Двойное слепое индивидуальное сравнение, POC-исследование AC-203 у пациентов с БЭ

Критерии включения:

1. Субъекту не менее 2 лет.
2. У субъекта клинический диагноз БЭ.
3. Субъект имеет лабораторно подтвержденный диагноз наследственного БЭ, основанный на электронной микроскопии и/или иммунофлуоресцентном антигенном картировании.
4. У субъекта есть две сопоставимые области с 1% - 5% BSA каждая. Эти две области могут быть на любой поверхности тела, кроме лица, волосистой части головы, паха, ладоней и подошв. Процент BSA обозначенных областей в пределах субъекта должен быть одинаковым. Сопоставимые области определяются как имеющие сходные поражения (т. е. волдыри, эрозии, эритемы и корки) в анамнезе и текущий статус поражения по оценке исследователя в каждой области при скрининговом посещении (посещение 1) и в день 1 (посещение 2).

5. Является мужчиной или женщиной и соответствует всем следующим критериям:

   1. Не кормление грудью
   2. Если у вас детородный потенциал (определяется как отсутствие постгистерэктомии или постменопаузы [возраст ≥50 лет и аменорея в течение не менее 1 года]), должен быть отрицательный результат теста на беременность при посещении 1, и они должны практиковать и быть готовы продолжать практиковать надлежащий контроль над рождаемостью в течение всего периода исследования.
6. Способен читать, понимать и подписывать форму информированного согласия (ICF), отвечать на анкеты исследования, общаться с исследователем, а также понимать и соблюдать требования протокола ИЛИ Информированное согласие, полученное от родителей/опекуна или законного опекуна субъекта (когда субъект < 20 лет).

Критерий исключения:

1. Субъект имеет текущее злокачественное новообразование или в анамнезе лечился от злокачественного новообразования в течение двух лет.
2. Системные инфекции.
3. Субъекты, которые беременны, кормят грудью или планируют беременность во время исследования.
4. Аллергия или гиперчувствительность к любому компоненту исследуемого препарата в анамнезе.
5. Любые другие значимые заболевания, состояния или лабораторные показатели, которые, по мнению исследователя, могут сделать участие не в интересах субъекта или исказить интерпретацию результатов исследования.
6. Любое предшествующее использование одобренной или исследуемой биологической противовоспалительной терапии в течение 6 месяцев до скрининга, включая, помимо прочего: анакинру, рилонацепт, канакинумаб, этанерцепт, адалимумаб, инфликсимаб, ритуксимаб, цертолизумаб, голимумаб, тоцилизумаб, бертилимумаб или абатацепт.
7. Использование нестероидных иммунодепрессантов, включая, помимо прочего, азатиоприн, микофенолат, циклофосфамид, хлорамбуцил, метотрексат, такролимус или циклоспорин за 2 недели до скрининга.
8. Получал лечение гентамицином в течение 90 дней до скрининга (Примечание: разрешены продукты, содержащие гентамицин, используемые для глаз).
9. Лечился миноциклином, окситетрациклином, тетрациклином или доксициклином в течение 7 дней до скрининга.
10. Субъекты использовали любой местный аллантоин ≥ 3% в течение 30 дней до скрининга.
11. Проходил лечение системными стероидами в течение 30 дней до скрининга.
12. Предшествующее лечение любой исследуемой терапией в течение 30 дней до скрининга.
13. Является ближайшим членом семьи (супругом, родителем, ребенком или братом или сестрой; биологическим или законно усыновленным) персонала, непосредственно связанного с исследованием в центре клинического исследования, или непосредственно связан с исследованием в центре клинического исследования.
14. Нанят спонсором (т. е. является сотрудником, временным работником по контракту или назначенным лицом, ответственным за проведение исследования).