvaarallinen); itse tapahtuma voi olla suhteellisen vähäistä lääketieteellistä merkitystä.
Vakavuus ja vaarallisuus arvioitiin tutkijan toimesta itsenäisesti jokaisesta raportoidusta haittatapahtumasta.
Ensimmäisestä emicizumab-annoksesta tutkimuksen loppuun: Haarat A–C: jopa 88 kuukautta; Haara D: jopa 52,4 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi ruiskutuspaikkareaktio, vakavuus WHO:n toksisuusluokituksen mukaisesti, lopullinen analyysi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emisitsumabi-annoksesta tutkimuksen loppuun: Ryhmät A–C: jopa 88 kuukautta; Ryhmä D: jopa 52,4 kuukautta
Hyvän kliinisen käytännön ICH-ohjeistuksen mukaan haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäedullinen lääketieteellinen ilmiö kliinisessä tutkimuksessa olevalla henkilöllä, jolle on annettu lääkinnällinen tuote, riippumatta siitä, voidaanko sitä pitää syynä. Termit "vakava" ja "vaarallinen" eivät ole synonyymeja. Vaarallinen AE on mikä tahansa AE, joka on merkittävä lääketieteellinen tapahtuma ja täyttää minkä tahansa standardikriteeristä. Vakavuus viittaa AE:n voimakkuuteen (esim. luokiteltu 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vakava tai 4 = mahdollisesti hengenvaarallinen Maailman terveysjärjestön [WHO] myrkyllisyysluokituksen asteikon mukaan); itse tapahtuma voi olla suhteellisen vähäistä lääketieteellistä merkitystä. Vakavuutta ja vaarallisuutta arvioi tutkija itsenäisesti jokaisesta raportoidusta AE:stä.
Ensimmäisestä emisitsumabi-annoksesta tutkimuksen loppuun: Ryhmät A–C: jopa 88 kuukautta; Ryhmä D: jopa 52,4 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on seerumin kemia laboratorio poikkeamia siirtymällä lähtöarvosta korkeimpaan WHO-luokkaan lähtöarvon jälkeen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emisitsumabi-annoksesta tutkimuksen loppuun asti: Haarat A–C: jopa 88 kuukautta; Haara D: jopa 52,4 kuukautta
Alla on esitetty emisitsumabi-hoidon aikana tutkimuksen aikana ilmaantuneet poikkeavat muutokset laboratoriokemian parametreissa perustasosta korkeimpaan WHO-luokkaan perustason jälkeen (1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vaikea tai 4 = mahdollisesti hengenvaarallinen). Kaikki laboratoriopoikkeamat eivät täytä haittatapahtuman määritelmää. Laboratoriotestitulos on raportoitava haittatapahtumana, jos se täyttää minkä tahansa seuraavista kriteereistä: Siihen liittyy kliinisiä oireita; Se johtaa tutkimushoidon muutokseen; Se johtaa lääketieteelliseen toimenpiteeseen tai samanaikaisen hoidon muutokseen; Se on kliinisesti merkitsevä tutkijan arvion mukaan. Tutkijan vastuulla oli tarkistaa kaikki laboratoriolöydökset. SGOT/AST = seerumin glutamiinioksaloetikkahappotransaminaasi/aspartaattiaminotransferaasi; SGPT/ALT = seerumin glutamiinipyruvihappotransaminaasi/alaniniaminotransferaasi
Ensimmäisestä emisitsumabi-annoksesta tutkimuksen loppuun asti: Haarat A–C: jopa 88 kuukautta; Haara D: jopa 52,4 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla hematologian laboratorioepänormaalisuuksia siirtymällä lähtötasolta korkeimpaan WHO-luokkaan lähtötason jälkeen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä emisitsumabi-annoksesta tutkimuksen loppuun saakka: Ryhmät A–C: jopa 88 kuukautta; Ryhmä D: jopa 52,4 kuukautta
Alla on esitetty tutkimuksen aikana emisitsumabi-hoidon aikana laboratoriossa todettujen hematologisten parametrien poikkeavien muutosten määrä osallistujilla muutoksina lähtöarvosta korkeimpaan WHO-luokkaan lähtöarvon jälkeen (1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vaikea tai 4 = mahdollisesti hengenvaarallinen). Kaikki laboratoriopoikkeamat eivät ole haittatapahtumia. Laboratoriotestitulos on raportoitava haittatapahtumana, jos se täyttää jonkin seuraavista kriteereistä: Siihen liittyy kliinisiä oireita; Se johtaa tutkimuslääkehoidon muutokseen; Se johtaa lääketieteelliseen toimenpiteeseen tai rinnakkaishoidon muutokseen; Se on tutkijan arvion mukaan kliinisesti merkittävä. Tutkijan vastuulla oli tarkistaa kaikki laboratoriotulokset.
Ensimmäisestä emisitsumabi-annoksesta tutkimuksen loppuun saakka: Ryhmät A–C: jopa 88 kuukautta; Ryhmä D: jopa 52,4 kuukautta
Muutos lähtötasosta ruumiinlämmössä ajan myötä
Aikaikkuna: Alkutila sekä viikot 5, 25, 49 ja 73
Tiedot haaran C osalta ovat peräisin emisitsumabi-profilaksiajaksolta ja ne on merkitty vastaamaan muiden tutkimushaarien vierailuaikataulua. Haaralle C tämä on suhteessa siihen pisteeseen, jossa osallistujat vaihtoivat aloittamaan emisitsumabin saamisen (sen jälkeen, kun he olivat suorittaneet 24 viikkoa ilman profilaksiaa).
Alkutila sekä viikot 5, 25, 49 ja 73
Muutos lähtötasosta pulssinopeudessa ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 5, 25, 49 ja 73
Arm C:n tiedot ovat peräisin emisitsumabi-profilaksiajankohdasta ja ne on merkitty vastaamaan muiden tutkimusryhmien vierailuaikataulua. Arm C:lle tämä on suhteessa siihen hetkeen, jolloin osallistujat alkoivat saamaan emisitsumabia (sen jälkeen, kun he olivat suorittaneet 24 viikkoa ilman profylaksiaa).
Perustaso, viikko 5, 25, 49 ja 73
Muutos perusarvosta hengitystaajuudessa ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikot 5, 25, 49 ja 73
Arm C:n tiedot ovat peräisin emisitsumabin profylaksiajaksolta, ja ne on merkitty vastaamaan muiden tutkimusryhmien käyntiaikataulua. Arm C:lle tämä on suhteessa siihen pisteeseen, jossa osallistujat siirtyivät aloittamaan emisitsumabin saannin (sen jälkeen kun he olivat suorittaneet 24 viikkoa ilman profylaksiaa).
Alkutilanne, viikot 5, 25, 49 ja 73
Systolisen verenpaineen muutos lähtöarvosta ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perusarvo, viikot 5, 25, 49 ja 73
Arm C:n tiedot ovat peräisin emisitsumabi-profilaksijaksolta ja ne on merkitty vastaamaan muiden tutkimusryhmien käyntiaikataulua. Arm C:lle tämä on suhteessa siihen pisteeseen, jossa osallistujat siirtyivät aloittamaan emisitsumabin saannin (24 viikon profilaksittoman jakson jälkeen).
Perusarvo, viikot 5, 25, 49 ja 73
Diastolisen verenpaineen muutos lähtöarvosta ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikot 5, 25, 49 ja 73
Arm C:n tiedot ovat peräisin emisitsumabi-profilaksiajaksolta, ja ne on merkitty vastaamaan muiden tutkimusryhmien käyntiaikataulua. Arm C:lle tämä on suhteessa siihen pisteeseen, jossa osallistujat vaihtoivat aloittamaan emisitsumabin saannin (24 viikon profilaksiattoman jakson jälkeen).
Alkutilanne, viikot 5, 25, 49 ja 73
Osallistujien määrä perustietojen jälkeisen anti-emisitsumabi-vasta-aineen (ADA) statuksen mukaan
Aikaikkuna: Näytteet otettiin perustasolla ja ennalta määritetyin aikoina perustason jälkeen ensimmäisestä emisitsumabil-annoksesta aina tietojen katkaisupäivään asti, emisitsumabilille altistumisen mediaani (vaihteluväli) aika: Kaikki ryhmät: 196,14 (20,1–222,1) viikkoa; Vain ryhmä D: 64,14 (61,1–67,3) viikkoa
Osallistujia pidettiin anti-lääkevasta-aine (ADA)-positiivisina, jos he olivat ADA-negatiivisia lähtötilanteessa, mutta kehittivät ADA-vastauksen tutkimuslääkehoidon jälkeen, tai jos he olivat ADA-positiivisia lähtötilanteessa ja yhden tai useamman lähtötilanteen jälkeisen näytteen tiitteri oli vähintään 4-kertainen verrattuna lähtötilanteen näytteen tiitteriin. Osallistujia pidettiin ADA-negatiivisina, jos he olivat ADA-negatiivisia lähtötilanteessa ja kaikki lähtötilanteen jälkeiset näytteet olivat negatiivisia lääkehoidon jälkeen, tai jos he olivat ADA-positiivisia lähtötilanteessa, mutta heillä ei ollut yhtään lähtötilanteen jälkeistä (lääkehoidon jälkeen otettua) näytettä, jonka tiitteri olisi vähintään 4-kertainen verrattuna lähtötilanteen näytteen tiitteriin.
Näytteet otettiin perustasolla ja ennalta määritetyin aikoina perustason jälkeen ensimmäisestä emisitsumabil-annoksesta aina tietojen katkaisupäivään asti, emisitsumabilille altistumisen mediaani (vaihteluväli) aika: Kaikki ryhmät: 196,14 (20,1–222,1) viikkoa; Vain ryhmä D: 64,14 (61,1–67,3) viikkoa
Emicizumabin plasman pohjapitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Haarat A & D, QW (vain Haara D, viikkoon 49 asti): Viikot 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121 ja 133; Haarat B & C, Q4W: Viikot 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121 ja 133
Arm C:n tiedot ovat peräisin emisitsumabi-profilaksiajaksolta, ja ne on merkitty vastaamaan muiden tutkimusryhmien käyntiaikataulua. Arm C:lle tämä on suhteessa siihen hetkeen, kun osallistujat aloittivat emisitsumabin saamisen (sen jälkeen, kun he olivat suorittaneet 24 viikon profilaksittoman jakson).
Haarat A & D, QW (vain Haara D, viikkoon 49 asti): Viikot 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121 ja 133; Haarat B & C, Q4W: Viikot 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121 ja 133

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 26. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. elokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 17. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 20. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • YO39309

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tukikelpoisia tutkimuksia varten pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäiseen potilaan tason kliiniseen tietoon. Katso Rochen sitoutuminen kliinisen tutkimuksen tietojen läpinäkyvyyteen täältä: https://go.roche.com/data_sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa