Podwójnie ślepe, wewnątrzosobnicze porównanie, badanie POC AC-203 u pacjentów z EB

Kryteria przyjęcia:

1. Podmiot ma co najmniej 2 lata.
2. Tester ma kliniczną diagnozę EB.
3. Tester ma potwierdzoną laboratoryjnie diagnozę dziedzicznego EB na podstawie mikroskopii elektronowej i/lub immunofluorescencyjnego mapowania antygenowego.
4. Podmiot ma dwa porównywalne obszary, każdy z 1% - 5% BSA. Te dwa obszary mogą znajdować się na dowolnej powierzchni ciała z wyjątkiem twarzy, skóry głowy, pachwin, dłoni i podeszew. Procent BSA wyznaczonych obszarów w obrębie przedmiotu powinien być taki sam. Porównywalne obszary definiuje się jako mające podobne zmiany chorobowe (tj. pęcherze, nadżerki, rumień i strupy) w historii i aktualnym statusie zmian na podstawie oceny badacza dotyczącej każdego obszaru podczas wizyty przesiewowej (wizyta 1) i dnia 1 (wizyta 2).

5. Jest mężczyzną lub kobietą i spełnia wszystkie następujące kryteria:

   1. Nie karmienie piersią
   2. Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym (zdefiniowana jako nie po histerektomii lub nie po menopauzie [≥50 lat i brak miesiączki przez co najmniej 1 rok]), musi mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas Wizyty 1 oraz musi ćwiczyć i być chętne do kontynuowania właściwej kontroli urodzeń przez cały czas trwania badania.
6. Jest w stanie przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody (ICF), odpowiedzieć na kwestionariusze badawcze, komunikować się z badaczem oraz zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu LUB uzyskać świadomą zgodę od rodziców/opiekuna lub opiekuna prawnego uczestnika (jeśli uczestnik < 20 lat).

Kryteria wyłączenia:

1. Podmiot ma aktualny nowotwór złośliwy lub historię leczenia nowotworu złośliwego w ciągu dwóch lat.
2. Infekcje ogólnoustrojowe.
3. Osoby, które są w ciąży, karmią piersią lub planują ciążę podczas badania.
4. Historia alergii lub nadwrażliwości na którykolwiek składnik badanego leku.
5. Wszelkie inne istotne choroby, stany lub wyniki badań laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą sprawić, że udział w badaniu nie będzie leżał w najlepszym interesie uczestnika lub zakłóci interpretację wyników badania.
6. Każde wcześniejsze zastosowanie zatwierdzonej lub badanej biologicznej terapii przeciwzapalnej w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, w tym między innymi: anakinra, rylonacept, kanakinumab, etanercept, adalimumab, infliksymab, rytuksymab, certolizumab, golimumab, tocilizumab, bertilimumab lub abatacept.
7. Stosowanie niesteroidowych leków immunosupresyjnych, w tym między innymi azatiopryny, mykofenolanu, cyklofosfamidu, chlorambucylu, metotreksatu, takrolimusu lub cyklosporyny w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
8. Był leczony gentamycyną w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym (Uwaga: produkty zawierające gentamycynę stosowane na oczy są dozwolone).
9. Był leczony minocykliną, oksytetracykliną, tetracykliną lub doksycykliną w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym.
10. Badani używali miejscowo alantoiny ≥ 3% w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
11. Był leczony sterydami ogólnoustrojowymi w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
12. Wcześniejsze leczenie jakąkolwiek terapią eksperymentalną w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
13. Jest członkiem najbliższej rodziny (małżonkiem, rodzicem, dzieckiem lub rodzeństwem; biologicznym lub prawnie adoptowanym) personelu bezpośrednio powiązanego z badaniem w ośrodku badawczym lub jest bezpośrednio powiązany z badaniem w ośrodku badawczym.
14. Jest zatrudniony przez sponsora (tj. jest pracownikiem, pracownikiem tymczasowym lub osobą wyznaczoną odpowiedzialną za prowadzenie badania).