En dobbeltblind, intra-individuell sammenligning, POC-forsøk av AC-203 i EB-pasienter

Inklusjonskriterier:

1. Emnet er minst 2 år.
2. Personen har en klinisk diagnose EB.
3. Forsøkspersonen har en laboratoriebekreftet diagnose av arvelig EB basert på elektronmikroskopi og/eller immunfluorescensantigenkartlegging.
4. Emnet har to sammenlignbare områder med 1 % - 5 % BSA hver. Disse to områdene kan være på hvilken som helst kroppsoverflate bortsett fra ansikt, hodebunn, lyske, håndflater og såler. Prosent BSA av de utpekte områdene innenfor faget bør være den samme. Sammenlignbare områder er definert som å ha lignende lesjon (dvs. blemmer, erosjoner, erytem og skorper) historie og gjeldende lesjonsstatus etter etterforskerens vurdering av hvert område ved screeningbesøk (besøk 1) og dag 1 (besøk 2).

5. Er mann eller kvinne og oppfyller alle følgende kriterier:

   1. Ikke ammer
   2. Dersom du er i fertil alder (definert som ikke-post-hysterektomi eller ikke-postmenopausal [≥50 år og amenoré i minst 1 år]), må du ha et negativt graviditetstestresultat ved besøk 1, og må øve og bli villig til å fortsette å praktisere passende prevensjon under hele studiens varighet.
6. Kan lese, forstå og signere skjemaet for informert samtykke (ICF), svare på spørreskjemaene, kommunisere med etterforskeren og forstå og overholde protokollkrav, ELLER informert samtykke mottatt fra forsøkspersonens foreldre/omsorgsperson eller juridiske verge (når emnet < 20 år).

Ekskluderingskriterier:

1. Personen har en aktuell malignitet, eller en historie med behandling for en malignitet innen to år.
2. Systemiske infeksjoner.
3. Forsøkspersoner som er gravide, ammer eller planlegger en graviditet under studien.
4. Anamnese med allergi eller overfølsomhet overfor noen komponent i studiemedisinen.
5. Eventuelle andre betydelige sykdommer, tilstander eller laboratorieverdier som, etter etterforskerens oppfatning, kan gjøre at deltakelse ikke er i forsøkspersonens beste interesse eller forvirrer tolkningen av studieresultatene.
6. All tidligere bruk av godkjent eller undersøkende biologisk antiinflammatorisk behandling innen 6 måneder før screening, inkludert men ikke begrenset til: anakinra, rilonacept, canakinumab, etanercept, adalimumab, infliximab, rituximab, certolizumab, golimumab, tocilizumab, bertilimumab, eller abat.
7. Bruk av ikke-steroide immunsuppressiva inkludert, men ikke begrenset til, azatioprin, mykofenolat, cyklofosfamid, klorambucil, metotreksat, takrolimus eller cyklosporin i de 2 ukene før screening.
8. Har blitt behandlet med gentamicin innen 90 dager før screening (Merk: produkter som inneholder gentamicin brukt på øyne er tillatt).
9. Har blitt behandlet med minocyklin, oksytetracyklin, tetracyklin eller doksycyklin innen 7 dager før screening.
10. Forsøkspersonene har brukt ethvert topisk allantoin ≥ 3 % innen 30 dager før screening.
11. Har blitt behandlet systemisk steroid innen 30 dager før screening.
12. Forutgående behandling med eventuell utprøvingsterapi innen 30 dager før screening.
13. Er et nærmeste familiemedlem (ektefelle, forelder, barn eller søsken; biologisk eller lovlig adoptert) av personell som er direkte tilknyttet studien på det kliniske studiestedet, eller er direkte tilknyttet studiet på det kliniske studiestedet.
14. Er ansatt av sponsor (dvs. er en ansatt, midlertidig ansatt eller utpekt ansvarlig for gjennomføringen av studien).