EB患者におけるAC-203の二重盲検、個人内比較、POC試験
遺伝性表皮水疱症患者における局所 AC-203 の二重盲検、個人内比較、概念実証試験
遺伝性表皮水疱症 (EB) は、皮膚の脆弱性と再発性の水疱形成を特徴とする遺伝性皮膚疾患です。 遺伝子変異によって最初に引き起こされた皮膚病変が、炎症反応によってさらに悪化する可能性があることを示唆する証拠がますます増えています。 いくつかの報告は、免疫調節療法による治療によりEB症状の緩和に成功したことを示しています。 炎症誘発性サイトカイン IL-1β の調節は、IL-1β を介した JNK/MAPK シグナル伝達経路をダウンレギュレートすることにより、遺伝性 EB の主要なサブタイプである単純表皮水疱症 (EBS) を緩和する有望な結果を示しています。 このデータは、サイトカインモジュレーターを使用して EB を治療する可能性をさらに裏付けています。
局所製剤である AC-203 は、IL-1β の産生と活性を阻害し、IL-1β 受容体をダウンレギュレートし、IL1β 受容体アンタゴニスト (IL1-Ra) の発現を増加させることができます。 さらに、AC-203 は、培養ケラチノサイトにおける抗 BP180 自己抗体誘導 IL-6/IL-8 アップレギュレーションおよび培養マクロファージにおける LPS 誘導 IL-6 アップレギュレーションを阻害することが報告されています。 さらに、AC-203 は NLRP3 インフラマソームの形成を阻害することもわかりました。NLRP3 インフラマソームは、カスパーゼ 1 依存性ピロプトーシスの誘導と炎症性サイトカイン IL-1β および IL-18 の放出に重要な役割を果たします。 これらの研究は、AC-203 のサイトカイン調節特性を実証し、さまざまな炎症性疾患における AC-203 の適用の可能性を指摘しました。
この研究は、AC-203 軟膏の有効性、安全性、忍容性、および薬物動態をテストするように設計されています (vs. プラセボ) 遺伝性 EB 患者。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Hsinchu、台湾
- Mackay Memorial Hospital
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Tainan、台湾
- National Cheng Kung University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 被験者は少なくとも2歳です。
- -被験者はEBの臨床診断を受けています。
- -被験者は、電子顕微鏡および/または免疫蛍光抗原マッピングに基づいて、遺伝性EBの検査室で確認された診断を受けています。
- 被験者には、それぞれ 1% ～ 5% の BSA を持つ 2 つの同等の領域があります。 これらの 2 つの領域は、顔、頭皮、鼠蹊部、手のひら、足の裏以外の体の表面にある可能性があります。 被験者内の指定された領域のパーセンテージBSAは同じでなければなりません。 同等の領域は、スクリーニング訪問（訪問1）および1日目（訪問2）での各領域に対する研究者の判断により、同様の病変（すなわち、水疱、びらん、紅斑および痂皮）の病歴および現在の病変状態を有すると定義される。
男性または女性であり、以下の基準をすべて満たしています。
- 授乳していない
- -出産の可能性がある場合（非子宮摘出術または非閉経と定義[50歳以上で少なくとも1年間無月経]）、訪問1で妊娠検査結果が陰性である必要があり、練習しなければなりません-研究の全期間を通じて適切な避妊を実践し続ける意思がある。
- -インフォームドコンセントフォーム（ICF）を読み、理解し、署名し、調査アンケートに回答し、治験責任医師と連絡を取り、プロトコル要件を理解して遵守することができます、または被験者の両親/介護者または法定後見人から受け取ったインフォームドコンセント（被験者の場合） 20歳未満）。
除外基準:
- -被験者は現在悪性腫瘍を患っているか、2年以内に悪性腫瘍の治療歴があります。
- 全身感染症。
- -研究中に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している被験者。
- -治験薬の成分に対するアレルギーまたは過敏症の病歴。
- 研究者の意見では、被験者の最善の利益のために参加しない、または研究結果の解釈を混乱させる可能性のあるその他の重大な疾患、状態、または検査値。
- -スクリーニング前6か月以内の承認済みまたは治験中の生物学的抗炎症療法の以前の使用。以下を含むがこれらに限定されない：アナキンラ、リロナセプト、カナキヌマブ、エタネルセプト、アダリムマブ、インフリキシマブ、リツキシマブ、セルトリズマブ、ゴリムマブ、トシリズマブ、ベルチリムマブ、またはアバタセプト。
- -アザチオプリン、ミコフェノール酸、シクロホスファミド、クロラムブシル、メトトレキサート、タクロリムス、またはシクロスポリンを含むがこれらに限定されない非ステロイド免疫抑制剤の使用 スクリーニング前の2週間。
- -スクリーニング前の90日以内にゲンタマイシンで治療されている（注：目に使用されるゲンタマイシンを含む製品は許可されています）。
- -スクリーニング前の7日以内にミノサイクリン、オキシテトラサイクリン、テトラサイクリンまたはドキシサイクリンで治療されました。
- -被験者は、スクリーニング前の30日以内に3％以上の局所アラントインを使用しました。
- -スクリーニング前の30日以内に全身ステロイドで治療されました。
- -スクリーニング前30日以内の治験療法による前治療。
- 臨床研究施設での研究に直接関与している職員の近親者（配偶者、親、子供、または兄弟、生物学的または法的養子）である、または臨床研究施設での研究に直接関与している。
- -スポンサーに雇用されている（つまり、従業員、一時的な契約労働者、または研究の実施に責任を負う被指名者である）.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AC-203 1%軟膏
AC-203 1%軟膏 QD
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治験薬は1％局所軟膏として処方されています
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PLACEBO_COMPARATOR：車両軟膏
車両軟膏、QD
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溶媒のみの対照試験薬は、有効成分を含まない治験薬と同じ製剤です
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療によるベースラインからの病変表面積の変化率
時間枠：2、4、5、6、8、12週間
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2、4、5、6、8、12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療によるベースラインからの水疱数の変化率
時間枠：2、4、5、6、8、12週間
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2、4、5、6、8、12週間
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治療によりベースラインから水ぶくれの数が少なくとも 40% 減少した被験者の割合
時間枠：2、4、5、6、8、12週間
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2、4、5、6、8、12週間
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そう痒症の評価スケールは、治療によってベースラインから変化します
時間枠：2、4、5、6、8、12週
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100 mm ライン (かゆみがない場合は 0 mm、最悪のかゆみがある場合は 100 mm に固定)
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2、4、5、6、8、12週
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疼痛評価尺度は治療ごとにベースラインから変化する
時間枠：2、4、5、6、8、12週間
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100 mm ライン (かゆみがない場合は 0 mm、最悪のかゆみがある場合は 100 mm に固定)
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2、4、5、6、8、12週間
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IL-1β濃度とベースラインからの変化
時間枠：8週間
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8週間
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hsCRP濃度とベースラインからの変化
時間枠：8週間
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8週間
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AC-203-EBS-005
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
AC-203の臨床試験
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TWi Biotechnology, Inc.積極的、募集していない全身性単純表皮水疱症アメリカ, ベルギー, スペイン, 台湾, イスラエル, 中国, オーストラリア, フィリピン, アイルランド, アラブ首長国連邦, インド, マレーシア, オーストリア, ギリシャ, イタリア, ポーランド, 韓国, イギリス
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Orion Corporation, Orion PharmaQuotient Clinical完了
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Guangzhou Women and Children's Medical Center積極的、募集していない